Résultats chez les enfants atteints de retard de développement et de surdité

Il s'agira d'un essai clinique prospectif randomisé. Les enfants sourds (et leurs parents ou tuteurs) qui répondent aux critères de retard de développement (ainsi qu'aux autres critères d'inclusion et d'exclusion) seront assignés au hasard pour recevoir soit des prothèses auditives (groupe 1) soit un implant cochléaire (groupe 2) et suivis longitudinalement pendant deux ans. Si une intervention améliore le développement et la qualité de vie par rapport à l'autre, cette étude fournira des preuves essentielles pour soutenir la prise de décision clinique dans cette population. Les enfants avec une cognition normale subissant une implantation cochléaire seront étudiés en tant que cohorte témoin (groupe 3) afin de démontrer dans quelle mesure les gains après implantation cochléaire chez les enfants avec des retards de développement sont parallèles aux gains observés chez les enfants sans retards de développement. Il n'y a pas de groupe placebo.

Objectif spécifique 1 : Nous allons comparer les évolutions de développement entre les groupes. Si notre hypothèse est vraie, le développement auditif, linguistique et cognitif devrait démontrer une plus grande amélioration chez les enfants sourds avec des retards de développement traités par implantation cochléaire par rapport à ceux traités avec des prothèses auditives.

Objectif spécifique 2 : Nous allons comparer les évolutions de la qualité de vie entre les groupes. Si notre hypothèse est vraie, la qualité de vie devrait démontrer une plus grande amélioration chez les patients traités par implantation cochléaire par rapport à ceux traités avec des prothèses auditives.

Le dépistage sera effectué par le chercheur principal (PI), ses collaborateurs et son personnel de recherche au Children's Hearing Center du Lucile Packard Children's Hospital (LPCH).

Afin de minimiser le biais de sélection des investigateurs et dans le but de produire des groupes d'étude comparables, il s'agit d'une étude randomisée. La randomisation ne garantit pas des groupes d'étude comparables, en particulier dans un petit essai comme celui-ci. Afin d'améliorer les chances d'obtenir des groupes d'étude comparables, nous avons choisi de stratifier le processus de randomisation par âge. De plus, un processus de randomisation par blocs sera utilisé. Enfin, nous comparerons les groupes à la fin de l'étude en examinant leurs données d'évaluation de base et en stratifiant l'analyse.

Ainsi, les patients présentant des retards de développement seront randomisés dans l'un des deux groupes après l'évaluation de base. Cette randomisation se fera par le biais d'un processus spécifique afin de s'assurer qu'elle est impartiale.

Variables de résultat : Quatre résultats généraux seront mesurés au départ, un an après l'intervention et deux ans après l'intervention. Les trois premiers reflètent des mesures de développement (auditif, linguistique et cognitif ; objectif spécifique 1) et le dernier est la qualité de vie (objectif spécifique 2).

Toutes les collectes de données seront effectuées lors des rendez-vous cliniques de routine et ne nécessiteront aucun rendez-vous spécial.

Tous les tests seront administrés en anglais ou en espagnol, selon la langue principale du patient ou de ses parents. Nous avons du personnel bilingue en audiologie, en orthophonie et en psychologie dans notre centre spécifiquement à cette fin. Pour les questionnaires d'auto-évaluation, un interprète espagnol fourni par l'hôpital sera utilisé pour traduire les documents écrits si une version espagnole du test n'est pas disponible. Si un parent n'est pas capable de lire le questionnaire (c'est au niveau de la 5e année), il lui sera lu par le personnel de test.

1. Le développement auditif sera évalué par nos audiologistes implanteurs cochléaires à l'aide de deux techniques différentes. Les seuils comportementaux à la parole seront évalués conformément aux directives audiologiques cliniques standard. Alors que les enfants qui entendent à travers un seul implant cochléaire ne peuvent pas localiser le son (deux oreilles sont nécessaires pour cela), ils démontreront généralement une réponse comportementale qui indique une perception corticale du son. Ainsi, ces données fourniront des informations sur la capacité de l'enfant à entendre un son et généreront alors un changement de comportement. De plus, les seuils de réponse du tronc cérébral évoquée auditivement (ABR) ou de potentiel d'action composé évoqué électriquement (eCAP) seront mesurés chez les patients portant leurs prothèses auditives ou leur implant cochléaire, respectivement. Ces données seront également collectées conformément aux directives cliniques standard.

2. Le développement linguistique sera évalué par des tests standardisés de parole et de langage ainsi que par le codage de l'analyse systématique des transcriptions linguistiques (SALT). Les tests standardisés comprennent l'échelle de langage préscolaire (PLS) et le test de vocabulaire en images Peabody (PPVT). Tous les tests seront effectués par nos orthophonistes implanteurs cochléaires conformément aux directives cliniques standard et nous effectuons déjà régulièrement le PLS et le PPVT dans notre clinique. Le PLS est utilisé chez les patients ayant un vocabulaire minimal, généralement de jeunes enfants, et a été validé de la naissance à 6 ans et 11 mois. En revanche, le PPVT est plus utile chez les enfants plus âgés qui ont plus de vocabulaire. Il a été validé pour les enfants de plus de 2 ans et 6 mois.

   Une autre façon que nous proposons d'étudier la langue consiste à utiliser le codage de transcription de langue (SALT). L'un des avantages de cette technique est qu'elle permet d'adapter le test aux capacités de chaque enfant. Ainsi, il y aura des données de suivi de la parole et du langage sur chaque patient. Il est important de noter que cette technique a déjà été utilisée pour évaluer l'effet de la perte auditive légère à modérée et de la surdité sur le développement du langage. Nous filmerons la séance de 30 minutes de l'enfant avec l'un de nos orthophonistes. Cela sera effectué dans une salle d'orthophonie conçue pour filmer les patients pédiatriques. La séance sera organisée par l'orthophoniste pour mettre en valeur les capacités langagières de l'enfant selon les directives cliniques standard. Ceux-ci comprendront l'administration de tests de vocabulaire et soit un échantillon narratif, soit un échantillon de conversation et d'exposé. La bande vidéo sera codée sans identifiant de patient et envoyée à un collaborateur spécialisé dans le développement du langage du nourrisson et de l'enfant qui effectuera une analyse indépendante de la bande à l'aide du codage SALT. Les mesures qui seront codées comprennent le nombre de mots différents (NDW), le nombre total de mots (TNW), la longueur moyenne de l'énoncé (MLU) et les indicateurs non verbaux de compréhension (par exemple, via le pointage et le regard). Le codage SALT des bandes vidéo évaluera à la fois la communication verbale et non verbale.

3. Le niveau cognitif sera évalué par des tests standardisés. L'échelle Mullen d'apprentissage précoce (MSEL) (Pearson, Bloomington, MN) est une mesure objective conçue pour les jeunes enfants afin d'estimer l'intelligence. La tranche d'âge pour le Mullen est de la naissance à 5 ans et 8 mois, bien qu'il puisse également être utilisé chez les enfants plus âgés présentant des troubles cognitifs importants tels que ceux inclus dans cette étude. Les éléments administrés pour ce test chargent sur 5 domaines différents (réception visuelle, motricité globale, motricité fine, langage expressif et langage réceptif). Parce que les domaines verbaux et non verbaux sont évalués séparément, cette mesure est particulièrement utile dans l'évaluation des enfants chez qui on soupçonne des retards de langage et/ou une perte auditive. Nous effectuerons le test complet et analyserons le changement dans chaque domaine (c'est-à-dire mesuré avant et après l'intervention). Les scores bruts seront utilisés afin d'avoir la plus grande sensibilité dans la détection des changements chez les patients atteints de RM qui, autrement, auraient tendance à se situer à l'extrémité inférieure de la plage des centiles. Les échelles de comportement adaptatif de Vineland (VABS) (Pearson, Bloomington, MN) fournissent une mesure du fonctionnement adaptatif d'un enfant. Cela décrit la capacité de l'enfant à faire face et à fonctionner efficacement dans son environnement. Cette mesure est une entrevue structurée avec les parents et peut être effectuée auprès des soignants des enfants de la naissance à l'âge adulte. Dans son intégralité, la mesure fournit des informations sur le fonctionnement d'un enfant dans plusieurs domaines, notamment la communication, la socialisation, la motricité et les compétences de la vie quotidienne. Nous effectuerons le test complet et analyserons l'évolution de chaque sous-score (c'est-à-dire mesuré avant et après l'intervention). Il est important de noter qu'il s'agit de tests psychologiques qui doivent être administrés par un psychologue pédiatrique hautement qualifié dans un environnement approprié. La justification de cette précaution est de minimiser les biais de l'investigateur. Les données neurocognitives seront recueillies lors d'une seule visite de 3 à 4 heures avec notre psychologue, qui a également mesuré ces variables avant l'intervention dans le cadre de l'évaluation de base. Étant donné que ces tests seront toujours effectués par le Service de psychologie et, selon toute vraisemblance, par le même examinateur, la variabilité sera minimisée.
4. La qualité de vie sera évaluée à l'aide de trois techniques standardisées. Le Parenting Stress Index (PSI) identifie les facteurs augmentant le stress dans le système enfant-parent selon la perception parentale. Nous avons une expérience considérable de l'utilisation de cette mesure de test et l'utilisons avec nos patients porteurs d'implants cochléaires depuis plusieurs années. Les réponses des parents sont notées et interprétées par le psychologue. L'indice CARE sera également mesuré avec l'aide d'un consultant qui a initialement développé l'indice CARE et qui possède une expérience considérable avec celui-ci. Cela implique l'enregistrement vidéo et l'analyse d'une interaction de "jeu libre" de 3 à 5 minutes entre la mère et l'enfant. L'enregistrement est ensuite codé pour l'attention maternelle, la réactivité du nourrisson et les interactions dyadiques à l'aide d'une échelle de sensibilité à 14 points dans le CARE-Index.

Intervention:

L'intervention pour les participants à l'étude sera réalisée par des audiologistes dédiés à l'implant cochléaire qui effectueront la programmation de l'implant cochléaire ou de l'aide auditive pour cet essai. Il s'agit d'audiologistes pédiatriques hautement qualifiés et compétents dans la prise en charge des enfants atteints de pertes auditives complexes et graves. Ainsi, la qualité de l'intervention sera du plus haut niveau, qu'il s'agisse d'un implant cochléaire ou d'appareils auditifs.

Les patients du groupe 1 seront équipés d'appareils auditifs bilatéraux. Ceux-ci seront programmés individuellement pour la sévérité et la distribution de fréquence de la perte auditive. Le type d'aides auditives utilisées sera ajusté de la manière la plus appropriée selon les critères audiométriques standards et les normes de notre clinique. Les patients des groupes 2 et 3 subiront une implantation cochléaire. Selon les directives de la Food and Drug Administration, cela ne peut se produire qu'après l'âge de 12 mois, à moins qu'il n'existe une situation atténuante. De plus, toutes les vaccinations appropriées seront en place avant la chirurgie, conformément aux directives des Centers for Disease Control (CDC).

Dans un premier temps, nous n'implanterons qu'une seule oreille. C'est la norme de diligence actuelle et c'est tout ce que de nombreuses compagnies d'assurance paieront. Le choix de l'oreille sera fait sur une base individuelle, tel que déterminé par la routine de l'équipe d'implant cochléaire. Ce choix dépend de l'anatomie de l'oreille interne ou du nerf auditif et du niveau d'audition résiduelle dans les oreilles. De plus, d'autres facteurs tels que la latéralité de l'enfant, la tendance de l'enfant à reposer sa tête d'un côté ou de l'autre, ou les désirs parentaux jouent aussi occasionnellement dans cette décision. Si la famille souhaite avoir un deuxième implant placé dans l'oreille controlatérale, nous travaillerons avec eux et leur compagnie d'assurance pour essayer d'arranger cela.

Les patients des trois groupes auront besoin de fréquentes visites de suivi à la clinique d'audiologie pour la programmation de l'appareil. Généralement, ces visites sont plus fréquentes pour les patients porteurs d'un implant cochléaire que pour ceux porteurs d'appareils auditifs, mais pas toujours. L'horaire de ces rendez-vous est établi sur une base individuelle car certains enfants ont besoin de changements de programmation d'appareils plus fréquents que d'autres. Si les moules des aides auditives doivent être polis ou refaits au fur et à mesure que l'enfant grandit, cela sera effectué selon la routine de la clinique. Si le logiciel ou le matériel de l'implant cochléaire doit être mis à jour à mesure que de nouvelles technologies émergent, cela se produira également selon la routine de la clinique. Ainsi, tous les patients recevront le plus haut niveau de soins selon les normes en vigueur. Le matériel perdu ou endommagé sera remplacé.

De plus, les patients des trois groupes recevront des conseils approfondis sur la perte auditive et les stratégies de communication. Des contacts avec les enseignants, les thérapeutes et les soignants de l'enfant seront établis dans le but d'organiser une stratégie globale de thérapie de communication régulière. Comme à notre habitude, chaque patient se verra offrir la possibilité d'avoir des séances hebdomadaires supplémentaires de thérapie auditive avec l'un des orthophonistes qui font partie de notre équipe d'implants cochléaires ou par l'intermédiaire de l'une de nos cliniques satellites d'orthophonie. Nos orthophonistes peuvent fournir une thérapie auditive verbale (AVT), bien qu'ils modifient généralement la structure de la thérapie pour répondre aux besoins de chaque enfant. Tout comme les services d'audiologie, les services d'orthophonie seront du plus haut niveau et de la meilleure qualité pour les enfants de tous les groupes. Cependant, il convient de noter que de nombreuses familles ont choisi de ne pas obtenir de services d'orthophonie dans le cadre de notre programme. Au lieu de cela, pour des raisons de commodité, la plupart des familles choisissent de suivre une thérapie uniquement à leur domicile par le biais de services d'intervention de la petite enfance (ECI) gratuits/à faible coût ou de leur district scolaire local.

La durée d'utilisation des aides auditives ou de l'implant cochléaire ainsi que la quantité et la qualité de la thérapie seront évaluées par des appels téléphoniques réguliers. Tous les trois mois, le coordinateur de l'étude appellera les parents/tuteurs et leur posera quatre questions :

• Y a-t-il eu des complications des aides auditives ou de l'implant cochléaire au cours des trois derniers mois (c. infections de l'oreille, drainage de l'oreille, méningite), et si oui, quel traitement était nécessaire pour la complication ?
• Combien d'heures par jour les aides auditives ou l'implant cochléaire sont-ils laissés sur l'enfant ?
• Combien d'heures par semaine l'enfant de thérapie de la communication (définie comme thérapies auditives, de la parole et du langage) reçoit-il ?
• Combien d'heures par semaine de thérapie de non-communication (définie comme des thérapies physiques, occupationnelles et cognitives) l'enfant reçoit-il ?

Ces données seront enregistrées dans la base de données. Les raisons de poser ces questions sont d'identifier les événements indésirables liés aux interventions et d'aider à identifier les raisons pour lesquelles une intervention peut fonctionner mieux ou moins bien que l'autre. Par exemple, on peut s'attendre à une diminution des bénéfices si un enfant traité avec des prothèses auditives souffre continuellement d'un drainage chronique de l'oreille qui obstrue tellement les prothèses auditives qu'elles doivent être laissées la plupart du temps ou si un enfant traité avec un implant cochléaire contracte une méningite. Alternativement, si la réception d'un implant cochléaire augmente l'enthousiasme des parents et qu'ils participent à plus de thérapie, il peut y avoir un avantage accru.

Nous demanderons également aux participants s'ils acceptent d'être contactés au sujet de futures études de recherche susceptibles de les intéresser.