Wyniki u dzieci z opóźnieniem rozwojowym i głuchotą

Będzie to prospektywne, randomizowane badanie kliniczne. Dzieci niesłyszące (oraz ich rodzice lub opiekunowie), które spełniają kryteria opóźnień rozwojowych (jak również inne kryteria włączenia i wyłączenia), zostaną losowo przydzielone do aparatów słuchowych (grupa 1) lub implantu ślimakowego (grupa 2), a następnie podłużnie przez dwa lata. Jeśli jedna interwencja zapewnia lepszy rozwój i jakość życia w porównaniu z innymi, to badanie dostarczy istotnych dowodów wspierających podejmowanie decyzji klinicznych w tej populacji. Dzieci z normalnymi funkcjami poznawczymi poddane implantacji ślimakowej będą badane jako kohorta kontrolna (grupa 3) w celu wykazania, w jakim stopniu korzyści po wszczepieniu implantu ślimakowego u dzieci z opóźnieniami rozwojowymi są podobne do korzyści obserwowanych u dzieci bez opóźnień rozwojowych. Nie ma grupy placebo.

Cel szczegółowy 1: Porównamy zmiany w rozwoju między grupami. Jeśli nasza hipoteza jest prawdziwa, rozwój słuchowy, językowy i poznawczy powinien wykazywać większą poprawę u dzieci głuchych z opóźnieniami rozwojowymi leczonych implantem ślimakowym w porównaniu z dziećmi leczonymi aparatami słuchowymi.

Cel szczegółowy 2: Porównamy zmiany jakości życia pomiędzy grupami. Jeśli nasza hipoteza jest prawdziwa, jakość życia powinna wykazywać większą poprawę u pacjentów leczonych implantem ślimakowym niż u pacjentów leczonych aparatami słuchowymi.

Badanie przesiewowe zostanie przeprowadzone przez głównego badacza (PI), jego współpracowników i personel badawczy w Dziecięcym Centrum Słuchu w Szpitalu Dziecięcym Lucile Packard (LPCH).

W celu zminimalizowania błędu selekcji badaczy i próby stworzenia grup badawczych, które są porównywalne, jest to badanie randomizowane. Randomizacja nie gwarantuje porównywalnych grup badawczych, szczególnie w tak małej próbie jak ta. Aby zwiększyć szanse na osiągnięcie porównywalnych grup badawczych, zdecydowaliśmy się na stratyfikację procesu randomizacji według wieku. Zastosowany zostanie również proces losowania bloków. Na koniec porównamy grupy na koniec badania, przyglądając się ich bazowym danym z oceny i stratyfikując analizę.

W związku z tym pacjenci z opóźnieniami rozwojowymi zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup po ocenie wyjściowej. Ta randomizacja nastąpi w ramach określonego procesu, aby zapewnić, że jest bezstronna.

Zmienne wyniku: cztery ogólne wyniki zostaną zmierzone na początku badania, rok po interwencji i dwa lata po interwencji. Pierwsze trzy odzwierciedlają miary rozwoju (słuchowy, językowy i poznawczy; cel szczegółowy 1), a ostatni to jakość życia (cel szczegółowy 2).

Wszystkie dane będą zbierane podczas rutynowych wizyt w klinice i nie będą wymagały żadnych specjalnych wizyt.

Wszystkie testy będą przeprowadzane w języku angielskim lub hiszpańskim, w zależności od podstawowego języka pacjenta lub jego rodzica. Specjalnie do tego celu w naszym ośrodku mamy dwujęzyczny personel audiologii, patologii mowy i psychologii. W przypadku kwestionariuszy samoopisowych, jeśli hiszpańska wersja testu nie jest dostępna, do tłumaczenia materiałów pisemnych wykorzystany zostanie tłumacz języka hiszpańskiego zapewniony przez szpital. Jeśli rodzic nie jest w stanie przeczytać kwestionariusza (jest na poziomie 5 klasy), zostanie mu on odczytany przez personel testujący.

1. Rozwój słuchu będzie oceniany przez naszych audiologów implantów ślimakowych przy użyciu dwóch różnych technik. Behawioralne progi mowy zostaną ocenione zgodnie ze standardowymi klinicznymi wytycznymi audiologicznymi. Podczas gdy dzieci słyszące tylko przez jeden implant ślimakowy nie są w stanie zlokalizować dźwięku (wymagane są do tego dwoje uszu), zazwyczaj wykazują reakcję behawioralną, która wskazuje na korową percepcję dźwięku. W ten sposób dane te dostarczą informacji dotyczących zdolności dziecka do usłyszenia dźwięku, a następnie do wygenerowania zmiany w zachowaniu. Ponadto u pacjentów noszących odpowiednio aparaty słuchowe lub implant ślimakowy zostaną zmierzone progi wywołanej słuchowo odpowiedzi wywołanej pnia mózgu (ABR) lub wywołanego elektrycznie złożonego potencjału czynnościowego (eCAP). Dane te będą również gromadzone zgodnie ze standardowymi wytycznymi klinicznymi.

2. Rozwój językowy zostanie oceniony za pomocą standardowych testów mowy i języka, a także kodowania Systematic Analysis of Language Transcripts (SALT). Standaryzowane testy obejmują Preschool Language Scale (PLS) i Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT). Wszystkie testy zostaną przeprowadzone przez naszych patologów mowy zajmujących się implantami ślimakowymi zgodnie ze standardowymi wytycznymi klinicznymi, aw naszej klinice już rutynowo przeprowadzamy PLS i PPVT. PLS jest stosowany u pacjentów z minimalnym zasobem słownictwa, zwykle u małych dzieci, i został zatwierdzony od urodzenia do 6 lat i 11 miesięcy. Natomiast PPVT jest bardziej przydatny u starszych dzieci, które mają więcej słownictwa. Został zwalidowany dla dzieci w wieku powyżej 2 lat, 6 miesięcy.

   Innym proponowanym przez nas sposobem nauki języka jest użycie kodowania transkrypcji językowej (SALT). Jedną z zalet tej techniki jest możliwość dostosowania testu do możliwości każdego dziecka. W ten sposób będą dostępne dalsze dane dotyczące mowy i języka każdego pacjenta. Co ważne, technika ta była już wcześniej stosowana do oceny wpływu lekkiego do umiarkowanego ubytku słuchu i głuchoty na rozwój mowy. Nagramy wideo 30-minutową sesję dziecka z jednym z naszych logopedów. Zostanie to przeprowadzone w sali logopedycznej przeznaczonej do nagrywania wideo pacjentów pediatrycznych. Sesja zostanie zorganizowana przez logopedę, aby pokazać możliwości językowe dziecka zgodnie ze standardowymi wytycznymi klinicznymi. Obejmą one podawanie testów słownictwa oraz próbkę narracyjną lub rozmowę i próbkę ekspozycyjną. Taśma wideo zostanie zakodowana bez identyfikatorów pacjentów i wysłana do współpracownika z doświadczeniem w rozwoju mowy niemowląt i dzieci, który przeprowadzi niezależną analizę taśmy przy użyciu kodowania SALT. Miary, które zostaną zakodowane, obejmują liczbę różnych słów (NDW), całkowitą liczbę słów (TNW), średnią długość wypowiedzi (MLU) oraz niewerbalne wskaźniki zrozumienia (np. poprzez wskazywanie palcem i spojrzenie). Kodowanie SALT taśm wideo oceni zarówno komunikację werbalną, jak i niewerbalną.

3. Poziom poznawczy zostanie oceniony za pomocą standardowych testów. Skala Mullena wczesnego uczenia się (MSEL) (Pearson, Bloomington, MN) jest obiektywną miarą przeznaczoną dla małych dzieci do oceny inteligencji. Zakres wiekowy dla Mullena wynosi od urodzenia do 5 lat i 8 miesięcy, chociaż można go również stosować u starszych dzieci ze znacznymi zaburzeniami poznawczymi, takimi jak te objęte tym badaniem. Elementy podawane w tym teście ładują się do 5 różnych domen (odbiór wizualny, motoryka duża, motoryka mała, język ekspresyjny i język receptywny). Ponieważ domeny werbalne i niewerbalne są oceniane oddzielnie, miara ta jest szczególnie przydatna w ocenie dzieci, u których podejrzewa się opóźnienia językowe i/lub ubytek słuchu. Wykonamy pełny test i przeanalizujemy zmianę w każdej domenie (tj. mierzone przed i po interwencji). Surowe wyniki zostaną wykorzystane w celu uzyskania największej czułości w wykrywaniu zmian u pacjentów z MR, którzy w przeciwnym razie mieliby tendencję do znajdowania się na dolnym końcu zakresu percentyla. Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS) (Pearson, Bloomington, MN) zapewnia miarę adaptacyjnego funkcjonowania dziecka. Opisuje zdolność dziecka do radzenia sobie i efektywnego funkcjonowania w swoim środowisku. Środek ten jest ustrukturyzowanym wywiadem z rodzicami i może być przeprowadzony z opiekunami dzieci od urodzenia do dorosłości. W całości środek dostarcza informacji dotyczących funkcjonowania dziecka w kilku domenach, w tym w komunikacji, socjalizacji, umiejętnościach motorycznych i umiejętnościach życia codziennego. Przeprowadzimy pełny test i przeanalizujemy zmianę w każdym wyniku cząstkowym (tj. mierzone przed i po interwencji). Należy zauważyć, że są to testy psychologiczne, które musi przeprowadzić dobrze wyszkolony psycholog dziecięcy w odpowiednim środowisku. Uzasadnieniem dla tego środka ostrożności jest zminimalizowanie stronniczości badacza. Dane neurokognitywne zostaną zebrane podczas jednej 3-4 godzinnej wizyty u naszego psychologa, który również zmierzył te zmienne przed interwencją w ramach Oceny Wyjściowej. Ponieważ badanie to będzie zawsze przeprowadzane przez Służbę Psychologiczną i najprawdopodobniej przez tego samego egzaminatora, zmienność zostanie zminimalizowana.
4. Jakość życia będzie oceniana za pomocą trzech standardowych technik. Parenting Stress Index (PSI) identyfikuje czynniki zwiększające stres w układzie dziecko-rodzic zgodnie z percepcją rodziców. Mamy duże doświadczenie w stosowaniu tego środka testowego i używamy go z naszymi pacjentami z implantem ślimakowym przez ostatnie kilka lat. Odpowiedzi rodziców są oceniane i interpretowane przez psychologa. CARE-Index będzie również mierzony z pomocą konsultanta, który pierwotnie opracował CARE-Index i ma z nim ogromne doświadczenie. Obejmuje to nagrywanie wideo i analizowanie 3-5 minutowej „swobodnej zabawy” interakcji między matką a dzieckiem. Nagranie jest później kodowane pod kątem uważności matki, reakcji niemowlęcia i interakcji diadycznych przy użyciu 14-punktowej skali czułości w CARE-Index.

Interwencja:

Interwencja dla uczestników badania zostanie przeprowadzona przez wyspecjalizowanych audiologów zajmujących się implantami ślimakowymi, którzy zajmą się implantem ślimakowym lub programowaniem aparatu słuchowego na potrzeby tego badania. Są to wysoko wykwalifikowani audiolodzy dziecięcy, wykwalifikowani w leczeniu dzieci ze złożonymi i ciężkimi ubytkami słuchu. Dzięki temu jakość interwencji będzie na najwyższym poziomie, niezależnie od tego, czy będzie to implant ślimakowy, czy aparaty słuchowe.

Pacjenci z grupy 1 będą wyposażeni w dwustronne aparaty słuchowe. Zostaną one zaprogramowane indywidualnie dla ciężkości i rozkładu częstotliwości ubytku słuchu. Rodzaj zastosowanych aparatów słuchowych będzie dopasowany w najbardziej odpowiedni sposób, zgodnie ze standardowymi kryteriami audiometrycznymi i normami naszej kliniki. Pacjenci z grupy 2 i 3 zostaną poddani wszczepieniu implantu ślimakowego. Zgodnie z wytycznymi Agencji ds. Żywności i Leków może to nastąpić dopiero po ukończeniu 12 miesiąca życia, chyba że istnieje sytuacja łagodząca. Ponadto wszystkie odpowiednie szczepienia zostaną wykonane przed operacją, zgodnie z wytycznymi Centrum Kontroli Chorób (CDC).

Początkowo wszczepimy tylko jedno ucho. Jest to obecny standard opieki i to wszystko, za co zapłaci wiele firm ubezpieczeniowych. Wybór ucha zostanie dokonany indywidualnie, zgodnie z rutyną zespołu implantu ślimakowego. Wybór ten zależy od anatomii ucha wewnętrznego lub nerwu słuchowego oraz poziomu resztkowego słuchu w uszach. Również inne czynniki, takie jak ręczność dziecka, tendencja dziecka do opierania głowy na jedną lub drugą stronę lub pragnienia rodziców, również czasami wpływają na tę decyzję. Jeśli rodzina chce mieć drugi implant umieszczony w drugim uchu, będziemy współpracować z nią i jej firmą ubezpieczeniową, aby spróbować to zorganizować.

Pacjenci we wszystkich trzech grupach będą wymagać częstych wizyt kontrolnych w poradni audiologicznej w celu zaprogramowania urządzenia. Zazwyczaj wizyty te są częstsze w przypadku pacjentów z implantem ślimakowym niż pacjentów z aparatami słuchowymi, ale nie zawsze. Harmonogram tych wizyt ustalany jest indywidualnie, ponieważ niektóre dzieci wymagają częstszych zmian w programowaniu urządzeń niż inne. Jeśli formy do aparatów słuchowych wymagają wypolerowania lub ponownego wykonania w miarę wzrostu dziecka, zostanie to wykonane zgodnie z rutynowymi procedurami klinicznymi. Jeśli oprogramowanie lub sprzęt implantu ślimakowego wymaga aktualizacji w miarę pojawiania się nowych technologii, będzie to również wykonywane zgodnie z procedurami klinicznymi. Dzięki temu wszyscy pacjenci będą objęci opieką na najwyższym poziomie, zgodnie z obowiązującymi standardami. Zgubiony lub uszkodzony sprzęt zostanie wymieniony.

Ponadto pacjenci we wszystkich trzech grupach zostaną poddani dokładnemu poradnictwu dotyczącemu ubytku słuchu i strategii komunikacyjnych. Nawiązany zostanie kontakt z nauczycielami, terapeutami i opiekunami dziecka w celu zorganizowania kompleksowej strategii regularnej terapii komunikacyjnej. Zgodnie z naszą rutyną każdy pacjent będzie miał możliwość odbycia dodatkowych cotygodniowych sesji terapii słuchowej z jednym z patologów mowy, którzy są częścią naszego zespołu implantów ślimakowych lub za pośrednictwem jednej z naszych satelitarnych klinik patologii mowy. Nasi logopedzi mogą prowadzić terapię słuchowo-werbalną (AVT), chociaż zazwyczaj modyfikują strukturę terapii, aby sprostać indywidualnym potrzebom dziecka. Podobnie jak w przypadku usług audiologicznych, usługi logopedyczne będą na najwyższym poziomie i jakości dla dzieci we wszystkich grupach. Należy jednak zauważyć, że wiele rodzin zdecydowało się nie korzystać z usług logopedycznych w ramach naszego programu. Zamiast tego, dla wygody, większość rodzin decyduje się na terapię tylko w domu za pośrednictwem bezpłatnych/tanich usług wczesnej interwencji (ECI) lub lokalnego okręgu szkolnego.

Czas użytkowania aparatów słuchowych lub implantu ślimakowego oraz ilość i jakość terapii będą oceniane podczas regularnych rozmów telefonicznych. Co trzy miesiące koordynator badania zadzwoni do rodziców/opiekunów i zada cztery pytania:

• Czy w ciągu ostatnich trzech miesięcy wystąpiły powikłania związane z aparatem słuchowym lub implantem ślimakowym (tj. infekcje ucha, drenaż ucha, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych), a jeśli tak, to jakie leczenie było potrzebne w przypadku tego powikłania?
• Ile godzin dziennie aparaty słuchowe lub implant ślimakowy pozostają na ciele dziecka?
• Ile godzin tygodniowo dziecko jest objęte terapią komunikacyjną (zdefiniowaną jako terapia słuchowa, mowy i języka)?
• Ile godzin tygodniowo terapii bez komunikacji (zdefiniowanej jako terapia fizyczna, zajęciowa i poznawcza) otrzymuje dziecko?

Dane te zostaną zapisane w bazie danych. Powodem zadawania tych pytań jest zidentyfikowanie zdarzeń niepożądanych związanych z interwencjami oraz pomoc w zidentyfikowaniu powodów, dla których jedna interwencja może działać lepiej lub gorzej niż druga. Na przykład można spodziewać się zmniejszonych korzyści, jeśli dziecko leczone aparatami słuchowymi stale cierpi na przewlekły drenaż ucha, który zatyka aparaty słuchowe tak mocno, że przez większość czasu trzeba je wyłączać, lub jeśli dziecko leczone implantem ślimakowym zachoruje na zapalenie opon mózgowych. Alternatywnie, jeśli otrzymanie implantu ślimakowego zwiększy entuzjazm rodziców i będą oni uczestniczyć w większej liczbie terapii, korzyści mogą być większe.

Zapytamy również uczestników, czy chcą się z nimi kontaktować w sprawie przyszłych badań, które mogą ich zainteresować.