Resultat hos barn med utvecklingsförsening och dövhet

Detta kommer att vara en prospektiv, randomiserad klinisk prövning. Döva barn (och deras förälder eller vårdnadshavare) som uppfyller kriterierna för utvecklingsförseningar (liksom de andra inklusions- och uteslutningskriterierna) kommer att slumpmässigt tilldelas antingen hörapparater (grupp 1) eller ett cochleaimplantat (grupp 2) och följas longitudinellt i två år. Om en intervention ger förbättrad utveckling och livskvalitet jämfört med den andra, kommer denna studie att ge väsentliga bevis för att stödja kliniskt beslutsfattande i denna population. Barn med normal kognition som genomgår cochleaimplantation kommer att studeras som en kontrollkohort (grupp 3) för att påvisa i vilken utsträckning vinsterna efter cochleaimplantation hos barn med utvecklingsförsening är parallella med vinsterna hos barn utan utvecklingsförseningar. Det finns ingen placebogrupp.

Specifikt mål 1: Vi kommer att jämföra förändringarna i utveckling mellan grupperna. Om vår hypotes är sann, borde auditiv, språklig och kognitiv utveckling visa mer förbättring hos döva barn med utvecklingsförseningar som behandlas med cochleaimplantation jämfört med de som behandlas med hörapparater.

Specifikt mål 2: Vi kommer att jämföra förändringarna i livskvalitet mellan grupperna. Om vår hypotes är sann, borde livskvaliteten visa mer förbättring hos patienter som behandlas med cochleaimplantation jämfört med de som behandlas med hörapparater.

Screening kommer att utföras av huvudutredaren (PI), hans medarbetare och hans forskarpersonal vid Children's Hearing Center vid Lucile Packard Children's Hospital (LPCH).

För att minimera utredares urvalsbias och i ett försök att ta fram studiegrupper som är jämförbara är detta en randomiserad studie. Randomisering garanterar inte jämförbara studiegrupper, särskilt i ett litet försök som detta. För att förbättra oddsen för att uppnå jämförbara studiegrupper har vi valt att stratifiera randomiseringsprocessen efter ålder. Dessutom kommer en blockrandomiseringsprocess att användas. Slutligen kommer vi att jämföra grupperna i slutet av studien genom att titta på deras baslinjebedömningsdata och stratifiera analysen.

Således kommer patienter med utvecklingsförseningar att randomiseras till en av två grupper efter baslinjebedömningen. Denna randomisering kommer att ske genom en specifik process för att säkerställa att den är opartisk.

Utfallsvariabler: Fyra generella utfall kommer att mätas vid baslinjen, ett år efter interventionen och två år efter interventionen. De tre första återspeglar utvecklingsmått (auditiva, språkliga och kognitiva; specifikt mål 1) och den sista är livskvalitet (specifikt mål 2).

All datainsamling kommer att utföras under rutinmässiga klinikbesök och kommer inte att kräva några speciella möten.

Alla tester kommer att administreras på antingen engelska eller spanska, beroende på patientens eller deras förälders primära språk. Vi har tvåspråkig audiologi-, logoped- och psykologpersonal i vårt center speciellt för detta ändamål. För självrapporterande frågeformulär kommer en spansk tolk som tillhandahålls av sjukhuset att användas för att översätta det skriftliga materialet om en spansk version av testet inte är tillgänglig. Om en förälder inte kan läsa frågeformuläret (det är på 5:e klass) kommer det att läsas upp för dem av testpersonalen.

1. Auditiv utveckling kommer att bedömas av våra cochleaimplantataudiologer med hjälp av två olika tekniker. Beteendetrösklar för tal kommer att bedömas enligt vanliga kliniska audiologiska riktlinjer. Medan barn som bara hör ett cochleaimplantat inte kan lokalisera ljudet (två öron krävs för detta), kommer de vanligtvis att visa ett beteendesvar som indikerar kortikal perception av ljudet. Således kommer dessa data att ge information om barnets förmåga att höra ett ljud och sedan generera en förändring i beteende. Dessutom kommer tröskelvärden för auditivt framkallat hjärnstamsvar (ABR) eller elektriskt framkallat sammansatt aktionspotential (eCAP) att mätas hos patienter som bär sina hörapparater eller cochleaimplantat. Dessa data kommer också att samlas in enligt vanliga kliniska riktlinjer.

2. Språklig utveckling kommer att bedömas genom standardiserade tal- och språktestning samt genom systematisk analys av språktranskript (SALT)-kodning. De standardiserade testerna inkluderar Preschool Language Scale (PLS) och Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT). Alla tester kommer att utföras av våra cochleaimplantatlogpatologer enligt vanliga kliniska riktlinjer och vi genomför redan rutinmässigt PLS och PPVT på vår klinik. PLS används hos patienter med minimalt ordförråd, vanligtvis små barn, och har validerats från födseln till 6 år, 11 månaders ålder. Däremot är PPVT mer användbar hos äldre barn som har mer ordförråd. Det har validerats för barn äldre än 2 år, 6 månader gamla.

   Ett annat sätt vi föreslår för att studera språk är genom att använda språktranskriptionskodning (SALT). En fördel med denna teknik är att den tillåter att testet anpassas till varje barns förmågor. Således kommer det att finnas uppföljande tal- och språkdata på varje patient. Viktigt är att denna teknik har använts tidigare för att bedöma effekten av mild till måttlig hörselnedsättning och dövhet på språkutvecklingen. Vi kommer att filma barnets 30 minuters session med en av våra logopeder. Detta kommer att utföras i ett logopedirum utformat för att videofilma pediatriska patienter. Sessionen kommer att organiseras av logopeden för att visa upp barnets språkliga förmågor enligt kliniska standardriktlinjer. Dessa kommer att inkludera administrering av ordförrådstester och antingen ett berättande prov eller ett konversations- och exponeringsprov. Videobandet kommer att kodas utan patientidentifierare och skickas till en samarbetspartner med expertis inom språkutveckling för spädbarn och barn som kommer att utföra en oberoende analys av bandet med hjälp av SALT-kodning. Måtten som kommer att kodas inkluderar antalet olika ord (NDW), Totalt antal ord (TNW), Mean Length of Utterance (MLU) och ickeverbala indikatorer på förståelse (t.ex. via pekande och ögonblick). SALT-kodning av videobanden kommer att bedöma både verbal och icke-verbal kommunikation.

3. Kognitiv nivå kommer att bedömas via standardiserade tester. Mullen Scales of Early Learning (MSEL) (Pearson, Bloomington, MN) är ett objektivt mått utformat för små barn att uppskatta intelligens. Åldersintervallet för Mullen är födelse till 5 år, 8 månader, även om det också kan användas på äldre barn med betydande kognitiv funktionsnedsättning som de som ingår i denna studie. Objekt som administreras för detta test laddas in på 5 olika domäner (visuell mottagning, grovmotorisk, finmotorisk, uttrycksfull språk och mottagande språk). Eftersom verbala och icke-verbala domäner bedöms separat, är denna åtgärd särskilt användbar vid bedömning av barn som har misstänkt språkförseningar och/eller hörselnedsättning. Vi kommer att utföra hela testet och analysera förändringen i varje domän (dvs. mätt före och efter interventionen). De råa poängen kommer att användas för att ha den största känsligheten för att upptäcka förändringar hos patienter med MR som annars tenderar att ligga i den nedre delen av percentilområdet. Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) (Pearson, Bloomington, MN) ger ett mått på ett barns adaptiva funktion. Detta beskriver barnets förmåga att klara sig och fungera effektivt i sin omgivning. Denna åtgärd är en strukturerad föräldraintervju och kan utföras med vårdgivare till barn från födsel till vuxen ålder. I sin helhet ger åtgärden information om ett barns funktionssätt inom flera områden, inklusive kommunikation, socialisering, motoriska färdigheter och dagliga levnadsförmåga. Vi kommer att utföra hela testet och analysera förändringen i varje delpoäng (dvs. mätt före och efter interventionen). Det är viktigt att notera att detta är psykologiska tester som måste utföras av en välutbildad barnpsykolog i rätt miljö. Skälet för denna försiktighetsåtgärd är att minimera utredarens partiskhet. De neurokognitiva data kommer att samlas in under ett enda 3-4 timmars besök hos vår psykolog, som också mätte dessa variabler före interventionen som en del av Baseline Assessment. Eftersom denna testning alltid kommer att ske av Psykologtjänsten och med all sannolikhet av samma examinator, kommer variabiliteten att minimeras.
4. Livskvalitet kommer att bedömas med hjälp av tre standardiserade tekniker. Parenting Stress Index (PSI) identifierar faktorer som ökar stressen i barn-föräldersystemet enligt föräldrarnas uppfattning. Vi har stor erfarenhet av att använda detta testmått och har använt det med våra cochleaimplantatpatienter under de senaste åren. Föräldrarnas svar poängsätts och tolkas av psykologen. CARE-indexet kommer också att mätas med hjälp av en konsult som ursprungligen utvecklade CARE-indexet och har enorm erfarenhet av det. Detta innebär att videofilma och analysera en 3-5 minuters "fri lek" interaktion mellan mor och barn. Inspelningen kodas senare för moderns uppmärksamhet, spädbarns lyhördhet och dyadiska interaktioner med hjälp av en 14-gradig känslighetsskala i CARE-index.

Intervention:

Interventionen för studiedeltagare kommer att utföras av dedikerade cochleaimplantataudiologer som kommer att utföra cochleaimplantatet eller hörapparatprogrammeringen för denna studie. Dessa är välutbildade pediatriska audiologer som är skickliga på att hantera barn med komplexa och svåra hörselnedsättningar. Därmed kommer kvaliteten på interventionen att vara av högsta nivå, oavsett om det är ett cochleaimplantat eller hörapparater.

Patienter i grupp 1 kommer att passa med bilaterala hörapparater. Dessa kommer att programmeras individuellt för svårighetsgrad och frekvensfördelning av hörselnedsättning. Den typ av hörapparater som används kommer att passa på det mest lämpliga sättet enligt standardaudiometriska kriterier och våra kliniknormer. Patienter i grupp 2 och 3 kommer att genomgå cochleaimplantation. Enligt Food and Drug Administrations riktlinjer kan detta bara inträffa efter att de når 12 månaders ålder, såvida det inte finns en förmildrande situation. Alla lämpliga vaccinationer kommer också att finnas på plats före operationen, enligt riktlinjerna från Centers for Disease Control (CDC).

Till en början kommer vi bara att implantera ett öra. Detta är den nuvarande standarden för vård och är allt som många försäkringsbolag kommer att betala för. Valet av öra kommer att göras på individuell basis, enligt rutinen för cochleaimplantatteamet. Detta val beror på anatomin hos innerörat eller hörselnerven och nivån av kvarvarande hörsel i öronen. Även andra faktorer som barnets handenhet, barnets benägenhet att vila huvudet på den ena eller andra sidan eller föräldrarnas önskemål spelar också ibland in i detta beslut. Om familjen önskar få ett andra implantat placerat i det kontralaterala örat, kommer vi att samarbeta med dem och deras försäkringsbolag för att försöka ordna detta.

Patienter i alla tre grupperna kommer att kräva täta uppföljningsbesök på audiologikliniken för programmering av enheter. Vanligtvis är dessa besök mer frekventa för de patienter med ett cochleaimplantat än de med hörapparater, men inte alltid. Schemat för dessa möten görs på individuell basis eftersom vissa barn behöver mer frekventa ändringar i enhetsprogrammering än andra. Om hörapparatformar behöver poleras eller göras om när barnet växer, kommer detta att utföras per klinikrutin. Om mjukvaran eller hårdvaran för cochleaimplantat behöver uppdateras när ny teknologi dyker upp, kommer detta också att ske per klinikrutin. Således kommer alla patienter att få högsta möjliga vård enligt gällande standarder. Förlorad eller skadad utrustning kommer att ersättas.

Dessutom kommer patienter i alla tre grupper att genomgå grundlig rådgivning om hörselnedsättning och kommunikationsstrategier. Kontakt med barnets lärare, terapeuter och vårdgivare kommer att tas i ett försök att organisera en övergripande strategi för regelbunden kommunikationsterapi. Som är vår rutin kommer varje patient att erbjudas möjligheten att ha kompletterande hörselterapisessioner varje vecka med en av logopederna som ingår i vårt cochleaimplantatteam eller genom någon av våra satellitlogpatologiska kliniker. Våra logopeder kan tillhandahålla auditiv-verbal terapi (AVT), även om de vanligtvis modifierar terapistrukturen för att möta det individuella barnets behov. Precis som med audionomtjänsterna kommer logopedtjänsterna att vara av högsta nivå och kvalitet för barn i alla grupper. Det bör dock noteras att många familjer valde att inte få logopedtjänster genom vårt program. Istället väljer de flesta familjer av bekvämlighetsskäl att endast ha terapi i sitt hem genom gratis/lågkostnadstjänster för Early Childhood Intervention (ECI) eller deras lokala skoldistrikt.

Hur lång tid hörapparaterna eller cochleaimplantatet används och mängden och kvaliteten på behandlingen kommer att bedömas genom vanliga telefonsamtal. Var tredje månad kommer studiekoordinatorn att ringa föräldrarna/vårdgivaren och ställa fyra frågor:

• Har det förekommit några komplikationer av hörapparaterna eller cochleaimplantatet under de senaste tre månaderna (dvs. öroninfektioner, örondränering, meningit), och i så fall vilken behandling behövdes för komplikationen?
• Hur många timmar per dag är hörapparaterna eller cochleaimplantatet kvar på barnet?
• Hur många timmar per vecka får barnet i kommunikationsterapi (definierat som hörsel-, tal- och språkterapi)?
• Hur många timmar per vecka av icke-kommunikationsterapi (definierad som fysisk, arbetsterapi och kognitiva terapier) får barnet?

Dessa data kommer att registreras i databasen. Skälen till att ställa dessa frågor är att identifiera negativa händelser relaterade till interventionerna och för att hjälpa till att identifiera orsaker till varför en intervention kan fungera bättre eller sämre än den andra. Till exempel kan minskad nytta förväntas om ett barn som behandlas med hörapparat kontinuerligt får kronisk örondränering som täpper till hörapparaterna så hårt att de måste lämnas borta för det mesta eller om ett barn som behandlas med ett cochleaimplantat får hjärnhinneinflammation. Alternativt, om att få ett cochleaimplantat ökar föräldrarnas entusiasm och de deltar i mer terapi, kan det bli ökad nytta.

Vi kommer också att fråga deltagarna om de är villiga att bli kontaktade angående framtida forskningsstudier som kan vara av intresse för dem.