Risultati nei bambini con ritardo dello sviluppo e sordità

Questo sarà uno studio clinico prospettico randomizzato. I bambini sordi (e i loro genitori o tutori) che soddisfano i criteri per i ritardi di sviluppo (così come gli altri criteri di inclusione ed esclusione) saranno assegnati in modo casuale a ricevere apparecchi acustici (gruppo 1) o un impianto cocleare (gruppo 2) e seguiti longitudinalmente per due anni. Se un intervento fornisce un miglioramento dello sviluppo e della qualità della vita rispetto all'altro, questo studio fornirà prove essenziali per supportare il processo decisionale clinico in questa popolazione. I bambini con cognizione normale sottoposti a impianto cocleare saranno studiati come coorte di controllo (gruppo 3) al fine di dimostrare in che misura i guadagni dopo l'impianto cocleare nei bambini con ritardi nello sviluppo sono paralleli ai guadagni osservati nei bambini senza ritardi nello sviluppo. Non esiste un gruppo placebo.

Obiettivo specifico 1: Confronteremo i cambiamenti nello sviluppo tra i gruppi. Se la nostra ipotesi è vera, lo sviluppo uditivo, linguistico e cognitivo dovrebbe dimostrare un miglioramento maggiore nei bambini sordi con ritardi nello sviluppo trattati con impianto cocleare rispetto a quelli trattati con apparecchi acustici.

Obiettivo specifico 2: Confronteremo i cambiamenti nella qualità della vita tra i gruppi. Se la nostra ipotesi è vera, la qualità della vita dovrebbe dimostrare un miglioramento maggiore nei pazienti trattati con impianto cocleare rispetto a quelli trattati con apparecchi acustici.

Lo screening sarà eseguito dal Principal Investigator (PI), dai suoi collaboratori e dal suo staff di ricerca presso il Children's Hearing Center del Lucile Packard Children's Hospital (LPCH).

Al fine di ridurre al minimo il bias di selezione dei ricercatori e nel tentativo di produrre gruppi di studio comparabili, questo è uno studio randomizzato. La randomizzazione non garantisce gruppi di studio comparabili, in particolare in un piccolo studio come questo. Al fine di migliorare le probabilità di raggiungere gruppi di studio comparabili, abbiamo scelto di stratificare il processo di randomizzazione per età. Inoltre, verrà utilizzato un processo di randomizzazione a blocchi. Infine, confronteremo i gruppi alla fine dello studio osservando i loro dati di valutazione di base e stratificando l'analisi.

Pertanto, i pazienti con ritardi nello sviluppo saranno randomizzati in uno dei due gruppi dopo la valutazione di base. Questa randomizzazione avverrà attraverso un processo specifico per garantire che sia imparziale.

Variabili di risultato: quattro risultati generali saranno misurati al basale, un anno dopo l'intervento e due anni dopo l'intervento. I primi tre riflettono misure di sviluppo (uditivo, linguistico e cognitivo; obiettivo specifico 1) e l'ultimo è la qualità della vita (obiettivo specifico 2).

Tutta la raccolta dei dati verrà eseguita durante gli appuntamenti clinici di routine e non richiederà alcun appuntamento speciale.

Tutti i test saranno somministrati in inglese o spagnolo, a seconda della lingua principale del paziente o dei suoi genitori. Nel nostro centro abbiamo personale bilingue di audiologia, logopedia e psicologia appositamente per questo scopo. Per i questionari self-report, verrà utilizzato un interprete spagnolo fornito dall'ospedale per tradurre il materiale scritto se non è disponibile una versione spagnola del test. Se un genitore non è in grado di leggere il questionario (è a un livello di quinta elementare), gli verrà letto dal personale addetto al test.

1. Lo sviluppo uditivo sarà valutato dai nostri audiologi di impianti cocleari utilizzando due diverse tecniche. Le soglie comportamentali alla parola saranno valutate secondo le linee guida audiologiche cliniche standard. Sebbene i bambini che sentono attraverso un solo impianto cocleare non siano in grado di localizzare il suono (per questo sono necessarie due orecchie), in genere dimostreranno una risposta comportamentale che indica la percezione corticale del suono. Pertanto, questi dati forniranno informazioni sulla capacità del bambino di sentire un suono e quindi genereranno un cambiamento nel comportamento. Inoltre, le soglie di risposta evocata dal tronco encefalico (ABR) o potenziale d'azione composto evocato elettricamente (eCAP) saranno misurate rispettivamente nei pazienti che indossano i loro apparecchi acustici o l'impianto cocleare. Questi dati saranno raccolti anche secondo le linee guida cliniche standard.

2. Lo sviluppo linguistico sarà valutato mediante test standardizzati del linguaggio e del linguaggio, nonché mediante la codifica SALT (Systematic Analysis of Language Transcripts). I test standardizzati includono la Preschool Language Scale (PLS) e il Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT). Tutti i test saranno eseguiti dai nostri logopedisti dell'impianto cocleare secondo le linee guida cliniche standard e conduciamo già regolarmente PLS e PPVT nella nostra clinica. Il PLS viene utilizzato in pazienti con vocabolario minimo, in genere bambini piccoli, ed è stato convalidato dalla nascita fino a 6 anni e 11 mesi di età. Al contrario, il PPVT è più utile nei bambini più grandi che hanno più vocabolario. È stato convalidato per bambini di età superiore a 2 anni e 6 mesi.

   Un altro modo che proponiamo di studiare la lingua è attraverso l'uso della codifica della trascrizione linguistica (SALT). Uno dei vantaggi di questa tecnica è che permette di adattare il test alle capacità di ogni bambino. Pertanto, ci saranno dati vocali e linguistici di follow-up su ogni paziente. È importante sottolineare che questa tecnica è stata utilizzata in precedenza per valutare l'effetto dell'ipoacusia lieve-moderata e della sordità sullo sviluppo del linguaggio. Registreremo la sessione di 30 minuti del bambino con uno dei nostri logopedisti. Questo verrà eseguito all'interno di una sala di logopedia progettata per la videoregistrazione di pazienti pediatrici. La sessione sarà organizzata dal logopedista per mostrare le abilità linguistiche del bambino secondo le linee guida cliniche standard. Questi includeranno la somministrazione di test di vocabolario e un campione narrativo o un campione di conversazione ed esposizione. La videocassetta sarà codificata senza identificatori del paziente e inviata a un collaboratore con esperienza nello sviluppo del linguaggio infantile e infantile che eseguirà un'analisi indipendente del nastro utilizzando la codifica SALT. Le misure che verranno codificate includono il numero di parole diverse (NDW), il numero totale di parole (TNW), la lunghezza media dell'espressione (MLU) e gli indicatori non verbali di comprensione (ad esempio, tramite puntamento e sguardo). La codifica SALT delle videocassette valuterà sia la comunicazione verbale che non verbale.

3. Il livello cognitivo sarà valutato tramite test standardizzati. La Mullen Scales of Early Learning (MSEL) (Pearson, Bloomington, MN) è una misura oggettiva progettata per i bambini piccoli per stimare l'intelligenza. La fascia di età per il Mullen va dalla nascita a 5 anni e 8 mesi, sebbene possa essere utilizzata anche nei bambini più grandi con un significativo deterioramento cognitivo come quelli inclusi in questo studio. Gli elementi somministrati per questo test si caricano su 5 diversi domini (Ricezione visiva, Motore lordo, Motore fine, Linguaggio espressivo e Linguaggio ricettivo). Poiché i domini verbali e non verbali sono valutati separatamente, questa misura è particolarmente utile nella valutazione dei bambini che hanno sospetti ritardi del linguaggio e/o perdita dell'udito. Eseguiremo il test completo e analizzeremo il cambiamento in ciascun dominio (ad es. misurati prima e dopo l'intervento). I punteggi grezzi verranno utilizzati per avere la massima sensibilità nel rilevare i cambiamenti nei pazienti con MR che altrimenti tenderebbero a trovarsi nella fascia bassa dell'intervallo percentile. La Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) (Pearson, Bloomington, MN) fornisce una misura del funzionamento adattivo di un bambino. Questo descrive la capacità del bambino di far fronte e di funzionare efficacemente nel proprio ambiente. Questa misura è un'intervista strutturata ai genitori e può essere eseguita con i caregiver dei bambini dalla nascita all'età adulta. Nella sua interezza, la misura fornisce informazioni sul funzionamento di un bambino in diversi ambiti, tra cui comunicazione, socializzazione, abilità motorie e abilità di vita quotidiana. Eseguiremo il test completo e analizzeremo il cambiamento in ciascun punteggio parziale (ad es. misurati prima e dopo l'intervento). È importante notare che si tratta di test psicologici che devono essere somministrati da uno psicologo pediatrico altamente qualificato nell'ambiente adeguato. La logica di questa precauzione è ridurre al minimo i pregiudizi degli investigatori. I dati neurocognitivi saranno raccolti durante un'unica visita di 3-4 ore con il nostro psicologo, che ha anche misurato queste variabili prima dell'intervento come parte della valutazione di base. Poiché questo test avverrà sempre dal Servizio di Psicologia e con ogni probabilità dallo stesso esaminatore, la variabilità sarà ridotta al minimo.
4. La qualità della vita sarà valutata utilizzando tre tecniche standardizzate. Il Parenting Stress Index (PSI) identifica i fattori che aumentano lo stress nel sistema bambino-genitore in base alla percezione dei genitori. Abbiamo una notevole esperienza nell'uso di questa misura di prova e l'abbiamo utilizzata con i nostri pazienti con impianto cocleare negli ultimi anni. Le risposte dei genitori vengono valutate e interpretate dallo psicologo. Il CARE-Index sarà misurato anche con l'aiuto di un consulente che ha originariamente sviluppato il CARE-Index e ha una straordinaria esperienza con esso. Ciò comporta la videoregistrazione e l'analisi di un'interazione di "gioco libero" di 3-5 minuti tra madre e figlio. La registrazione viene successivamente codificata per l'attenzione materna, la reattività infantile e le interazioni diadiche utilizzando una scala di sensibilità a 14 punti nell'indice CARE.

Intervento:

L'intervento per i partecipanti allo studio sarà eseguito da audiologi specializzati in impianti cocleari che eseguiranno l'impianto cocleare o la programmazione dell'apparecchio acustico per questo studio. Si tratta di audiologi pediatrici altamente qualificati, esperti nella gestione di bambini con perdite uditive complesse e gravi. Pertanto, la qualità dell'intervento sarà di altissimo livello, sia che si tratti di un impianto cocleare o di apparecchi acustici.

I pazienti del gruppo 1 saranno idonei con apparecchi acustici bilaterali. Questi saranno programmati individualmente per la distribuzione della gravità e della frequenza della perdita dell'udito. Il tipo di apparecchi acustici utilizzati sarà adattato nel modo più appropriato secondo i criteri audiometrici standard e le nostre norme cliniche. I pazienti nei gruppi 2 e 3 saranno sottoposti a impianto cocleare. Secondo le linee guida della Food and Drug Administration, ciò può verificarsi solo dopo aver raggiunto i 12 mesi di età, a meno che non esista una situazione attenuante. Inoltre, tutte le vaccinazioni appropriate saranno in atto prima dell'intervento, secondo le linee guida dei Centers for Disease Control (CDC).

Inizialmente, impiantiamo solo un orecchio. Questo è l'attuale standard di cura ed è tutto ciò che molte compagnie assicurative pagheranno. La scelta dell'orecchio verrà effettuata su base individuale, come determinato dalla routine del team di impianto cocleare. Questa scelta dipende dall'anatomia dell'orecchio interno o del nervo uditivo e dal livello di udito residuo nelle orecchie. Inoltre, altri fattori come la manualità del bambino, la tendenza del bambino a poggiare la testa da una parte o dall'altra, o anche i desideri dei genitori giocano occasionalmente in questa decisione. Se la famiglia desidera che venga inserito un secondo impianto nell'orecchio controlaterale, collaboreremo con loro e con la loro compagnia assicurativa per cercare di organizzarlo.

I pazienti in tutti e tre i gruppi richiederanno frequenti visite di follow-up alla clinica di audiologia per la programmazione del dispositivo. Tipicamente, queste visite sono più frequenti per quei pazienti con impianto cocleare rispetto a quelli con apparecchi acustici, ma non sempre. Il programma per questi appuntamenti viene stabilito su base individuale perché alcuni bambini hanno bisogno di cambiamenti più frequenti nella programmazione del dispositivo rispetto ad altri. Se i calchi degli apparecchi acustici devono essere lucidati o rifatti man mano che il bambino cresce, ciò verrà eseguito secondo la routine clinica. Se il software o l'hardware dell'impianto cocleare deve essere aggiornato man mano che emerge una nuova tecnologia, anche questo avverrà secondo la routine clinica. Pertanto, tutti i pazienti riceveranno il massimo livello di assistenza secondo gli standard attuali. Le attrezzature perse o danneggiate verranno sostituite.

Inoltre, i pazienti di tutti e tre i gruppi saranno sottoposti a consulenza approfondita sulla perdita dell'udito e sulle strategie di comunicazione. Verranno presi contatti con gli insegnanti, i terapisti e gli operatori sanitari del bambino nel tentativo di organizzare una strategia globale di regolare terapia della comunicazione. Come di consueto, a ogni paziente verrà offerta l'opportunità di sottoporsi a sessioni settimanali supplementari di terapia uditiva con uno dei logopedisti che fanno parte del nostro team di impianti cocleari o tramite una delle nostre cliniche di logopedia satellite. I nostri logopedisti possono fornire la terapia uditivo-verbale (AVT), sebbene in genere modifichino la struttura della terapia per soddisfare le esigenze del singolo bambino. Proprio come con i servizi di audiologia, i servizi di logopedia saranno di altissimo livello e qualità per i bambini di tutti i gruppi. Tuttavia, va notato che molte famiglie hanno scelto di non ottenere servizi di logopedia attraverso il nostro programma. Invece, per una questione di convenienza, la maggior parte delle famiglie sceglie di avere la terapia solo a casa propria attraverso i servizi di intervento per la prima infanzia (ECI) gratuiti/a basso costo o il distretto scolastico locale.

La quantità di tempo in cui vengono utilizzati gli apparecchi acustici o l'impianto cocleare e la quantità e la qualità della terapia saranno valutate tramite telefonate regolari. Ogni tre mesi il coordinatore dello studio chiamerà i genitori/caregiver e porrà quattro domande:

• Ci sono state complicazioni degli apparecchi acustici o dell'impianto cocleare negli ultimi tre mesi (ad es. infezioni dell'orecchio, drenaggio dell'orecchio, meningite) e, in caso affermativo, quale terapia era necessaria per la complicanza?
• Quante ore al giorno vengono lasciati sul bambino gli apparecchi acustici o l'impianto cocleare?
• Quante ore alla settimana riceve il bambino di terapia della comunicazione (definita come terapie uditive, del linguaggio e del linguaggio)?
• Quante ore settimanali di terapia non comunicativa (definita come terapie fisiche, occupazionali e cognitive) sta ricevendo il bambino?

Questi dati verranno registrati nel database. Le ragioni per porre queste domande sono identificare gli eventi avversi correlati agli interventi e aiutare a identificare i motivi per cui un intervento può funzionare meglio o peggio dell'altro. Ad esempio, ci si potrebbe aspettare un beneficio ridotto se un bambino trattato con apparecchi acustici subisce continuamente un drenaggio cronico dell'orecchio che ostruisce gli apparecchi acustici così gravemente da dover essere lasciato fuori per la maggior parte del tempo o se un bambino trattato con un impianto cocleare contrae la meningite. In alternativa, se ricevere un impianto cocleare aumenta l'entusiasmo dei genitori e questi partecipano a una maggiore terapia, potrebbe esserci un maggiore beneficio.

Chiederemo inoltre ai partecipanti se desiderano essere contattati in merito a futuri studi di ricerca che potrebbero essere di loro interesse.