Uitkomsten bij kinderen met ontwikkelingsachterstand en doofheid

Dit wordt een prospectieve, gerandomiseerde klinische studie. Dove kinderen (en hun ouders of verzorgers) die voldoen aan de criteria voor ontwikkelingsachterstand (evenals aan de andere inclusie- en exclusiecriteria) zullen willekeurig worden toegewezen aan hoortoestellen (groep 1) of een cochleair implantaat (groep 2) en gevolgd longitudinaal gedurende twee jaar. Als de ene interventie zorgt voor een betere ontwikkeling en kwaliteit van leven dan de andere, zal deze studie essentieel bewijs leveren om de klinische besluitvorming in deze populatie te ondersteunen. Kinderen met een normale cognitie die een cochleaire implantatie ondergaan, zullen worden bestudeerd als een controlecohort (groep 3) om aan te tonen in welke mate de winst na cochleaire implantatie bij kinderen met een ontwikkelingsachterstand parallel loopt aan de winst die wordt gezien bij kinderen zonder ontwikkelingsachterstand. Er is geen placebogroep.

Specifiek doel 1: We vergelijken de veranderingen in ontwikkeling tussen de groepen. Als onze hypothese waar is, zou de auditieve, taalkundige en cognitieve ontwikkeling meer verbetering moeten laten zien bij dove kinderen met ontwikkelingsachterstand die worden behandeld met cochleaire implantatie in vergelijking met kinderen die worden behandeld met gehoorapparaten.

Specifiek doel 2: We vergelijken de veranderingen in kwaliteit van leven tussen de groepen. Als onze hypothese waar is, zou de kwaliteit van leven meer verbetering moeten laten zien bij patiënten die worden behandeld met cochleaire implantatie in vergelijking met degenen die worden behandeld met gehoorapparaten.

Screening zal worden uitgevoerd door de hoofdonderzoeker (PI), zijn medewerkers en zijn onderzoekspersoneel in het Children's Hearing Centre in het Lucile Packard Children's Hospital (LPCH).

Om de selectiebias van de onderzoeker tot een minimum te beperken en om te proberen onderzoeksgroepen te produceren die vergelijkbaar zijn, is dit een gerandomiseerde studie. Randomisatie garandeert geen vergelijkbare onderzoeksgroepen, zeker niet in een kleine studie als deze. Om de kans op het behalen van vergelijkbare onderzoeksgroepen te vergroten, hebben we ervoor gekozen om het randomisatieproces te stratificeren naar leeftijd. Er zal ook een blokrandomisatieproces worden gebruikt. Ten slotte zullen we de groepen aan het einde van het onderzoek vergelijken door naar hun basisevaluatiegegevens te kijken en de analyse te stratificeren.

Patiënten met een ontwikkelingsachterstand zullen dus na de baseline-evaluatie worden gerandomiseerd in een van de twee groepen. Deze randomisatie vindt plaats via een specifiek proces om ervoor te zorgen dat het onbevooroordeeld is.

Uitkomstvariabelen: Vier algemene uitkomsten worden gemeten bij baseline, één jaar na de interventie en twee jaar na de interventie. De eerste drie weerspiegelen ontwikkelingsmaten (auditief, taalkundig en cognitief; specifiek doel 1) en de laatste is kwaliteit van leven (specifiek doel 2).

Alle gegevensverzameling zal worden uitgevoerd tijdens routinekliniekafspraken en er zijn geen speciale afspraken voor nodig.

Alle tests worden afgenomen in het Engels of Spaans, afhankelijk van de moedertaal van de patiënt of de ouder. Speciaal voor dit doel hebben we tweetalige audiologie-, spraakpathologie- en psychologiemedewerkers in ons centrum. Voor zelfrapportagevragenlijsten zal een Spaanse tolk van het ziekenhuis worden gebruikt om het geschreven materiaal te vertalen als er geen Spaanse versie van de test beschikbaar is. Als een ouder de vragenlijst niet kan lezen (het is op het niveau van groep 5), wordt deze voorgelezen door het testpersoneel.

1. De auditieve ontwikkeling wordt beoordeeld door onze cochleaire implantaat-audiologen met behulp van twee verschillende technieken. Gedragsdrempels voor spraak zullen worden beoordeeld volgens standaard klinische audiologische richtlijnen. Hoewel kinderen die door slechts één cochleair implantaat horen het geluid niet kunnen lokaliseren (hiervoor zijn twee oren nodig), vertonen ze doorgaans een gedragsreactie die wijst op corticale waarneming van het geluid. Deze gegevens zullen dus informatie verschaffen over het vermogen van het kind om een ​​geluid te horen en vervolgens een gedragsverandering teweeg te brengen. Ook zullen auditieve opgewekte hersenstamrespons (ABR) of elektrisch opgewekte samengestelde actiepotentiaal (eCAP) drempels worden gemeten bij patiënten die respectievelijk hun hoortoestellen of cochleair implantaat dragen. Deze gegevens zullen ook worden verzameld volgens standaard klinische richtlijnen.

2. Taalontwikkeling zal worden beoordeeld door middel van gestandaardiseerde spraak- en taaltesten en door codering van systematische analyse van taaltranscripten (SALT). De gestandaardiseerde tests omvatten de Preschool Language Scale (PLS) en de Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT). Alle tests worden uitgevoerd door onze cochleaire implantaat-spraakpathologen volgens de standaard klinische richtlijnen en we voeren al routinematig de PLS en PPVT uit in onze kliniek. De PLS wordt gebruikt bij patiënten met een minimale woordenschat, meestal jonge kinderen, en is gevalideerd vanaf de geboorte tot 6 jaar en 11 maanden oud. De PPVT daarentegen is nuttiger bij oudere kinderen die meer woordenschat hebben. Het is gevalideerd voor kinderen ouder dan 2 jaar en 6 maanden.

   Een andere manier die we voorstellen om taal te bestuderen, is door het gebruik van taaltranscriptie (SALT) codering. Een voordeel van deze techniek is dat de test kan worden aangepast aan de capaciteiten van elk kind. Zo zullen er van elke patiënt follow-up spraak- en taalgegevens zijn. Belangrijk is dat deze techniek eerder is gebruikt om het effect van licht tot matig gehoorverlies en doofheid op de taalontwikkeling te beoordelen. We nemen de sessie van 30 minuten van het kind op video op met een van onze logopedisten. Dit zal worden uitgevoerd in een logopedieruimte die is ontworpen voor het filmen van pediatrische patiënten. De sessie wordt georganiseerd door de logopedist om de taalvaardigheid van het kind te demonstreren volgens standaard klinische richtlijnen. Deze omvatten het afnemen van woordenschattests en een verhalend voorbeeld of een gespreks- en verklarend voorbeeld. De videoband wordt gecodeerd zonder identificatiegegevens van de patiënt en wordt verzonden naar een medewerker met expertise in de taalontwikkeling van baby's en kinderen, die een onafhankelijke analyse van de band zal uitvoeren met behulp van SALT-codering. De maatregelen die zullen worden gecodeerd, zijn onder meer het aantal verschillende woorden (NDW), het totale aantal woorden (TNW), de gemiddelde lengte van de uiting (MLU) en non-verbale indicatoren van begrip (bijvoorbeeld via wijzen en eyegaze). SALT-codering van de videobanden beoordeelt zowel verbale als non-verbale communicatie.

3. Cognitief niveau zal worden beoordeeld via gestandaardiseerde testen. De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) (Pearson, Bloomington, MN) is een objectieve maatstaf die is ontworpen voor jonge kinderen om intelligentie in te schatten. De leeftijdscategorie voor de Mullen is geboorte tot 5 jaar en 8 maanden, hoewel het ook kan worden gebruikt bij oudere kinderen met significante cognitieve stoornissen, zoals die in dit onderzoek zijn opgenomen. Items die voor deze test worden afgenomen, worden geladen op 5 verschillende domeinen (visuele ontvangst, grove motoriek, fijne motoriek, expressieve taal en receptieve taal). Omdat verbale en non-verbale domeinen afzonderlijk worden beoordeeld, is deze maatregel vooral nuttig bij de beoordeling van kinderen met een vermoeden van taalachterstand en/of gehoorverlies. We voeren de volledige test uit en analyseren de verandering in elk domein (d.w.z. gemeten voor en na de ingreep). De onbewerkte scores zullen worden gebruikt om de meest gevoeligheid te hebben bij het detecteren van veranderingen bij patiënten met MR die anders geneigd zouden zijn om aan de onderkant van het percentielbereik te zitten. De Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) (Pearson, Bloomington, MN) geeft een maatstaf voor het adaptieve functioneren van een kind. Dit beschrijft het vermogen van het kind om met zijn omgeving om te gaan en effectief te functioneren. Deze maatregel is een gestructureerd oudergesprek en kan worden uitgevoerd met verzorgers van kinderen vanaf de geboorte tot volwassenheid. In zijn geheel geeft de maatregel informatie over het functioneren van een kind op verschillende gebieden, waaronder communicatie, socialisatie, motorische vaardigheden en vaardigheden in het dagelijks leven. We zullen de volledige test uitvoeren en de verandering in elke subscore analyseren (d.w.z. gemeten voor en na de ingreep). Het is belangrijk op te merken dat dit psychologische tests zijn die moeten worden uitgevoerd door een hoogopgeleide kinderpsycholoog in de juiste omgeving. De grondgedachte voor deze voorzorgsmaatregel is om de vooringenomenheid van de onderzoeker te minimaliseren. De neurocognitieve gegevens worden verzameld tijdens een enkel bezoek van 3-4 uur aan onze psycholoog, die deze variabelen voorafgaand aan de interventie ook heeft gemeten als onderdeel van de baseline-evaluatie. Doordat deze toetsing altijd door de Dienst Psychologie en naar alle waarschijnlijkheid door dezelfde examinator zal plaatsvinden, wordt de variabiliteit geminimaliseerd.
4. Kwaliteit van leven zal worden beoordeeld met behulp van drie gestandaardiseerde technieken. De Parenting Stress Index (PSI) identificeert factoren die de stress in het kind-oudersysteem verhogen volgens de perceptie van de ouders. We hebben aanzienlijke ervaring met het gebruik van deze testmethode en hebben deze de afgelopen jaren gebruikt bij onze cochleaire implantaatpatiënten. De ouderlijke reacties worden gescoord en geïnterpreteerd door de psycholoog. De CARE-Index zal ook worden gemeten met behulp van een consultant die de CARE-Index oorspronkelijk heeft ontwikkeld en er enorm veel ervaring mee heeft. Dit omvat het opnemen en analyseren van een 3-5 minuten durende "vrij spel"-interactie tussen moeder en kind. De opname wordt later gecodeerd voor aandacht van de moeder, responsiviteit van het kind en dyadische interacties met behulp van een 14-punts gevoeligheidsschaal in de CARE-Index.

Interventie:

De interventie voor studiedeelnemers zal worden uitgevoerd door toegewijde cochleaire implantaat-audiologen die het cochleair implantaat of hoortoestelprogrammering voor deze proef zullen doen. Dit zijn hoogopgeleide kinderaudiologen die bekwaam zijn in het omgaan met kinderen met complexe en ernstige gehoorverliezen. De kwaliteit van de ingreep zal dus van het hoogste niveau zijn, of het nu gaat om een ​​cochleair implantaat of hoortoestellen.

Patiënten in groep 1 krijgen bilaterale hoortoestellen. Deze worden individueel geprogrammeerd voor de ernst en frequentieverdeling van gehoorverlies. Het type hoortoestel dat wordt gebruikt, wordt op de meest geschikte manier aangepast volgens standaard audiometrische criteria en onze klinieknormen. Patiënten in groep 2 en 3 ondergaan cochleaire implantatie. Volgens de richtlijnen van de Food and Drug Administration kan dit alleen gebeuren nadat ze de leeftijd van 12 maanden hebben bereikt, tenzij er een verzachtende situatie bestaat. Ook zullen alle geschikte vaccinaties aanwezig zijn voorafgaand aan de operatie, volgens de richtlijnen van de Centers for Disease Control (CDC).

In eerste instantie implanteren we slechts één oor. Dit is de huidige standaard van zorg en is alles waar veel verzekeringsmaatschappijen voor zullen betalen. De keuze van het oor wordt op individuele basis gemaakt, zoals bepaald volgens de routine van het cochleaire implantaatteam. Deze keuze hangt af van de anatomie van het binnenoor of de gehoorzenuw en het niveau van restgehoor in de oren. Ook spelen andere factoren, zoals de handigheid van het kind, de neiging van het kind om zijn hoofd op de ene of de andere kant te laten rusten, of de verlangens van de ouders af en toe een rol bij deze beslissing. Als de familie een tweede implantaat in het contralaterale oor wil laten plaatsen, zullen we samen met hen en hun verzekeringsmaatschappij proberen dit te regelen.

Patiënten in alle drie de groepen zullen frequente vervolgbezoeken aan de audiologiekliniek nodig hebben voor het programmeren van apparaten. Doorgaans zijn deze bezoeken vaker voor patiënten met een cochleair implantaat dan voor patiënten met hoortoestellen, maar niet altijd. Het schema voor deze afspraken wordt op individuele basis gemaakt, omdat sommige kinderen vaker wijzigingen in de apparaatprogrammering nodig hebben dan andere. Als hoortoestelvormpjes moeten worden gepolijst of opnieuw moeten worden gemaakt naarmate het kind groeit, wordt dit per kliniekroutine uitgevoerd. Als de cochleaire implantaatsoftware of -hardware moet worden bijgewerkt naarmate er nieuwe technologie opduikt, zal dit ook per kliniekroutine gebeuren. Zo krijgen alle patiënten de hoogste zorg volgens de huidige normen. Verloren of beschadigde apparatuur wordt vervangen.

Ook zullen patiënten in alle drie de groepen grondige counseling ondergaan over gehoorverlies en communicatiestrategieën. Er zal contact worden opgenomen met de leerkrachten, therapeuten en verzorgers van het kind om te proberen een alomvattende strategie voor reguliere communicatietherapie te organiseren. Zoals onze routine is, zal elke patiënt de mogelijkheid worden geboden om aanvullende wekelijkse auditieve therapiesessies te hebben met een van de spraakpathologen die deel uitmaken van ons cochleair implantaatteam of via een van onze satelliet-spraakpathologieklinieken. Onze logopedisten kunnen auditieve-verbale therapie (AVT) bieden, hoewel ze doorgaans de therapiestructuur aanpassen aan de behoeften van het individuele kind. Net als bij de audiologie zal de spraakpathologie voor kinderen in alle groepen van het hoogste niveau en van de hoogste kwaliteit zijn. Er moet echter worden opgemerkt dat veel gezinnen ervoor kozen om geen logopedische diensten te krijgen via ons programma. In plaats daarvan kiezen de meeste gezinnen er gemakshalve voor om therapie alleen bij hen thuis te krijgen via gratis/goedkope Early Childhood Intervention (ECI)-diensten of hun plaatselijke schooldistrict.

De hoeveelheid tijd dat de hoortoestellen of het cochleair implantaat worden gebruikt en de hoeveelheid en kwaliteit van de therapie zullen worden beoordeeld door middel van regelmatige telefoongesprekken. Elke drie maanden belt de studiecoördinator de ouders/verzorgers en stelt vier vragen:

• Zijn er in de afgelopen drie maanden complicaties opgetreden met de hoortoestellen of het cochleair implantaat (d.w.z. oorontstekingen, oordrainage, meningitis), en zo ja, welke therapie was nodig voor de complicatie?
• Hoeveel uur per dag blijven de hoortoestellen of het cochleair implantaat bij het kind?
• Hoeveel uur per week krijgt het kind communicatietherapie (gedefinieerd als auditieve, spraak- en taaltherapieën)?
• Hoeveel uur per week krijgt het kind niet-communicatieve therapie (gedefinieerd als fysieke, ergotherapie en cognitieve therapieën)?

Deze gegevens worden opgenomen in de database. De redenen voor het stellen van deze vragen zijn om bijwerkingen die verband houden met de interventies te identificeren en om redenen te helpen identificeren waarom de ene interventie beter of slechter werkt dan de andere. Er kan bijvoorbeeld een verminderd voordeel worden verwacht als een kind dat met hoortoestellen wordt behandeld voortdurend chronische oordrainage krijgt die de hoortoestellen zo erg verstopt dat ze het grootste deel van de tijd moeten worden gestopt of als een kind dat met een cochleair implantaat wordt behandeld meningitis krijgt. Als het ontvangen van een cochleair implantaat het enthousiasme van de ouders vergroot en ze meer therapie volgen, kan er ook meer voordeel zijn.

We zullen de deelnemers ook vragen of ze bereid zijn om gecontacteerd te worden over toekomstig onderzoek dat voor hen van belang kan zijn.