Étude sur le taux de perfusion élevé d'immunoglobuline intraveineuse (humaine) 10 % (NewGam) (NGAM-05)
8 février 2017 mis à jour par: Octapharma
Étude clinique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) à 10 % (NewGam) administrée à des taux de perfusion élevés à des patients atteints d'immunodéficiences primaires (prolongation de l'étude NGAM-01)
Il s'agissait d'une étude de phase III multicentrique prospective, ouverte, non contrôlée et non randomisée portant sur 2 régimes de NewGam par voie intraveineuse à doses multiples (toutes les 3 semaines ou toutes les 4 semaines, en continuant l'intervalle de perfusion du patient dans l'étude principale NCT01012323 [NGAM- 01]) pendant 3 mois.
L'objectif principal de l'étude était d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité des taux de perfusion élevés de NewGam.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients ont reçu NewGam via une pompe à perfusion pour contrôler avec précision les débits de perfusion. Toutes les perfusions de NewGam ont commencé à un débit de 0,01 mL/kg/min (60 mg/kg/h) pendant les 30 premières minutes, suivi de 0,03 mL/kg/min (180 mg/kg/h) pendant les 15 minutes suivantes. Si toléré, d'autres incréments ont été faits à des schémas prédéfinis avec les débits maximaux suivants : 0,10 ml/kg/min (600 mg/kg/h) lors de la première perfusion ; si cela a été toléré, 0,12 ml/kg/min (720 mg/kg/h) lors de la deuxième perfusion ; si cela a été toléré, 0,14 ml/kg/min (840 mg/kg/h) dans toutes les perfusions ultérieures.
Si un événement indésirable survenait pendant une perfusion, le débit était réduit de moitié par rapport au débit auquel l'événement s'était produit ou la perfusion était interrompue jusqu'à la disparition des symptômes. La perfusion a ensuite été reprise à un débit toléré par le patient.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
21
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Irvine, California, États-Unis
- University of California Irvine
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis
- ImmunoE Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
- Rush Universtity Medical Center
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Missouri
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St. Louis, Missouri, États-Unis
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, États-Unis
- Midlands Pediatrics
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Achèvement de l'étude principale NGAM-01.
- A chacune des 3 dernières perfusions de l'étude principale NGAM-01, administration de NewGam à la vitesse de perfusion maximale de 0,08 mL/kg/min et sans nécessité de prémédication.
Critère d'exclusion:
- Toute condition ou circonstance qui aurait conduit à l'exclusion du sujet de l'étude NGAM-01.
- Administration de toute perfusion d'immunoglobuline autre que NewGam entre la fin de l'étude NGAM-01 et le début de la présente étude.
- Un écart de l'intervalle de traitement du sujet de plus de 7 jours entre la dernière perfusion de NewGam dans l'étude NGAM-01 et la première perfusion de NewGam dans la présente étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: NouveauGam
Les participants ont reçu NewGam 200-800 mg/kg par voie intraveineuse toutes les 3 ou 4 semaines pendant 3 mois (5 ou 4 perfusions totales, respectivement).
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La dose initiale et l'intervalle de dosage pour chaque participant correspondaient à la dose et à l'intervalle de dosage que le participant avait reçus à la fin de l'étude NGAM-01.
La dose de NewGam, immunoglobuline humaine normale à 10 % traitée au solvant/détergent, est restée la même tout au long de l'étude, tant que le taux minimal d'immunoglobuline G (IgG) sérique était supérieur à 5 g/L.
Si le niveau résiduel d'IgG sérique chutait à 5 g/L ou moins, la dose devait être ajustée à la discrétion de l'investigateur.
NewGam était fourni sous forme de solution pour perfusion.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant subi au moins 1 événement indésirable lié de manière causale à l'administration du médicament à l'étude
Délai: Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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Un événement indésirable a été considéré comme ayant un lien de causalité avec l'administration du médicament à l'étude s'il était jugé être probablement ou possiblement lié au médicament à l'étude, tel qu'évalué par l'investigateur.
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Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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Pourcentage de participants qui ont subi au moins 1 événement indésirable temporairement lié au médicament à l'étude
Délai: Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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Un événement indésirable a été considéré comme étant temporellement lié au médicament à l'étude s'il a commencé pendant une perfusion ou dans les 72 heures suivant la fin d'une perfusion.
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Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ de la qualité de vie (QoL) à la fin de l'étude
Délai: Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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La qualité de vie a été évaluée avec le Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50), rempli par un parent ou un tuteur, chez les participants âgés de moins de 14 ans au début de l'étude précédente NGAM-01 et avec le Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) chez les participants ≥ 14 ans.
Le CHQ-PF50 se compose de 50 items organisés en 15 sous-échelles. Les 15 sous-échelles peuvent être combinées en 2 scores récapitulatifs, physique et psychosocial.
Les scores calculés ont été transformés de manière à ce que chaque échelle ait une plage de 0 à 100.
Un score plus élevé indique une meilleure santé.
Le SF-36-HS est composé de 36 éléments.
Les réponses aux 36 items ont été combinées pour créer 8 échelles.
Les 8 échelles pourraient être combinées en 2 scores : résumé de la composante physique et résumé de la composante mentale.
Les scores des items et des échelles ont été transformés en une plage de 0 à 100 avec une moyenne de 50 et un écart type de 10 dans la population générale des États-Unis.
Un score plus élevé indique une meilleure santé.
Pour les deux instruments, une variation positive indique une amélioration.
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Au départ (visite de suivi de l'étude NGAM-01) jusqu'à la fin de l'étude (visite de suivi de l'étude NGAM-05) (jusqu'à 4 mois)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: James N Moy, MD, Rush Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
1 septembre 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 septembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 mars 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2011
Première publication (ESTIMATION)
11 mars 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
29 mars 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 février 2017
Dernière vérification
1 février 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NGAM-05
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