Onderzoek met hoge infusiesnelheid van immunoglobuline intraveneus (humaan) 10% (NewGam) (NGAM-05)
8 februari 2017 bijgewerkt door: Octapharma
Klinische studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van immunoglobuline intraveneus (humaan) 10% (NewGam) toegediend met hoge infusiesnelheden aan patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten (uitbreiding van studie NGAM-01)
Dit was een prospectieve, open-label, niet-gecontroleerde, niet-gerandomiseerde multicenter fase III-studie van 2 intraveneuze NewGam-regimes met meerdere doses (elke 3 weken of elke 4 weken, voortzetting van het infusie-interval van de patiënt in het hoofdonderzoek NCT01012323 [NGAM- 01]) voor 3 maanden.
Het primaire doel van de studie was om de veiligheid en verdraagbaarheid van hoge infusiesnelheden van NewGam te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten kregen NewGam via een infusiepomp om de infusiesnelheid nauwkeurig te regelen. Alle NewGam-infusies begonnen met een snelheid van 0,01 ml/kg/min (60 mg/kg/uur) gedurende de eerste 30 minuten, gevolgd door 0,03 ml/kg/min (180 mg/kg/uur) gedurende de volgende 15 minuten. Indien dit werd verdragen, werden verdere verhogingen gemaakt volgens vooraf gedefinieerde patronen met de volgende maximale snelheden: 0,10 ml/kg/min (600 mg/kg/uur) bij de eerste infusie; als dit werd verdragen, 0,12 ml/kg/min (720 mg/kg/uur) bij de tweede infusie; als dit werd verdragen, 0,14 ml/kg/min (840 mg/kg/uur) bij alle volgende infusies.
Als er tijdens een infusie een bijwerking optrad, werd de snelheid teruggebracht tot de helft van de snelheid waarmee de gebeurtenis optrad of werd de infusie onderbroken totdat de symptomen verdwenen. De infusie werd vervolgens hervat met een snelheid die door de patiënt werd getolereerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
21
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten
- ImmunoE Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Rush Universtity Medical Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Verenigde Staten
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Verenigde Staten
- Midlands Pediatrics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Afronding van het hoofdonderzoek NGAM-01.
- Bij elk van de laatste 3 infusies in het hoofdonderzoek NGAM-01, toediening van NewGam met de maximale infusiesnelheid van 0,08 ml/kg/min en zonder premedicatie.
Uitsluitingscriteria:
- Elke voorwaarde of omstandigheid die zou hebben geleid tot de uitsluiting van de proefpersoon van het NGAM-01-onderzoek.
- Toediening van een andere immunoglobuline-infusie dan NewGam tussen het einde van de NGAM-01-studie en het begin van de huidige studie.
- Een afwijking van het behandelingsinterval van de proefpersoon van meer dan 7 dagen tussen de laatste infusie van NewGam in de NGAM-01-studie en de eerste infusie van NewGam in de huidige studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: NieuwGam
De deelnemers kregen NewGam 200-800 mg/kg intraveneus om de 3 of 4 weken gedurende 3 maanden (respectievelijk 5 of 4 totale infusies).
|
De initiële dosis en het doseringsinterval voor elke deelnemer waren de dosis en het doseringsinterval die de deelnemer aan het einde van het NGAM-01-onderzoek ontving.
De dosis NewGam, met oplosmiddel/detergens behandeld humaan normaal immunoglobuline 10%, bleef tijdens het onderzoek hetzelfde, zolang de minimale dalspiegel van serumimmunoglobuline G (IgG) hoger was dan 5 g/l.
Als de serum-IgG-dalspiegel daalde tot 5 g/l of minder, moest de dosis naar goeddunken van de onderzoeker worden aangepast.
NewGam werd geleverd als oplossing voor infusie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat ten minste 1 bijwerking heeft ervaren die oorzakelijk verband houdt met de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
Een bijwerking werd geacht causaal verband te houden met de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel als het waarschijnlijk of mogelijk verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
|
Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
|
Percentage deelnemers dat ten minste 1 bijwerking heeft ervaren die tijdelijk gerelateerd is aan het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
Een bijwerking werd beschouwd als tijdelijk gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel als deze begon tijdens een infusie of binnen 72 uur na het einde van een infusie.
|
Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de kwaliteit van leven (QoL) aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
KvL werd beoordeeld met de Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50), ingevuld door een ouder of voogd, bij deelnemers < 14 jaar oud aan het begin van de vorige studie NGAM-01 en met de Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) bij deelnemers ≥ 14 jaar.
De CHQ-PF50 bestaat uit 50 items georganiseerd in 15 subschalen. De 15 subschalen kunnen worden gecombineerd tot 2 samenvattende scores, fysiek en psychosociaal.
De berekende scores werden getransformeerd zodat elke schaal een bereik had van 0-100.
Een hogere score duidt op een betere gezondheid.
De SF-36-HS bestaat uit 36 items.
De antwoorden op de 36 items werden gecombineerd tot 8 schalen.
De 8 schalen kunnen verder worden gecombineerd tot 2 scores: Samenvatting fysieke component en Samenvatting mentale component.
De item- en schaalscores werden getransformeerd naar een bereik van 0-100 met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10 in de algemene Amerikaanse bevolking.
Een hogere score duidt op een betere gezondheid.
Voor beide instrumenten duidt een positieve verandering op verbetering.
|
Baseline (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-01) tot het einde van het onderzoek (vervolgbezoek van onderzoek NGAM-05) (tot 4 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James N Moy, MD, Rush Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 september 2012
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 september 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 maart 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 maart 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
11 maart 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
29 maart 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 februari 2017
Laatst geverifieerd
1 februari 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NGAM-05
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .