Saizen i intrauterin væksthæmning

Undersøgelse af sikkerheden af ​​Saizen® hos børn født med alvorlig intrauterin væksthæmning (IUGR) behandlet til endelig højde. Et åbent fase III-studie, der involverer 17 centre i Frankrig.

Undersøgelsen inkluderede børn, der har gennemført 3 eller 2 års behandling og mindst et års observation efter behandlingen i sponsorundersøgelserne GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) eller GF 6283 (Effect) af henholdsvis Intermitterende versus Kontinuerlig Saizen-terapi hos små børn født med svær IUGR).

Detaljeret beskrivelse: Alvorlig IUGR er et syndrom karakteriseret ved lav fødselslængde og vægt for svangerskabsalderen (mindre end 10 percentil). Sekretionen af ​​væksthormon som reaktion på provokerende stimuli (f.eks. arginin, insulin) er normalt hos disse børn. Bortset fra lav fødselsvægt kan børn født med IUGR have mindre eller større misdannelser.

En indhentningsperiode med en suprafysiologisk væksthastighed forekommer generelt i løbet af de første 6 til 24 måneder af livet hos 80 til 90 procent (%) af disse børn. Dette giver dem generelt mulighed for at nå normal højde. Det betyder omvendt, at omkring 10 til 20 % af børnene opretholder et staturelt handicap. Puberteten opstår i en normal alder, og den retardering i knoglemodningen, der er til stede i de første leveår, forsvinder meget hurtigt. Dette fører til lav voksen statur hos forsøgspersoner, der ikke har vist spontan indhentning i de første leveår. Et sikkert og effektivt middel til at fremme vækst uden at fremskynde tidspunktet eller tempoet for puberteten ville derfor være ønskeligt.