Saizen bij intra-uteriene groeivertraging

Onderzoek naar de veiligheid van Saizen® bij kinderen geboren met ernstige intra-uteriene groeivertraging (IUGR) die tot de uiteindelijke lengte zijn behandeld. Een open fase III-studie met 17 centra in Frankrijk.

Kinderen die 3 of 2 jaar behandeling en ten minste één jaar observatie na de behandeling hebben voltooid, namen deel aan de studie in de Sponsor Studies GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) of GF 6283 (Effect van respectievelijk intermitterende versus continue Saizen-therapie bij jonge kinderen geboren met ernstige IUGR).

Gedetailleerde beschrijving: Ernstige IUGR is een syndroom dat wordt gekenmerkt door een lage geboortelengte en -gewicht voor de zwangerschapsduur (minder dan 10 percentiel). De secretie van groeihormoon als reactie op provocerende stimuli (bijv. arginine, insuline) is normaal bij deze kinderen. Afgezien van een laag geboortegewicht, kunnen kinderen geboren met IUGR kleine of grote misvormingen hebben.

Bij 80 tot 90 procent (%) van deze kinderen treedt doorgaans een inhaalperiode op met een suprafysiologische groeisnelheid in de eerste 6 tot 24 levensmaanden. Hierdoor kunnen ze over het algemeen de normale hoogte bereiken. Dat betekent dat omgekeerd ongeveer 10 tot 20% van de kinderen wel een lichamelijke handicap behoudt. De puberteit vindt plaats op een normale leeftijd en de vertraging in de botrijping die tijdens de eerste levensjaren aanwezig is, verdwijnt zeer snel. Dit leidt tot een kleine volwassen gestalte bij proefpersonen die tijdens de eerste levensjaren geen spontane inhaalbeweging hebben laten zien. Een veilige en effectieve manier om de groei te bevorderen zonder de timing of het tempo van de puberteit te versnellen, zou daarom wenselijk zijn.