Saizen méhen belüli növekedési retardációban
Nyílt tanulmány a Saizen® (rekombináns emberi növekedési hormon, r-hGH) biztonságosságáról és hatékonyságáról a végső magasságig kezelt, súlyos méhen belüli növekedési retardációval (IUGR) született gyermekeknél
A Saizen® biztonságosságának vizsgálata súlyos méhen belüli növekedési retardációval (IUGR) született gyermekeknél, akiket a végső magasságig kezeltek. Nyílt, III. fázisú tanulmány 17 franciaországi központ részvételével.
A vizsgálatba olyan gyerekeket vontak be, akik 3 vagy 2 éves kezelést és legalább egyéves kezelés utáni megfigyelést végeztek a szponzori vizsgálatokban: GF 4001 (Saizen biztonsága és hatékonysága súlyos IUGR-vel született kisgyermekek kezelésében) vagy GF 6283 (hatás). szakaszos versus folyamatos Saizen terápia súlyos IUGR-vel született kisgyermekeknél), ill.
Részletes leírás: A súlyos IUGR olyan szindróma, amelyet a terhességi korhoz képest alacsony születési hosszúság és súly jellemez (kevesebb mint 10 percentilis). A növekedési hormon szekréciója provokatív ingerekre (pl. arginin, inzulin) normális ezeknél a gyermekeknél. Az alacsony születési súly mellett az IUGR-rel született gyermekek kisebb vagy nagyobb fejlődési rendellenességekkel is rendelkezhetnek.
A szuprafiziológiás növekedési sebességgel járó felzárkózási időszak általában az élet első 6-24 hónapjában következik be e gyermekek 80-90 százalékánál (%). Ez általában lehetővé teszi számukra, hogy elérjék a normál magasságot. Ez azt jelenti, hogy fordítva, a gyerekek körülbelül 10-20%-a tart fenn valamilyen fogyatékosságot. A pubertás normális életkorban következik be, és az élet első éveiben jelentkező csontérési retardáció nagyon gyorsan eltűnik. Ez alacsony felnőtt termethez vezet azoknál az alanyoknál, akik életük első éveiben nem mutattak spontán felzárkózást. Ezért kívánatos lenne egy biztonságos és hatékony eszköz a növekedés elősegítésére a pubertás időzítésének vagy ütemének felgyorsítása nélkül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A GF4001 vagy GF6283 korábbi felvétele, jó megfelelősége és normális befejezése a súlyos IUGR-ben született gyermekek növekedési elégtelenségének kezelésében (3 éves folyamatos r-hGH-kezelés a GF4001-ben vagy 2 éves folyamatos vagy szakaszos r-hGH-kezelés GF6283-ban).
- 0,5 szórásnál (SD) nagyobb testmagasság-növekedés az r-hGH-kezelés első 2 évében GF4001-ben vagy 2 év folyamatos vagy időszakos r-hGH-kezelés után a GF6283-ban.
- Az előzetes tanulmányi látogatás kezdetén írásos beleegyező nyilatkozatot kell beszerezni a szülő(k)től/törvényes gyám(ok)tól, azzal a feltétellel, hogy a hozzájárulást az alany vagy a szülők bármikor visszavonhatják, jövőjük sérelme nélkül. egészségügyi ellátás. A tárgyalást megértő gyermekeknek személyesen is alá kell írniuk és keltezniük kell az írásos beleegyező nyilatkozatot.
- Más, a protokollban meghatározott felvételi kritériumok vonatkozhatnak.
Kizárási kritériumok:
- Ismert többszörös malformációs szindróma súlyos pszichomotoros retardációval és/vagy test hemihypertrophiával.
- Súlyos pszichomotoros retardáció.
- Súlyos veleszületett rendellenességek.
- Más, a protokollban meghatározott kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Saizen® (folyamatos vagy időszakos kezelés)
|
Folyamatos vagy időszakos kezelés rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) 0,067 milligramm/kilogramm/nap (mg/kg/nap) szubkután (sc).
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Saizen® (megfigyelt, majd folyamatos vagy nem kezelt)
|
Megfigyelték a pubertás első jeleinek megjelenéséig, majd folyamatos kezelést r-hGH 0,067 mg/ttkg/nap sc, vagy kezelés nélkül figyelték meg.
Más nevek:
|
|
Egyéb: Csak megfigyelés
|
Az alanyokat csak megfigyelték.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Végső magasság
Időkeret: Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
A végső magasságot úgy határoztuk meg, hogy az 1 évvel elért magasságot azután, hogy a magassági sebesség (HV) kisebb volt, mint 2 cm/év (cm/év).
A magassági sebesség a magasság változása az előző évi méréshez képest.
A magasságot falra szerelt stadiométerrel (vagy fekvő helyzetben, ha a résztvevő életkora 3 évnél fiatalabb) mérték, és a mérést ugyanaz a megfigyelő háromszor megismételte.
Az ismételt mérések során kapott értékek átlagát vettük az elemzéshez.
|
Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
|
Height Standard Deviation Score (HSDS)
Időkeret: Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
A HSDS-t úgy számítottuk ki, hogy a magasság mínusz a referencia átlagmagasság osztva a referencia átlagos magasság SD-jével, mindkettőt a referencia növekedési táblázat (Sempe) adta meg a megfelelő kronológiai életkorhoz a magasságméréskor.
A nagyobb HSDS nagyobb magasságot jelez.
(Sempe M et al., 1979)
|
Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szülők által korrigált magasság standard eltérési pontszám (PAHSDS)
Időkeret: Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
A PAHSDS a résztvevő aktuális és célmagassága közötti távolság, a referenciapopuláció magassági eloszlásának SD egységeiben kifejezve.
A célmagasság annak a magasságnak a mértéke, amelyet a résztvevő hipotetikusan csak szülei magassága alapján elérhet.
A célmagasság standard eltérési pontszámát (THSDS) úgy számítottuk ki, hogy a célmagasság mínusz a referenciapopuláció átlagos felnőtt magassága osztva a referenciapopuláció átlagos felnőtt magasságának SD-jével.
|
Egy évvel a végső magasság elérése után 10,6 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Sempé M, Pédron G, Roy-Pernot M-P. Auxologie, méthode et séquences. Paris: Theraplix, 1979.
- Simon D, Leger J, Fjellestad-Paulsen A, Crabbe R, Czernichow P; SGA Study Group. Intermittent recombinant growth hormone treatment in short children born small for gestational age: four-year results of a randomized trial of two different treatment regimens. Horm Res. 2006;66(3):118-23. doi: 10.1159/000093832. Epub 2006 Jun 12.
- Fjellestad-Paulsen A, Czernichow P, Brauner R, Bost M, Colle M, Lebouc JY, Lecornu M, Leheup B, Limal JM, Raux MC, Toublanc JE, Rappaport R. Three-year data from a comparative study with recombinant human growth hormone in the treatment of short stature in young children with intrauterine growth retardation. Acta Paediatr. 1998 May;87(5):511-7. doi: 10.1080/08035259850158209.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20184
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .