Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сайзен при задержке внутриутробного развития

9 сентября 2013 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Открытое исследование безопасности и эффективности препарата Сайзен® (рекомбинантный гормон роста человека, r-hGH) у детей, рожденных с серьезной задержкой внутриутробного развития (ЗВУР), достигших окончательного роста

Изучение безопасности препарата Сайзен® у детей, рожденных с серьезной задержкой внутриутробного развития (ЗВУР), пролеченных до окончательного роста. Открытое исследование фазы III с участием 17 центров во Франции.

В исследование были включены дети, прошедшие 3 или 2 года лечения и не менее одного года наблюдения после лечения в спонсорских исследованиях GF 4001 (Безопасность и эффективность Сайзена в лечении детей раннего возраста, рожденных с тяжелой ЗВУР) или GF 6283 (Эффект прерывистой и непрерывной терапии Сайзеном у детей раннего возраста, рожденных с тяжелой ЗВУР), соответственно.

Подробное описание: Серьезная ЗВУР — это синдром, характеризующийся низкой длиной тела при рождении и массой тела для гестационного возраста (менее 10 процентилей). Секреция гормона роста в ответ на провокационные раздражители (например, аргинин, инсулин) у таких детей является нормальным. Помимо низкого веса при рождении, дети, рожденные с ЗВУР, могут иметь незначительные или серьезные пороки развития.

Период наверстывания с супрафизиологической скоростью роста обычно возникает в течение первых 6–24 месяцев жизни у 80–90 процентов (%) этих детей. Обычно это позволяет им достигать нормального роста. Это означает, что, наоборот, примерно от 10 до 20% детей имеют ростовую инвалидность. Половая зрелость наступает в нормальном возрасте, и задержка созревания костей, присутствующая в первые годы жизни, очень быстро исчезает. Это приводит к низкорослости у взрослых, у которых не наблюдается спонтанного подтягивания в первые годы жизни. Поэтому было бы желательно иметь безопасные и эффективные средства стимуляции роста без ускорения времени или темпа полового созревания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

91

Фаза

  • Фаза 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Предыдущее включение, хорошее соблюдение и нормальное завершение GF4001 или GF6283 при лечении задержки роста у детей, рожденных с тяжелой ЗВУР (3-летнее непрерывное лечение r-hGH в GF4001 или 2-летнее непрерывное или прерывистое лечение r-hGH в GF6283).
  • Увеличение роста более чем на 0,5 стандартного отклонения (SD) в течение первых 2 лет лечения r-hGH в GF4001 или после 2 лет непрерывного или прерывистого лечения r-hGH в GF6283.
  • Письменное информированное согласие в начале визита перед исследованием должно быть получено от родителя(ей)/законного(ых) опекуна(ов), при том понимании, что согласие может быть отозвано субъектом или родителями в любое время без ущерба для их будущего. медицинская помощь. Дети, способные понять суть исследования, также должны лично подписать и поставить дату письменного информированного согласия.
  • Могут применяться другие критерии включения, определяемые протоколом.

Критерий исключения:

  • Известный синдром множественных пороков развития с выраженной задержкой психомоторного развития и/или гемигипертрофией тела.
  • Тяжелая психомоторная заторможенность.
  • Тяжелые врожденные пороки развития.
  • Могут применяться другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сайзен® (непрерывное или прерывистое лечение)
Лекарство: Сайзен® А
Непрерывное или прерывистое лечение рекомбинантным гормоном роста человека (r-hGH) 0,067 мг/кг/день (мг/кг/день) подкожно (п/к).
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР
Экспериментальный: Сайзен® (Наблюдение, а затем непрерывное лечение или отсутствие лечения)
Лекарство: Сайзен® Б
Наблюдали до появления первых признаков полового созревания и затем непрерывного лечения r-hGH 0,067 мг/кг/день подкожно или наблюдали без лечения.
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР
Другой: Только наблюдение
Другой: Только наблюдение
Субъекты только наблюдались.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Окончательная высота
Временное ограничение: Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.
Конечная высота определялась как высота, достигнутая через 1 год после того, как скорость роста (HV) была меньше 2 сантиметров/год (см/год). Скорость роста представляла собой изменение высоты по сравнению с измерениями в предыдущем году. Рост измеряли настенным ростомером (или в положении лежа на спине, если возраст участника был менее 3 лет), и измерение повторялось трижды одним и тем же наблюдателем. Для анализа брали среднее значение значений, полученных при повторных измерениях.
Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.
Оценка стандартного отклонения роста (HSDS)
Временное ограничение: Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.
HSDS рассчитывали как рост минус эталонный средний рост, деленный на стандартное отклонение эталонного среднего роста, оба значения даны в таблице эталонного роста (Sempe) для соответствующего хронологического возраста при измерении роста. Больший HSDS указывает на большую высоту. (Семпе М. и др., 1979 г.)
Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка стандартного отклонения с поправкой на рост родителей (PAHSDS)
Временное ограничение: Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.
PAHSDS — это расстояние между текущим и целевым ростом участника, выраженное в единицах стандартного отклонения распределения роста контрольной популяции. Целевой рост — это мера роста, которого участник может гипотетически достичь, основываясь только на росте его родителей. Показатель стандартного отклонения целевого роста (THSDS) рассчитывали как целевой рост минус средний рост взрослого человека из эталонной популяции, разделенный на SD среднего роста взрослого человека из эталонной популяции.
Через год после достижения окончательного роста до 10,6 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Соавторы

Merck Serono S.A., Geneva

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 1998 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

18 сентября 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2013 г.

Последняя проверка

1 сентября 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20184

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться