Saizen kohdunsisäisen kasvun hidastumisessa
Avoin tutkimus Saizen®:n (rekombinantti ihmisen kasvuhormoni, r-hGH) turvallisuudesta ja tehokkuudesta lopulliseen pituuteen asti hoidetuilla lapsilla, jotka ovat syntyneet vakavasta kohdunsisäisen kasvun hidastumisesta (IUGR)
Tutkimus Saizen®in turvallisuudesta lapsilla, jotka ovat syntyneet vakavalla kohdunsisäisellä kasvun hidastumisella (IUGR), jotka on hoidettu lopulliseen pituuteen. Avoin, vaiheen III tutkimus, johon osallistui 17 keskusta Ranskassa.
Tutkimukseen otettiin lapsia, jotka olivat suorittaneet 3 tai 2 vuoden hoidon ja vähintään vuoden hoidon jälkeisen havainnoinnin, sponsoritutkimuksiin GF 4001 (Saizenin turvallisuus ja tehokkuus pienten lasten hoidossa, joilla on vaikea IUGR) tai GF 6283 (vaikutus) jaksottainen vs. jatkuva Saizen-terapia pienillä lapsilla, jotka ovat syntyneet vakavasta IUGR:stä), vastaavasti.
Yksityiskohtainen kuvaus: Vakava IUGR on oireyhtymä, jolle on ominaista alhainen syntymäpituus ja -paino raskausikään nähden (alle 10 prosenttipiste). Kasvuhormonin eritys vasteena provosoiville ärsykkeille (esim. arginiini, insuliini) on normaali näillä lapsilla. Alhaisen syntymäpainon lisäksi IUGR:llä syntyneillä lapsilla voi olla pieniä tai suuria epämuodostumia.
Suprafysiologisen kasvunopeuden omaava kiinnijäämisjakso tapahtuu yleensä ensimmäisten 6–24 elinkuukauden aikana 80–90 prosentilla (%) näistä lapsista. Tämän ansiosta ne yleensä saavuttavat normaalin korkeuden. Tämä tarkoittaa sitä, että päinvastoin noin 10-20 % lapsista ylläpitää vammaa. Murrosikä tapahtuu normaalissa iässä ja ensimmäisten elinvuosien aikana esiintyvä luun kypsymisen hidastuminen katoaa hyvin nopeasti. Tämä johtaa lyhyeen aikuisikään koehenkilöillä, jotka eivät ole osoittaneet spontaania kiinniottoa ensimmäisten elinvuosien aikana. Turvallinen ja tehokas tapa edistää kasvua nopeuttamatta murrosiän ajoitusta tai tempoa olisi siksi toivottava.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- GF4001:n tai GF6283:n aiempi sisällyttäminen, hyvä hoitomyöntyvyys ja normaali loppuunsaattaminen vakavasta IUGR:stä syntyneiden lasten kasvuhäiriön hoidossa (3 vuoden jatkuva r-hGH-hoito GF4001:ssä tai 2 vuoden jatkuva tai ajoittainen r-hGH-hoito GF6283:ssa).
- Pituuden nousu yli 0,5 standardipoikkeamaa (SD) r-hGH-hoidon ensimmäisen 2 vuoden aikana GF4001:ssä tai 2 vuoden jatkuvan tai ajoittaisen r-hGH-hoidon jälkeen GF6283:ssa.
- Vanhemmilta/huoltajilta on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus esiopetuskäynnin alussa, sillä edellytyksellä, että tutkittava tai vanhemmat voivat peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa ilman, että tämä vaikuttaa heidän tulevaisuuteensa. sairaanhoito. Oikeudenkäyntiä ymmärtävien lasten tulee myös allekirjoittaa ja päivättävä kirjallinen suostumus.
- Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämiskriteerejä voidaan soveltaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu useita epämuodostumia, joihin liittyy vaikea psykomotorinen hidastuminen ja/tai kehon hemihypertrofia.
- Vaikea psykomotorinen hidastuminen.
- Vakavat synnynnäiset epämuodostumat.
- Muita protokollan määrittelemiä poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Saizen® (jatkuva tai ajoittainen hoito)
|
Jatkuva tai ajoittainen hoito rekombinantilla ihmisen kasvuhormonilla (r-hGH) 0,067 milligrammaa/kg/vrk (mg/kg/vrk) ihonalaisesti (sc).
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Saizen® (havaittu ja sitten jatkuva tai ei hoitoa)
|
Havaittu ensimmäisiin murrosiän merkkeihin asti ja sitten jatkuva hoito r-hGH:lla 0,067 mg/kg/vrk sc tai havaittu ilman hoitoa.
Muut nimet:
|
|
Muut: Vain havainnointi
|
Koehenkilöitä vain tarkkailtiin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lopullinen korkeus
Aikaikkuna: Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
Lopullinen korkeus määriteltiin korkeudeksi, joka saavutettiin 1 vuoden kuluttua sen jälkeen, kun korkeusnopeus (HV) oli alle 2 senttimetriä/vuosi (cm/vuosi).
Korkeusnopeus oli korkeuden muutos edellisen vuoden mittauksesta.
Pituus mitattiin seinään kiinnitetyllä stadiometrillä (tai makuuasennossa, jos osallistujan ikä oli alle 3 vuotta) ja sama tarkkailija toisti mittauksen kolmesti.
Toistuvissa mittauksissa saatujen arvojen keskiarvo otettiin analyysiä varten.
|
Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
|
Korkeuden keskihajontapisteet (HSDS)
Aikaikkuna: Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
HSDS laskettiin korkeudella miinus vertailukeskipituus jaettuna vertailukeskipituuden SD:llä, jotka molemmat on annettu vertailukasvutaulukossa (Sempe) vastaavalle kronologiselle iälle pituusmittauksessa.
Suurempi HSDS tarkoittaa suurempaa korkeutta.
(Sempe M et ai., 1979)
|
Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parental Adjusted Height Standard Deviation Score (PAHSDS)
Aikaikkuna: Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
PAHSDS on osallistujan nykyisen ja tavoitekorkeuden välinen etäisyys, joka ilmaistaan vertailuväestön korkeusjakauman SD-yksiköinä.
Tavoitekorkeus on mitta, jonka osallistuja voisi hypoteettisesti saavuttaa perustuen vain vanhempiensa pituuteen.
Tavoitepituuden standardipoikkeamapiste (THSDS) laskettiin tavoitepituudesta miinus vertailupopulaation aikuisen keskipituus jaettuna vertailupopulaation aikuisen keskipituuden SD:llä.
|
Vuoden kuluttua lopullisesta korkeudesta saavutettiin 10,6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Sempé M, Pédron G, Roy-Pernot M-P. Auxologie, méthode et séquences. Paris: Theraplix, 1979.
- Simon D, Leger J, Fjellestad-Paulsen A, Crabbe R, Czernichow P; SGA Study Group. Intermittent recombinant growth hormone treatment in short children born small for gestational age: four-year results of a randomized trial of two different treatment regimens. Horm Res. 2006;66(3):118-23. doi: 10.1159/000093832. Epub 2006 Jun 12.
- Fjellestad-Paulsen A, Czernichow P, Brauner R, Bost M, Colle M, Lebouc JY, Lecornu M, Leheup B, Limal JM, Raux MC, Toublanc JE, Rappaport R. Three-year data from a comparative study with recombinant human growth hormone in the treatment of short stature in young children with intrauterine growth retardation. Acta Paediatr. 1998 May;87(5):511-7. doi: 10.1080/08035259850158209.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20184
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Saizen® A
-
Coopervision, Inc.ValmisAmetropiaYhdysvallat
-
Alcon ResearchValmisTaittovirhe | Likinäköisyys | Hyperopia
-
Alcon ResearchValmis
-
ORA, Inc.PeruutettuPiilolinssin komplikaatioYhdysvallat
-
Alcon ResearchValmis
-
Deerland EnzymesAtlantia Food Clinical Trials; TeagascValmis
-
Alcon ResearchValmisTaittovirhe | Likinäköisyys | Likinäköinen astigmatismi
-
Johnson & Johnson Vision Care, Inc.Valmis
-
CIBA VISIONValmis