Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Saizen u intrauterinní růstové retardace

9. září 2013 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Otevřená studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Saizen®, (rekombinantní lidský růstový hormon, r-hGH), u dětí narozených se závažnou retardací intrauterinního růstu (IUGR) léčených do konečné výšky

Studie bezpečnosti přípravku Saizen® u dětí narozených se závažnou intrauterinní růstovou retardací (IUGR) léčených do konečné výšky. Otevřená studie fáze III zahrnující 17 center ve Francii.

Do studie byly zařazeny děti, které dokončily 3 nebo 2 roky léčby a alespoň jeden rok po léčbě pozorováním ve Sponzorských studiích GF 4001 (Bezpečnost a účinnost přípravku Saizen při léčbě malých dětí narozených s těžkou IUGR) nebo GF 6283 (Účinek intermitentní versus kontinuální saizen terapie u malých dětí narozených s těžkou IUGR), resp.

Detailní popis: Závažné IUGR je syndrom charakterizovaný nízkou porodní délkou a hmotností na gestační věk (méně než 10 percentilů). Vylučování růstového hormonu v reakci na provokativní podněty (např. arginin, inzulín) je u těchto dětí normální. Kromě nízké porodní hmotnosti mohou mít děti narozené s IUGR menší nebo větší malformace.

Období dohánění se suprafyziologickou rychlostí růstu obvykle nastává během prvních 6 až 24 měsíců života u 80 až 90 procent (%) těchto dětí. To jim obecně umožňuje dosáhnout normální výšky. To znamená, že naopak přibližně 10 až 20 % dětí si zachovává tělesný handicap. Puberta nastává v normálním věku a retardace kostního zrání přítomná během prvních let života velmi rychle mizí. To vede ke krátkému dospělému vzrůstu u subjektů, které nevykazovaly spontánní dohánění během prvních let života. Proto by byl žádoucí bezpečný a účinný způsob podpory růstu bez zrychlení načasování nebo tempa puberty.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

91

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí zařazení, dobrá compliance a normální dokončení GF4001 nebo GF6283 v léčbě poruch růstu u dětí narozených se závažným IUGR (3letá kontinuální léčba r-hGH u GF4001 nebo 2letá kontinuální nebo intermitentní léčba r-hGH u GF6283).
  • Nárůst výšky větší než 0,5 směrodatné odchylky (SD) během prvních 2 let léčby r-hGH u GF4001 nebo po 2 letech kontinuální nebo intermitentní léčby r-hGH u GF6283.
  • Písemný informovaný souhlas na začátku předstudijní návštěvy je třeba získat od rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) s tím, že subjekt nebo rodiče mohou souhlas kdykoli odvolat, aniž by byla dotčena jejich budoucnost zdravotní péče. Děti schopné porozumět hodnocení by měly písemný informovaný souhlas také osobně podepsat a datovat.
  • Mohou platit další kritéria pro zařazení definovaná protokolem.

Kritéria vyloučení:

  • Známý syndrom mnohočetných malformací s těžkou psychomotorickou retardací a/nebo tělesnou hemihypertrofií.
  • Těžká psychomotorická retardace.
  • Těžké vrozené vývojové vady.
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Saizen® (nepřetržité nebo přerušované ošetření)
Lék: Saizen® A
Kontinuální nebo intermitentní léčba rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) 0,067 miligramu/kilogram/den (mg/kg/den) subkutánně (sc).
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH
Experimentální: Saizen® (pozorováno a poté nepřetržité nebo žádné ošetření)
Lék: Saizen® B
Pozorováno do prvních známek puberty a poté kontinuální léčba r-hGH 0,067 mg/kg/den sc nebo pozorována bez léčby.
Ostatní jména:
  • Somatropin
  • r-hGH
Jiný: Pouze pozorování
Jiný: Pouze pozorování
Subjekty byly pouze pozorovány.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Konečná výška
Časové okno: Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku
Konečná výška byla definována jako výška dosažená 1 rok poté, co rychlost výšky (HV) byla menší než 2 centimetry/rok (cm/rok). Výšková rychlost byla změna výšky od měření v předchozím roce. Výška byla měřena nástěnným stadiometrem (nebo v poloze na zádech, pokud byl věk účastníka nižší než 3 roky) a měření bylo opakováno třikrát stejným pozorovatelem. Pro analýzu byl vzat průměr hodnot získaných při opakovaných měřeních.
Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku
Skóre standardní odchylky výšky (HSDS)
Časové okno: Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku
HSDS byl vypočten jako výška minus referenční průměrná výška dělená SD referenční průměrné výšky, obě dané referenční růstovou tabulkou (Sempe) pro odpovídající chronologický věk při měření výšky. Větší HSDS značí větší výšku. (Sempe M a kol., 1979)
Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre standardní odchylky upravené podle rodičů (PAHSDS)
Časové okno: Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku
PAHSDS je vzdálenost mezi aktuální a cílovou výškou účastníka, vyjádřená v jednotkách SD výškového rozložení referenční populace. Cílová výška je míra výšky, které by účastník mohl hypoteticky dosáhnout pouze na základě výšky svých rodičů. Skóre směrodatné odchylky cílové výšky (THSDS) bylo vypočteno jako cílová výška mínus průměrná výška dospělého referenční populace dělená SD střední výšky dospělého referenční populace.
Jeden rok po dosažení konečné výšky bylo dosaženo až 10,6 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Spolupracovníci

Merck Serono S.A., Geneva

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 1998

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2011

První zveřejněno (Odhad)

22. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. září 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2013

Naposledy ověřeno

1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20184

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Saizen® A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit