Saizen no Retardo do Crescimento Intrauterino
Um estudo aberto da segurança e eficácia de Saizen®, (hormônio de crescimento humano recombinante, r-hGH), em crianças nascidas com retardo grave do crescimento intra-uterino (IUGR) tratadas até a altura final
Estudo de segurança de Saizen® em crianças nascidas com retardo de crescimento intra-uterino grave (IUGR) tratadas até a altura final. Um estudo aberto de fase III envolvendo 17 centros na França.
O estudo inscreveu crianças que completaram 3 ou 2 anos de tratamento e pelo menos um ano de observação pós-tratamento nos Estudos patrocinadores GF 4001 (Segurança e eficácia de Saizen no tratamento de crianças pequenas nascidas com IUGR grave) ou GF 6283 (Efeito da Terapia Saizen Intermitente versus Contínua em Crianças Nascidas com CIUR Grave), respectivamente.
Descrição detalhada: RCIU grave é uma síndrome caracterizada por baixo comprimento ao nascer e peso para a idade gestacional (menor que o percentil 10). A secreção do hormônio do crescimento em resposta a estímulos provocativos (p. arginina, insulina) é normal nessas crianças. Além do baixo peso ao nascer, as crianças nascidas com IUGR podem ter malformações menores ou maiores.
Um período de recuperação com uma velocidade de crescimento suprafisiológica geralmente ocorre durante os primeiros 6 a 24 meses de vida em 80 a 90 por cento (%) dessas crianças. Isso geralmente permite que eles alcancem a altura normal. Isso significa que, inversamente, aproximadamente 10 a 20% das crianças mantêm uma deficiência estatural. A puberdade ocorre em uma idade normal e o retardo na maturação óssea presente nos primeiros anos de vida desaparece muito rapidamente. Isso leva a uma baixa estatura adulta em indivíduos que não mostraram recuperação espontânea durante os primeiros anos de vida. Um meio seguro e eficaz de promover o crescimento sem acelerar o tempo ou o ritmo da puberdade seria, portanto, desejável.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Inclusão prévia, boa adesão e conclusão normal de GF4001 ou GF6283 no tratamento de falha de crescimento em crianças nascidas com IUGR grave (3 anos contínuos de tratamento com r-hGH em GF4001 ou 2 anos contínuos ou intermitentes de r-hGH em GF6283).
- Aumento na altura superior a 0,5 desvio padrão (DP) durante os primeiros 2 anos de tratamento com r-hGH em GF4001 ou após 2 anos de tratamento contínuo ou intermitente com r-hGH em GF6283.
- Um Consentimento Informado por escrito no início da visita pré-estudo deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável(is) legal(ais), com o entendimento de que o consentimento pode ser retirado pelo sujeito ou pelos pais a qualquer momento sem prejuízo de seu futuro cuidados médicos. As crianças capazes de entender o estudo também devem assinar e datar pessoalmente o consentimento informado por escrito.
- Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Critério de exclusão:
- Síndrome de malformação múltipla conhecida com retardo psicomotor grave e/ou hemi-hipertrofia corporal.
- Retardo psicomotor grave.
- Malformações congênitas graves.
- Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Saizen® (tratamento contínuo ou intermitente)
|
Tratamento contínuo ou intermitente com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) 0,067 miligrama/quilograma/dia (mg/kg/dia) por via subcutânea (sc).
Outros nomes:
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Experimental: Saizen® (observado e depois contínuo ou sem tratamento)
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Observados até os primeiros sinais da puberdade e então tratamento contínuo com r-hGH 0,067 mg/kg/dia sc ou observados sem tratamento.
Outros nomes:
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Outro: Apenas observação
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Os sujeitos foram apenas observados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Altura final
Prazo: Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
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A altura final foi definida como a altura alcançada 1 ano após a velocidade de crescimento (VH) ser inferior a 2 centímetros/ano (cm/ano).
A velocidade de altura foi a mudança na altura desde a medição do ano anterior.
A altura foi medida com um estadiômetro montado na parede (ou em posição supina se a idade do participante fosse menor que 3 anos) e a medição foi repetida três vezes pelo mesmo observador.
A média dos valores obtidos nas medidas repetidas foi tomada para a análise.
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Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
|
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Pontuação de Desvio Padrão de Altura (HSDS)
Prazo: Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
|
O HSDS foi calculado como a altura menos a altura média de referência dividido pelo DP da altura média de referência, ambos dados pela tabela de crescimento de referência (Sempe) para a idade cronológica correspondente na medição da altura.
Maior HSDS indica maior altura.
(Sempe M et al., 1979)
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Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação de desvio padrão de altura ajustada pelos pais (PAHSDS)
Prazo: Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
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PAHSDS é a distância entre as alturas atual e alvo do participante, expressa em unidades de SD da distribuição de altura da população de referência.
Altura-alvo é uma medida da altura que o participante hipoteticamente poderia atingir com base apenas na altura de seus pais.
A pontuação do desvio padrão da altura alvo (THSDS) foi calculada como a altura alvo menos a altura média do adulto da população de referência dividida pelo DP da altura média do adulto da população de referência.
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Um ano após atingir a altura final até 10,6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Sempé M, Pédron G, Roy-Pernot M-P. Auxologie, méthode et séquences. Paris: Theraplix, 1979.
- Simon D, Leger J, Fjellestad-Paulsen A, Crabbe R, Czernichow P; SGA Study Group. Intermittent recombinant growth hormone treatment in short children born small for gestational age: four-year results of a randomized trial of two different treatment regimens. Horm Res. 2006;66(3):118-23. doi: 10.1159/000093832. Epub 2006 Jun 12.
- Fjellestad-Paulsen A, Czernichow P, Brauner R, Bost M, Colle M, Lebouc JY, Lecornu M, Leheup B, Limal JM, Raux MC, Toublanc JE, Rappaport R. Three-year data from a comparative study with recombinant human growth hormone in the treatment of short stature in young children with intrauterine growth retardation. Acta Paediatr. 1998 May;87(5):511-7. doi: 10.1080/08035259850158209.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20184
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