Saizen bei intrauteriner Wachstumsverzögerung

Studie zur Sicherheit von Saizen® bei Kindern, die mit schwerer intrauteriner Wachstumsverzögerung (IUGR) geboren wurden und bis zur endgültigen Körpergröße behandelt wurden. Eine offene Phase-III-Studie mit 17 Zentren in Frankreich.

In die Studie wurden Kinder aufgenommen, die 3 oder 2 Jahre Behandlung und mindestens ein Jahr Beobachtung nach der Behandlung in den Sponsorstudien GF 4001 (Sicherheit und Wirksamkeit von Saizen bei der Behandlung von Kleinkindern, die mit schwerer IUGR geboren wurden) oder GF 6283 (Wirkung der intermittierenden vs. kontinuierlichen Saizen-Therapie bei kleinen Kindern, die mit schwerer IUGR geboren wurden).

Ausführliche Beschreibung: Schwerwiegendes IUGR ist ein Syndrom, das durch eine geringe Geburtslänge und ein geringes Gewicht für das Gestationsalter (weniger als 10 Perzentile) gekennzeichnet ist. Die Sekretion von Wachstumshormon als Reaktion auf provokative Reize (z. Arginin, Insulin) ist bei diesen Kindern normal. Abgesehen von einem niedrigen Geburtsgewicht können mit IUGR geborene Kinder kleinere oder größere Fehlbildungen aufweisen.

Eine Aufholphase mit einer supraphysiologischen Wachstumsgeschwindigkeit tritt im Allgemeinen während der ersten 6 bis 24 Lebensmonate bei 80 bis 90 Prozent (%) dieser Kinder auf. Dies ermöglicht ihnen im Allgemeinen, eine normale Größe zu erreichen. Das bedeutet umgekehrt, dass etwa 10 bis 20 % der Kinder eine Körperbehinderung behalten. Die Pubertät tritt in einem normalen Alter auf und die in den ersten Lebensjahren vorhandene Verzögerung der Knochenreifung verschwindet sehr schnell. Dies führt bei Probanden, die in den ersten Lebensjahren kein spontanes Aufholen gezeigt haben, zu einer kleinen Erwachsenengröße. Ein sicheres und wirksames Mittel zur Förderung des Wachstums ohne Beschleunigung des Zeitpunkts oder Tempos der Pubertät wäre daher wünschenswert.