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Saizen en el retraso del crecimiento intrauterino

9 de septiembre de 2013 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un estudio abierto de la seguridad y eficacia de Saizen®, (hormona de crecimiento humano recombinante, r-hGH), en niños nacidos con retraso del crecimiento intrauterino grave (RCIU) tratados hasta la estatura final

Estudio de seguridad de Saizen® en niños nacidos con retraso del crecimiento intrauterino (RCIU) grave tratados hasta la talla final. Un estudio abierto de fase III en el que participaron 17 centros de Francia.

El estudio inscribió a niños que habían completado 3 o 2 años de tratamiento y al menos un año de observación posterior al tratamiento en los estudios patrocinadores GF 4001 (Seguridad y eficacia de Saizen en el tratamiento de niños pequeños nacidos con RCIU grave) o GF 6283 (Efecto de terapia Saizen intermitente versus continua en niños pequeños nacidos con RCIU grave), respectivamente.

Descripción detallada: La RCIU grave es un síndrome caracterizado por talla y peso al nacer bajos para la edad gestacional (menos del percentil 10). La secreción de la hormona del crecimiento en respuesta a estímulos provocativos (p. arginina, insulina) es normal en estos niños. Aparte del bajo peso al nacer, los niños que nacen con IUGR pueden tener malformaciones menores o mayores.

Un período de recuperación con una velocidad de crecimiento suprafisiológica generalmente ocurre durante los primeros 6 a 24 meses de vida en el 80 al 90 por ciento (%) de estos niños. Esto generalmente les permite alcanzar la altura normal. Eso significa que, por el contrario, aproximadamente entre el 10 y el 20 % de los niños mantienen una discapacidad estatural. La pubertad ocurre a una edad normal y el retraso en la maduración ósea presente durante los primeros años de vida desaparece muy rápidamente. Esto conduce a una estatura adulta baja en sujetos que no han mostrado recuperación espontánea durante los primeros años de vida. Por lo tanto, sería deseable un medio seguro y eficaz para promover el crecimiento sin acelerar el tiempo o el ritmo de la pubertad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inclusión previa, buen cumplimiento y finalización normal de GF4001 o GF6283 en el tratamiento del retraso del crecimiento en niños nacidos con RCIU grave (tratamiento con r-hGH continuo durante 3 años en GF4001 o tratamiento con r-hGH continuo o intermitente durante 2 años en GF6283).
  • Aumento de altura superior a 0,5 desviación estándar (SD) durante los primeros 2 años de tratamiento con r-hGH en GF4001 o después de 2 años de tratamiento continuo o intermitente con r-hGH en GF6283.
  • Se debe obtener un consentimiento informado por escrito al comienzo de la visita previa al estudio de los padres/tutores legales, en el entendimiento de que el sujeto o los padres pueden retirar el consentimiento en cualquier momento sin perjuicio de su futuro. atención médica. Los niños que puedan comprender el ensayo también deben firmar y fechar personalmente el consentimiento informado por escrito.
  • Pueden aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Síndrome malformativo múltiple conocido con retraso psicomotor severo y/o hemihipertrofia corporal.
  • Retraso psicomotor severo.
  • Malformaciones congénitas graves.
  • Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Saizen® (Tratamiento continuo o intermitente)
Droga: Saizen® A
Tratamiento continuo o intermitente con Hormona de Crecimiento humana recombinante (r-hGH) 0,067 miligramos/kilogramo/día (mg/kg/día) por vía subcutánea (sc).
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH
Experimental: Saizen® (observado y luego continuo o sin tratamiento)
Droga: Saizen® B
Observado hasta los primeros signos de la pubertad y luego tratamiento continuo con r-hGH 0,067 mg/kg/día sc u observado sin tratamiento.
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH
Otro: Solo observación
Otro: Solo observación
Los sujetos solo fueron observados.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura final
Periodo de tiempo: Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años
La altura final se definió como la altura alcanzada 1 año después de que la velocidad de altura (HV) fuera inferior a 2 centímetros/año (cm/año). La velocidad de altura fue el cambio en la altura desde la medición del año anterior. La altura se midió con un estadiómetro montado en la pared (o en posición supina si la edad del participante era menor de 3 años) y la medición se repitió tres veces por el mismo observador. Para el análisis se tomó la media de los valores obtenidos en las medidas repetidas.
Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años
Puntaje de desviación estándar de altura (HSDS)
Periodo de tiempo: Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años
El HSDS se calculó como la altura menos la altura media de referencia dividida por la SD de la altura media de referencia, ambas dadas por la tabla de crecimiento de referencia (Sempe) para la edad cronológica correspondiente a la medición de la altura. Mayor HSDS indica mayor altura. (Sempe M et al., 1979)
Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de desviación estándar de altura ajustada por los padres (PAHSDS)
Periodo de tiempo: Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años
PAHSDS es la distancia entre las alturas actual y objetivo del participante, expresada en unidades de SD de la distribución de altura de la población de referencia. La altura objetivo es una medida de la altura que hipotéticamente podría alcanzar el participante basándose únicamente en la altura de sus padres. La puntuación de la desviación estándar de la altura objetivo (THSDS) se calculó como la altura objetivo menos la altura adulta media de la población de referencia dividida por la DE de la altura adulta media de la población de referencia.
Un año después de alcanzar la estatura final hasta los 10,6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Colaboradores

Merck Serono S.A., Geneva

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 1998

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de septiembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2013

Última verificación

1 de septiembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20184

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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