Saizen i intrauterin tillväxthämning

Studie av säkerheten för Saizen® hos barn födda med allvarlig intrauterin tillväxthämning (IUGR) behandlade till slutlig längd. En öppen fas III-studie som involverar 17 centra i Frankrike.

Studien inkluderade barn som har genomfört 3 eller 2 års behandling och minst ett års observation efter behandlingen i sponsorstudierna GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) eller GF 6283 (Effect) av intermittent kontra kontinuerlig Saizen-terapi hos små barn födda med svår IUGR), respektive.

Detaljerad beskrivning: Allvarlig IUGR är ett syndrom som kännetecknas av låg födelselängd och vikt för graviditetsålder (mindre än 10 percentil). Utsöndringen av tillväxthormon som svar på provokativa stimuli (t.ex. arginin, insulin) är normalt hos dessa barn. Förutom låg födelsevikt kan barn som föds med IUGR ha mindre eller större missbildningar.

En upphämtningsperiod med en suprafysiologisk tillväxthastighet inträffar i allmänhet under de första 6 till 24 levnadsmånaderna hos 80 till 90 procent (%) av dessa barn. Detta tillåter dem i allmänhet att nå normal höjd. Det betyder att omvänt, cirka 10 till 20 % av barnen har ett staturiskt handikapp. Puberteten inträffar vid normal ålder och den fördröjning i benmognad som finns under de första levnadsåren försvinner mycket snabbt. Detta leder till kort vuxen växtlighet hos försökspersoner som inte har visat spontant ikapp under de första levnadsåren. Ett säkert och effektivt sätt att främja tillväxt utan att påskynda tidpunkten eller tempot för puberteten skulle därför vara önskvärt.