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Étude sur le rufinamide chez des sujets pédiatriques âgés de 1 à moins de 4 ans atteints du syndrome de Lennox-Gastaut insuffisamment contrôlés par d'autres médicaments antiépileptiques

12 juillet 2019 mis à jour par: Eisai Inc.

Une étude multicentrique, randomisée, contrôlée et ouverte pour évaluer les effets sur le développement cognitif et l'innocuité, et la pharmacocinétique du traitement adjuvant au rufinamide chez des sujets pédiatriques âgés de 1 à moins de 4 ans atteints du syndrome de Lennox-Gastaut insuffisamment contrôlé

Cette étude a été conçue pour évaluer l'effet cognitif, l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du rufinamide sur le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) insuffisamment contrôlé chez les participants pédiatriques prenant déjà d'autres médicaments antiépileptiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud
  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 2W2
  • France
      • Bron, France
      • Marseille, France
      • Paris, France
  • Grèce
      • Ambelokipi Athens, Grèce
      • Patra, Grèce
      • Pendeli Athens, Grèce
      • Thessaloniki, Grèce
  • Italie
      • Mantova, Italie, 46100
      • Roma, Italie, '00165
      • Salerno, Italie, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italie
    • PI
      • Calambrone, PI, Italie
      • Pisa, PI, Italie
    • PV
      • Pavia, PV, Italie
  • Pologne
      • Elblag, Pologne
      • Gdansk, Pologne
      • Kielce, Pologne
      • Poznan, Pologne
      • Rzeszow, Pologne, 35-301
      • Warszawa, Pologne
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
      • Miami, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33609
      • Wellington, Florida, États-Unis, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, États-Unis, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis
      • Akson, Ohio, États-Unis, 44308
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 3 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion clé :

  1. Diagnostic clinique de LGS, qui peut inclure la présence d'un rythme d'électroencéphalogramme (EEG) de fond lent, un schéma de pointes-ondes lentes (moins de 3 Hz), la présence de polypointes ; il faut veiller à ne pas inclure l'épilepsie myoclonique bénigne de la petite enfance, l'épilepsie partielle bénigne atypique (syndrome pseudo-Lennox) ou les pointes-ondes continues de sommeil lent (CSWS).
  2. Sur une dose fixe et documentée d'un à trois médicaments antiépileptiques approuvés au niveau régional pendant au moins 4 semaines avant la randomisation avec une réponse inadéquate au traitement.
  3. Documentation cohérente des crises (c'est-à-dire aucune incertitude quant à la présence de crises) pendant la phase de pré-randomisation.

Exclusion clé :

  1. Syndrome du QT court familial
  2. Traitement antérieur par le rufinamide dans les 30 jours suivant la visite initiale ou arrêt du traitement par le rufinamide en raison de problèmes de sécurité liés au rufinamide

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamide
Médicament: Rufinamide
Rufinamide jusqu'à 45 mg/kg/jour, en 2 doses fractionnées, administré sous forme de suspension orale (40 mg/mL) en complément du régime existant du sujet de 1 à 3 médicaments antiépileptiques (MAE)
ACTIVE_COMPARATOR: Tout autre DEA approuvé
Médicament: Tout autre médicament antiépileptique approuvé
Tout autre DEA approuvé : tout autre DEA approuvé au choix de l'investigateur en complément du régime existant du sujet de 1 à 3 médicaments antiépileptiques (DEA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) Scores T totaux des problèmes à la fin de la période de traitement de 2 ans
Délai: Fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
CBCL : un questionnaire de 99 items mesure des problèmes de comportement spécifiques ou des retards de développement, auxquels répond un parent/tuteur légal ou un soignant approprié. Chaque élément a été évalué à l'aide d'une échelle de 3 points (0=Pas vrai, 1=Assez/Parfois vrai, 2=Très vrai/Souvent vrai) pour indiquer la fréquence ou le caractère typique du comportement. Les 99 items ont été combinés pour produire des scores pour 8 échelles de problèmes (émotionnellement réactif, anxieux/déprimé, plaintes somatiques, renfermé, problèmes de sommeil, problèmes d'attention, comportement agressif et autres problèmes) et 3 scores récapitulatifs (intériorisation, extériorisation et total). problèmes). Le score total du problème était la somme de tous les domaines problématiques plus 1 élément supplémentaire, allant de 0 à 198. Les scores bruts totaux sont convertis en scores t avec une moyenne de 50 et un écart type (SD) de 10. Les scores T étaient des scores de test standardisés qui indiquent le même degré d'élévation des problèmes par rapport à l'échantillon normatif de pairs. Des scores plus élevés indiquaient plus de problèmes.
Fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
Changement par rapport à la ligne de base des scores T totaux des problèmes CBCL à la fin de la période de traitement de 2 ans
Délai: Période de référence et de fin de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
CBCL : un questionnaire de 99 items mesure des problèmes de comportement spécifiques ou des retards de développement, auxquels répond un parent/tuteur légal ou un soignant approprié. Chaque élément a été évalué à l'aide d'une échelle de 3 points (0=Pas vrai, 1=Assez/Parfois vrai, 2=Très vrai/Souvent vrai) pour indiquer la fréquence ou le caractère typique du comportement. Les 99 items ont été combinés pour produire des scores pour 8 échelles de problèmes (émotionnellement réactif, anxieux/déprimé, plaintes somatiques, renfermé, problèmes de sommeil, problèmes d'attention, comportement agressif et autres problèmes) et 3 scores récapitulatifs (intériorisation, extériorisation et total). problèmes). Le score total du problème était la somme de tous les domaines problématiques plus 1 élément supplémentaire, allant de 0 à 198. Les scores bruts totaux sont convertis en scores t avec une moyenne de 50 et un écart type (SD) de 10. Les scores T étaient des scores de test standardisés qui indiquent le même degré d'élévation des problèmes par rapport à l'échantillon normatif de pairs. Des scores plus élevés indiquaient plus de problèmes.
Période de référence et de fin de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai d'arrêt du traitement en raison d'un événement indésirable ou d'un manque d'efficacité
Délai: Ligne de base jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
L'arrêt du rufinamide ou d'un autre antiépileptique était dû à la survenue d'un événement indésirable ou à un manque d'efficacité. Les données ont été obtenues jusqu'à la semaine 106 et ont été extrapolées à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier pour déterminer la durée de survie globale (en semaines) jusqu'à l'arrêt du traitement (hors réduction progressive) en raison d'un événement indésirable ou d'un manque d'efficacité.
Ligne de base jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
Changement en pourcentage de la fréquence totale des crises par 28 jours
Délai: Ligne de base jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
La fréquence par 28 jours a été définie comme (S/D)*28 où, S était égal à la somme des crises signalées dans le journal des crises du participant pendant l'intervalle de temps spécifié et D était égal au nombre de jours sans données dans le journal des crises du participant pour la phase d'étude spécifiée. Le nombre de crises a été évalué et enregistré par le(s) parent(s)/soignant(s) du participant dans le journal des crises du participant.
Ligne de base jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
Changement en pourcentage de la fréquence des crises par type de crise individuel par 28 jours
Délai: Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
La fréquence par 28 jours a été définie comme (S/D)*28 où, S était égal à la somme des crises signalées dans le journal des crises du participant pendant l'intervalle de temps spécifié et D était égal au nombre de jours sans données dans le journal des crises du participant pour la phase d'étude spécifiée. Le nombre de crises a été évalué et enregistré par le(s) parent(s)/soignant(s) du participant dans le journal des crises du participant.
Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
Incidence de l'aggravation des crises
Délai: Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
L'aggravation des crises a été résumée par l'incidence des participants avec un doublement de la fréquence totale des crises, un doublement de la fréquence des crises majeures (généralisées tonico-cloniques, crises de chute) ou l'apparition d'un nouveau type de crise au cours de chaque intervalle de visite successif de 3 à 4 mois du Période de maintenance par rapport à la ligne de base.
Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement (jusqu'à environ la semaine 106)
Changement par rapport à la ligne de base des sous-scores CBCL à la semaine 106
Délai: Ligne de base et Semaine 106
CBCL : questionnaire de 99 items, mesure les problèmes de comportement/retards de développement, répondu par le parent/tuteur/tuteur. Chaque élément est noté sur une échelle de 3 points (0 = pas vrai, 1 = quelque peu/parfois vrai, 2 = très/souvent vrai). 99 items ont été combinés pour donner des scores pour 8 échelles de problèmes, où 1 pour chaque 8 syndromes (émotionnellement réactif, anxieux/déprimé, somatique, retiré, sommeil, attention, comportement agressif et autres problèmes) a été calculé, plage : 0 (normal ) à 16 (comportement clinique) et 3 scores récapitulatifs (problèmes d'intériorisation, d'extériorisation et totaux). Les 3 scores récapitulatifs rapportés ont été mis à l'échelle des scores T. Le score total du problème était la somme de tous les domaines problématiques plus 1 élément supplémentaire, allant de 0 à 198. Le score brut total a été converti en scores t avec une moyenne de 50 et un écart-type de 10. Les scores T étaient des scores de test standardisés qui indiquent le même degré d'élévation des problèmes par rapport à l'échantillon normatif de pairs. Des scores plus élevés indiquaient plus de problèmes.
Ligne de base et Semaine 106
Changement par rapport à la ligne de base des scores de l'enquête sur le développement du langage (LDS) pendant la période de maintenance
Délai: Au départ, semaines 24, 56, 88 et 106
LDS, une enquête administrée par les soignants, consistait en un questionnaire en 8 points et une liste de vocabulaire de 310 mots organisés en 14 catégories sémantiques. La liste contenait des mots à haute fréquence (par ex. plus), des mots moins courants (par ex. hamburger) et des morceaux lexicaux (par ex. Rue de Sesame). Score LDS moyen, calculé en divisant le nombre total de mots dans toutes les phrases valides par le nombre de phrases avec plus de (>) 0 mots ; pour les participants sans mots, la moyenne était de 0. Cette valeur a été comparée au tableau standardisé pour obtenir une note en centile. LDS a fourni 2 scores : longueur moyenne de la phrase (nombre de mots/phrase) et nombre de mots de vocabulaire approuvés. La longueur de la phrase LDS a été classée en retard (inférieur ou égal à [<=] 20e centile) et sans retard (>20e centile). Le vocabulaire LDS a été classé en retard (<= 15e centile) et sans retard (> 15e centile). Les deux scores bruts ont été utilisés pour fournir 2 scores normatifs basés sur l'âge de l'enfant en mois. Des scores plus élevés indiquent un meilleur développement du langage.
Au départ, semaines 24, 56, 88 et 106
Changement par rapport au départ du score total de la qualité de vie dans l'échelle de l'épilepsie infantile (QoLCE)
Délai: Ligne de base et Semaine 106
Le QoLCE était un questionnaire de 76 items conçu spécifiquement pour mesurer la qualité de vie des enfants épileptiques. QOLCE se compose de 16 sous-échelles de qualité de vie (14 multi-items et 2 mono-items). Chaque sous-échelle comportait un certain nombre d'items ou de questions dont les réponses étaient excellentes, très bonnes, bonnes, passables et médiocres. Ils ont été changés en 1, 2, 3, 4 et 5 selon les instructions. Modifié ensuite sur une échelle de 100, où 1 est égal à (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 et 5=100. Les éléments correspondant à chaque sous-échelle ont été marqués et le score moyen était le score de cette sous-échelle. Le formulaire a été rempli par un parent ou un soignant qui interagissait quotidiennement avec l'enfant et prenait environ 20 à 30 minutes à remplir. Plus le score est élevé, meilleure est la qualité de vie de l'enfant.
Ligne de base et Semaine 106
Changement par rapport à la ligne de base dans les sous-scores de QoLCE
Délai: Ligne de base et Semaine 106
Le QoLCE était un questionnaire de 76 items conçu spécifiquement pour mesurer la qualité de vie des enfants épileptiques. QOLCE se compose de 16 sous-échelles de qualité de vie (14 multi-items et 2 mono-items). Chaque sous-échelle comportait un certain nombre d'items ou de questions dont les réponses étaient excellentes, très bonnes, bonnes, passables et médiocres. Ils ont été changés en 1, 2, 3, 4 et 5 selon les instructions. Modifié ensuite sur une échelle de 100, où 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 et 5=100. Les éléments correspondant à chaque sous-échelle ont été marqués et le score moyen était le score de cette sous-échelle. Le formulaire a été rempli par un parent ou un soignant qui interagissait quotidiennement avec l'enfant et prenait environ 20 à 30 minutes à remplir. Plus le score est élevé, meilleure est la qualité de vie de l'enfant.
Ligne de base et Semaine 106

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eisai Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

16 juin 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

2 novembre 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

2 novembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2011

Première publication (ESTIMATION)

29 juillet 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 août 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2019

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • E2080-G000-303

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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