Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение руфинамида у детей в возрасте от 1 года до 4 лет с синдромом Леннокса-Гасто, недостаточно контролируемым другими противоэпилептическими препаратами

12 июля 2019 г. обновлено: Eisai Inc.

Многоцентровое, рандомизированное, контролируемое, открытое исследование для оценки влияния и безопасности когнитивного развития, а также фармакокинетики дополнительного лечения руфинамидом у детей в возрасте от 1 до 4 лет с неадекватно контролируемым синдромом Леннокса-Гасто

Это исследование было разработано для оценки когнитивного эффекта, безопасности и фармакокинетики (ФК) руфинамида при недостаточно контролируемом синдроме Леннокса-Гасто (СЛГ) у детей, уже принимающих другие противоэпилептические препараты.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
      • Ambelokipi Athens, Греция
      • Patra, Греция
      • Pendeli Athens, Греция
      • Thessaloniki, Греция
  • Италия
      • Mantova, Италия, 46100
      • Roma, Италия, '00165
      • Salerno, Италия, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Италия
    • PI
      • Calambrone, PI, Италия
      • Pisa, PI, Италия
    • PV
      • Pavia, PV, Италия
  • Канада
      • Saskatoon, Канада, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M2K 2W2
  • Польша
      • Elblag, Польша
      • Gdansk, Польша
      • Kielce, Польша
      • Poznan, Польша
      • Rzeszow, Польша, 35-301
      • Warszawa, Польша
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
      • Wellington, Florida, Соединенные Штаты, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Соединенные Штаты, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты
      • Akson, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
  • Франция
      • Bron, Франция
      • Marseille, Франция
      • Paris, Франция
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 3 года (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевое включение:

  1. Клинический диагноз LGS, который может включать наличие медленного фонового ритма электроэнцефалограммы (ЭЭГ), медленных спайк-волн (менее 3 Гц), наличие полиспайков; следует соблюдать осторожность, чтобы не включать доброкачественную миоклоническую эпилепсию младенчества, атипичную доброкачественную парциальную эпилепсию (синдром псевдо-Леннокса) или непрерывные спайк-волны медленного сна (CSWS).
  2. На фиксированной и задокументированной дозе от одного до трех одновременно одобренных противоэпилептических препаратов (ПЭП) в течение как минимум 4 недель до рандомизации при неадекватном ответе на лечение.
  3. Согласованная документация о припадках (т. е. отсутствие неопределенности в отношении наличия припадков) на этапе, предшествующем рандомизации.

Ключевое исключение:

  1. Семейный синдром укороченного интервала QT
  2. Предшествующее лечение руфинамидом в течение 30 дней после исходного визита или прекращение лечения руфинамидом из-за проблем с безопасностью, связанных с руфинамидом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: Руфинамид
Лекарство: Руфинамид
Руфинамид до 45 мг/кг/день, в 2 приема, в виде пероральной суспензии (40 мг/мл) в качестве дополнения к существующей схеме приема 1-3 противоэпилептических препаратов (ПЭП)
ACTIVE_COMPARATOR: Любой другой одобренный AED
Лекарство: Любой другой одобренный противоэпилептический препарат
Любой другой одобренный противоэпилептический препарат: любой другой утвержденный противоэпилептический препарат по выбору исследователя в качестве дополнения к существующей схеме лечения субъекта, состоящей из 1–3 противоэпилептических препаратов (ПЭП).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список поведения ребенка (CBCL) Суммарные T-баллы проблем в конце 2-летнего периода лечения
Временное ограничение: Конец периода лечения (примерно до 106 недели)
CBCL: опросник из 99 пунктов измеряет конкретные поведенческие проблемы или задержки в развитии, на которые отвечает родитель/законный опекун или подходящий опекун. Каждый пункт оценивался по 3-балльной шкале (0=неверно, 1=в некоторой степени/иногда верно, 2=очень верно/часто верно), чтобы указать, насколько часто или типично было поведение. 99 пунктов были объединены для получения баллов по 8 шкалам проблемных областей (эмоциональная реактивность, тревожность/депрессия, соматические жалобы, замкнутость, проблемы со сном, проблемы с вниманием, агрессивное поведение и другие проблемы) и 3 суммарным баллам (интернализация, экстернализация и общее состояние). проблемы). Общая оценка проблемы представляла собой сумму всех проблемных областей плюс 1 дополнительный пункт в диапазоне от 0 до 198. Общие необработанные баллы преобразуются в t-баллы со средним значением 50 и стандартным отклонением (SD) 10. Т-баллы представляли собой стандартизированные результаты тестов, которые указывают на одинаковую степень возвышенности проблем по сравнению с нормативной выборкой сверстников. Более высокие баллы указывали на большее количество проблем.
Конец периода лечения (примерно до 106 недели)
Изменение общего T-показателя проблем CBCL по сравнению с исходным уровнем в конце 2-летнего периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода лечения (примерно до 106-й недели)
CBCL: опросник из 99 пунктов измеряет конкретные поведенческие проблемы или задержки в развитии, на которые отвечает родитель/законный опекун или подходящий опекун. Каждый пункт оценивался по 3-балльной шкале (0=неверно, 1=в некоторой степени/иногда верно, 2=очень верно/часто верно), чтобы указать, насколько часто или типично было поведение. 99 пунктов были объединены для получения баллов по 8 шкалам проблемных областей (эмоциональная реактивность, тревожность/депрессия, соматические жалобы, замкнутость, проблемы со сном, проблемы с вниманием, агрессивное поведение и другие проблемы) и 3 суммарным баллам (интернализация, экстернализация и общее состояние). проблемы). Общая оценка проблемы представляла собой сумму всех проблемных областей плюс 1 дополнительный пункт в диапазоне от 0 до 198. Общие необработанные баллы преобразуются в t-баллы со средним значением 50 и стандартным отклонением (SD) 10. Т-баллы представляли собой стандартизированные результаты тестов, которые указывают на одинаковую степень возвышенности проблем по сравнению с нормативной выборкой сверстников. Более высокие баллы указывали на большее количество проблем.
Исходный уровень и конец периода лечения (примерно до 106-й недели)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до прекращения лечения из-за нежелательного явления или отсутствия эффективности
Временное ограничение: Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Прекращение приема руфинамида или других противоэпилептических препаратов было связано с возникновением нежелательных явлений или недостаточной эффективностью. Данные были получены до 106-й недели и экстраполированы с использованием метода Каплана-Мейера для определения общего времени выживания (в неделях) до отказа от лечения (исключая снижение дозы) из-за нежелательного явления или отсутствия эффективности.
Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Процентное изменение общей частоты приступов за 28 дней
Временное ограничение: Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Частота за 28 дней была определена как (S/D)*28, где S равно сумме приступов, зарегистрированных в дневнике приступов участника в течение указанного интервала времени, а D равно количеству дней с непропущенными приступами. данные в дневнике припадков участника для указанной фазы исследования. Количество припадков оценивалось и записывалось родителем (родителями)/опекуном (опекунами) участника в дневнике припадков участника.
Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Процентное изменение частоты припадков по отдельным типам припадков за 28 дней
Временное ограничение: Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Частота за 28 дней была определена как (S/D)*28, где S равно сумме приступов, зарегистрированных в дневнике приступов участника в течение указанного интервала времени, а D равно количеству дней с непропущенными приступами. данные в дневнике припадков участника для указанной фазы исследования. Количество припадков оценивалось и записывалось родителем (родителями)/опекуном (опекунами) участника в дневнике припадков участника.
Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Частота ухудшения приступов
Временное ограничение: Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Ухудшение припадков суммировалось по частоте участников с удвоением общей частоты приступов, удвоением частоты больших припадков (генерализованные тонико-клонические, дроп-припадки) или возникновением нового типа припадков во время каждого последующего 3-4-месячного интервала посещения. Период обслуживания относительно базового уровня.
Исходный уровень до конца периода лечения (примерно до 106-й недели)
Изменение суббаллов CBCL по сравнению с исходным уровнем на 106-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 106
CBCL: опросник из 99 пунктов, измеряющий поведенческие проблемы/задержки развития, на который отвечает родитель/опекун/опекун. Каждый пункт оценивается по 3-балльной шкале (0=неверно, 1=в некоторой степени/иногда верно, 2=очень/часто верно). 99 пунктов были объединены для получения баллов по 8 шкалам проблемных зон, где рассчитывалось по 1 баллу на каждые 8 ​​синдромов (эмоционально-реактивный, тревожно-депрессивный, соматический, замкнутый, сон, внимание, агрессивное поведение и другие проблемы), диапазон: 0 (нормальный ) до 16 (клиническое поведение) и 3 суммарных балла (интернализация, экстернализация и общие проблемы). Все 3 суммарных балла, представленных в отчетах, были масштабированы до Т-баллов. Общая оценка проблемы представляла собой сумму всех проблемных областей плюс 1 дополнительный пункт в диапазоне от 0 до 198. Общий необработанный балл был преобразован в t-балл со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Т-баллы представляли собой стандартизированные результаты тестов, которые указывают на одинаковую степень серьезности проблем по сравнению с нормативной выборкой сверстников. Более высокие баллы указывали на большее количество проблем.
Исходный уровень и неделя 106
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей Опроса языкового развития (LDS) в течение периода обслуживания
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 24, 56, 88 и 106
LDS, опрос, проводимый опекунами, состоял из анкеты из 8 пунктов и списка словарного запаса из 310 слов, организованных в 14 семантических категориях. Список содержал часто встречающиеся слова (например, больше), менее распространенные слова (например, гамбургер) и лексические фрагменты (например, Улица Сезам). Средний балл LDS, рассчитанный путем деления общего количества слов во всех допустимых фразах на количество фраз, содержащих более (>) 0 слов; для участников без слов среднее значение равнялось 0. Это значение сравнивалось со стандартизированной диаграммой для получения процентиля. LDS предоставил 2 балла: средняя длина фразы (количество слов/фраза) и количество утвержденных словарных слов. Длина фразы LDS подразделялась на задержку (меньше или равную [<=] 20-му процентилю) и отсутствие задержки (> 20-го процентиля). Словарь LDS был разделен на категории с задержкой (<= 15-й процентиль) и без задержки (> 15-й процентиль). Обе необработанные оценки были использованы для получения 2 нормативных оценок, основанных на возрасте ребенка в месяцах. Более высокие баллы указывали на лучшее развитие языка.
Исходный уровень, недели 24, 56, 88 и 106
Изменение общей оценки качества жизни при детской эпилепсии (QoLCE) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 106
QoLCE представлял собой опросник из 76 пунктов, разработанный специально для измерения качества жизни детей с эпилепсией. QOLCE состоит из 16 подшкал качества жизни (14 многоэлементных и 2 одиночных). В каждой подшкале было несколько пунктов или вопросов с ответами «отлично», «очень хорошо», «хорошо», «удовлетворительно» и «плохо». Они были изменены на 1, 2, 3, 4 и 5 в соответствии с инструкциями. Затем изменили по шкале 100, где 1 равно (=) 0, 2 = 25, 3 = 50, 4 = 75 и 5 = 100. Пункты, соответствующие каждой подшкале, были отмечены, и средний балл был оценкой этой подшкалы. Форма заполнялась родителем или опекуном, который постоянно общался с ребенком ежедневно, и на заполнение уходило от 20 до 30 минут. Чем выше балл, тем лучше качество жизни ребенка.
Исходный уровень и неделя 106
Изменение по сравнению с исходным уровнем подбаллов в QoLCE
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 106
QoLCE представлял собой опросник из 76 пунктов, разработанный специально для измерения качества жизни детей с эпилепсией. QOLCE состоит из 16 подшкал качества жизни (14 многоэлементных и 2 одиночных). В каждой подшкале было несколько пунктов или вопросов с ответами «отлично», «очень хорошо», «хорошо», «удовлетворительно» и «плохо». Они были изменены на 1, 2, 3, 4 и 5 в соответствии с инструкциями. Затем изменили по 100-балльной шкале, где 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 и 5=100. Пункты, соответствующие каждой подшкале, были отмечены, и средний балл был оценкой этой подшкалы. Форма заполнялась родителем или опекуном, который постоянно общался с ребенком ежедневно, и на заполнение уходило от 20 до 30 минут. Чем выше балл, тем лучше качество жизни ребенка.
Исходный уровень и неделя 106

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eisai Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 июня 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 ноября 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

29 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 февраля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • E2080-G000-303

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться