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Estudo da rufinamida em pacientes pediátricos de 1 a menos de 4 anos de idade com síndrome de Lennox-Gastaut inadequadamente controlada com outras drogas antiepilépticas

12 de julho de 2019 atualizado por: Eisai Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado, controlado e aberto para avaliar os efeitos e a segurança no desenvolvimento cognitivo e a farmacocinética do tratamento adjuvante com rufinamida em pacientes pediátricos de 1 a menos de 4 anos de idade com síndrome de Lennox-Gastaut inadequadamente controlada

Este estudo foi desenhado para avaliar o efeito cognitivo, a segurança e a farmacocinética (PK) da rufinamida na Síndrome de Lennox-Gastaut (SGL) inadequadamente controlada em participantes pediátricos que já tomavam outros medicamentos antiepilépticos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Saskatoon, Canadá, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 2W2
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
      • Wellington, Florida, Estados Unidos, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Estados Unidos, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Akson, Ohio, Estados Unidos, 44308
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
  • França
      • Bron, França
      • Marseille, França
      • Paris, França
  • Grécia
      • Ambelokipi Athens, Grécia
      • Patra, Grécia
      • Pendeli Athens, Grécia
      • Thessaloniki, Grécia
  • Itália
      • Mantova, Itália, 46100
      • Roma, Itália, '00165
      • Salerno, Itália, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Itália
    • PI
      • Calambrone, PI, Itália
      • Pisa, PI, Itália
    • PV
      • Pavia, PV, Itália
  • Polônia
      • Elblag, Polônia
      • Gdansk, Polônia
      • Kielce, Polônia
      • Poznan, Polônia
      • Rzeszow, Polônia, 35-301
      • Warszawa, Polônia
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 3 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusão de chave:

  1. Diagnóstico clínico de LGS, que pode incluir a presença de um ritmo de eletroencefalograma (EEG) de fundo lento, padrão de picos-ondas lentos (menos de 3 Hz), a presença de poliespículas; deve-se tomar cuidado para não incluir epilepsia mioclônica benigna da infância, epilepsia parcial benigna atípica (síndrome pseudo-Lennox) ou picos de ondas contínuas de sono lento (CSWS).
  2. Em uma dose fixa e documentada de um a três medicamentos antiepilépticos aprovados regionalmente (DAEs) concomitantes por um período mínimo de 4 semanas antes da randomização com uma resposta inadequada ao tratamento.
  3. Documentação de convulsão consistente (ou seja, sem incerteza da presença de convulsões) durante a fase de pré-randomização.

Exclusão de chave:

  1. Síndrome do QT curto familiar
  2. Tratamento anterior com rufinamida dentro de 30 dias da visita inicial ou descontinuação do tratamento com rufinamida devido a questões de segurança relacionadas à rufinamida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamida
Medicamento: Rufinamida
Rufinamida até 45 mg/kg/dia, em 2 doses divididas, administrada como suspensão oral (40 mg/mL) como complemento ao regime existente do sujeito de 1-3 drogas antiepilépticas (DAEs)
ACTIVE_COMPARATOR: Qualquer outro DEA aprovado
Medicamento: Qualquer outro medicamento antiepiléptico aprovado
Qualquer outro AED aprovado: qualquer outro AED aprovado da escolha do investigador como um complemento ao regime existente do sujeito de 1-3 drogas antiepilépticas (AEDs)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação do Comportamento Infantil (CBCL) Pontuação T total do problema no final do período de tratamento de 2 anos
Prazo: Fim do Período de Tratamento (até aproximadamente a Semana 106)
CBCL: questionário de 99 itens mede problemas comportamentais específicos ou atrasos no desenvolvimento, respondido por um dos pais/responsável legal ou cuidador adequado. Cada item foi avaliado usando uma escala de 3 pontos (0=Não é verdade, 1=Um pouco/Às vezes verdade, 2=Muito verdade/Frequentemente verdade) para indicar a frequência ou a frequência com que o comportamento era típico. Os 99 itens foram combinados para produzir pontuações para 8 escalas de áreas problemáticas (reação emocional, ansiedade/depressão, queixas somáticas, retraimento, problemas de sono, problemas de atenção, comportamento agressivo e outros problemas) e 3 pontuações resumidas (internalização, externalização e total). problemas). A pontuação total do problema foi a soma de todas as áreas problemáticas mais 1 item adicional, variando de 0 a 198. As pontuações brutas totais são convertidas em pontuações t com média de 50 e desvio padrão (DP) de 10. T-scores foram pontuações de testes padronizados que indicam o mesmo grau de elevação em problemas em relação à amostra normativa de pares. Pontuações mais altas indicavam mais problemas.
Fim do Período de Tratamento (até aproximadamente a Semana 106)
Alteração da linha de base nos escores T totais do problema CBCL no final do período de tratamento de 2 anos
Prazo: Linha de base e final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
CBCL: questionário de 99 itens mede problemas comportamentais específicos ou atrasos no desenvolvimento, respondido por um dos pais/responsável legal ou cuidador adequado. Cada item foi avaliado usando uma escala de 3 pontos (0=Não é verdade, 1=Um pouco/Às vezes verdade, 2=Muito verdade/Frequentemente verdade) para indicar a frequência ou a frequência com que o comportamento era típico. Os 99 itens foram combinados para produzir pontuações para 8 escalas de áreas problemáticas (reação emocional, ansiedade/depressão, queixas somáticas, retraimento, problemas de sono, problemas de atenção, comportamento agressivo e outros problemas) e 3 pontuações resumidas (internalização, externalização e total). problemas). A pontuação total do problema foi a soma de todas as áreas problemáticas mais 1 item adicional, variando de 0 a 198. As pontuações brutas totais são convertidas em pontuações t com média de 50 e desvio padrão (DP) de 10. T-scores foram pontuações de testes padronizados que indicam o mesmo grau de elevação em problemas em relação à amostra normativa de pares. Pontuações mais altas indicavam mais problemas.
Linha de base e final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para retirada do tratamento devido a um evento adverso ou falta de eficácia
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
A retirada da rufinamida ou de outro AED ocorreu devido à ocorrência de um evento adverso ou à falta de eficácia. Os dados foram obtidos até a Semana 106 e foram extrapolados usando o método Kaplan-Meier para determinar o tempo de sobrevida global (em semanas) até a retirada do tratamento (excluindo redução gradual) devido a um evento adverso ou falta de eficácia.
Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
Alteração percentual na frequência total de convulsões por 28 dias
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
A frequência por 28 dias foi definida como (S/D)*28 onde, S era igual à soma das crises relatadas no diário de crises do participante durante o intervalo de tempo especificado e D era igual ao número de dias sem falta dados no diário de convulsões do participante para a fase de estudo especificada. O número de convulsões foi avaliado e registrado pelo(s) pai(s)/cuidador(es) do participante no diário de convulsão do participante.
Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
Alteração percentual na frequência de convulsões por tipo de convulsão individual por 28 dias
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
A frequência por 28 dias foi definida como (S/D)*28 onde, S era igual à soma das crises relatadas no diário de crises do participante durante o intervalo de tempo especificado e D era igual ao número de dias sem falta dados no diário de convulsões do participante para a fase de estudo especificada. O número de convulsões foi avaliado e registrado pelo(s) pai(s)/cuidador(es) do participante no diário de convulsão do participante.
Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
Incidência de agravamento das convulsões
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
O agravamento das convulsões foi resumido pela incidência de participantes com o dobro da frequência total de convulsões, duplicação da frequência de convulsões maiores (tônico-clônicas generalizadas, ataques de queda) ou ocorrência de novo tipo de convulsão durante cada intervalo de visita sucessivo de 3 a 4 meses do Período de manutenção relativo à linha de base.
Linha de base até o final do período de tratamento (até aproximadamente a semana 106)
Alteração da linha de base nas pontuações secundárias do CBCL na semana 106
Prazo: Linha de base e Semana 106
CBCL: questionário de 99 itens, mede problemas comportamentais/atrasos no desenvolvimento, respondido pelos pais/responsáveis/cuidadores. Cada item é avaliado em uma escala de 3 pontos (0=não é verdade, 1=um pouco/às vezes verdade, 2=muito/frequentemente verdade). 99 itens foram combinados para dar pontuações para 8 escalas de áreas problemáticas, onde 1 para cada 8 síndromes (emocionalmente reativo, ansioso/deprimido, somático, retraído, sono, atenção, comportamento agressivo e outros problemas) foram calculados, faixa: 0 (normal ) a 16 (comportamento clínico) e 3 pontuações resumidas (internalização, externalização e problemas totais). Todas as 3 pontuações resumidas relatadas foram escaladas para pontuações T. A pontuação total do problema foi a soma de todas as áreas problemáticas mais 1 item adicional, variando de 0 a 198. A pontuação bruta total foi convertida em pontuações t com média de 50 e DP de 10. T-scores foram pontuações de testes padronizados que indicam o mesmo grau de elevação em problemas em relação à amostra normativa de pares. Pontuações mais altas indicavam mais problemas.
Linha de base e Semana 106
Mudança da linha de base nas pontuações da Pesquisa de Desenvolvimento da Linguagem (LDS) durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base, semanas 24, 56, 88 e 106
LDS, uma pesquisa administrada por cuidadores consistia em um questionário de 8 itens e uma lista de vocabulário de 310 palavras organizadas em 14 categorias semânticas. A lista continha palavras de alta frequência (por exemplo, mais), palavras menos comuns (ex. hambúrguer) e blocos lexicais (por exemplo, Vila Sesamo). Pontuação LDS média, calculada dividindo o número total de palavras em todas as frases válidas pelo número de frases com mais de (>) 0 palavras; para participantes sem palavras, a média foi 0. Esse valor foi comparado ao gráfico padronizado para obter a classificação percentual. O LDS forneceu 2 pontuações: comprimento médio da frase (número de palavras/frase) e número de palavras de vocabulário endossadas. O comprimento da frase LDS foi categorizado em atraso (menor ou igual a [<=] 20º percentil) e sem atraso (> 20º percentil). O vocabulário LDS foi categorizado em atraso (<= 15º percentil) e sem atraso (> 15º percentil). Ambas as pontuações brutas foram usadas para fornecer 2 pontuações normativas com base na idade da criança em meses. Pontuações mais altas indicaram melhor desenvolvimento da linguagem.
Linha de base, semanas 24, 56, 88 e 106
Mudança da linha de base na pontuação total da escala de qualidade de vida na epilepsia infantil (QoLCE)
Prazo: Linha de base e Semana 106
O QoLCE foi um questionário de 76 itens projetado especificamente para medir a qualidade de vida em crianças com epilepsia. O QOLCE consiste em 16 subescalas de qualidade de vida (14 itens múltiplos e 2 itens individuais). Cada subescala tinha um número de itens ou perguntas com respostas como excelente, muito bom, bom, regular e ruim. Eles foram alterados para 1, 2, 3, 4 e 5 conforme as instruções. Em seguida, mudou em uma escala de 100, onde 1 é igual a (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 e 5=100. Os itens correspondentes a cada subescala foram marcados e o escore médio foi o escore daquela subescala. O formulário foi preenchido por um pai ou cuidador que interagia com a criança de forma consistente e diária e levava cerca de 20 a 30 minutos para ser concluído. Quanto maior a pontuação, melhor a qualidade de vida da criança.
Linha de base e Semana 106
Alteração da linha de base em subpontuações no QoLCE
Prazo: Linha de base e Semana 106
O QoLCE foi um questionário de 76 itens projetado especificamente para medir a qualidade de vida em crianças com epilepsia. O QOLCE consiste em 16 subescalas de qualidade de vida (14 itens múltiplos e 2 itens individuais). Cada subescala tinha um número de itens ou perguntas com respostas como excelente, muito bom, bom, regular e ruim. Eles foram alterados para 1, 2, 3, 4 e 5 conforme as instruções. Em seguida, mudou em uma escala de 100, onde 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 e 5=100. Os itens correspondentes a cada subescala foram marcados e o escore médio foi o escore daquela subescala. O formulário foi preenchido por um pai ou cuidador que interagia com a criança de forma consistente e diária e levava cerca de 20 a 30 minutos para ser concluído. Quanto maior a pontuação, melhor a qualidade de vida da criança.
Linha de base e Semana 106

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Eisai Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

16 de junho de 2011

Conclusão Primária (REAL)

2 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

2 de novembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de julho de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

29 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de agosto de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de julho de 2019

Última verificação

1 de fevereiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • E2080-G000-303

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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