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Studio della rufinamide in soggetti pediatrici da 1 a meno di 4 anni di età con sindrome di Lennox-Gastaut non adeguatamente controllata con altri farmaci antiepilettici

12 luglio 2019 aggiornato da: Eisai Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto per valutare gli effetti e la sicurezza dello sviluppo cognitivo e la farmacocinetica del trattamento aggiuntivo con rufinamide in soggetti pediatrici di età compresa tra 1 e meno di 4 anni con sindrome di Lennox-Gastaut non adeguatamente controllata

Questo studio è stato progettato per valutare l'effetto cognitivo, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) della rufinamide sulla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) non adeguatamente controllata nei partecipanti pediatrici che già assumevano altri farmaci antiepilettici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 2W2
  • Francia
      • Bron, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia
  • Grecia
      • Ambelokipi Athens, Grecia
      • Patra, Grecia
      • Pendeli Athens, Grecia
      • Thessaloniki, Grecia
  • Italia
      • Mantova, Italia, 46100
      • Roma, Italia, '00165
      • Salerno, Italia, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italia
    • PI
      • Calambrone, PI, Italia
      • Pisa, PI, Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia
  • Polonia
      • Elblag, Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Kielce, Polonia
      • Poznan, Polonia
      • Rzeszow, Polonia, 35-301
      • Warszawa, Polonia
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
      • Wellington, Florida, Stati Uniti, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Stati Uniti, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Akson, Ohio, Stati Uniti, 44308
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 3 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusione chiave:

  1. Diagnosi clinica di LGS, che potrebbe includere la presenza di un ritmo dell'elettroencefalogramma (EEG) di fondo lento, pattern picchi-onde lento (meno di 3 Hz), la presenza di polyspike; si deve prestare attenzione a non includere l'epilessia mioclonica benigna dell'infanzia, l'epilessia parziale benigna atipica (sindrome pseudo-Lennox) o le onde continue del sonno lento (CSWS).
  2. Con una dose fissa e documentata da uno a tre farmaci antiepilettici (AED) concomitanti approvati a livello regionale per un minimo di 4 settimane prima della randomizzazione con una risposta inadeguata al trattamento.
  3. Documentazione coerente sui sequestri (ovvero, nessuna incertezza sulla presenza di sequestri) durante la fase di pre-randomizzazione.

Esclusione chiave:

  1. Sindrome familiare del QT corto
  2. Trattamento precedente con rufinamide entro 30 giorni dalla visita basale o interruzione del trattamento con rufinamide a causa di problemi di sicurezza correlati alla rufinamide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Rufinamide
Droga: Rufinamide
Rufinamide fino a 45 mg/kg/die, in 2 dosi divise, somministrata come sospensione orale (40 mg/ml) in aggiunta al regime esistente del soggetto di 1-3 farmaci antiepilettici (AED)
ACTIVE_COMPARATORE: Qualsiasi altro DAE approvato
Droga: Qualsiasi altro farmaco antiepilettico approvato
Qualsiasi altro AED approvato: qualsiasi altro AED approvato a scelta dello sperimentatore come aggiunta al regime esistente del soggetto di 1-3 farmaci antiepilettici (AED)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL) Total Problem T-score alla fine del periodo di trattamento di 2 anni
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
CBCL: un questionario di 99 domande misura specifici problemi comportamentali o ritardi nello sviluppo, a cui risponde un genitore/tutore legale o un tutore idoneo. Ciascun elemento è stato valutato utilizzando una scala a 3 punti (0=non vero, 1=abbastanza/a volte vero, 2=molto vero/spesso vero) per indicare la frequenza o la tipicità del comportamento. I 99 item sono stati combinati per ottenere punteggi per 8 scale di aree problematiche (emotivamente reattivo, ansioso/depresso, disturbi somatici, ritiro, problemi di sonno, problemi di attenzione, comportamento aggressivo e altri problemi) e 3 punteggi riassuntivi (interiorizzazione, esternalizzazione e totale i problemi). Il punteggio totale del problema era la somma di tutte le aree problematiche più 1 elemento aggiuntivo, compreso tra 0 e 198. I punteggi grezzi totali vengono convertiti in punteggi t con media di 50 e deviazione standard (DS) di 10. I punteggi T erano punteggi dei test standardizzati che indicano lo stesso grado di elevazione nei problemi relativi al campione normativo di pari. I punteggi più alti erano indicativi di più problemi.
Fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Variazione rispetto al basale nei punteggi T totali del problema CBCL alla fine del periodo di trattamento di 2 anni
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
CBCL: un questionario di 99 domande misura specifici problemi comportamentali o ritardi nello sviluppo, a cui risponde un genitore/tutore legale o un tutore idoneo. Ciascun elemento è stato valutato utilizzando una scala a 3 punti (0=non vero, 1=abbastanza/a volte vero, 2=molto vero/spesso vero) per indicare la frequenza o la tipicità del comportamento. I 99 item sono stati combinati per ottenere punteggi per 8 scale di aree problematiche (emotivamente reattivo, ansioso/depresso, disturbi somatici, ritiro, problemi di sonno, problemi di attenzione, comportamento aggressivo e altri problemi) e 3 punteggi riassuntivi (interiorizzazione, esternalizzazione e totale i problemi). Il punteggio totale del problema era la somma di tutte le aree problematiche più 1 elemento aggiuntivo, compreso tra 0 e 198. I punteggi grezzi totali vengono convertiti in punteggi t con media di 50 e deviazione standard (DS) di 10. I punteggi T erano punteggi dei test standardizzati che indicano lo stesso grado di elevazione nei problemi relativi al campione normativo di pari. I punteggi più alti erano indicativi di più problemi.
Basale e fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di ritiro dal trattamento a causa di un evento avverso o mancanza di efficacia
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
La sospensione dalla rufinamide o da altri farmaci antiepilettici era dovuta al verificarsi di un evento avverso o per mancanza di efficacia. I dati sono stati ottenuti fino alla settimana 106 e sono stati estrapolati utilizzando il metodo Kaplan-Meier per determinare il tempo di sopravvivenza globale (in settimane) alla sospensione dal trattamento (esclusa la riduzione) a causa di un evento avverso o mancanza di efficacia.
Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Percentuale di variazione della frequenza totale dei sequestri per 28 giorni
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
La frequenza per 28 giorni è stata definita come (S/D)*28 dove S era uguale alla somma delle crisi riportate nel diario delle crisi dei partecipanti durante l'intervallo di tempo specificato e D era uguale al numero di giorni con non mancanti dati nel diario delle crisi dei partecipanti per la fase di studio specificata. Il numero di crisi è stato valutato e registrato dai genitori/caregiver del partecipante nel diario delle crisi del partecipante.
Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Variazione percentuale nella frequenza delle crisi per tipo di crisi individuale per 28 giorni
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
La frequenza per 28 giorni è stata definita come (S/D)*28 dove S era uguale alla somma delle crisi riportate nel diario delle crisi dei partecipanti durante l'intervallo di tempo specificato e D era uguale al numero di giorni con non mancanti dati nel diario delle crisi dei partecipanti per la fase di studio specificata. Il numero di crisi è stato valutato e registrato dai genitori/caregiver del partecipante nel diario delle crisi del partecipante.
Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Incidenza del peggioramento delle crisi epilettiche
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Il peggioramento delle crisi è stato riassunto dall'incidenza dei partecipanti con il raddoppio della frequenza totale delle crisi, il raddoppio della frequenza delle crisi maggiori (tonico-cloniche generalizzate, attacchi di caduta) o il verificarsi di un nuovo tipo di crisi durante ogni successivo intervallo di visita di 3-4 mesi del Periodo di mantenimento rispetto alla linea di base.
Basale fino alla fine del periodo di trattamento (fino a circa la settimana 106)
Variazione rispetto al basale nei punteggi secondari CBCL alla settimana 106
Lasso di tempo: Basale e settimana 106
CBCL: questionario di 99 domande, misura i problemi comportamentali/ritardi dello sviluppo, a cui risponde il genitore/tutore/caregiver. Ogni elemento valutato su una scala a 3 punti (0=non vero, 1=abbastanza/a volte vero, 2=molto/spesso vero). 99 item sono stati combinati per dare punteggi per 8 scale di area problematica, dove è stato calcolato 1 per ogni 8 sindrome (emotivamente reattiva, ansiosa/depressa, somatica, ritirata, sonno, attenzione, comportamento aggressivo e altri problemi), intervallo: 0 (normale ) a 16 (comportamento clinico) e 3 punteggi riassuntivi (internalizzazione, esternalizzazione e problemi totali). Tutti e 3 i punteggi di riepilogo riportati sono stati ridimensionati ai punteggi T. Il punteggio totale del problema era la somma di tutte le aree problematiche più 1 elemento aggiuntivo, compreso tra 0 e 198. Il punteggio grezzo totale è stato convertito in punteggi t con media di 50 e SD di 10. I punteggi T erano punteggi dei test standardizzati che indicano lo stesso grado di elevazione nei problemi relativi al campione normativo di pari. I punteggi più alti erano indicativi di più problemi.
Basale e settimana 106
Variazione rispetto al basale nei punteggi dell'indagine sullo sviluppo linguistico (LDS) durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 56, 88 e 106
LDS, un sondaggio amministrato dal caregiver consisteva in un questionario di 8 voci e un elenco di vocaboli di 310 parole organizzate in 14 categorie semantiche. L'elenco conteneva parole ad alta frequenza (ad es. più), parole meno comuni (es. hamburger) e pezzi lessicali (ad es. Via del Sesamo). Punteggio LDS medio, calcolato dividendo il numero totale di parole tra tutte le frasi valide per il numero di frasi con più di (>) 0 parole; per i partecipanti senza parole, la media era 0. Questo valore è stato confrontato con il grafico standardizzato per ottenere la valutazione percentile. LDS ha fornito 2 punteggi: lunghezza media della frase (numero di parole/frase) e numero di parole del vocabolario approvate. La lunghezza della frase LDS è stata classificata in ritardo (minore o uguale a [<=] 20° percentile) e nessun ritardo (> 20° percentile). Il vocabolario LDS è stato classificato in ritardo (<= 15° percentile) e nessun ritardo (> 15° percentile). Entrambi i punteggi grezzi sono stati utilizzati per fornire 2 punteggi normativi basati sull'età del bambino in mesi. Punteggi più alti indicavano un migliore sviluppo del linguaggio.
Basale, settimane 24, 56, 88 e 106
Variazione rispetto al basale nella scala del punteggio totale della qualità della vita nell'epilessia infantile (QoLCE).
Lasso di tempo: Basale e settimana 106
Il QoLCE era un questionario di 76 item progettato specificamente per misurare la qualità della vita nei bambini con epilessia. QOLCE consiste in 16 sottoscale di qualità della vita (14 multi-item e 2 a singolo item). Ogni sottoscala aveva un numero di item o domande con risposte eccellenti, molto buone, buone, discrete e scarse. Sono stati modificati in 1, 2, 3, 4 e 5 secondo le istruzioni. Poi cambiato su una scala di 100, dove 1 è uguale a (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 e 5=100. Gli elementi corrispondenti a ciascuna sottoscala sono stati contrassegnati e il punteggio medio era il punteggio di quella sottoscala. Il modulo è stato compilato da un genitore o da un tutore che ha interagito con il bambino quotidianamente e ha impiegato circa 20-30 minuti per completarlo. Più alto è il punteggio, migliore è la qualità della vita del bambino.
Basale e settimana 106
Variazione rispetto al basale nei punteggi secondari in QoLCE
Lasso di tempo: Basale e settimana 106
Il QoLCE era un questionario di 76 item progettato specificamente per misurare la qualità della vita nei bambini con epilessia. QOLCE consiste in 16 sottoscale di qualità della vita (14 multi-item e 2 a singolo item). Ogni sottoscala aveva un numero di item o domande con risposte eccellenti, molto buone, buone, discrete e scarse. Sono stati modificati in 1, 2, 3, 4 e 5 secondo le istruzioni. Quindi cambiato su una scala di 100, dove 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 e 5=100. Gli elementi corrispondenti a ciascuna sottoscala sono stati contrassegnati e il punteggio medio era il punteggio di quella sottoscala. Il modulo è stato compilato da un genitore o da un tutore che ha interagito con il bambino quotidianamente e ha impiegato circa 20-30 minuti per completarlo. Più alto è il punteggio, migliore è la qualità della vita del bambino.
Basale e settimana 106

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eisai Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

16 giugno 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

2 novembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

2 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2011

Primo Inserito (STIMA)

29 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • E2080-G000-303

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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