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Estudio de rufinamida en sujetos pediátricos de 1 a menos de 4 años con síndrome de Lennox-Gastaut controlado de forma inadecuada con otros fármacos antiepilépticos

12 de julio de 2019 actualizado por: Eisai Inc.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado y abierto para evaluar los efectos y la seguridad del desarrollo cognitivo y la farmacocinética del tratamiento adyuvante con rufinamida en sujetos pediátricos de 1 a menos de 4 años de edad con síndrome de Lennox-Gastaut controlado inadecuadamente

Este estudio fue diseñado para evaluar el efecto cognitivo, la seguridad y la farmacocinética (PK) de la rufinamida en el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) controlado de manera inadecuada en participantes pediátricos que ya toman otros medicamentos antiepilépticos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

37

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Saskatoon, Canadá, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 2W2
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
      • Wellington, Florida, Estados Unidos, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Estados Unidos, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Akson, Ohio, Estados Unidos, 44308
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
  • Francia
      • Bron, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia
  • Grecia
      • Ambelokipi Athens, Grecia
      • Patra, Grecia
      • Pendeli Athens, Grecia
      • Thessaloniki, Grecia
  • Italia
      • Mantova, Italia, 46100
      • Roma, Italia, '00165
      • Salerno, Italia, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italia
    • PI
      • Calambrone, PI, Italia
      • Pisa, PI, Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia
  • Polonia
      • Elblag, Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Kielce, Polonia
      • Poznan, Polonia
      • Rzeszow, Polonia, 35-301
      • Warszawa, Polonia
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 3 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusión clave:

  1. Diagnóstico clínico de LGS, que puede incluir la presencia de un ritmo de electroencefalograma (EEG) de fondo lento, un patrón de puntas-ondas lento (menos de 3 Hz), la presencia de polipuntas; se debe tener cuidado de no incluir la epilepsia mioclónica benigna de la infancia, la epilepsia parcial benigna atípica (síndrome pseudo-Lennox) o las puntas-ondas continuas de sueño lento (CSWS).
  2. En una dosis fija y documentada de uno a tres medicamentos antiepilépticos (FAE) aprobados regionalmente concomitantes durante un mínimo de 4 semanas antes de la aleatorización con una respuesta inadecuada al tratamiento.
  3. Documentación consistente de convulsiones (es decir, sin incertidumbre de la presencia de convulsiones) durante la fase previa a la aleatorización.

Exclusión clave:

  1. Síndrome de QT corto familiar
  2. Tratamiento previo con rufinamida dentro de los 30 días de la visita inicial o interrupción del tratamiento con rufinamida debido a problemas de seguridad relacionados con la rufinamida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: Rufinamida
Droga: Rufinamida
Rufinamida hasta 45 mg/kg/día, en 2 dosis divididas, administrada como suspensión oral (40 mg/ml) como complemento del régimen existente del sujeto de 1-3 fármacos antiepilépticos (FAE)
COMPARADOR_ACTIVO: Cualquier otro DEA aprobado
Droga: Cualquier otro medicamento antiepiléptico aprobado
Cualquier otro AED aprobado: cualquier otro AED aprobado a elección del investigador como complemento del régimen existente del sujeto de 1-3 medicamentos antiepilépticos (AED)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL) Puntajes T totales del problema al final del período de tratamiento de 2 años
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
CBCL: cuestionario de 99 ítems que mide problemas de comportamiento específicos o retrasos en el desarrollo, respondido por un padre/tutor legal o un cuidador adecuado. Cada ítem se calificó usando una escala de 3 puntos (0=No es cierto, 1=Algo/A veces cierto, 2=Muy cierto/A menudo cierto) para indicar con qué frecuencia o qué tan típico era el comportamiento. Los 99 ítems se combinaron para producir puntajes para 8 escalas de áreas problemáticas (emocionalmente reactivo, ansioso/deprimido, quejas somáticas, retraído, problemas para dormir, problemas de atención, comportamiento agresivo y otros problemas) y 3 puntajes de resumen (internalización, externalización y total). problemas). La puntuación total del problema fue la suma de todas las áreas problemáticas más 1 elemento adicional, con un rango de 0 a 198. Las puntuaciones brutas totales se convierten en puntuaciones t con una media de 50 y una desviación estándar (DE) de 10. Los puntajes T fueron puntajes de pruebas estandarizados que indican el mismo grado de elevación en los problemas en relación con la muestra normativa de compañeros. Las puntuaciones más altas eran indicativas de más problemas.
Fin del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
Cambio desde el inicio en las puntuaciones T de problemas totales de CBCL al final del período de tratamiento de 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base y final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
CBCL: cuestionario de 99 ítems que mide problemas de comportamiento específicos o retrasos en el desarrollo, respondido por un padre/tutor legal o un cuidador adecuado. Cada ítem se calificó usando una escala de 3 puntos (0=No es cierto, 1=Algo/A veces cierto, 2=Muy cierto/A menudo cierto) para indicar con qué frecuencia o qué tan típico era el comportamiento. Los 99 ítems se combinaron para producir puntajes para 8 escalas de áreas problemáticas (emocionalmente reactivo, ansioso/deprimido, quejas somáticas, retraído, problemas para dormir, problemas de atención, comportamiento agresivo y otros problemas) y 3 puntajes de resumen (internalización, externalización y total). problemas). La puntuación total del problema fue la suma de todas las áreas problemáticas más 1 elemento adicional, con un rango de 0 a 198. Las puntuaciones brutas totales se convierten en puntuaciones t con una media de 50 y una desviación estándar (DE) de 10. Los puntajes T fueron puntajes de pruebas estandarizados que indican el mismo grado de elevación en los problemas en relación con la muestra normativa de compañeros. Las puntuaciones más altas eran indicativas de más problemas.
Línea de base y final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la retirada del tratamiento debido a un evento adverso o falta de eficacia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
La retirada de rufinamida u otro FAE se debió a la aparición de un evento adverso oa la falta de eficacia. Los datos se obtuvieron hasta la semana 106 y se extrapolaron mediante el método de Kaplan-Meier para determinar el tiempo de supervivencia global (en semanas) hasta el retiro del tratamiento (excluyendo la reducción gradual) debido a un evento adverso o falta de eficacia.
Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
Cambio porcentual en la frecuencia total de convulsiones por 28 días
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
La frecuencia por 28 días se definió como (S/D)*28 donde, S era igual a la suma de las convulsiones informadas en el diario de convulsiones del participante durante el intervalo de tiempo especificado y D era igual a la cantidad de días sin faltantes. datos en el diario de convulsiones del participante para la fase de estudio especificada. El número de convulsiones fue evaluado y registrado por los padres/cuidadores del participante en el diario de convulsiones del participante.
Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
Cambio porcentual en la frecuencia de convulsiones por tipo de convulsión individual por 28 días
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
La frecuencia por 28 días se definió como (S/D)*28 donde, S era igual a la suma de las convulsiones informadas en el diario de convulsiones del participante durante el intervalo de tiempo especificado y D era igual a la cantidad de días sin faltantes. datos en el diario de convulsiones del participante para la fase de estudio especificada. El número de convulsiones fue evaluado y registrado por los padres/cuidadores del participante en el diario de convulsiones del participante.
Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
Incidencia de empeoramiento de las convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
El empeoramiento de las convulsiones se resumió por la incidencia de participantes con duplicación de la frecuencia total de convulsiones, duplicación de la frecuencia de convulsiones importantes (tónico-clónicas generalizadas, ataques de caída) o aparición de un nuevo tipo de convulsión durante cada intervalo de visita sucesivo de 3 a 4 meses del Período de mantenimiento relativo a la línea de base.
Línea de base hasta el final del período de tratamiento (hasta aproximadamente la semana 106)
Cambio desde el inicio en las subpuntuaciones de CBCL en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 106
CBCL: cuestionario de 99 ítems, mide los problemas de comportamiento/retrasos en el desarrollo, respondido por el padre/tutor/cuidador. Cada ítem se calificó en una escala de 3 puntos (0=No es cierto, 1=Algo/A veces cierto, 2=Muy/a menudo cierto). Se combinaron 99 ítems para dar puntajes para 8 escalas de áreas problemáticas, donde se calculó 1 para cada 8 síndromes (emocionalmente reactivo, ansioso/deprimido, somático, retraído, sueño, atención, comportamiento agresivo y otros problemas), rango: 0 (normal ) a 16 (comportamiento clínico) y 3 puntajes resumen (internalización, externalización y problemas totales). Los 3 puntajes resumidos se informaron escalados a puntajes T. La puntuación total del problema fue la suma de todas las áreas problemáticas más 1 elemento adicional, con un rango de 0 a 198. La puntuación bruta total se convirtió en puntuaciones t con una media de 50 y una SD de 10. Los puntajes T fueron puntajes de pruebas estandarizados que indican el mismo grado de elevación en los problemas en relación con la muestra normativa de compañeros. Las puntuaciones más altas eran indicativas de más problemas.
Línea de base y semana 106
Cambio desde el punto de referencia en las puntuaciones de la Encuesta de desarrollo del lenguaje (LDS) durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24, 56, 88 y 106
LDS, una encuesta administrada por cuidadores consistió en un cuestionario de 8 elementos y una lista de vocabulario de 310 palabras organizadas dentro de 14 categorías semánticas. La lista contenía palabras de alta frecuencia (por ejemplo, más), palabras menos comunes (p. ej. hamburguesa) y fragmentos léxicos (por ejemplo, Plaza Sésamo). Puntaje LDS promedio, calculado dividiendo el número total de palabras en todas las frases válidas por el número de frases con más de (>) 0 palabras; para los participantes sin palabras, el promedio fue 0. Este valor se comparó con un gráfico estandarizado para obtener la calificación percentil. LDS proporcionó 2 puntajes: longitud promedio de frase (cantidad de palabras/frase) y cantidad de palabras de vocabulario aprobadas. La longitud de la frase LDS se clasificó en demora (menor o igual a [<=] percentil 20) y sin demora (> percentil 20). El vocabulario SUD se clasificó en demora (<= percentil 15) y sin demora (> percentil 15). Ambos puntajes brutos se usaron para proporcionar 2 puntajes normativos basados ​​en la edad del niño en meses. Las puntuaciones más altas indicaron un mejor desarrollo del lenguaje.
Línea de base, semanas 24, 56, 88 y 106
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la calidad de vida en la escala de epilepsia infantil (QoLCE)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 106
El QoLCE fue un cuestionario de 76 ítems diseñado específicamente para medir la calidad de vida en niños con epilepsia. QOLCE consta de 16 subescalas de calidad de vida (14 de varios ítems y 2 de un solo ítem). Cada subescala tenía un número de ítems o preguntas con respuestas como excelente, muy bueno, bueno, regular y malo. Se cambiaron a 1, 2, 3, 4 y 5 según las instrucciones. Luego cambió en una escala de 100, donde 1 es igual a (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 y 5=100. Se marcaron los ítems correspondientes a cada subescala y la puntuación media fue la puntuación de esa subescala. El formulario fue completado por un padre o cuidador que interactuó con el niño de manera constante y diaria y tomó alrededor de 20 a 30 minutos para completarlo. Cuanto mayor sea la puntuación, mejor será la calidad de vida del niño.
Línea de base y semana 106
Cambio desde el inicio en las subpuntuaciones en QoLCE
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 106
El QoLCE fue un cuestionario de 76 ítems diseñado específicamente para medir la calidad de vida en niños con epilepsia. QOLCE consta de 16 subescalas de calidad de vida (14 de varios ítems y 2 de un solo ítem). Cada subescala tenía un número de ítems o preguntas con respuestas como excelente, muy bueno, bueno, regular y malo. Se cambiaron a 1, 2, 3, 4 y 5 según las instrucciones. Luego cambió en una escala de 100, donde 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 y 5=100. Se marcaron los ítems correspondientes a cada subescala y la puntuación media fue la puntuación de esa subescala. El formulario fue completado por un padre o cuidador que interactuó con el niño de manera constante y diaria y tomó alrededor de 20 a 30 minutos para completarlo. Cuanto mayor sea la puntuación, mejor será la calidad de vida del niño.
Línea de base y semana 106

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eisai Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

16 de junio de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

2 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

2 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de julio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

29 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

6 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2019

Última verificación

1 de febrero de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • E2080-G000-303

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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