Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av rufinamid hos pediatriska försökspersoner 1 till yngre än 4 år med Lennox-Gastaut syndrom otillräckligt kontrollerad med andra antiepileptika

12 juli 2019 uppdaterad av: Eisai Inc.

En multicenter, randomiserad, kontrollerad, öppen studie för att utvärdera de kognitiva utvecklingseffekterna och säkerheten, och farmakokinetiken för tilläggsbehandling med rufinamid hos pediatriska patienter 1 till mindre än 4 år med otillräckligt kontrollerat Lennox-Gastaut syndrom

Denna studie utformades för att utvärdera den kognitiva effekten, säkerheten och farmakokinetiken (PK) av rufinamid på Lennox-Gastaut syndrom (LGS) otillräckligt kontrollerat hos pediatriska deltagare som redan tar andra antiepileptika.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
      • Marseille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
      • Miami, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
      • Wellington, Florida, Förenta staterna, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Förenta staterna, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna
      • Akson, Ohio, Förenta staterna, 44308
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
  • Grekland
      • Ambelokipi Athens, Grekland
      • Patra, Grekland
      • Pendeli Athens, Grekland
      • Thessaloniki, Grekland
  • Italien
      • Mantova, Italien, 46100
      • Roma, Italien, '00165
      • Salerno, Italien, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italien
    • PI
      • Calambrone, PI, Italien
      • Pisa, PI, Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Polen
      • Elblag, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Kielce, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
      • Warszawa, Polen
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 3 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Nyckelinkludering:

  1. Klinisk diagnos av LGS, som kan inkludera närvaron av en långsam bakgrundselektroencefalogram (EEG) rytm, långsamma toppar-vågmönster (mindre än 3 Hz), närvaro av polyspikar; försiktighet bör iakttas så att inte benign myoklonisk epilepsi från spädbarnsåldern, atypisk benign partiell epilepsi (pseudo-Lennox syndrom) eller kontinuerliga spike-waves of slow sleep (CSWS) inkluderas.
  2. På en fast och dokumenterad dos av en till tre samtidiga regionalt godkända antiepileptika (AED) i minst 4 veckor före randomisering med otillräckligt svar på behandlingen.
  3. Konsekvent anfallsdokumentation (d.v.s. ingen osäkerhet om förekomsten av anfall) under pre-randomiseringsfasen.

Nyckelexkludering:

  1. Familjärt kort QT-syndrom
  2. Tidigare behandling med rufinamid inom 30 dagar efter studiebesök eller avbrytande av rufinamidbehandling på grund av säkerhetsproblem relaterade till rufinamid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Läkemedel: Rufinamid
Rufinamid upp till 45 mg/kg/dag, i 2 uppdelade doser, administrerat som oral suspension (40 mg/ml) som tillägg till försökspersonens befintliga regim med 1-3 antiepileptika (AED)
ACTIVE_COMPARATOR: Alla andra godkända AED
Läkemedel: Alla andra godkända antiepileptika
Alla andra godkända hjärtstartare: alla andra godkända hjärtstartare enligt utredarens val som tillägg till försökspersonens befintliga regim med 1-3 antiepileptika (AED)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Child Behaviour Checklist (CBCL) Totalt problem T-poäng vid slutet av 2-årig behandlingsperiod
Tidsram: Behandlingsperiodens slut (upp till ungefär vecka 106)
CBCL: 99-objekt frågeformulär mäter specifika beteendeproblem eller utvecklingsförseningar, besvarade av en förälder/vårdnadshavare eller lämplig vårdgivare. Varje objekt betygsattes med en 3-gradig skala (0=Inte sant, 1=Något/Ibland Sant, 2=Mycket sant/Ofta sant) för att ange hur ofta eller typiskt beteendet var. De 99 objekten kombinerades för att ge poäng för 8 problemområdesskalor (känslomässigt reaktiva, oroliga/deprimerade, somatiska besvär, tillbakadragna, sömnproblem, uppmärksamhetsproblem, aggressivt beteende och andra problem) och 3 sammanfattande poäng (internaliserande, externaliserande och totalt problem). Totalt problempoäng var summan av alla problemområden plus 1 ytterligare objekt, från 0 till 198. Totala råpoäng omvandlas till t-poäng med medelvärde 50 och standardavvikelse (SD) på 10. T-poäng var standardiserade testresultat som indikerar samma grad av höjning av problem i förhållande till det normativa urvalet av kamrater. Högre poäng tydde på fler problem.
Behandlingsperiodens slut (upp till ungefär vecka 106)
Förändring från baslinjen i CBCL Total Problem T-Scores vid slutet av 2-årig behandlingsperiod
Tidsram: Baslinje och avslutad behandlingsperiod (upp till ungefär vecka 106)
CBCL: 99-objekt frågeformulär mäter specifika beteendeproblem eller utvecklingsförseningar, besvarade av en förälder/vårdnadshavare eller lämplig vårdgivare. Varje objekt betygsattes med en 3-gradig skala (0=Inte sant, 1=Något/Ibland Sant, 2=Mycket sant/Ofta sant) för att ange hur ofta eller typiskt beteendet var. De 99 objekten kombinerades för att ge poäng för 8 problemområdesskalor (känslomässigt reaktiva, oroliga/deprimerade, somatiska besvär, tillbakadragna, sömnproblem, uppmärksamhetsproblem, aggressivt beteende och andra problem) och 3 sammanfattande poäng (internaliserande, externaliserande och totalt problem). Totalt problempoäng var summan av alla problemområden plus 1 ytterligare objekt, från 0 till 198. Totala råpoäng omvandlas till t-poäng med medelvärde 50 och standardavvikelse (SD) på 10. T-poäng var standardiserade testresultat som indikerar samma grad av höjning av problem i förhållande till det normativa urvalet av kamrater. Högre poäng tydde på fler problem.
Baslinje och avslutad behandlingsperiod (upp till ungefär vecka 106)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags att avbryta behandlingen på grund av en biverkning eller bristande effekt
Tidsram: Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Avbrytande från antingen rufinamid eller annan AED berodde på förekomsten av en biverkning eller på bristande effekt. Data erhölls fram till vecka 106 och extrapolerades med Kaplan-Meier-metoden för att bestämma den totala överlevnadstiden (i veckor) till avbrytande från behandling (exklusive nedtrappning) på grund av en biverkning eller bristande effekt.
Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Procentuell förändring av total anfallsfrekvens per 28 dagar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Frekvensen per 28 dagar definierades som (S/D)*28 där S var lika med summan av anfallen som rapporterades i deltagaranfallsdagboken under det angivna tidsintervallet och D var lika med antalet dagar med icke-saknad data i deltagarens anfallsdagbok för den angivna studiefasen. Antalet anfall bedömdes och registrerades av deltagarens förälder/vårdare i deltagarens anfallsdagbok.
Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Procentuell förändring i anfallsfrekvens efter individuell typ av anfall per 28 dagar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Frekvensen per 28 dagar definierades som (S/D)*28 där S var lika med summan av anfallen som rapporterades i deltagaranfallsdagboken under det angivna tidsintervallet och D var lika med antalet dagar med icke-saknad data i deltagarens anfallsdagbok för den angivna studiefasen. Antalet anfall bedömdes och registrerades av deltagarens förälder/vårdare i deltagarens anfallsdagbok.
Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Förekomst av försämring av anfall
Tidsram: Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Försämring av anfall sammanfattades av förekomsten av deltagare med fördubbling av total anfallsfrekvens, fördubbling i frekvens av större anfall (generaliserade tonisk-kloniska, droppattacker) eller förekomst av ny typ av anfall under varje på varandra följande 3 till 4 månaders besöksintervall av Underhållsperiod i förhållande till baslinjen.
Baslinje fram till slutet av behandlingsperioden (upp till ungefär vecka 106)
Ändring från baslinjen i CBCL Subscores vid vecka 106
Tidsram: Baslinje och vecka 106
CBCL: 99-objekt frågeformulär, mäter beteendeproblem/utvecklingsförseningar, besvaras av förälder/vårdnadshavare/vårdgivare. Varje objekt betygsatt på en 3-gradig skala (0=Inte Sant,1=Något/Ibland Sant, 2=Mycket/Ofta Sant). 99 poster kombinerades för att ge poäng för 8 problemområdesskalor, där 1 för varje 8 syndrom (emotionellt reaktivt, oroligt/deprimerat, somatiskt, tillbakadraget, sömn, uppmärksamhet, aggressivt beteende och andra problem) beräknades, intervall: 0 (normalt ) till 16 (kliniskt beteende) och 3 sammanfattande poäng (internalisering, externisering och totalproblem). Alla tre sammanfattande poäng som rapporterats skalade till T-poäng. Totalt problempoäng var summan av alla problemområden plus 1 ytterligare objekt, från 0 till 198. Totalt råpoäng konverterades till t-poäng med medelvärde på 50 och SD på 10. T-poäng var standardiserade testresultat som indikerar samma grad av höjd i problem i förhållande till normativt urval av kamrater. Högre poäng tydde på fler problem.
Baslinje och vecka 106
Förändring från baslinjen i språkutvecklingsundersökningen (LDS) poäng under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 56, 88 och 106
LDS, en vårdadministrerad undersökning bestod av enkät med 8 punkter och en ordlista med 310 ord organiserade inom 14 semantiska kategorier. Listan innehöll högfrekventa ord (t.ex. mer), mindre vanliga ord (t.ex. hamburgare) och lexikaliska bitar (t.ex. Sesam). Genomsnittlig LDS-poäng, beräknad genom att dividera det totala antalet ord över alla giltiga fraser med antalet fraser med fler än (>) 0ord; för deltagare utan ord var genomsnittet 0. Detta värde jämfördes med ett standardiserat diagram för att få percentilbetyg. LDS gav 2 poäng: genomsnittlig fraslängd (antal ord/fras) och antal godkända ordförrådsord. LDS-fraslängden kategoriserades i fördröjning (mindre än eller lika med [<=] 20:e percentilen) och ingen fördröjning (>20:e percentilen). LDS-ordförråd kategoriserades i fördröjning (<=15:e percentilen) och ingen fördröjning (>15:e percentilen). Båda råpoängen användes för att ge två normativa poäng baserade på barnets ålder i månader. Högre poäng tydde på bättre språkutveckling.
Baslinje, vecka 24, 56, 88 och 106
Förändring från baslinjen i totalpoäng för livskvalitet i barnepilepsi (QoLCE) skala
Tidsram: Baslinje och vecka 106
QoLCE var ett frågeformulär med 76 punkter utformat specifikt för att mäta livskvalitet hos barn med epilepsi. QOLCE består av 16 livskvalitetsunderskalor (14 multi-item och 2 single item). Varje underskala hade ett antal poster eller frågor med svar som utmärkt, mycket bra, bra, rättvist och dålig. De ändrades till 1, 2, 3, 4 och 5 enligt instruktionerna. Ändrade sedan på en skala av 100, där 1 är lika med (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 och 5=100. Punkter som motsvarar varje underskala markerades och medelpoängen var poängen för den underskalan. Formuläret fylldes i av en förälder eller vårdgivare som interagerade med barnet på en konsekvent, daglig basis och tog cirka 20 till 30 minuter att fylla i. Ju högre poäng desto bättre livskvalitet för barnet.
Baslinje och vecka 106
Ändra från Baseline i Sub-poäng i QoLCE
Tidsram: Baslinje och vecka 106
QoLCE var ett frågeformulär med 76 punkter utformat specifikt för att mäta livskvalitet hos barn med epilepsi. QOLCE består av 16 livskvalitetsunderskalor (14 multi-item och 2 single item). Varje underskala hade ett antal poster eller frågor med svar som utmärkt, mycket bra, bra, rättvist och dålig. De ändrades till 1, 2, 3, 4 och 5 enligt instruktionerna. Ändrade sedan på en skala av 100, där 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 och 5=100. Punkter som motsvarar varje underskala markerades och medelpoängen var poängen för den underskalan. Formuläret fylldes i av en förälder eller vårdgivare som interagerade med barnet på en konsekvent, daglig basis och tog cirka 20 till 30 minuter att fylla i. Ju högre poäng desto bättre livskvalitet för barnet.
Baslinje och vecka 106

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eisai Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

16 juni 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

2 november 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

2 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2011

Första postat (UPPSKATTA)

29 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

6 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2019

Senast verifierad

1 februari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • E2080-G000-303

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera