Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rufinamidu u pediatrických pacientů ve věku 1 až 4 roky s Lennox-Gastautovým syndromem nedostatečně kontrolovaným jinými antiepileptiky

12. července 2019 aktualizováno: Eisai Inc.

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie k hodnocení účinků na kognitivní vývoj, bezpečnosti a farmakokinetiky doplňkové léčby rufinamidem u pediatrických pacientů ve věku od 1 do 4 let s nedostatečně kontrolovaným Lennox-Gastautovým syndromem

Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila kognitivní účinek, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) rufinamidu na Lennox-Gastautův syndrom (LGS) nedostatečně kontrolovaný u pediatrických účastníků, kteří již užívali jiná antiepileptika.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie
      • Marseille, Francie
      • Paris, Francie
  • Itálie
      • Mantova, Itálie, 46100
      • Roma, Itálie, '00165
      • Salerno, Itálie, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Itálie
    • PI
      • Calambrone, PI, Itálie
      • Pisa, PI, Itálie
    • PV
      • Pavia, PV, Itálie
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Polsko
      • Elblag, Polsko
      • Gdansk, Polsko
      • Kielce, Polsko
      • Poznan, Polsko
      • Rzeszow, Polsko, 35-301
      • Warszawa, Polsko
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
      • Wellington, Florida, Spojené státy, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Spojené státy, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Akson, Ohio, Spojené státy, 44308
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
  • Řecko
      • Ambelokipi Athens, Řecko
      • Patra, Řecko
      • Pendeli Athens, Řecko
      • Thessaloniki, Řecko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 3 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčové zahrnutí:

  1. Klinická diagnóza LGS, která může zahrnovat přítomnost pomalého rytmu elektroencefalogramu na pozadí (EEG), vzor pomalých hrotů a vln (méně než 3 Hz), přítomnost polyspiků; je třeba dbát na to, aby nezahrnovala benigní myoklonickou epilepsii v dětství, atypickou benigní parciální epilepsii (pseudo-Lennox syndrom) nebo kontinuální vlny pomalého spánku (CSWS).
  2. Na fixní a zdokumentované dávce jednoho až tří současně podávaných regionálně schválených antiepileptik (AED) po dobu minimálně 4 týdnů před randomizací s neadekvátní odpovědí na léčbu.
  3. Důsledná dokumentace záchvatů (tj. žádná nejistota ohledně přítomnosti záchvatů) během předrandomizační fáze.

Klíčové vyloučení:

  1. Familiární syndrom krátkého QT intervalu
  2. Předchozí léčba rufinamidem během 30 dnů od výchozí návštěvy nebo přerušení léčby rufinamidem z důvodu bezpečnostních problémů souvisejících s rufinamidem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Lék: Rufinamid
Rufinamid až do 45 mg/kg/den, ve 2 rozdělených dávkách, podávaný jako perorální suspenze (40 mg/ml) jako přídavek ke stávajícímu režimu 1–3 antiepileptik (AED) subjektu.
ACTIVE_COMPARATOR: Jakékoli jiné schválené AED
Lék: Jakékoli jiné schválené antiepileptikum
Jakékoli jiné schválené AED: jakékoli jiné schválené AED podle výběru zkoušejícího jako doplněk ke stávajícímu režimu subjektu s 1-3 antiepileptiky (AED)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam chování dítěte (CBCL) T-skóre celkových problémů na konci 2letého léčebného období
Časové okno: Konec léčebného období (přibližně do 106. týdne)
CBCL: Dotazník s 99 položkami měří specifické problémy s chováním nebo vývojové opoždění, odpovídá rodič/zákonný zástupce nebo vhodný pečovatel. Každá položka byla hodnocena pomocí 3-bodové stupnice (0=není pravda, 1=poněkud/někdy pravdivá, 2=velmi pravdivá/často pravdivá), aby bylo zřejmé, jak často nebo typické bylo chování. 99 položek bylo zkombinováno a poskytlo skóre pro 8 škál problémových oblastí (emocionálně reaktivní, úzkostná/depresivní, somatické potíže, uzavřenost, problémy se spánkem, problémy s pozorností, agresivní chování a další problémy) a 3 souhrnná skóre (internalizující, externalizující a celková problémy). Celkové skóre problému bylo součtem všech problémových oblastí plus 1 další položka v rozsahu od 0 do 198. Celková hrubá skóre se převedou na t-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. T-skóre byly standardizované výsledky testů, které indikují stejný stupeň elevace problémů ve srovnání s normativním vzorkem vrstevníků. Vyšší skóre naznačovalo více problémů.
Konec léčebného období (přibližně do 106. týdne)
Změna od výchozí hodnoty v CBCL celkových problémových T-skórech na konci 2letého léčebného období
Časové okno: Základní stav a konec období léčby (přibližně do 106. týdne)
CBCL: Dotazník s 99 položkami měří specifické problémy s chováním nebo vývojové opoždění, odpovídá rodič/zákonný zástupce nebo vhodný pečovatel. Každá položka byla hodnocena pomocí 3-bodové stupnice (0=není pravda, 1=poněkud/někdy pravdivá, 2=velmi pravdivá/často pravdivá), aby bylo zřejmé, jak často nebo typické bylo chování. 99 položek bylo zkombinováno a poskytlo skóre pro 8 škál problémových oblastí (emocionálně reaktivní, úzkostná/depresivní, somatické potíže, uzavřenost, problémy se spánkem, problémy s pozorností, agresivní chování a další problémy) a 3 souhrnná skóre (internalizující, externalizující a celková problémy). Celkové skóre problému bylo součtem všech problémových oblastí plus 1 další položka v rozsahu od 0 do 198. Celková hrubá skóre se převedou na t-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. T-skóre byly standardizované výsledky testů, které indikují stejný stupeň elevace problémů ve srovnání s normativním vzorkem vrstevníků. Vyšší skóre naznačovalo více problémů.
Základní stav a konec období léčby (přibližně do 106. týdne)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do vyřazení z léčby kvůli nežádoucí události nebo nedostatečné účinnosti
Časové okno: Výchozí stav až do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Vysazení rufinamidu nebo jiné AED bylo způsobeno výskytem nežádoucí příhody nebo nedostatečnou účinností. Data byla získána do týdne 106 a byla extrapolována za použití Kaplan-Meierovy metody pro stanovení celkové doby přežití (v týdnech) do ukončení léčby (s výjimkou zužování) v důsledku nežádoucí příhody nebo nedostatečné účinnosti.
Výchozí stav až do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Procentuální změna celkové frekvence záchvatů za 28 dní
Časové okno: Výchozí stav až do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Frekvence za 28 dní byla definována jako (S/D)*28, kde S se rovnalo součtu záchvatů hlášených v účastnickém deníku záchvatů během stanoveného časového intervalu a D se rovnalo počtu dnů s nevynecháním údaje v účastnickém záchvatovém deníku pro specifikovanou fázi studie. Počet záchvatů byl hodnocen a zaznamenán rodičem (rodiči)/pečovatelem (pečovateli) účastníka do deníku účastníka.
Výchozí stav až do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Procentuální změna frekvence záchvatů podle jednotlivých typů záchvatů za 28 dní
Časové okno: Výchozí stav do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Frekvence za 28 dní byla definována jako (S/D)*28, kde S se rovnalo součtu záchvatů hlášených v účastnickém deníku záchvatů během stanoveného časového intervalu a D se rovnalo počtu dnů s nevynecháním údaje v účastnickém záchvatovém deníku pro specifikovanou fázi studie. Počet záchvatů byl hodnocen a zaznamenán rodičem (rodiči)/pečovatelem (pečovateli) účastníka do deníku účastníka.
Výchozí stav do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Výskyt zhoršení záchvatů
Časové okno: Výchozí stav do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Zhoršení záchvatů bylo shrnuto podle incidence účastníků se zdvojnásobením celkové frekvence záchvatů, zdvojnásobením frekvence velkých záchvatů (generalizované tonicko-klonické, kapkové záchvaty) nebo výskytem nového typu záchvatu během každého následného 3 až 4měsíčního intervalu návštěv Období údržby vzhledem k výchozímu stavu.
Výchozí stav do konce období léčby (přibližně do 106. týdne)
Změna od základní linie v dílčích skóre CBCL v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav a týden 106
CBCL: 99položkový dotazník, měří problémy s chováním/opoždění ve vývoji, odpovídá rodič/opatrovník/pečovatel. Každá položka byla hodnocena na 3bodové škále (0=není pravda,1=částečně/někdy pravdivá, 2=velmi/často pravdivá). 99 položek bylo zkombinováno tak, aby poskytlo skóre pro 8 škál problémových oblastí, kde byla vypočtena 1 pro každých 8 syndromů (emocionálně reaktivní, úzkostný/depresivní, somatický, uzavřený, spánek, pozornost, agresivní chování a další problémy), rozsah: 0 (normální ) až 16 (klinické chování) a 3 souhrnná skóre (internalizace, externalizace a celkové problémy). Všechna 3 souhrnná skóre byla škálována na T-skóre. Celkové skóre problému bylo součtem všech problémových oblastí plus 1 další položka v rozsahu od 0 do 198. Celkové hrubé skóre bylo převedeno na t-skóre s průměrem 50 a SD 10. T-skóre byly standardizované výsledky testů, které indikují stejný stupeň elevace problémů ve srovnání s normativním vzorkem vrstevníků. Vyšší skóre naznačovalo více problémů.
Výchozí stav a týden 106
Změna od výchozího stavu ve skóre průzkumu vývoje jazyka (LDS) během období údržby
Časové okno: Výchozí stav, 24., 56., 88. a 106. týden
LDS, průzkum spravovaný pečovatelem, sestával z 8položkového dotazníku a seznamu slovní zásoby 310 slov uspořádaných do 14 sémantických kategorií. Seznam obsahoval slova s ​​vysokou frekvencí (např. více), méně obvyklá slova (např. hamburger) a lexikální kousky (např. Sezame, otevři se). Průměrné skóre LDS, vypočtené vydělením celkového počtu slov ve všech platných frázích počtem frází s více než (>) 0 slovy; pro účastníky bez slov byl průměr 0. Tato hodnota byla porovnána se standardizovaným grafem, aby se získalo percentilové hodnocení. LDS poskytlo 2 skóre: průměrnou délku fráze (počet slov/fráze) a počet schválených slovní zásoby. Délka fráze LDS byla kategorizována na zpoždění (menší nebo rovno [<=] 20. percentil) a žádné zpoždění (> 20. percentil). Slovní zásoba LDS byla kategorizována na zpoždění (<=15. percentil) a žádné zpoždění (>15. percentil). Obě hrubá skóre byla použita k poskytnutí 2 normativních skóre založených na věku dítěte v měsících. Vyšší skóre naznačovalo lepší rozvoj jazyka.
Výchozí stav, 24., 56., 88. a 106. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kvality života na škále dětské epilepsie (QoLCE).
Časové okno: Výchozí stav a týden 106
QoLCE byl dotazník o 76 položkách navržený speciálně pro měření kvality života u dětí s epilepsií. QOLCE se skládá z 16 subškál kvality života (14 vícepoložkových a 2 jednotlivé položky). Každá subškála měla počet položek nebo otázek s odpověďmi jako výborná, velmi dobrá, dobrá, spravedlivá a špatná. Byly změněny na 1, 2, 3, 4 a 5 podle pokynů. Poté se změní na stupnici 100, kde 1 se rovná (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 a 5=100. Položky odpovídající každé subškále byly označeny a průměrné skóre bylo skóre této subškály. Formulář vyplnil rodič nebo pečovatel, který s dítětem komunikoval pravidelně, denně a jeho vyplnění zabralo asi 20 až 30 minut. Čím vyšší skóre, tím lepší kvalita života dítěte.
Výchozí stav a týden 106
Změna od základní linie v dílčích skóre v QoLCE
Časové okno: Výchozí stav a týden 106
QoLCE byl dotazník o 76 položkách navržený speciálně pro měření kvality života u dětí s epilepsií. QOLCE se skládá z 16 subškál kvality života (14 vícepoložkových a 2 jednotlivé položky). Každá subškála měla počet položek nebo otázek s odpověďmi jako výborná, velmi dobrá, dobrá, spravedlivá a špatná. Byly změněny na 1, 2, 3, 4 a 5 podle pokynů. Poté se změnil na stupnici 100, kde 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 a 5=100. Položky odpovídající každé subškále byly označeny a průměrné skóre bylo skóre této subškály. Formulář vyplnil rodič nebo pečovatel, který s dítětem komunikoval pravidelně, denně a jeho vyplnění zabralo asi 20 až 30 minut. Čím vyšší skóre, tím lepší kvalita života dítěte.
Výchozí stav a týden 106

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eisai Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

16. června 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

2. listopadu 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

2. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2011

První zveřejněno (ODHAD)

29. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2019

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • E2080-G000-303

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox-Gastautův syndrom

Klinické studie na Rufinamid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit