Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av rufinamid hos pediatriske personer 1 til under 4 år med Lennox-Gastaut syndrom utilstrekkelig kontrollert med andre antiepileptika

12. juli 2019 oppdatert av: Eisai Inc.

En multisenter, randomisert, kontrollert, åpen studie for å evaluere de kognitive utviklingseffektene og sikkerheten, og farmakokinetikken til tilleggsbehandling med rufinamid hos pediatriske personer fra 1 til under 4 år med utilstrekkelig kontrollert Lennox-Gastaut syndrom

Denne studien ble designet for å evaluere den kognitive effekten, sikkerheten og farmakokinetikken (PK) av rufinamid på Lennox-Gastaut syndrom (LGS) som er utilstrekkelig kontrollert hos pediatriske deltakere som allerede tar andre antiepileptika.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 2W2
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
      • Wellington, Florida, Forente stater, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Forente stater, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Akson, Ohio, Forente stater, 44308
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
      • Marseille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Hellas
      • Ambelokipi Athens, Hellas
      • Patra, Hellas
      • Pendeli Athens, Hellas
      • Thessaloniki, Hellas
  • Italia
      • Mantova, Italia, 46100
      • Roma, Italia, '00165
      • Salerno, Italia, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italia
    • PI
      • Calambrone, PI, Italia
      • Pisa, PI, Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia
  • Polen
      • Elblag, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Kielce, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
      • Warszawa, Polen
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 3 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Nøkkelinkludering:

  1. Klinisk diagnose av LGS, som kan inkludere tilstedeværelsen av en langsom bakgrunnselektroencefalogram (EEG) rytme, langsomme pigger-bølgemønster (mindre enn 3 Hz), tilstedeværelse av polypigger; Det bør utvises forsiktighet for ikke å inkludere godartet myoklonisk epilepsi i spedbarnsalderen, atypisk godartet partiell epilepsi (pseudo-Lennox syndrom), eller kontinuerlige spike-bølger av langsom søvn (CSWS).
  2. På en fast og dokumentert dose på én til tre samtidige regionalt godkjente antiepileptika (AED) i minimum 4 uker før randomisering med utilstrekkelig respons på behandlingen.
  3. Konsekvent anfallsdokumentasjon (dvs. ingen usikkerhet om tilstedeværelsen av anfall) under pre-randomiseringsfasen.

Nøkkelekskludering:

  1. Familiært kort QT-syndrom
  2. Tidligere behandling med rufinamid innen 30 dager etter baseline-besøk eller seponering av rufinamidbehandling på grunn av sikkerhetsproblemer knyttet til rufinamid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Legemiddel: Rufinamid
Rufinamid opp til 45 mg/kg/dag, i 2 oppdelte doser, administrert som oral suspensjon (40 mg/ml) som et tillegg til forsøkspersonens eksisterende kur med 1-3 antiepileptika (AED).
ACTIVE_COMPARATOR: Enhver annen godkjent hjertestarter
Legemiddel: Ethvert annet godkjent antiepileptika
Enhver annen godkjent hjertestarter: enhver annen godkjent hjertestarter etter utforskerens valg som et tillegg til forsøkspersonens eksisterende kur med 1-3 antiepileptika (AED)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Child Behavior Checklist (CBCL) Total problem-T-score ved slutten av 2-års behandlingsperiode
Tidsramme: Slutt på behandlingsperiode (opptil ca. uke 106)
CBCL: Spørreskjema med 99 elementer måler spesifikke atferdsproblemer eller utviklingsforsinkelser, besvart av en forelder/verge eller passende omsorgsperson. Hvert element ble vurdert ved hjelp av en 3-punkts skala (0=ikke sant, 1=noe/noen ganger sant, 2=veldig sant/ofte sant) for å indikere hvor ofte eller typisk oppførselen var. De 99 elementene ble kombinert for å gi skårer for 8 problemområdeskalaer (emosjonelt reaktive, engstelige/deprimerte, somatiske plager, tilbaketrukket, søvnproblemer, oppmerksomhetsproblemer, aggressiv atferd og andre problemer) og 3 oppsummerende skårer (internaliserende, eksternaliserende og totalt sett). problemer). Total problempoengsum var summen av alle problemområdene pluss 1 ekstra element, fra 0 til 198. Totale råskårer konverteres til t-skårer med gjennomsnitt på 50 og standardavvik (SD) på 10. T-skåre var standardiserte testskårer som indikerer samme grad av heving i problemer i forhold til det normative utvalget av jevnaldrende. Høyere score tydet på flere problemer.
Slutt på behandlingsperiode (opptil ca. uke 106)
Endring fra baseline i CBCL Total Problem T-score ved slutten av 2-års behandlingsperiode
Tidsramme: Grunnlinje og slutt på behandlingsperiode (opptil ca. uke 106)
CBCL: Spørreskjema med 99 elementer måler spesifikke atferdsproblemer eller utviklingsforsinkelser, besvart av en forelder/verge eller passende omsorgsperson. Hvert element ble vurdert ved hjelp av en 3-punkts skala (0=ikke sant, 1=noe/noen ganger sant, 2=veldig sant/ofte sant) for å indikere hvor ofte eller typisk oppførselen var. De 99 elementene ble kombinert for å gi skårer for 8 problemområdeskalaer (emosjonelt reaktive, engstelige/deprimerte, somatiske plager, tilbaketrukket, søvnproblemer, oppmerksomhetsproblemer, aggressiv atferd og andre problemer) og 3 oppsummerende skårer (internaliserende, eksternaliserende og totalt sett). problemer). Total problempoengsum var summen av alle problemområdene pluss 1 ekstra element, fra 0 til 198. Totale råskårer konverteres til t-skårer med gjennomsnitt på 50 og standardavvik (SD) på 10. T-skåre var standardiserte testskårer som indikerer samme grad av heving i problemer i forhold til det normative utvalget av jevnaldrende. Høyere score tydet på flere problemer.
Grunnlinje og slutt på behandlingsperiode (opptil ca. uke 106)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å trekke seg fra behandling på grunn av en bivirkning eller manglende effekt
Tidsramme: Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Seponering fra enten rufinamid eller annen AED skyldtes forekomsten av en bivirkning eller på grunn av manglende effekt. Data ble innhentet til uke 106 og ble ekstrapolert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden for å bestemme den totale overlevelsestiden (i uker) til seponering fra behandling (unntatt nedtrapping) på grunn av en uønsket hendelse eller manglende effekt.
Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Prosentvis endring i total anfallsfrekvens per 28 dager
Tidsramme: Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Frekvensen per 28 dager ble definert som (S/D)*28 hvor S var lik summen av anfallene rapportert i deltakeranfallsdagboken i løpet av det angitte tidsintervallet og D var lik antall dager uten manglende mangler. data i deltakeranfallsdagboken for den angitte studiefasen. Antall anfall ble vurdert og registrert av deltakerens foreldre/omsorgsperson(er) i deltakeranfallsdagboken.
Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Prosentvis endring i anfallsfrekvens etter individuell anfallstype per 28 dager
Tidsramme: Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Frekvensen per 28 dager ble definert som (S/D)*28 hvor S var lik summen av anfallene rapportert i deltakeranfallsdagboken i løpet av det angitte tidsintervallet og D var lik antall dager uten manglende mangler. data i deltakeranfallsdagboken for den angitte studiefasen. Antall anfall ble vurdert og registrert av deltakerens foreldre/omsorgsperson(er) i deltakeranfallsdagboken.
Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Forekomst av forverring av anfall
Tidsramme: Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Forverring av anfall ble oppsummert med forekomsten av deltakere med dobling i total anfallsfrekvens, dobling i frekvens av større anfall (generaliserte tonisk-kloniske, dråpeanfall) eller forekomst av ny anfallstype i løpet av hvert påfølgende 3 til 4 måneders besøksintervall av Vedlikeholdsperiode i forhold til baseline.
Baseline frem til slutten av behandlingsperioden (opptil ca. uke 106)
Endring fra baseline i CBCL-underpoeng i uke 106
Tidsramme: Grunnlinje og uke 106
CBCL: 99-elements spørreskjema, måler atferdsproblemer/utviklingsforsinkelser, besvart av foreldre/foresatte/omsorgsperson. Hvert element er vurdert på en 3-punkts skala (0=Ikke sant,1=Noe/noen ganger sant, 2=Veldig/ofte sant). 99 elementer ble kombinert for å gi skårer for 8 problemområdeskalaer, hvor 1 for hvert 8 syndrom (emosjonelt reaktivt, engstelig/deprimert, somatisk, tilbaketrukket, søvn, oppmerksomhet, aggressiv atferd og andre problemer) ble beregnet, område: 0 (normalt). ) til 16 (klinisk atferd) og 3 oppsummerende skårer (internaliserende, eksternaliserende og totale problemer). Alle de tre oppsummeringsskårene rapportert skalert til T-skårer. Total problempoengsum var summen av alle problemområdene pluss 1 ekstra element, fra 0 til 198. Total råpoengsum ble konvertert til t-score med gjennomsnitt på 50 og SD på 10. T-skåre var standardiserte testresultater som indikerer samme grad av heving i problemer i forhold til normativt utvalg av jevnaldrende. Høyere score tydet på flere problemer.
Grunnlinje og uke 106
Endring fra baseline i språkutviklingsundersøkelsen (LDS)-poeng under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 56, 88 og 106
LDS, en omsorgsgiver-administrert undersøkelse besto av 8-elements spørreskjema og ordforrådsliste med 310 ord organisert innenfor 14 semantiske kategorier. Listen inneholdt høyfrekvente ord (f.eks. mer), mindre vanlige ord (f.eks. hamburger), og leksikalske biter (f.eks. Sesame gate). Gjennomsnittlig LDS-poengsum, beregnet ved å dele totalt antall ord på tvers av alle gyldige setninger med antall setninger med større enn (>) 0 ord; for deltakere uten ord var gjennomsnittet 0. Denne verdien ble sammenlignet med standardiserte diagrammer for å oppnå persentilvurdering. LDS ga 2 poengsummer: gjennomsnittlig setningslengde (antall ord/setning) og antall godkjente vokabularord. LDS-fraselengden ble kategorisert i forsinkelse (mindre enn eller lik [<=] 20. persentil) og ingen forsinkelse (>20. persentil). LDS-vokabular ble kategorisert i forsinkelse (<=15. persentil) og ingen forsinkelse (>15. persentil). Begge råskårene ble brukt til å gi 2 normative skårer basert på barnets alder i måneder. Høyere skårer indikerte bedre språkutvikling.
Grunnlinje, uke 24, 56, 88 og 106
Endring fra baseline i total poengsum for livskvalitet i barneepilepsi (QoLCE) skala
Tidsramme: Grunnlinje og uke 106
QoLCE var et spørreskjema med 76 elementer designet spesielt for å måle livskvalitet hos barn med epilepsi. QOLCE består av 16 livskvalitetsunderskalaer (14 flerelementer og 2 enkeltelementer). Hver underskala hadde antall elementer eller spørsmål med svar som utmerket, veldig bra, bra, rettferdig og dårlig. De ble endret til 1, 2, 3, 4 og 5 i henhold til instruksjonene. Deretter endret på en skala fra 100, hvor 1 er lik (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 og 5=100. Elementer som tilsvarer hver underskala ble merket, og gjennomsnittlig poengsum var poengsummen for den underskalaen. Skjemaet ble fylt ut av en forelder eller omsorgsperson som samhandlet med barnet på en konsekvent, daglig basis og tok omtrent 20 til 30 minutter å fylle ut. Jo høyere skår, jo bedre livskvalitet for barnet.
Grunnlinje og uke 106
Endring fra baseline i underpoeng i QoLCE
Tidsramme: Grunnlinje og uke 106
QoLCE var et spørreskjema med 76 elementer designet spesielt for å måle livskvalitet hos barn med epilepsi. QOLCE består av 16 livskvalitetsunderskalaer (14 flerelementer og 2 enkeltelementer). Hver underskala hadde antall elementer eller spørsmål med svar som utmerket, veldig bra, bra, rettferdig og dårlig. De ble endret til 1, 2, 3, 4 og 5 i henhold til instruksjonene. Deretter endret på en skala fra 100, hvor 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 og 5=100. Elementer som tilsvarer hver underskala ble merket, og gjennomsnittlig poengsum var poengsummen for den underskalaen. Skjemaet ble fylt ut av en forelder eller omsorgsperson som samhandlet med barnet på en konsekvent, daglig basis og tok omtrent 20 til 30 minutter å fylle ut. Jo høyere skår, jo bedre livskvalitet for barnet.
Grunnlinje og uke 106

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eisai Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. juni 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

2. november 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

2. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

29. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2019

Sist bekreftet

1. februar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • E2080-G000-303

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere