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Studie zu Rufinamid bei pädiatrischen Probanden im Alter von 1 bis unter 4 Jahren mit Lennox-Gastaut-Syndrom, das mit anderen Antiepileptika unzureichend kontrolliert wird

12. Juli 2019 aktualisiert von: Eisai Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, offene Studie zur Bewertung der kognitiven Entwicklungseffekte und -sicherheit sowie der Pharmakokinetik einer zusätzlichen Behandlung mit Rufinamid bei pädiatrischen Patienten im Alter von 1 bis unter 4 Jahren mit unzureichend kontrolliertem Lennox-Gastaut-Syndrom

Diese Studie wurde entwickelt, um die kognitive Wirkung, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Rufinamid bei unzureichend kontrolliertem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) bei pädiatrischen Teilnehmern zu bewerten, die bereits andere Antiepileptika einnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
      • Marseille, Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Griechenland
      • Ambelokipi Athens, Griechenland
      • Patra, Griechenland
      • Pendeli Athens, Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland
  • Italien
      • Mantova, Italien, 46100
      • Roma, Italien, '00165
      • Salerno, Italien, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italien
    • PI
      • Calambrone, PI, Italien
      • Pisa, PI, Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Polen
      • Elblag, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Kielce, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
      • Warszawa, Polen
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
      • Wellington, Florida, Vereinigte Staaten, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Akson, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 3 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Schlüsselaufnahme:

  1. Klinische Diagnose von LGS, die das Vorhandensein eines langsamen Hintergrund-Elektroenzephalogramm (EEG)-Rhythmus, langsames Spike-Wave-Muster (weniger als 3 Hz), das Vorhandensein von Polyspikes umfassen kann; Es sollte darauf geachtet werden, dass benigne myoklonische Epilepsie des Säuglingsalters, atypische benigne partielle Epilepsie (Pseudo-Lennox-Syndrom) oder kontinuierliche Spike-Waves des langsamen Schlafs (CSWS) nicht eingeschlossen werden.
  2. Bei einer festgelegten und dokumentierten Dosis von ein bis drei begleitenden regional zugelassenen Antiepileptika (AEDs) für mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung mit unzureichendem Ansprechen auf die Behandlung.
  3. Konsistente Anfallsdokumentation (d. h. keine Unsicherheit über das Vorhandensein von Anfällen) während der Prä-Randomisierungsphase.

Schlüsselausschluss:

  1. Familiäres Short-QT-Syndrom
  2. Vorherige Behandlung mit Rufinamid innerhalb von 30 Tagen nach der Erstuntersuchung oder Abbruch der Rufinamid-Behandlung aufgrund von Sicherheitsbedenken im Zusammenhang mit Rufinamid

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Arzneimittel: Rufinamid
Rufinamid bis zu 45 mg/kg/Tag, in 2 aufgeteilten Dosen, verabreicht als Suspension zum Einnehmen (40 mg/ml) als Ergänzung zur bestehenden Therapie des Patienten mit 1-3 Antiepileptika (AEDs)
ACTIVE_COMPARATOR: Jeder andere zugelassene AED
Arzneimittel: Jedes andere zugelassene Antiepileptikum
Jeder andere zugelassene AED: jeder andere zugelassene AED nach Wahl des Prüfarztes als Add-on zur bestehenden Therapie des Patienten mit 1-3 Antiepileptika (AEDs)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Child Behaviour Checklist (CBCL) T-Scores des gesamten Problems am Ende des 2-jährigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
CBCL: Fragebogen mit 99 Punkten misst spezifische Verhaltensprobleme oder Entwicklungsverzögerungen, beantwortet von einem Elternteil/Erziehungsberechtigten oder einer geeigneten Bezugsperson. Jedes Item wurde anhand einer 3-Punkte-Skala bewertet (0=stimmt nicht, 1=eher/manchmal, 2=sehr/oft), um anzugeben, wie oft oder typisch das Verhalten war. Die 99 Items wurden kombiniert, um Werte für 8 Problemzonenskalen (emotional reaktiv, ängstlich/depressiv, somatische Beschwerden, zurückgezogen, Schlafprobleme, Aufmerksamkeitsprobleme, aggressives Verhalten und andere Probleme) und 3 Gesamtwerte (internalisierend, externalisierend und gesamt) zu ergeben Probleme). Die Gesamtpunktzahl für das Problem war die Summe aller Problembereiche plus 1 zusätzliches Element, das von 0 bis 198 reichte. Die gesamten Rohwerte werden in t-Werte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10 umgewandelt. T-Scores waren standardisierte Testergebnisse, die den gleichen Grad an Erhebung von Problemen im Vergleich zur normativen Stichprobe von Gleichaltrigen anzeigen. Höhere Werte deuteten auf mehr Probleme hin.
Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Änderung der CBCL-Gesamtproblem-T-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende des 2-jährigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Behandlungsende (bis ungefähr Woche 106)
CBCL: Fragebogen mit 99 Punkten misst spezifische Verhaltensprobleme oder Entwicklungsverzögerungen, beantwortet von einem Elternteil/Erziehungsberechtigten oder einer geeigneten Bezugsperson. Jedes Item wurde anhand einer 3-Punkte-Skala bewertet (0=stimmt nicht, 1=eher/manchmal, 2=sehr/oft), um anzugeben, wie oft oder typisch das Verhalten war. Die 99 Items wurden kombiniert, um Werte für 8 Problemzonenskalen (emotional reaktiv, ängstlich/depressiv, somatische Beschwerden, zurückgezogen, Schlafprobleme, Aufmerksamkeitsprobleme, aggressives Verhalten und andere Probleme) und 3 Gesamtwerte (internalisierend, externalisierend und gesamt) zu ergeben Probleme). Die Gesamtpunktzahl für das Problem war die Summe aller Problembereiche plus 1 zusätzliches Element, das von 0 bis 198 reichte. Die gesamten Rohwerte werden in t-Werte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10 umgewandelt. T-Scores waren standardisierte Testergebnisse, die den gleichen Grad an Erhebung von Problemen im Vergleich zur normativen Stichprobe von Gleichaltrigen anzeigen. Höhere Werte deuteten auf mehr Probleme hin.
Baseline und Behandlungsende (bis ungefähr Woche 106)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Abbruch der Behandlung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses oder mangelnder Wirksamkeit
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Das Absetzen von entweder Rufinamid oder anderen AED erfolgte aufgrund des Auftretens eines unerwünschten Ereignisses oder wegen mangelnder Wirksamkeit. Die Daten wurden bis Woche 106 erhoben und mit der Kaplan-Meier-Methode extrapoliert, um die Gesamtüberlebenszeit (in Wochen) bis zum Absetzen der Behandlung (ohne Ausschleichen) aufgrund eines unerwünschten Ereignisses oder mangelnder Wirksamkeit zu bestimmen.
Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Prozentuale Veränderung der Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Die Häufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als (S/D)*28, wobei S gleich der Summe der Anfälle war, die im Anfallstagebuch der Teilnehmer während des angegebenen Zeitintervalls berichtet wurden, und D gleich der Anzahl der Tage ohne Ausfälle war Daten im Teilnehmer-Anfallstagebuch für die angegebene Studienphase. Die Anzahl der Anfälle wurde von den Eltern/Betreuer(n) des Teilnehmers bewertet und im Anfallstagebuch des Teilnehmers aufgezeichnet.
Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit nach individuellem Anfallstyp pro 28 Tage
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Die Häufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als (S/D)*28, wobei S gleich der Summe der Anfälle war, die im Anfallstagebuch der Teilnehmer während des angegebenen Zeitintervalls berichtet wurden, und D gleich der Anzahl der Tage ohne Ausfälle war Daten im Teilnehmer-Anfallstagebuch für die angegebene Studienphase. Die Anzahl der Anfälle wurde von den Eltern/Betreuer(n) des Teilnehmers bewertet und im Anfallstagebuch des Teilnehmers aufgezeichnet.
Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Häufigkeit einer Verschlechterung der Krampfanfälle
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Die Verschlechterung der Anfälle wurde anhand der Inzidenz von Teilnehmern mit einer Verdoppelung der Gesamtanfallshäufigkeit, einer Verdoppelung der Häufigkeit schwerer Anfälle (generalisiert tonisch-klonisch, Fallattacken) oder dem Auftreten eines neuen Anfallstyps während jedes aufeinanderfolgenden 3- bis 4-monatigen Besuchsintervalls zusammengefasst Erhaltungszeitraum relativ zum Ausgangswert.
Baseline bis zum Ende des Behandlungszeitraums (bis ungefähr Woche 106)
Änderung der CBCL-Unterwerte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 106
Zeitfenster: Baseline und Woche 106
CBCL: Fragebogen mit 99 Punkten, misst Verhaltensprobleme/Entwicklungsverzögerungen, beantwortet von Eltern/Vormund/Betreuer. Jedes Item wurde auf einer 3-Punkte-Skala bewertet (0 = stimmt nicht, 1 = stimmt etwas/manchmal, 2 = stimmt sehr/oft). 99 Items wurden kombiniert, um Punkte für 8 Problembereichsskalen zu geben, wobei 1 für jedes 8 Syndrom (emotional reaktiv, ängstlich/depressiv, somatisch, zurückgezogen, Schlaf, Aufmerksamkeit, aggressives Verhalten und andere Probleme) berechnet wurden, Bereich: 0 (normal ) bis 16 (klinisches Verhalten) und 3 Gesamtpunktzahlen (Internalisierung, Externalisierung und Gesamtprobleme). Alle 3 zusammenfassenden Ergebnisse wurden auf T-Werte skaliert berichtet. Die Gesamtpunktzahl für das Problem war die Summe aller Problembereiche plus 1 zusätzliches Element, das von 0 bis 198 reichte. Der Gesamtrohwert wurde in T-Werte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. T-Scores waren standardisierte Testergebnisse, die den gleichen Grad an Erhöhung der Probleme im Vergleich zur normativen Stichprobe von Gleichaltrigen anzeigen. Höhere Werte deuteten auf mehr Probleme hin.
Baseline und Woche 106
Änderung der LDS-Ergebnisse (Language Development Survey) gegenüber dem Ausgangswert während des Wartungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 56, 88 und 106
LDS, eine von Pflegekräften durchgeführte Umfrage, bestand aus einem 8-Punkte-Fragebogen und einer Wortschatzliste mit 310 Wörtern, die in 14 semantische Kategorien eingeteilt waren. Liste enthält häufig vorkommende Wörter (z. mehr), weniger gebräuchliche Wörter (z. Hamburger) und lexikalische Brocken (z. Sesamstraße). Durchschnittlicher LDS-Score, berechnet durch Division der Gesamtzahl der Wörter aller gültigen Phrasen durch die Anzahl der Phrasen mit mehr als (>) 0 Wörtern; für Teilnehmer ohne Worte war der Durchschnitt 0. Dieser Wert wurde mit einem standardisierten Diagramm verglichen, um eine Perzentilbewertung zu erhalten. LDS lieferte zwei Werte: durchschnittliche Satzlänge (Anzahl der Wörter/Satz) und Anzahl der unterstützten Vokabeln. Die LDS-Phraselänge wurde in Verzögerung (weniger als oder gleich [<=] 20. Perzentil) und keine Verzögerung (>20. Perzentil) kategorisiert. HLT-Vokabular wurde in Verzögerung (<=15. Perzentil) und keine Verzögerung (>15. Perzentil) kategorisiert. Beide Rohwerte wurden verwendet, um 2 normative Werte basierend auf dem Alter des Kindes in Monaten bereitzustellen. Höhere Werte zeigten eine bessere Sprachentwicklung an.
Baseline, Wochen 24, 56, 88 und 106
Änderung des Gesamtwertes der Lebensqualität in der Skala für Epilepsie im Kindesalter (QoLCE) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 106
Der QoLCE war ein Fragebogen mit 76 Punkten, der speziell zur Messung der Lebensqualität von Kindern mit Epilepsie entwickelt wurde. QOLCE besteht aus 16 Subskalen zur Lebensqualität (14 Multi-Item und 2 Single-Item). Jede Subskala hatte eine Anzahl von Items oder Fragen mit Antworten wie „ausgezeichnet“, „sehr gut“, „gut“, „mittelmäßig“ und „mangelhaft“. Sie wurden gemäß den Anweisungen auf 1, 2, 3, 4 und 5 geändert. Dann auf einer Skala von 100 geändert, wobei 1 gleich (=) 0, 2 = 25, 3 = 50, 4 = 75 und 5 = 100 ist. Items, die jeder Subskala entsprachen, wurden markiert und die mittlere Punktzahl war die Punktzahl dieser Subskala. Das Formular wurde von einem Elternteil oder Betreuer ausgefüllt, der regelmäßig täglich mit dem Kind interagierte, und das Ausfüllen dauerte etwa 20 bis 30 Minuten. Je höher die Punktzahl, desto besser die Lebensqualität des Kindes.
Baseline und Woche 106
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Sub-Scores in QoLCE
Zeitfenster: Baseline und Woche 106
Der QoLCE war ein Fragebogen mit 76 Punkten, der speziell zur Messung der Lebensqualität von Kindern mit Epilepsie entwickelt wurde. QOLCE besteht aus 16 Subskalen zur Lebensqualität (14 Multi-Item und 2 Single-Item). Jede Subskala hatte eine Anzahl von Items oder Fragen mit Antworten wie „ausgezeichnet“, „sehr gut“, „gut“, „mittelmäßig“ und „mangelhaft“. Sie wurden gemäß den Anweisungen auf 1, 2, 3, 4 und 5 geändert. Dann auf einer Skala von 100 geändert, wobei 1 = 0, 2 = 25, 3 = 50, 4 = 75 und 5 = 100. Items, die jeder Subskala entsprachen, wurden markiert und die mittlere Punktzahl war die Punktzahl dieser Subskala. Das Formular wurde von einem Elternteil oder Betreuer ausgefüllt, der regelmäßig täglich mit dem Kind interagierte, und das Ausfüllen dauerte etwa 20 bis 30 Minuten. Je höher die Punktzahl, desto besser die Lebensqualität des Kindes.
Baseline und Woche 106

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eisai Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

16. Juni 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

2. November 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

2. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

29. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • E2080-G000-303

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Lennox-Gastaut-Syndrom

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