Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rufinamidu u dzieci w wieku od 1 roku do mniej niż 4 lat z zespołem Lennoxa-Gastauta niedostatecznie kontrolowanym innymi lekami przeciwpadaczkowymi

12 lipca 2019 zaktualizowane przez: Eisai Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie mające na celu ocenę wpływu i bezpieczeństwa rozwoju funkcji poznawczych oraz farmakokinetyki uzupełniającego leczenia rufinamidem u dzieci w wieku od 1 do mniej niż 4 lat z niedostatecznie kontrolowanym zespołem Lennoxa-Gastauta

Badanie to zostało zaprojektowane w celu oceny wpływu na funkcje poznawcze, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) rufinamidu na niedostatecznie kontrolowany zespół Lennoxa-Gastauta (LGS) u uczestników pediatrycznych przyjmujących już inne leki przeciwpadaczkowe.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
  • Francja
      • Bron, Francja
      • Marseille, Francja
      • Paris, Francja
  • Grecja
      • Ambelokipi Athens, Grecja
      • Patra, Grecja
      • Pendeli Athens, Grecja
      • Thessaloniki, Grecja
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Polska
      • Elblag, Polska
      • Gdansk, Polska
      • Kielce, Polska
      • Poznan, Polska
      • Rzeszow, Polska, 35-301
      • Warszawa, Polska
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
      • Wellington, Florida, Stany Zjednoczone, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Akson, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
  • Włochy
      • Mantova, Włochy, 46100
      • Roma, Włochy, '00165
      • Salerno, Włochy, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Włochy
    • PI
      • Calambrone, PI, Włochy
      • Pisa, PI, Włochy
    • PV
      • Pavia, PV, Włochy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 3 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe włączenie:

  1. Rozpoznanie kliniczne LGS, które może obejmować obecność powolnego rytmu elektroencefalogramu (EEG) w tle, powolny wzorzec iglice-fale (poniżej 3 Hz), obecność wielokolców; należy uważać, aby nie uwzględnić łagodnej padaczki mioklonicznej wieku niemowlęcego, nietypowej łagodnej padaczki częściowej (zespół rzekomego Lennoxa) lub ciągłych fal kolców powolnego snu (CSWS).
  2. Przy stałej i udokumentowanej dawce jednego do trzech jednocześnie zatwierdzonych regionalnie leków przeciwpadaczkowych (AED) przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją z niewystarczającą odpowiedzią na leczenie.
  3. Spójna dokumentacja napadów padaczkowych (tj. brak niepewności co do obecności napadów padaczkowych) podczas fazy poprzedzającej randomizację.

Kluczowe wykluczenie:

  1. Rodzinny zespół krótkiego QT
  2. Wcześniejsze leczenie rufinamidem w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej lub przerwanie leczenia rufinamidem ze względu na kwestie bezpieczeństwa związane z rufinamidem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Lek: Rufinamid
Rufinamid do 45 mg/kg mc./dobę, w 2 dawkach podzielonych, podawany w postaci zawiesiny doustnej (40 mg/ml) jako uzupełnienie dotychczasowego schematu 1-3 leków przeciwpadaczkowych (LPP)
ACTIVE_COMPARATOR: Każdy inny zatwierdzony defibrylator AED
Lek: Każdy inny zatwierdzony lek przeciwpadaczkowy
Każdy inny zatwierdzony AED: dowolny inny zatwierdzony AED wybrany przez badacza jako dodatek do istniejącego schematu 1-3 leków przeciwpadaczkowych (AED) pacjenta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna zachowań dzieci (CBCL) Całkowity problem T-score na koniec 2-letniego okresu leczenia
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
CBCL: Kwestionariusz składający się z 99 pozycji mierzy określone problemy behawioralne lub opóźnienia rozwojowe, na które odpowiada rodzic/opiekun prawny lub odpowiedni opiekun. Każda pozycja została oceniona przy użyciu 3-stopniowej skali (0 = nieprawda, 1 = trochę/czasami prawda, 2=bardzo prawda/często prawda), aby wskazać, jak częste lub typowe było zachowanie. 99 pozycji połączono, aby uzyskać wyniki dla 8 skal obszarów problemowych (reaktywność emocjonalna, niepokój/depresja, dolegliwości somatyczne, wycofanie, problemy ze snem, problemy z uwagą, agresywne zachowanie i inne problemy) oraz 3 wyniki podsumowujące (internalizowanie, eksternalizacja i całkowita problemy). Całkowity wynik problemu był sumą wszystkich obszarów problemowych plus 1 dodatkowa pozycja, w zakresie od 0 do 198. Całkowite surowe wyniki są konwertowane na wyniki t ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki T były wystandaryzowanymi wynikami testów, które wskazują ten sam stopień podniesienia problemów w stosunku do normatywnej próby rówieśników. Wyższe wyniki wskazywały na więcej problemów.
Koniec okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Zmiana od wartości początkowej w CBCL Total Problem T-Score na koniec 2-letniego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i koniec okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
CBCL: Kwestionariusz składający się z 99 pozycji mierzy określone problemy behawioralne lub opóźnienia rozwojowe, na które odpowiada rodzic/opiekun prawny lub odpowiedni opiekun. Każda pozycja została oceniona przy użyciu 3-stopniowej skali (0 = nieprawda, 1 = trochę/czasami prawda, 2=bardzo prawda/często prawda), aby wskazać, jak częste lub typowe było zachowanie. 99 pozycji połączono, aby uzyskać wyniki dla 8 skal obszarów problemowych (reaktywność emocjonalna, niepokój/depresja, dolegliwości somatyczne, wycofanie, problemy ze snem, problemy z uwagą, agresywne zachowanie i inne problemy) oraz 3 wyniki podsumowujące (internalizowanie, eksternalizacja i całkowita problemy). Całkowity wynik problemu był sumą wszystkich obszarów problemowych plus 1 dodatkowa pozycja, w zakresie od 0 do 198. Całkowite surowe wyniki są konwertowane na wyniki t ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki T były wystandaryzowanymi wynikami testów, które wskazują ten sam stopień podniesienia problemów w stosunku do normatywnej próby rówieśników. Wyższe wyniki wskazywały na więcej problemów.
Wartość wyjściowa i koniec okresu leczenia (do około 106. tygodnia)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wycofania się z leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego lub braku skuteczności
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Odstawienie rufinamidu lub innego LPP było spowodowane wystąpieniem zdarzenia niepożądanego lub brakiem skuteczności. Dane zbierano do 106. tygodnia i ekstrapolowano metodą Kaplana-Meiera w celu określenia całkowitego czasu przeżycia (w tygodniach) do wycofania się z leczenia (z wyłączeniem stopniowania) z powodu zdarzenia niepożądanego lub braku skuteczności.
Wartość wyjściowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Procentowa zmiana całkowitej częstości napadów w ciągu 28 dni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Częstość na 28 dni zdefiniowano jako (S/D)*28, gdzie S było równe sumie napadów zgłoszonych w dzienniku napadów uczestnika w określonym przedziale czasu, a D było równe liczbie dni bez brakujących dane w dzienniku napadów uczestnika dla określonej fazy badania. Liczba napadów została oceniona i odnotowana przez rodzica/opiekunów uczestnika w dzienniku napadów uczestnika.
Wartość wyjściowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Procentowa zmiana częstości napadów w zależności od typu napadu w ciągu 28 dni
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Częstość na 28 dni zdefiniowano jako (S/D)*28, gdzie S było równe sumie napadów zgłoszonych w dzienniku napadów uczestnika w określonym przedziale czasu, a D było równe liczbie dni bez brakujących dane w dzienniku napadów uczestnika dla określonej fazy badania. Liczba napadów została oceniona i odnotowana przez rodzica/opiekunów uczestnika w dzienniku napadów uczestnika.
Wartość początkowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Częstość pogorszenia napadów padaczkowych
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Pogorszenie napadów podsumowano na podstawie częstości występowania u uczestników podwojenia całkowitej częstości napadów, podwojenia częstości głównych napadów (uogólnione napady toniczno-kloniczne, napady kropelkowe) lub wystąpienia nowego typu napadów podczas każdej kolejnej 3-4 miesięcznej przerwy w badaniu. Okres konserwacji w stosunku do linii bazowej.
Wartość początkowa do końca okresu leczenia (do około 106. tygodnia)
Zmiana od punktu początkowego w wynikach cząstkowych CBCL w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 106
CBCL: kwestionariusz składający się z 99 pozycji, mierzący problemy behawioralne/opóźnienia rozwojowe, na które odpowiada rodzic/opiekun/opiekun. Każda pozycja została oceniona na 3-stopniowej skali (0=nieprawda, 1=trochę/czasami prawda, 2=bardzo/często prawda). 99 pozycji połączono, aby uzyskać wyniki dla 8 skal obszarów problemowych, gdzie obliczono 1 dla każdego 8 syndromów (reaktywność emocjonalna, lęk/depresja, somatyczny, wycofanie, sen, uwaga, agresywne zachowanie i inne problemy), zakres: 0 (normalny ) do 16 (zachowanie kliniczne) i 3 wyniki podsumowujące (internalizacja, eksternalizacja i wszystkie problemy). Wszystkie 3 raportowane wyniki sumaryczne przeskalowano do T-score. Całkowity wynik problemu był sumą wszystkich obszarów problemowych plus 1 dodatkowa pozycja, w zakresie od 0 do 198. Całkowity surowy wynik przeliczono na wyniki t ze średnią 50 i SD 10. Wyniki T były wystandaryzowanymi wynikami testów, które wskazują ten sam stopień podniesienia problemów w stosunku do normatywnej próby rówieśników. Wyższe wyniki wskazywały na więcej problemów.
Punkt wyjściowy i tydzień 106
Zmiana wyników badania rozwoju językowego (LDS) w stosunku do wartości wyjściowych w okresie konserwacji
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 24, 56, 88 i 106
LDS, ankieta administrowana przez opiekuna, składała się z 8-punktowego kwestionariusza i listy słownictwa zawierającej 310 słów uporządkowanych w 14 kategoriach semantycznych. Lista zawierała słowa o wysokiej częstotliwości (np. więcej), mniej popularne słowa (np. hamburger) oraz fragmenty leksykalne (np. Ulica Sezamkowa). Średni wynik LDS, obliczony poprzez podzielenie całkowitej liczby słów we wszystkich ważnych frazach przez liczbę fraz zawierających więcej niż (>) 0 słów; dla uczestników bez słów średnia wyniosła 0. Wartość tę porównano ze standaryzowaną tabelą, aby uzyskać ocenę percentyla. LDS dostarczył 2 wyniki: średnią długość frazy (liczba słów/wyrażenie) i liczbę zatwierdzonych słów słownictwa. Długość frazy LDS została sklasyfikowana jako opóźnienie (mniejsze lub równe [<=] 20 percentylowi) i brak opóźnienia (>20 percentyl). Słownictwo LDS podzielono na opóźnienie (<=15 percentyl) i brak opóźnienia (>15 percentyl). Oba wyniki surowe zostały wykorzystane do uzyskania 2 wyników normatywnych w oparciu o wiek dziecka w miesiącach. Wyższe wyniki wskazywały na lepszy rozwój języka.
Punkt wyjściowy, tygodnie 24, 56, 88 i 106
Zmiana od punktu początkowego w skali Całkowity wynik jakości życia w padaczce dziecięcej (QoLCE).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 106
QoLCE był kwestionariuszem składającym się z 76 pozycji, zaprojektowanym specjalnie do pomiaru jakości życia dzieci z padaczką. QOLCE składa się z 16 podskal jakości życia (14 wielopunktowych i 2 jednopunktowe). Każda podskala zawierała szereg pozycji lub pytań z odpowiedziami: doskonała, bardzo dobra, dobra, dostateczna i zła. Zostały one zmienione na 1, 2, 3, 4 i 5 zgodnie z instrukcjami. Następnie zmieniono na skali 100, gdzie 1 jest równe (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75, a 5=100. Pozycje odpowiadające każdej podskali zostały zaznaczone, a średni wynik był wynikiem tej podskali. Formularz był wypełniany przez rodzica lub opiekuna, który codziennie kontaktował się z dzieckiem i jego wypełnienie zajmowało około 20 do 30 minut. Im wyższy wynik, tym lepsza jakość życia dziecka.
Punkt wyjściowy i tydzień 106
Zmiana od linii bazowej w wynikach cząstkowych w QoLCE
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 106
QoLCE był kwestionariuszem składającym się z 76 pozycji, zaprojektowanym specjalnie do pomiaru jakości życia dzieci z padaczką. QOLCE składa się z 16 podskal jakości życia (14 wielopunktowych i 2 jednopunktowe). Każda podskala zawierała szereg pozycji lub pytań z odpowiedziami: doskonała, bardzo dobra, dobra, dostateczna i zła. Zostały one zmienione na 1, 2, 3, 4 i 5 zgodnie z instrukcjami. Następnie zmienił się w skali 100, gdzie 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 i 5=100. Pozycje odpowiadające każdej podskali zostały zaznaczone, a średni wynik był wynikiem tej podskali. Formularz był wypełniany przez rodzica lub opiekuna, który codziennie kontaktował się z dzieckiem i jego wypełnienie zajmowało około 20 do 30 minut. Im wyższy wynik, tym lepsza jakość życia dziecka.
Punkt wyjściowy i tydzień 106

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eisai Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

16 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

2 listopada 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

2 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • E2080-G000-303

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Lennoxa-Gastauta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj