Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rufinamid vizsgálata 1 és 4 évnél fiatalabb gyermekeknél, akiknél Lennox-Gastaut szindróma más epilepszia elleni szerekkel nem megfelelően kontrollált

2019. július 12. frissítette: Eisai Inc.

Multicentrikus, randomizált, ellenőrzött, nyílt elrendezésű vizsgálat a kognitív fejlődésre gyakorolt ​​hatások és a rufinamid kiegészítő kezelésének farmakokinetikájának értékelésére 1-4 évesnél fiatalabb, nem megfelelően kontrollált Lennox-Gastaut szindrómában szenvedő gyermekeknél

Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje a rufinamid kognitív hatását, biztonságosságát és farmakokinetikáját (PK) a Lennox-Gastaut-szindrómára (LGS) nem megfelelően kontrollált gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél, akik már más epilepsziaellenes szereket szedtek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Cape Town, Dél-Afrika
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
      • Miami, Florida, Egyesült Államok
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
      • Wellington, Florida, Egyesült Államok, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Egyesült Államok, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok
      • Akson, Ohio, Egyesült Államok, 44308
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország
      • Marseille, Franciaország
      • Paris, Franciaország
  • Görögország
      • Ambelokipi Athens, Görögország
      • Patra, Görögország
      • Pendeli Athens, Görögország
      • Thessaloniki, Görögország
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Lengyelország
      • Elblag, Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország
      • Kielce, Lengyelország
      • Poznan, Lengyelország
      • Rzeszow, Lengyelország, 35-301
      • Warszawa, Lengyelország
  • Olaszország
      • Mantova, Olaszország, 46100
      • Roma, Olaszország, '00165
      • Salerno, Olaszország, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Olaszország
    • PI
      • Calambrone, PI, Olaszország
      • Pisa, PI, Olaszország
    • PV
      • Pavia, PV, Olaszország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Kulcsfontosságú szerepeltetés:

  1. Az LGS klinikai diagnózisa, amely magában foglalhatja a lassú háttér elektroencefalogram (EEG) ritmusát, a lassú tüskék-hullámok mintázatát (3 Hz-nél kisebb), a politüskék jelenlétét; ügyelni kell arra, hogy ne kerüljön bele a csecsemőkori jóindulatú myoklonus epilepszia, az atipikus jóindulatú részleges epilepszia (pszeudo-Lennox szindróma) vagy a lassú alvás folyamatos tüskehullámai (CSWS).
  2. Rögzített és dokumentált adagban, egy-három regionálisan jóváhagyott antiepileptikus gyógyszer (AED) egyidejűleg, legalább 4 hétig a randomizálás előtt, a kezelésre adott nem megfelelő válasz mellett.
  3. Következetes rohamdokumentáció (azaz nincs bizonytalanság a rohamok jelenlétével kapcsolatban) a randomizálás előtti szakaszban.

Kulcskizárás:

  1. Családi rövid QT-szindróma
  2. Előzetes rufinamid-kezelés a kiindulási látogatást követő 30 napon belül vagy a rufinamid-kezelés abbahagyása a rufinamiddal kapcsolatos biztonsági problémák miatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Drog: Rufinamid
Rufinamid legfeljebb 45 mg/ttkg/nap, 2 részletben, belsőleges szuszpenzióként (40 mg/ml) adva az alany meglévő, 1-3 antiepileptikus gyógyszerből (AED) álló kezelési rendje kiegészítéseként.
ACTIVE_COMPARATOR: Bármely más jóváhagyott AED
Drog: Bármely más jóváhagyott epilepszia elleni gyógyszer
Bármely más jóváhagyott AED: bármely más jóváhagyott AED, amelyet a vizsgáló választott, kiegészítve az alany 1-3 antiepileptikus gyógyszeres kezelésével (AED)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyermekviselkedési ellenőrzőlista (CBCL) Összes probléma T-pontszám a 2 éves kezelési időszak végén
Időkeret: A kezelési időszak vége (kb. 106. hétig)
CBCL: A 99 tételből álló kérdőív konkrét viselkedési problémákat vagy fejlődési késéseket mér, amelyekre szülő/törvényes gyám vagy megfelelő gondozó válaszol. Minden elemet 3-pontos skálán értékeltek (0 = nem igaz, 1 = kissé/néha igaz, 2 = nagyon igaz / gyakran igaz), hogy jelezzék, milyen gyakran vagy tipikusan viselkedett. A 99 tételt kombinálva 8 problématerületi skálán (érzelmileg reaktív, szorongó/depressziós, szomatikus panaszok, visszahúzódó, alvási problémák, figyelemzavarok, agresszív viselkedés és egyéb problémák) és 3 összefoglaló pontszámot (internalizálás, externalizálás és összpontszám) kaptunk. problémák). A probléma összpontszáma az összes problémás terület összege, plusz 1 további elem, 0 és 198 között. A nyers összpontszámokat t-pontszámokká alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással (SD). A T-pontszámok standardizált tesztpontszámok voltak, amelyek a problémák azonos mértékű emelkedését jelzik a társak normatív mintájához képest. A magasabb pontszámok több problémát jeleztek.
A kezelési időszak vége (kb. 106. hétig)
Változás az alapvonalhoz képest a CBCL teljes probléma T-pontszámában a 2 éves kezelési időszak végén
Időkeret: A kiindulási állapot és a kezelési időszak vége (kb. 106. hétig)
CBCL: A 99 tételből álló kérdőív konkrét viselkedési problémákat vagy fejlődési késéseket mér, amelyekre szülő/törvényes gyám vagy megfelelő gondozó válaszol. Minden elemet 3-pontos skálán értékeltek (0 = nem igaz, 1 = kissé/néha igaz, 2 = nagyon igaz / gyakran igaz), hogy jelezzék, milyen gyakran vagy tipikusan viselkedett. A 99 tételt kombinálva 8 problématerületi skálán (érzelmileg reaktív, szorongó/depressziós, szomatikus panaszok, visszahúzódó, alvási problémák, figyelemzavarok, agresszív viselkedés és egyéb problémák) és 3 összefoglaló pontszámot (internalizálás, externalizálás és összpontszám) kaptunk. problémák). A probléma összpontszáma az összes problémás terület összege, plusz 1 további elem, 0 és 198 között. A nyers összpontszámokat t-pontszámokká alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással (SD). A T-pontszámok standardizált tesztpontszámok voltak, amelyek a problémák azonos mértékű emelkedését jelzik a társak normatív mintájához képest. A magasabb pontszámok több problémát jeleztek.
A kiindulási állapot és a kezelési időszak vége (kb. 106. hétig)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos esemény vagy a hatékonyság hiánya miatti kezelés abbahagyásának ideje
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A rufinamidtól vagy más AED-től való elállást nemkívánatos esemény előfordulása vagy a hatásosság hiánya okozta. Az adatokat a 106. hétig gyűjtöttük, és Kaplan-Meier módszerrel extrapoláltuk, hogy meghatározzuk a teljes túlélési időt (hetekben) a kezelésből való leállásig (kivéve a fokozatos kezelést) egy nemkívánatos esemény vagy a hatékonyság hiánya miatt.
Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
Százalékos változás a rohamok teljes gyakoriságában 28 naponként
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A 28 naponkénti gyakoriságot a következőképpen határozták meg: (S/D)*28, ahol S egyenlő a résztvevő rohamnaplójában jelentett rohamok összegével a megadott időintervallumban, és D egyenlő a nem hiányzó napok számával. a résztvevő rohamnaplójában szereplő adatok a meghatározott vizsgálati szakaszra vonatkozóan. A rohamok számát a résztvevő szülei/gondozói értékelték és rögzítették a résztvevő rohamnaplójában.
Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A rohamok gyakoriságának százalékos változása az egyes rohamtípusok szerint 28 naponként
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A 28 naponkénti gyakoriságot a következőképpen határozták meg: (S/D)*28, ahol S egyenlő a résztvevő rohamnaplójában jelentett rohamok összegével a megadott időintervallumban, és D egyenlő a nem hiányzó napok számával. a résztvevő rohamnaplójában szereplő adatok a meghatározott vizsgálati szakaszra vonatkozóan. A rohamok számát a résztvevő szülei/gondozói értékelték és rögzítették a résztvevő rohamnaplójában.
Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A rohamok súlyosbodásának gyakorisága
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
A görcsrohamok súlyosbodását a résztvevők gyakoriságában összegezték, akiknél a teljes rohamok gyakorisága megduplázódott, a nagyobb rohamok gyakorisága megduplázódott (generalizált tónusos-klónusos, csepp rohamok), vagy új rohamtípusok fordultak elő minden egymást követő 3-4 hónapos látogatási intervallumban. Karbantartási időszak az alapvonalhoz képest.
Kiindulási állapot a kezelési időszak végéig (kb. 106. hétig)
Változás az alapvonalhoz képest a CBCL részpontszámokban a 106. héten
Időkeret: Alapállapot és 106. hét
CBCL: 99 tételes kérdőív, viselkedési problémákat/fejlődési késéseket mér, szülő/gondviselő/gondozó válaszol. Minden elem 3 pontos skálán értékelve (0=nem igaz, 1=valamilyen/néha igaz, 2=nagyon/gyakran igaz). 99 tételt kombinálva 8 problémás terület skálára kaptunk pontszámot, ahol 1-et számoltunk minden 8 szindrómára (érzelmileg reaktív, szorongó/depressziós, szomatikus, visszahúzódó, alvás, figyelem, agresszív viselkedés és egyéb problémák), tartomány: 0 (normál). ) 16-ra (klinikai viselkedés) és 3 összefoglaló pontszámra (internalizálás, külsőségek és összes probléma). Mind a 3 összefoglaló pontszám T-értékre skálázva. A probléma összpontszáma az összes problémás terület összege, plusz 1 további elem, 0 és 198 között. A teljes nyers pontszámot t-pontszámmá alakítottuk át, amelynek átlaga 50 és SD 10. A T-pontszámok standardizált tesztpontszámok voltak, amelyek a problémák azonos mértékű emelkedését jelzik a társak normatív mintájához képest. A magasabb pontszámok több problémát jeleztek.
Alapállapot és 106. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Nyelvi Fejlesztési Felmérés (LDS) pontszámában a karbantartási időszak alatt
Időkeret: Alapállapot, 24., 56., 88. és 106. hét
Az LDS, a gondozók által végzett felmérés 8 elemből álló kérdőívből és 310 szóból álló szókincslistából állt, 14 szemantikai kategóriában. A lista magas gyakoriságú szavakat tartalmazott (pl. több), kevésbé gyakori szavak (pl. hamburger) és lexikális darabok (pl. Szezám utca). Átlagos LDS-pontszám, amelyet úgy számítanak ki, hogy az összes érvényes kifejezésben szereplő szavak számát elosztják a (>) 0 szónál nagyobb kifejezések számával; a szavak nélküli résztvevők esetében az átlag 0 volt. Ezt az értéket összehasonlítottuk a szabványos diagrammal, hogy megkapjuk a százalékos értékelést. Az LDS 2 pontot adott: átlagos kifejezéshosszúság (szavak/kifejezések száma) és a támogatott szókincsszavak száma. Az LDS kifejezés hosszát késleltetésre (<=] 20. percentilisnél kisebb vagy egyenlő) és késleltetés nélküli (>20. percentilis) kategóriába soroltuk. Az LDS szókincset a késleltetés (<=15. percentilis) és a no delay (>15. százalékos) kategóriába sorolták. Mindkét nyers pontszámot a gyermek hónapokban kifejezett életkora alapján 2 normatív pontszám megadására használtuk. A magasabb pontszámok jobb nyelvi fejlődést jeleztek.
Alapállapot, 24., 56., 88. és 106. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a gyermekkori epilepsziás életminőség teljes pontszámában (QoLCE)
Időkeret: Alapállapot és 106. hét
A QoLCE egy 76 elemből álló kérdőív, amelyet kifejezetten az epilepsziás gyermekek életminőségének mérésére terveztek. A QOLCE 16 életminőség alskálából áll (14 többtételes és 2 egyelemes). Minden alskálán számos elem vagy kérdés szerepelt, amelyekre a válaszok kitűnő, nagyon jó, jó, korrekt és gyenge volt. Az utasításoknak megfelelően 1-re, 2-re, 3-ra, 4-re és 5-re változtatták. Ezután 100-as skálán változtatva, ahol 1 egyenlő (=) 0-val, 2=25, 3=50, 4=75 és 5=100. Az egyes alskáláknak megfelelő tételeket megjelöltük, és az átlagpontszám az adott alskálához tartozó pontszám volt. Az űrlapot egy szülő vagy gondozó töltötte ki, aki következetesen, napi szinten érintkezett a gyermekkel, és körülbelül 20-30 percet vett igénybe. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a gyermek életminősége.
Alapállapot és 106. hét
Változás az alapvonaltól a részpontszámokban a QoLCE-ben
Időkeret: Alapállapot és 106. hét
A QoLCE egy 76 elemből álló kérdőív, amelyet kifejezetten az epilepsziás gyermekek életminőségének mérésére terveztek. A QOLCE 16 életminőség alskálából áll (14 többtételes és 2 egyelemes). Minden alskálán számos elem vagy kérdés szerepelt, amelyekre a válaszok kitűnő, nagyon jó, jó, korrekt és gyenge volt. Az utasításoknak megfelelően 1-re, 2-re, 3-ra, 4-re és 5-re változtatták. Ezután egy 100-as skálán változott, ahol 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 és 5=100. Az egyes alskáláknak megfelelő tételeket megjelöltük, és az átlagpontszám az adott alskálához tartozó pontszám volt. Az űrlapot egy szülő vagy gondozó töltötte ki, aki következetesen, napi szinten érintkezett a gyermekkel, és körülbelül 20-30 percet vett igénybe. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a gyermek életminősége.
Alapállapot és 106. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eisai Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2011. június 16.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. november 2.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. július 27.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. július 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. augusztus 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2016. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • E2080-G000-303

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lennox-Gastaut szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel