Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rufinamid hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til under 4 år med Lennox-Gastaut syndrom utilstrækkeligt kontrolleret med andre anti-epileptiske lægemidler

12. juli 2019 opdateret af: Eisai Inc.

En multicenter, randomiseret, kontrolleret, åben-label undersøgelse til evaluering af de kognitive udviklingseffekter og sikkerhed og farmakokinetik af supplerende rufinamidbehandling hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til mindre end 4 år med utilstrækkeligt kontrolleret Lennox-Gastaut syndrom

Denne undersøgelse var designet til at evaluere den kognitive effekt, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af rufinamid på Lennox-Gastaut syndrom (LGS), der er utilstrækkeligt kontrolleret hos pædiatriske deltagere, der allerede tager andre anti-epileptiske lægemidler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 2W2
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
      • Wellington, Florida, Forenede Stater, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Forenede Stater, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
      • Akson, Ohio, Forenede Stater, 44308
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Grækenland
      • Ambelokipi Athens, Grækenland
      • Patra, Grækenland
      • Pendeli Athens, Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland
  • Italien
      • Mantova, Italien, 46100
      • Roma, Italien, '00165
      • Salerno, Italien, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italien
    • PI
      • Calambrone, PI, Italien
      • Pisa, PI, Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien
  • Polen
      • Elblag, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Kielce, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
      • Warszawa, Polen
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 3 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinkludering:

  1. Klinisk diagnose af LGS, som kan omfatte tilstedeværelsen af ​​en langsom baggrundselektroencefalogram (EEG) rytme, langsomme pigge-bølgemønster (mindre end 3 Hz), tilstedeværelsen af ​​polyspikes; Man skal passe på ikke at inkludere godartet myoklonisk epilepsi fra spædbørn, atypisk benign partiel epilepsi (pseudo-Lennox syndrom) eller kontinuerlige spidsbølger af langsom søvn (CSWS).
  2. På en fast og dokumenteret dosis på en til tre samtidige regionalt godkendte antiepileptika (AED'er) i minimum 4 uger før randomisering med utilstrækkelig respons på behandlingen.
  3. Konsekvent anfaldsdokumentation (dvs. ingen usikkerhed om tilstedeværelsen af ​​anfald) under præ-randomiseringsfasen.

Nøgleekskludering:

  1. Familiært kort QT-syndrom
  2. Tidligere behandling med rufinamid inden for 30 dage efter baseline besøg eller seponering af rufinamidbehandling på grund af sikkerhedsproblemer relateret til rufinamid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamid
Medicin: Rufinamid
Rufinamid op til 45 mg/kg/dag, i 2 opdelte doser, administreret som oral suspension (40 mg/ml) som et supplement til forsøgspersonens eksisterende regime med 1-3 antiepileptika (AED'er)
ACTIVE_COMPARATOR: Enhver anden godkendt AED
Medicin: Ethvert andet godkendt antiepileptisk lægemiddel
Enhver anden godkendt hjertestarter: enhver anden godkendt hjertestarter efter investigatorens valg som en tilføjelse til forsøgspersonens eksisterende kur med 1-3 antiepileptiske lægemidler (AED'er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Child Behavior Checklist (CBCL) Samlet problem T-score ved slutningen af ​​2-årig behandlingsperiode
Tidsramme: Slut på behandlingsperiode (op til ca. uge 106)
CBCL: Spørgeskema med 99 punkter måler specifikke adfærdsproblemer eller udviklingsforsinkelser, besvaret af en forælder/værge eller passende omsorgsperson. Hvert element blev vurderet ved hjælp af en 3-punkts skala (0=Ikke sandt, 1=nogle gange/nogle gange sandt, 2=meget sandt/ofte sandt) for at angive, hvor ofte eller typisk adfærden var. De 99 punkter blev kombineret for at give score for 8 problemområdeskalaer (emotionelt reaktive, angst/deprimerede, somatiske klager, tilbagetrukne, søvnproblemer, opmærksomhedsproblemer, aggressiv adfærd og andre problemer) og 3 opsummerende scores (internaliserende, eksternaliserende og total problemer). Den samlede problemscore var summen af ​​alle problemområderne plus 1 ekstra element, der spænder fra 0 til 198. Samlede råscores konverteres til t-scores med gennemsnit på 50 og standardafvigelse (SD) på 10. T-scores var standardiserede testresultater, der indikerer samme grad af forhøjelse af problemer i forhold til den normative prøve af jævnaldrende. Højere score var tegn på flere problemer.
Slut på behandlingsperiode (op til ca. uge 106)
Ændring fra baseline i CBCL Total Problem T-Scores ved slutningen af ​​2-årig behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingsperiode (op til ca. uge 106)
CBCL: Spørgeskema med 99 punkter måler specifikke adfærdsproblemer eller udviklingsforsinkelser, besvaret af en forælder/værge eller passende omsorgsperson. Hvert element blev vurderet ved hjælp af en 3-punkts skala (0=Ikke sandt, 1=nogle gange/nogle gange sandt, 2=meget sandt/ofte sandt) for at angive, hvor ofte eller typisk adfærden var. De 99 punkter blev kombineret for at give score for 8 problemområdeskalaer (emotionelt reaktive, angst/deprimerede, somatiske klager, tilbagetrukne, søvnproblemer, opmærksomhedsproblemer, aggressiv adfærd og andre problemer) og 3 opsummerende scores (internaliserende, eksternaliserende og total problemer). Den samlede problemscore var summen af ​​alle problemområderne plus 1 ekstra element, der spænder fra 0 til 198. Samlede råscores konverteres til t-scores med gennemsnit på 50 og standardafvigelse (SD) på 10. T-scores var standardiserede testresultater, der indikerer samme grad af forhøjelse af problemer i forhold til den normative prøve af jævnaldrende. Højere score var tegn på flere problemer.
Baseline og afslutning af behandlingsperiode (op til ca. uge 106)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tilbagetrækning fra behandling på grund af en uønsket hændelse eller manglende effekt
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Seponering fra enten rufinamid eller anden AED skyldtes forekomsten af ​​en bivirkning eller på grund af manglende effekt. Data blev opnået indtil uge 106 og blev ekstrapoleret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden for at bestemme den samlede overlevelsestid (i uger) til seponering fra behandling (eksklusive nedtrapning) på grund af en uønsket hændelse eller manglende effekt.
Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Procentvis ændring i den samlede anfaldshyppighed pr. 28 dage
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Frekvensen pr. 28 dage blev defineret som (S/D)*28, hvor S var lig med summen af ​​anfaldene rapporteret i deltageranfaldsdagbogen i løbet af det angivne tidsinterval, og D var lig med antallet af dage med ikke-manglende data i deltageranfaldsdagbogen for den angivne undersøgelsesfase. Antallet af anfald blev vurderet og registreret af deltagerens forældre/plejere i deltagerens anfaldsdagbog.
Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Procentvis ændring i anfaldshyppighed efter individuel anfaldstype pr. 28 dage
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Frekvensen pr. 28 dage blev defineret som (S/D)*28, hvor S var lig med summen af ​​anfaldene rapporteret i deltageranfaldsdagbogen i løbet af det angivne tidsinterval, og D var lig med antallet af dage med ikke-manglende data i deltageranfaldsdagbogen for den angivne undersøgelsesfase. Antallet af anfald blev vurderet og registreret af deltagerens forældre/plejere i deltagerens anfaldsdagbog.
Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Forekomst af forværring af anfald
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Forværring af anfald blev opsummeret ved forekomsten af ​​deltagere med fordobling i total anfaldshyppighed, fordobling i hyppighed af større anfald (generaliserede tonisk-kloniske, drop-anfald) eller forekomst af ny anfaldstype under hvert efterfølgende 3 til 4 måneders besøgsinterval af Vedligeholdelsesperiode i forhold til baseline.
Baseline op til slutningen af ​​behandlingsperioden (op til ca. uge 106)
Ændring fra baseline i CBCL Subscores i uge 106
Tidsramme: Baseline og uge 106
CBCL: Spørgeskema med 99 punkter, måler adfærdsproblemer/udviklingsforsinkelser, besvaret af forælder/værge/plejer. Hvert punkt bedømt på en 3-punkts skala (0=Ikke sandt,1=nogle gange/nogle gange sandt, 2=meget/ofte sandt). 99 punkter blev kombineret for at give score for 8 problemområdeskalaer, hvor 1 for hvert 8 syndrom (emotionelt reaktivt, angst/deprimeret, somatisk, tilbagetrukket, søvn, opmærksomhed, aggressiv adfærd og andre problemer) blev beregnet, interval: 0 (normalt) ) til 16 (klinisk adfærd) og 3 summariske scores (internaliserende, eksternaliserende og samlede problemer). Alle 3 opsummerede scores rapporteret skaleret til T-scores. Den samlede problemscore var summen af ​​alle problemområderne plus 1 ekstra element, der spænder fra 0 til 198. Samlet rå score blev konverteret til t-score med gennemsnit på 50 og SD på 10. T-scores var standardiserede testresultater, der indikerer samme grad af forhøjelse af problemer i forhold til normative stikprøver af jævnaldrende. Højere score var tegn på flere problemer.
Baseline og uge 106
Ændring fra baseline i sprogudviklingsundersøgelsen (LDS)-score under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 56, 88 og 106
LDS, en plejer-administreret undersøgelse bestod af et spørgeskema med 8 punkter og en ordforrådsliste med 310 ord organiseret inden for 14 semantiske kategorier. Listen indeholdt højfrekvente ord (f.eks. flere), mindre almindelige ord (f.eks. hamburger) og leksikalske bidder (f.eks. Sesamgade). Gennemsnitlig LDS-score, beregnet ved at dividere det samlede antal ord på tværs af alle gyldige sætninger med antallet af sætninger med større end (>) 0ord; for deltagere uden ord var gennemsnittet 0. Denne værdi blev sammenlignet med standardiseret diagram for at opnå percentilvurdering. LDS gav 2 point: gennemsnitlig sætningslængde (antal ord/sætning) og antal godkendte ordforrådsord. LDS-sætningslængden blev kategoriseret i forsinkelse (mindre end eller lig med [<=] 20. percentil) og ingen forsinkelse (>20. percentil). LDS-ordforråd blev kategoriseret i forsinkelse (<=15. percentil) og ingen forsinkelse (>15. percentil). Begge råscores blev brugt til at give 2 normative score baseret på barnets alder i måneder. Højere score indikerede bedre sprogudvikling.
Baseline, uge ​​24, 56, 88 og 106
Ændring fra baseline i den samlede score for livskvalitet i børneepilepsi (QoLCE) skala
Tidsramme: Baseline og uge 106
QoLCE var et spørgeskema med 76 punkter designet specifikt til at måle livskvalitet hos børn med epilepsi. QOLCE består af 16 livskvalitetsunderskalaer (14 multi-item og 2 single item). Hver underskala havde et antal punkter eller spørgsmål med svar som fremragende, meget god, god, rimelig og dårlig. De blev ændret til 1, 2, 3, 4 og 5 i henhold til instruktionerne. Derefter ændret på en skala fra 100, hvor 1 er lig med (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 og 5=100. Punkter svarende til hver underskala blev markeret, og den gennemsnitlige score var score for den underskala. Skemaet blev udfyldt af en forælder eller omsorgsperson, som interagerede med barnet på en konsekvent, daglig basis og tog omkring 20 til 30 minutter at udfylde. Jo højere score, jo bedre er barnets livskvalitet.
Baseline og uge 106
Ændring fra baseline i sub-scores i QoLCE
Tidsramme: Baseline og uge 106
QoLCE var et spørgeskema med 76 punkter designet specifikt til at måle livskvalitet hos børn med epilepsi. QOLCE består af 16 livskvalitetsunderskalaer (14 multi-item og 2 single item). Hver underskala havde et antal punkter eller spørgsmål med svar som fremragende, meget god, god, rimelig og dårlig. De blev ændret til 1, 2, 3, 4 og 5 i henhold til instruktionerne. Derefter ændret på en skala fra 100, hvor 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 og 5=100. Punkter svarende til hver underskala blev markeret, og den gennemsnitlige score var score for den underskala. Skemaet blev udfyldt af en forælder eller omsorgsperson, som interagerede med barnet på en konsekvent, daglig basis og tog omkring 20 til 30 minutter at udfylde. Jo højere score, jo bedre er barnets livskvalitet.
Baseline og uge 106

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eisai Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. juni 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

2. november 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

2. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2011

Først opslået (SKØN)

29. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

6. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2019

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • E2080-G000-303

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lennox-Gastaut syndrom

Kliniske forsøg med Rufinamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner