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다른 항간질제로 부적절하게 조절되는 레녹스-가스토 증후군이 있는 1세에서 4세 미만의 소아 피험자에서 Rufinamide에 대한 연구

2019년 7월 12일 업데이트: Eisai Inc.

적절하게 조절되지 않는 Lennox-Gastaut 증후군이 있는 1세 이상 4세 미만 소아 대상자를 대상으로 Rufinamide 보조 치료의 인지 발달 효과 및 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 통제, 공개 표지 연구

이 연구는 이미 다른 항간질제를 복용하고 있는 소아 참가자에서 부적절하게 조절되는 레녹스-가스토 증후군(LGS)에 대한 루피나미드의 인지 효과, 안전성 및 약동학(PK)을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

37

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Ambelokipi Athens, 그리스
      • Patra, 그리스
      • Pendeli Athens, 그리스
      • Thessaloniki, 그리스
  • 남아프리카
      • Cape Town, 남아프리카
  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
      • Miami, Florida, 미국
      • Tampa, Florida, 미국, 33609
      • Wellington, Florida, 미국, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, 미국, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, 미국, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국
      • Akson, Ohio, 미국, 44308
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
      • San Antonio, Texas, 미국, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
  • 이탈리아
      • Mantova, 이탈리아, 46100
      • Roma, 이탈리아, '00165
      • Salerno, 이탈리아, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, 이탈리아
    • PI
      • Calambrone, PI, 이탈리아
      • Pisa, PI, 이탈리아
    • PV
      • Pavia, PV, 이탈리아
  • 캐나다
      • Saskatoon, 캐나다, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M2K 2W2
  • 폴란드
      • Elblag, 폴란드
      • Gdansk, 폴란드
      • Kielce, 폴란드
      • Poznan, 폴란드
      • Rzeszow, 폴란드, 35-301
      • Warszawa, 폴란드
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Paris, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 사항:

  1. 느린 배경 뇌파도(EEG) 리듬, 느린 스파이크-파 패턴(3Hz 미만), 폴리스파이크의 존재를 포함할 수 있는 LGS의 임상 진단; 유아기의 양성 근간대성 간대성 간질, 비정형 양성 부분 간질(pseudo-Lennex 증후군) 또는 지속적인 느린 수면 극파(CSWS)를 포함하지 않도록 주의해야 합니다.
  2. 치료에 대한 반응이 불충분한 무작위 배정 전 최소 4주 동안 1~3개의 병용 지역 승인 항간질제(AED)의 고정 및 문서화된 용량.
  3. 사전 무작위화 단계 동안 일관된 발작 문서(즉, 발작의 존재에 대한 불확실성 없음).

주요 제외 사항:

  1. 가족성 짧은 QT 증후군
  2. 기준선 방문 후 30일 이내에 루피나미드로 사전 치료를 받았거나 루피나미드와 관련된 안전성 문제로 인해 루피나미드 치료를 중단한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: 루피나미드
의약품: 루피나미드
루피나미드 최대 45mg/kg/일, 2회 분할 용량으로 경구 현탁액(40mg/mL)으로 피험자의 기존 1-3가지 항간질제(AED) 요법에 추가로 투여
ACTIVE_COMPARATOR: 기타 승인된 AED
의약품: 기타 승인된 항경련제
기타 승인된 AED: 1-3가지 항간질제(AED)의 대상체의 기존 요법에 대한 부가물로서 연구자가 선택한 기타 승인된 AED

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
아동 행동 체크리스트(CBCL) 2년 치료 기간 종료 시점의 총 문제 T-점수
기간: 치료 종료 기간(최대 약 106주)
CBCL: 99개 항목 설문지는 특정 행동 문제 또는 발달 지연을 측정하며 부모/법적 보호자 또는 적절한 간병인이 답변합니다. 각 항목은 3점 척도(0=사실이 아님, 1=다소/가끔 그렇다, 2=매우 그렇다/자주 그렇다)를 사용하여 평가하여 행동이 얼마나 자주 또는 전형적인 것인지를 나타냅니다. 99개 항목을 결합하여 8개의 문제 영역 척도(정서적 반응, 불안/우울, 신체적 불만, 위축, 수면 문제, 주의력 문제, 공격적 행동 및 기타 문제)와 3개의 요약 점수(내면화, 외현화 및 총체적 문제)에 대한 점수를 산출했습니다. 문제). 총 문제 점수는 모든 문제 영역에 1개의 추가 항목을 더한 합계이며 범위는 0에서 198까지입니다. 총 원시 점수는 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10인 t-점수로 변환됩니다. T-점수는 표준화된 테스트 점수로 동료의 표준 샘플과 비교하여 문제의 상승 정도가 동일함을 나타냅니다. 점수가 높을수록 더 많은 문제가 있음을 나타냅니다.
치료 종료 기간(최대 약 106주)
2년 치료 기간 종료 시 CBCL 총 문제 T-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 기간 종료(최대 약 106주까지)
CBCL: 99개 항목 설문지는 특정 행동 문제 또는 발달 지연을 측정하며 부모/법적 보호자 또는 적절한 간병인이 답변합니다. 각 항목은 3점 척도(0=사실이 아님, 1=다소/가끔 그렇다, 2=매우 그렇다/자주 그렇다)를 사용하여 평가하여 행동이 얼마나 자주 또는 전형적인 것인지를 나타냅니다. 99개 항목을 결합하여 8개의 문제 영역 척도(정서적 반응, 불안/우울, 신체적 불만, 위축, 수면 문제, 주의력 문제, 공격적 행동 및 기타 문제)와 3개의 요약 점수(내면화, 외현화 및 총체적 문제)에 대한 점수를 산출했습니다. 문제). 총 문제 점수는 모든 문제 영역에 1개의 추가 항목을 더한 합계이며 범위는 0에서 198까지입니다. 총 원시 점수는 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10인 t-점수로 변환됩니다. T-점수는 표준화된 테스트 점수로 동료의 표준 샘플과 비교하여 문제의 상승 정도가 동일함을 나타냅니다. 점수가 높을수록 더 많은 문제가 있음을 나타냅니다.
기준선 및 치료 기간 종료(최대 약 106주까지)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 또는 효능 부족으로 인한 치료 중단 시간
기간: 치료 기간이 끝날 때까지 기준선(약 106주차까지)
Rufinamide 또는 다른 AED의 중단은 부작용 발생 또는 효능 부족 때문이었습니다. 데이터는 106주차까지 얻었고 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정하여 부작용 또는 효능 부족으로 인한 치료 중단(테이퍼 제외)까지의 전체 생존 시간(주)을 결정했습니다.
치료 기간이 끝날 때까지 기준선(약 106주차까지)
28일당 총 발작 빈도의 변화율
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
28일당 빈도는 (S/D)*28로 정의되었으며, 여기서 S는 지정된 시간 간격 동안 참가자 발작 일지에 보고된 발작의 합과 같고 D는 누락되지 않은 일수와 같습니다. 특정 연구 단계에 대한 참가자 발작 일지의 데이터. 참가자 발작 일지에 참가자의 부모/보호자가 발작 횟수를 평가하고 기록했습니다.
기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
28일당 개별 발작 유형별 발작 빈도의 변화율
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
28일당 빈도는 (S/D)*28로 정의되었으며, 여기서 S는 지정된 시간 간격 동안 참가자 발작 일지에 보고된 발작의 합과 같고 D는 누락되지 않은 일수와 같습니다. 특정 연구 단계에 대한 참가자 발작 일지의 데이터. 참가자 발작 일지에 참가자의 부모/보호자가 발작 횟수를 평가하고 기록했습니다.
기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
발작 악화의 발생률
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
발작의 악화는 총 발작 빈도가 두 배로 증가한 참가자 발생률, 주요 발작 빈도가 두 배로 증가(전신 강직 간대, 낙하 발작) 또는 각 연속 3~4개월의 병원 방문 간격 동안 새로운 발작 유형의 발생으로 요약되었습니다. 기준선에 상대적인 유지 관리 기간.
기준선에서 치료 기간 종료까지(약 106주차까지)
106주차에 CBCL 하위 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 106주차
CBCL: 99개 항목 설문지, 행동 문제/발달 지연 측정, 부모/보호자/보호자가 답변함. 각 항목은 3점 척도(0=그렇지 않음, 1=다소/가끔 그렇다, 2=매우/자주 그렇다)로 평가됩니다. 99개 항목을 조합하여 8개의 문제 영역 척도에 점수를 매겼으며, 각 8개 증후군(정서 반응, 불안/우울, 신체적, 위축, 수면, 주의력, 공격적 행동 및 기타 문제)에 대해 1점을 계산했습니다. 범위: 0(정상 )에서 16(임상 행동) 및 3개의 요약 점수(내재화, 외재화 및 전체 문제). 보고된 3개의 요약 점수는 모두 T-점수로 조정되었습니다. 총 문제 점수는 모든 문제 영역에 1개의 추가 항목을 더한 합계이며 범위는 0에서 198까지입니다. 총 원시 점수는 평균이 50이고 SD가 10인 t-점수로 변환되었습니다. T-점수는 표준화된 테스트 점수로 동료의 표준 샘플과 비교하여 문제의 상승 정도가 동일함을 나타냅니다. 점수가 높을수록 더 많은 문제가 있음을 나타냅니다.
기준선 및 106주차
유지 관리 기간 동안 언어 발달 설문조사(LDS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주, 56주, 88주 및 106주
간병인이 관리하는 설문 조사인 LDS는 8개 항목 설문지와 14개의 의미 범주로 구성된 310개 단어의 어휘 목록으로 구성되었습니다. 빈도가 높은 단어가 포함된 목록(예: more), 덜 일반적인 단어(예: 햄버거) 및 어휘 청크(예: 세서미 스트리트). 평균 LDS 점수는 모든 유효한 문구의 총 단어 수를 0단어보다 큰(>) 문구의 수로 나누어 계산합니다. 단어가 없는 참가자의 경우 평균은 0이었습니다. 이 값을 표준화된 차트와 비교하여 백분위수 등급을 얻었습니다. LDS는 2가지 점수를 제공했습니다: 평균 구문 길이(단어/구문 수) 및 승인된 어휘 수. LDS 문구 길이는 지연([<=] 20번째 백분위수 이하) 및 지연 없음(>20번째 백분위수)으로 분류되었습니다. LDS 어휘는 지연(<=15번째 백분위수)과 지연 없음(>15번째 백분위수)으로 분류되었습니다. 두 원시 점수는 아동의 개월 수를 기준으로 2개의 표준 점수를 제공하는 데 사용되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 언어 발달을 나타냅니다.
기준선, 24주, 56주, 88주 및 106주
아동기 간질(QoLCE) 척도에서 삶의 질 총점의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 106주차
QoLCE는 간질 아동의 삶의 질을 측정하기 위해 특별히 고안된 76개 항목으로 구성된 설문지입니다. QOLCE는 16개의 삶의 질 하위 척도(14개의 다중 항목 및 2개의 단일 항목)로 구성됩니다. 각 하위 척도에는 훌륭함, 매우 좋음, 좋음, 보통, 나쁨으로 응답하는 항목 또는 질문이 많이 있습니다. 지침에 따라 1, 2, 3, 4, 5로 변경되었습니다. 그런 다음 100의 척도에서 변경되었습니다. 여기서 1은 0, 2=25, 3=50, 4=75 및 5=100과 같습니다. 각 하위척도에 해당하는 항목을 표시하였고 평균점수는 해당 하위척도의 점수였다. 이 양식은 매일 아동과 지속적으로 상호 작용하는 부모 또는 보호자가 작성했으며 작성하는 데 약 20~30분이 소요되었습니다. 점수가 높을수록 자녀의 삶의 질이 좋은 것입니다.
기준선 및 106주차
QoLCE 하위 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 106주차
QoLCE는 간질 아동의 삶의 질을 측정하기 위해 특별히 고안된 76개 항목으로 구성된 설문지입니다. QOLCE는 16개의 삶의 질 하위 척도(14개의 다중 항목 및 2개의 단일 항목)로 구성됩니다. 각 하위 척도에는 훌륭함, 매우 좋음, 좋음, 보통, 나쁨으로 응답하는 항목 또는 질문이 많이 있습니다. 지침에 따라 1, 2, 3, 4, 5로 변경되었습니다. 그런 다음 100의 척도에서 변경되었으며 여기서 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 및 5=100입니다. 각 하위척도에 해당하는 항목을 표시하였고 평균점수는 해당 하위척도의 점수였다. 이 양식은 매일 아동과 지속적으로 상호 작용하는 부모 또는 보호자가 작성했으며 작성하는 데 약 20~30분이 소요되었습니다. 점수가 높을수록 자녀의 삶의 질이 좋은 것입니다.
기준선 및 106주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eisai Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 6월 16일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 2일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 7월 27일

처음 게시됨 (추정)

2011년 7월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 7월 12일

마지막으로 확인됨

2016년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • E2080-G000-303

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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