Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van rufinamide bij pediatrische proefpersonen van 1 tot jonger dan 4 jaar met het syndroom van Lennox-Gastaut dat onvoldoende onder controle is met andere anti-epileptica

12 juli 2019 bijgewerkt door: Eisai Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label studie om de cognitieve ontwikkelingseffecten en veiligheid en farmacokinetiek van aanvullende behandeling met rufinamide te evalueren bij pediatrische proefpersonen van 1 tot jonger dan 4 jaar met onvoldoende gecontroleerd Lennox-Gastaut-syndroom

Deze studie was opgezet om het cognitieve effect, de veiligheid en de farmacokinetiek (PK) van rufinamide op het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS) onvoldoende onder controle te krijgen bij pediatrische deelnemers die al andere anti-epileptica gebruikten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 2W2
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Griekenland
      • Ambelokipi Athens, Griekenland
      • Patra, Griekenland
      • Pendeli Athens, Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland
  • Italië
      • Mantova, Italië, 46100
      • Roma, Italië, '00165
      • Salerno, Italië, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italië
    • PI
      • Calambrone, PI, Italië
      • Pisa, PI, Italië
    • PV
      • Pavia, PV, Italië
  • Polen
      • Elblag, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Kielce, Polen
      • Poznan, Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
      • Warszawa, Polen
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
      • Miami, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
      • Wellington, Florida, Verenigde Staten, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Verenigde Staten, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten
      • Akson, Ohio, Verenigde Staten, 44308
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 3 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opname:

  1. Klinische diagnose van LGS, waaronder mogelijk de aanwezigheid van een traag achtergrondritme van het elektro-encefalogram (EEG), een langzaam spikes-golfpatroon (minder dan 3 Hz), de aanwezigheid van polyspikes; er moet voor worden gezorgd dat goedaardige myoclonische epilepsie tijdens de kindertijd, atypische goedaardige partiële epilepsie (pseudo-Lennox-syndroom) of continue piekgolven van langzame slaap (CSWS) niet worden opgenomen.
  2. Op een vaste en gedocumenteerde dosis van één tot drie gelijktijdig regionaal goedgekeurde anti-epileptica (AED's) gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan randomisatie met een ontoereikende respons op de behandeling.
  3. Consistente documentatie van aanvallen (d.w.z. geen onzekerheid over de aanwezigheid van aanvallen) tijdens de pre-randomisatiefase.

Belangrijkste uitsluiting:

  1. Familiaal kort QT-syndroom
  2. Eerdere behandeling met rufinamide binnen 30 dagen na het basisbezoek of stopzetting van de behandeling met rufinamide vanwege veiligheidsproblemen in verband met rufinamide

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamide
Geneesmiddel: Rufinamide
Rufinamide tot 45 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses, toegediend als orale suspensie (40 mg/ml) als aanvulling op het bestaande regime van de proefpersoon van 1-3 anti-epileptica (AED's)
ACTIVE_COMPARATOR: Elke andere goedgekeurde AED
Geneesmiddel: Elk ander goedgekeurd anti-epilepticum
Elke andere goedgekeurde AED: elke andere goedgekeurde AED naar keuze van de onderzoeker als aanvulling op het bestaande regime van de proefpersoon van 1-3 anti-epileptica (AED's)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist voor kindergedrag (CBCL) Totale probleem-T-scores aan het einde van de behandelingsperiode van 2 jaar
Tijdsspanne: Einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
CBCL: vragenlijst met 99 items meet specifieke gedragsproblemen of ontwikkelingsachterstanden, beantwoord door een ouder/wettelijke voogd of geschikte verzorger. Elk item werd beoordeeld met behulp van een 3-puntsschaal (0=niet waar, 1=enigszins/soms waar, 2=zeer waar/vaak waar) om aan te geven hoe vaak of typisch het gedrag was. De 99 items werden gecombineerd om scores op te leveren voor 8 probleemgebiedschalen (emotioneel reactief, angstig/depressief, somatische klachten, teruggetrokken, slaapproblemen, aandachtsproblemen, agressief gedrag en andere problemen) en 3 samenvattende scores (internaliserend, externaliserend en totaal). problemen). De totale probleemscore was de som van alle probleemgebieden plus 1 extra item, variërend van 0 tot 198. Totale onbewerkte scores worden omgezet in t-scores met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie (SD) van 10. T-scores waren gestandaardiseerde testscores die dezelfde mate van verhevenheid in problemen aangeven ten opzichte van de normatieve steekproef van leeftijdsgenoten. Hogere scores waren indicatief voor meer problemen.
Einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Verandering ten opzichte van baseline in CBCL Total Problem T-Scores aan het einde van de behandelingsperiode van 2 jaar
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
CBCL: vragenlijst met 99 items meet specifieke gedragsproblemen of ontwikkelingsachterstanden, beantwoord door een ouder/wettelijke voogd of geschikte verzorger. Elk item werd beoordeeld met behulp van een 3-puntsschaal (0=niet waar, 1=enigszins/soms waar, 2=zeer waar/vaak waar) om aan te geven hoe vaak of typisch het gedrag was. De 99 items werden gecombineerd om scores op te leveren voor 8 probleemgebiedschalen (emotioneel reactief, angstig/depressief, somatische klachten, teruggetrokken, slaapproblemen, aandachtsproblemen, agressief gedrag en andere problemen) en 3 samenvattende scores (internaliserend, externaliserend en totaal). problemen). De totale probleemscore was de som van alle probleemgebieden plus 1 extra item, variërend van 0 tot 198. Totale onbewerkte scores worden omgezet in t-scores met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie (SD) van 10. T-scores waren gestandaardiseerde testscores die dezelfde mate van verhevenheid in problemen aangeven ten opzichte van de normatieve steekproef van leeftijdsgenoten. Hogere scores waren indicatief voor meer problemen.
Basislijn en einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot stopzetting van de behandeling vanwege een bijwerking of gebrek aan werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Het staken van rufinamide of andere anti-epileptica was te wijten aan het optreden van een bijwerking of gebrek aan werkzaamheid. Gegevens werden verkregen tot week 106 en werden geëxtrapoleerd met behulp van de Kaplan-Meier-methode om de totale overlevingstijd (in weken) te bepalen tot stopzetting van de behandeling (exclusief afbouwen) als gevolg van een bijwerking of gebrek aan werkzaamheid.
Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Procentuele verandering in totale aanvalsfrequentie per 28 dagen
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
De frequentie per 28 dagen werd gedefinieerd als (S/D)*28 waarbij S gelijk was aan de som van de aanvallen gerapporteerd in het epileptische dagboek van de deelnemer gedurende het gespecificeerde tijdsinterval en D gelijk was aan het aantal dagen met niet-ontbrekende aanvallen. gegevens in het aanvalsdagboek van de deelnemer voor de gespecificeerde studiefase. Het aantal aanvallen werd beoordeeld en genoteerd door de ouder(s)/verzorger(s) van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer.
Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Percentage verandering in aanvalsfrequentie per individueel aanvalstype per 28 dagen
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
De frequentie per 28 dagen werd gedefinieerd als (S/D)*28 waarbij S gelijk was aan de som van de aanvallen gerapporteerd in het epileptische dagboek van de deelnemer gedurende het gespecificeerde tijdsinterval en D gelijk was aan het aantal dagen met niet-ontbrekende aanvallen. gegevens in het aanvalsdagboek van de deelnemer voor de gespecificeerde studiefase. Het aantal aanvallen werd beoordeeld en genoteerd door de ouder(s)/verzorger(s) van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer.
Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Incidentie van verergering van aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Verergering van de aanvallen werd samengevat door de incidentie van deelnemers met een verdubbeling van de totale aanvalsfrequentie, een verdubbeling van de frequentie van ernstige aanvallen (gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen, druppelaanvallen), of het optreden van een nieuw type aanval tijdens elk opeenvolgend bezoekinterval van 3 tot 4 maanden van de Onderhoudsperiode ten opzichte van baseline.
Basislijn tot het einde van de behandelingsperiode (tot ongeveer week 106)
Verandering ten opzichte van baseline in CBCL-subscores in week 106
Tijdsspanne: Basislijn en week 106
CBCL: vragenlijst met 99 items, meet gedragsproblemen/ontwikkelingsachterstand, beantwoord door ouder/verzorger/verzorger. Elk item wordt beoordeeld op een 3-puntsschaal (0=niet waar, 1=enigszins/soms waar, 2=zeer/vaak waar). 99 items werden gecombineerd om scores te geven voor 8 probleemgebiedschalen, waarbij 1 voor elk 8 syndroom (emotioneel reactief, angstig/depressief, somatisch, teruggetrokken, slaap, aandacht, agressief gedrag en andere problemen) werd berekend, bereik: 0 (normaal ) tot 16 (klinisch gedrag) en 3 samenvattende scores (internaliserend, externaliserend en totale problemen). Alle 3 gerapporteerde samenvattende scores zijn geschaald naar T-scores. De totale probleemscore was de som van alle probleemgebieden plus 1 extra item, variërend van 0 tot 198. De totale ruwe score werd omgezet in t-scores met een gemiddelde van 50 en een SD van 10. T-scores waren gestandaardiseerde testscores die dezelfde mate van verhevenheid in problemen aangeven ten opzichte van een normatieve steekproef van leeftijdsgenoten. Hogere scores waren indicatief voor meer problemen.
Basislijn en week 106
Verandering ten opzichte van baseline in scores van Language Development Survey (LDS) tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24, 56, 88 en 106
LDS, een door zorgverleners afgenomen enquête, bestond uit een vragenlijst met 8 items en een woordenlijst van 310 woorden, georganiseerd in 14 semantische categorieën. Lijst bevatte hoogfrequente woorden (bijv. meer), minder vaak voorkomende woorden (bijv. hamburger), en lexicale brokken (bijv. Sesam Straat). Gemiddelde LDS-score, berekend door het totale aantal woorden over alle geldige zinnen te delen door het aantal zinnen met meer dan (>) 0 woorden; voor deelnemers zonder woorden was het gemiddelde 0. Deze waarde werd vergeleken met een gestandaardiseerde grafiek om een ​​percentielscore te verkrijgen. LDS gaf 2 scores: gemiddelde zinslengte (aantal woorden/zinsdeel) en aantal onderschreven woordenschatwoorden. LDS-fraselengte werd gecategoriseerd in vertraging (minder dan of gelijk aan [<=] 20e percentiel) en geen vertraging (>20e percentiel). LDS-vocabulaire werd gecategoriseerd in vertraging (<= 15e percentiel) en geen vertraging (> 15e percentiel). Beide ruwe scores werden gebruikt om 2 normatieve scores te geven op basis van de leeftijd van het kind in maanden. Hogere scores duidden op een betere taalontwikkeling.
Basislijn, weken 24, 56, 88 en 106
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van kwaliteit van leven op de schaal voor epilepsie bij kinderen (QoLCE).
Tijdsspanne: Basislijn en week 106
De QoLCE was een vragenlijst met 76 items die speciaal was ontworpen om de kwaliteit van leven van kinderen met epilepsie te meten. KvOLCE bestaat uit 16 subschalen kwaliteit van leven (14 multi-item en 2 enkel item). Elke subschaal had een aantal items of vragen met antwoorden als uitstekend, zeer goed, goed, redelijk en slecht. Ze zijn gewijzigd in 1, 2, 3, 4 en 5 volgens de instructies. Daarna gewijzigd op een schaal van 100, waarbij 1 gelijk is aan (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 en 5=100. Items die overeenkomen met elke subschaal werden gemarkeerd en hun gemiddelde score was de score van die subschaal. Het formulier werd ingevuld door een ouder of verzorger die op een consistente, dagelijkse basis met het kind omging en nam ongeveer 20 tot 30 minuten in beslag. Hoe hoger de score, hoe beter de kwaliteit van leven van het kind.
Basislijn en week 106
Verandering ten opzichte van baseline in subscores in QoLCE
Tijdsspanne: Basislijn en week 106
De QoLCE was een vragenlijst met 76 items die speciaal was ontworpen om de kwaliteit van leven van kinderen met epilepsie te meten. KvOLCE bestaat uit 16 subschalen kwaliteit van leven (14 multi-item en 2 enkel item). Elke subschaal had een aantal items of vragen met antwoorden als uitstekend, zeer goed, goed, redelijk en slecht. Ze zijn gewijzigd in 1, 2, 3, 4 en 5 volgens de instructies. Daarna gewijzigd op een schaal van 100, waarbij 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 en 5=100. Items die overeenkomen met elke subschaal werden gemarkeerd en hun gemiddelde score was de score van die subschaal. Het formulier werd ingevuld door een ouder of verzorger die op een consistente, dagelijkse basis met het kind omging en nam ongeveer 20 tot 30 minuten in beslag. Hoe hoger de score, hoe beter de kwaliteit van leven van het kind.
Basislijn en week 106

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eisai Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

16 juni 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

2 november 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

2 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

29 juli 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • E2080-G000-303

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren