Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rufinamiditutkimus 1–4-vuotiailla lapsilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä, jota ei ole saatu riittävästi hallintaan muilla epilepsialääkkeillä

perjantai 12. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Eisai Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, avoin tutkimus kognitiivisen kehityksen vaikutusten ja rufinamidi-lisähoidon farmakokinetiikkaan arvioimiseksi 1–4-vuotiailla lapsilla, joilla on riittämättömästi hallittu Lennox-Gastaut-oireyhtymä

Tämä tutkimus suunniteltiin arvioimaan rufinamidin kognitiivista vaikutusta, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) Lennox-Gastaut-oireyhtymään (LGS), jota ei ole riittävästi hallinnassa lapsilla, jotka jo käyttivät muita epilepsialääkkeitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
  • Italia
      • Mantova, Italia, 46100
      • Roma, Italia, '00165
      • Salerno, Italia, 84131
    • MN
      • Mantua, MN, Italia
    • PI
      • Calambrone, PI, Italia
      • Pisa, PI, Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 2W2
  • Kreikka
      • Ambelokipi Athens, Kreikka
      • Patra, Kreikka
      • Pendeli Athens, Kreikka
      • Thessaloniki, Kreikka
  • Puola
      • Elblag, Puola
      • Gdansk, Puola
      • Kielce, Puola
      • Poznan, Puola
      • Rzeszow, Puola, 35-301
      • Warszawa, Puola
  • Ranska
      • Bron, Ranska
      • Marseille, Ranska
      • Paris, Ranska
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
      • Miami, Florida, Yhdysvallat
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
      • Wellington, Florida, Yhdysvallat, 33414
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Yhdysvallat, 08026
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat
      • Akson, Ohio, Yhdysvallat, 44308
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 3 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Keskeiset osat:

  1. LGS:n kliininen diagnoosi, johon saattaa sisältyä hidas taustaelektroenkefalogrammi (EEG) -rytmi, hitaat piikit-aaltokuvio (alle 3 Hz), monipiikit; on varottava, ettei se sisällä lapsen hyvänlaatuista myoklonista epilepsiaa, epätyypillistä hyvänlaatuista osittaista epilepsiaa (pseudo-Lennox-oireyhtymä) tai jatkuvia hitaan unen piikkiaaltoja (CSWS).
  2. Kiinteällä ja dokumentoidulla annoksella yhdestä kolmeen samanaikaista alueellisesti hyväksyttyä epilepsialääkkeitä (AED) vähintään 4 viikon ajan ennen satunnaistamista, jolloin hoitovaste ei ole riittävä.
  3. Johdonmukainen kohtausdokumentaatio (eli kohtausten esiintymisestä ei ole epävarmuutta) satunnaistamista edeltävän vaiheen aikana.

Keskeinen poissulkeminen:

  1. Perheellinen lyhyt QT-oireyhtymä
  2. Aiempi rufinamidihoito 30 päivän sisällä lähtötilanteen käynnistä tai rufinamidihoidon lopettaminen rufinamidiin liittyvien turvallisuusongelmien vuoksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Rufinamidi
Lääke: Rufinamidi
Rufinamidi enintään 45 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen, annettuna oraalisuspensiona (40 mg/ml) lisänä potilaan olemassa olevaan 1-3 epilepsialääkkeen (AED) hoitoon
ACTIVE_COMPARATOR: Mikä tahansa muu hyväksytty AED
Lääke: Mikä tahansa muu hyväksytty epilepsialääke
Mikä tahansa muu hyväksytty AED: mikä tahansa muu hyväksytty AED, jonka tutkija on valinnut lisänä potilaan olemassa olevaan 1–3 epilepsialääkkeen (AED) hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lasten käyttäytymisen tarkistuslistan (CBCL) kokonaisongelman T-pisteet 2 vuoden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Hoitojakson päättyminen (noin viikkoon 106 asti)
CBCL: 99 kohdan kyselylomake mittaa erityisiä käyttäytymisongelmia tai kehitysviiveitä, joihin vastaa vanhempi/laillinen huoltaja tai sopiva hoitaja. Jokainen kohde arvioitiin 3 pisteen asteikolla (0 = ei totta, 1 = jonkin verran/joskus totta, 2 = erittäin totta / usein totta) osoittamaan, kuinka usein tai tyypillistä käyttäytyminen oli. 99 kohtaa yhdistettiin, jolloin saatiin pisteet 8 ongelma-alueen asteikolla (emotionaalisesti reaktiivinen, ahdistunut/masentunut, somaattiset vaivat, vetäytyneet, unihäiriöt, huomiohäiriöt, aggressiivinen käyttäytyminen ja muut ongelmat) ja 3 yhteenvetopistettä (sisäistäminen, ulkoistaminen ja kokonaismäärä). ongelmia). Ongelman kokonaispistemäärä oli kaikkien ongelma-alueiden summa plus 1 ylimääräinen kohde, välillä 0-198. Raaka kokonaispistemäärä muunnetaan t-pisteiksi, joiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) 10. T-pisteet olivat standardoituja testipisteitä, jotka osoittavat saman tason ongelmien nousua verrattuna normatiiviseen vertaisotokseen. Korkeammat pisteet osoittivat enemmän ongelmia.
Hoitojakson päättyminen (noin viikkoon 106 asti)
Muutos lähtötasosta CBCL:n kokonaisongelmien T-pisteissä 2 vuoden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja hoitojakson loppu (noin viikkoon 106 asti)
CBCL: 99 kohdan kyselylomake mittaa erityisiä käyttäytymisongelmia tai kehitysviiveitä, joihin vastaa vanhempi/laillinen huoltaja tai sopiva hoitaja. Jokainen kohde arvioitiin 3 pisteen asteikolla (0 = ei totta, 1 = jonkin verran/joskus totta, 2 = erittäin totta / usein totta) osoittamaan, kuinka usein tai tyypillistä käyttäytyminen oli. 99 kohtaa yhdistettiin, jolloin saatiin pisteet 8 ongelma-alueen asteikolla (emotionaalisesti reaktiivinen, ahdistunut/masentunut, somaattiset vaivat, vetäytyneet, unihäiriöt, huomiohäiriöt, aggressiivinen käyttäytyminen ja muut ongelmat) ja 3 yhteenvetopistettä (sisäistäminen, ulkoistaminen ja kokonaismäärä). ongelmia). Ongelman kokonaispistemäärä oli kaikkien ongelma-alueiden summa plus 1 ylimääräinen kohde, välillä 0-198. Raaka kokonaispistemäärä muunnetaan t-pisteiksi, joiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) 10. T-pisteet olivat standardoituja testipisteitä, jotka osoittavat saman tason ongelmien nousua verrattuna normatiiviseen vertaisotokseen. Korkeammat pisteet osoittivat enemmän ongelmia.
Lähtötilanne ja hoitojakson loppu (noin viikkoon 106 asti)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika lopettaa hoito haittatapahtuman tai tehon puutteen vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Rufinamidin tai muun AED:n lopettaminen johtui haittatapahtuman esiintymisestä tai tehon puutteesta. Tiedot saatiin viikkoon 106 asti ja ekstrapoloitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää kokonaiseloonjäämisajan (viikkoina) määrittämiseksi hoidon lopettamiseen (pois lukien kapeneminen) haittatapahtuman tai tehon puutteen vuoksi.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Prosenttimuutos kohtausten kokonaistaajuudessa 28 päivän aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin muodossa (S/D)*28, jossa S oli yhtä suuri kuin osallistujan kohtauspäiväkirjassa ilmoitettujen kohtausten summa määritetyn ajanjakson aikana ja D oli yhtä suuri kuin päivien lukumäärä, joille ei puuttunut. tiedot osallistujan kohtauspäiväkirjassa määritetyn tutkimusvaiheen osalta. Osallistujan vanhemmat/hoitajat arvioivat kohtausten määrän ja kirjasivat sen osallistujan kohtauspäiväkirjaan.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos yksittäisen kohtaustyypin mukaan 28 päivän aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin muodossa (S/D)*28, jossa S oli yhtä suuri kuin osallistujan kohtauspäiväkirjassa ilmoitettujen kohtausten summa määritetyn ajanjakson aikana ja D oli yhtä suuri kuin päivien lukumäärä, joille ei puuttunut. tiedot osallistujan kohtauspäiväkirjassa määritetyn tutkimusvaiheen osalta. Osallistujan vanhemmat/hoitajat arvioivat kohtausten määrän ja kirjasivat sen osallistujan kohtauspäiväkirjaan.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Kohtausten pahenemisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Kohtausten paheneminen tehtiin yhteenvetona niiden osallistujien ilmaantuvuuden perusteella, joissa kohtausten kokonaistaajuus kaksinkertaistui, suurien kohtausten esiintymistiheys kaksinkertaistui (yleistyneet toonis-klooniset, pudotuskohtaukset) tai uudentyyppisten kohtausten esiintyminen jokaisen peräkkäisen 3–4 kuukauden käyntivälin aikana. Huoltojakso suhteessa lähtötilanteeseen.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun asti (noin viikkoon 106 asti)
Muutos lähtötasosta CBCL-osapisteissä viikolla 106
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 106
CBCL: 99 kohdan kyselylomake, mittaa käyttäytymisongelmia/kehitysviiveitä, johon vastaa vanhempi/huoltaja/hoitaja. Jokainen kohde on arvioitu 3 pisteen asteikolla (0=ei totta, 1=jossain määrin/joskus totta, 2=erittäin/usein totta). 99 kohtaa yhdistettiin antamaan pisteet 8 ongelma-alueen asteikolle, joissa 1 jokaiselle 8 oireyhtymälle (emotionaalisesti reaktiivinen, ahdistunut/masentunut, somaattinen, vetäytynyt, uni, huomio, aggressiivinen käyttäytyminen ja muut ongelmat) laskettiin, vaihteluväli: 0 (normaali) ) - 16 (kliininen käyttäytyminen) ja 3 yhteenvetopistettä (sisäistäminen, ulkoistaminen ja kokonaisongelmat). Kaikki kolme raportoitua yhteenvetopistettä skaalattiin T-pisteisiin. Ongelman kokonaispistemäärä oli kaikkien ongelma-alueiden summa plus 1 ylimääräinen kohde, välillä 0-198. Raaka kokonaispistemäärä muutettiin t-pisteiksi, joiden keskiarvo oli 50 ja SD 10. T-pisteet olivat standardoituja testipisteitä, jotka osoittavat saman tason ongelmien nousua verrattuna normatiiviseen vertaisotokseen. Korkeammat pisteet osoittivat enemmän ongelmia.
Lähtötilanne ja viikko 106
Kielenkehitystutkimuksen (LDS) pistemäärän muutos lähtötasosta ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 56, 88 ja 106
LDS, omaishoitajan hallinnoima tutkimus, joka koostui 8 kohdan kyselylomakkeesta ja 310 sanan sanastoluettelosta, jotka oli järjestetty 14 semanttiseen kategoriaan. Lista sisälsi korkean taajuuden sanoja (esim. enemmän), vähemmän yleisiä sanoja (esim. hampurilainen) ja leksikaalisia paloja (esim. Sesame Street). Keskimääräinen LDS-pistemäärä, joka lasketaan jakamalla kaikkien kelvollisten lauseiden sanojen kokonaismäärä niiden lauseiden määrällä, joissa on enemmän kuin (>) 0 sanaa; osallistujille, joilla ei ollut sanoja, keskiarvo oli 0. Tätä arvoa verrattiin standardoituun kaavioon prosenttipisteen luokituksen saamiseksi. LDS antoi 2 pistettä: keskimääräinen lauseen pituus (sanojen määrä/lause) ja hyväksyttyjen sanaston sanojen määrä. LDS-lauseen pituus luokiteltiin viiveen (pienempi tai yhtä suuri kuin [<=] 20. prosenttipiste) ja ei viivettä (>20. prosenttipiste). LDS-sanasto luokiteltiin viiveen (<=15. prosenttipiste) ja ei viiveen (>15. prosenttipiste). Molempia raakapisteitä käytettiin antamaan 2 normatiivista pistettä, jotka perustuivat lapsen ikään kuukausina. Korkeammat pisteet osoittivat parempaa kielen kehitystä.
Lähtötilanne, viikot 24, 56, 88 ja 106
Muutos lähtötasosta lasten epilepsian elämänlaadun kokonaispistemäärässä (QoLCE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 106
QoLCE oli 76 kohdan kyselylomake, joka oli suunniteltu erityisesti mittaamaan epilepsiaa sairastavien lasten elämänlaatua. QOLCE koostuu 16 elämänlaadun alaasteikosta (14 monikohtaista ja 2 yksittäistä kohtaa). Jokaisessa ala-asteikossa oli useita kohteita tai kysymyksiä, joiden vastaukset olivat erinomainen, erittäin hyvä, hyvä, kohtuullinen ja huono. Ne vaihdettiin 1, 2, 3, 4 ja 5 ohjeiden mukaisesti. Sitten muutettiin asteikolla 100, jossa 1 on yhtä kuin (=) 0, 2=25, 3=50, 4=75 ja 5=100. Jokaista alaasteikkoa vastaavat kohteet merkittiin ja keskimääräinen pistemäärä oli kyseisen ala-asteikon pisteet. Lomakkeen täytti vanhempi tai huoltaja, joka oli lapsen kanssa jatkuvasti vuorovaikutuksessa päivittäin, ja sen täyttämiseen kului noin 20–30 minuuttia. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi on lapsen elämänlaatu.
Lähtötilanne ja viikko 106
Muutos lähtötasosta QoLCE:n alapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 106
QoLCE oli 76 kohdan kyselylomake, joka oli suunniteltu erityisesti mittaamaan epilepsiaa sairastavien lasten elämänlaatua. QOLCE koostuu 16 elämänlaadun alaasteikosta (14 monikohtaista ja 2 yksittäistä kohtaa). Jokaisessa ala-asteikossa oli useita kohteita tai kysymyksiä, joiden vastaukset olivat erinomainen, erittäin hyvä, hyvä, kohtuullinen ja huono. Ne vaihdettiin 1, 2, 3, 4 ja 5 ohjeiden mukaisesti. Sitten muutettiin asteikolla 100, jossa 1=0, 2=25, 3=50, 4=75 ja 5=100. Jokaista alaasteikkoa vastaavat kohteet merkittiin ja keskimääräinen pistemäärä oli kyseisen ala-asteikon pisteet. Lomakkeen täytti vanhempi tai huoltaja, joka oli lapsen kanssa jatkuvasti vuorovaikutuksessa päivittäin, ja sen täyttämiseen kului noin 20–30 minuuttia. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi on lapsen elämänlaatu.
Lähtötilanne ja viikko 106

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eisai Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou, Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 16. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 29. heinäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 6. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • E2080-G000-303

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lennox-Gastaut-syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa