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他の抗てんかん薬で十分に制御されていないレノックス・ガストー症候群の1歳から4歳未満の小児被験者におけるルフィナミドの研究

2019年7月12日 更新者：Eisai Inc.

不十分に制御されたレノックス・ガストー症候群の1歳から4歳未満の小児被験者における補助的ルフィナミド治療の認知発達効果と安全性、および薬物動態を評価するための多施設無作為化対照非盲検試験

この研究は、すでに他の抗てんかん薬を服用している小児科の参加者で十分に制御されていないレノックス・ガストー症候群 (LGS) に対するルフィナミドの認知効果、安全性、および薬物動態 (PK) を評価するために設計されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
      • Miami、Florida、アメリカ
      • Tampa、Florida、アメリカ、33609
      • Wellington、Florida、アメリカ、33414
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、アメリカ、71103
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
    • New Jersey
      • Gibbsboro、New Jersey、アメリカ、08026
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ
      • Akson、Ohio、アメリカ、44308
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78258
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
  • イタリア
      • Mantova、イタリア、46100
      • Roma、イタリア、'00165
      • Salerno、イタリア、84131
    • MN
      • Mantua、MN、イタリア
    • PI
      • Calambrone、PI、イタリア
      • Pisa、PI、イタリア
    • PV
      • Pavia、PV、イタリア
  • カナダ
      • Saskatoon、カナダ、S7N 0W8
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2T 5C7
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M2K 2W2
  • ギリシャ
      • Ambelokipi Athens、ギリシャ
      • Patra、ギリシャ
      • Pendeli Athens、ギリシャ
      • Thessaloniki、ギリシャ
  • フランス
      • Bron、フランス
      • Marseille、フランス
      • Paris、フランス
  • ポーランド
      • Elblag、ポーランド
      • Gdansk、ポーランド
      • Kielce、ポーランド
      • Poznan、ポーランド
      • Rzeszow、ポーランド、35-301
      • Warszawa、ポーランド
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～3年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な内容:

  1. 遅いバックグラウンド脳波（EEG）リズムの存在、遅いスパイク波パターン（3 Hz未満）、ポリスパイクの存在を含む可能性のあるLGSの臨床診断。乳児期の良性ミオクロニーてんかん、非定型良性部分てんかん（偽レノックス症候群）、または睡眠の遅い連続スパイク波（CSWS）を含めないように注意する必要があります。
  2. 地域で承認された抗てんかん薬 (AED) を 1 ～ 3 種類併用する、文書化された固定用量で、治療に対する反応が不十分な無作為化前の最低 4 週間。
  3. 無作為化前の段階で一貫した発作の文書化（すなわち、発作の存在の不確実性がない）。

キーの除外:

  1. 家族性QT短縮症候群
  2. -ベースライン訪問から30日以内のルフィナミドによる以前の治療、またはルフィナミドに関連する安全性の問題によるルフィナミド治療の中止

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
ACTIVE_COMPARATOR：ルフィナミド
薬：ルフィナミド
ルフィナミド最大 45 mg/kg/日、2 回に分けて経口懸濁液 (40 mg/mL) として投与
ACTIVE_COMPARATOR：その他の承認された AED
薬：その他の承認された抗てんかん薬
-他の承認されたAED：1〜3種類の抗てんかん薬（AED）の被験者の既存のレジメンへのアドオンとして、治験責任医師が選択した他の承認されたAED

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児行動チェックリスト (CBCL) 2 年間の治療期間終了時の合計問題 T スコア
時間枠：治療期間の終了 (約 106 週まで)
CBCL: 99項目のアンケートは、特定の行動上の問題または発達の遅れを測定し、親/法定後見人または適切な介護者によって回答されます。 各項目は、3 段階評価 (0 = 正しくない、1 = やや当てはまる/時々当てはまる、2 = 非常に当てはまる/よく当てはまる) を使用して評価され、その行動がどのくらいの頻度または典型的なものであったかを示します。 99項目を組み合わせて、8つの問題領域スケール（感情的に反応的、不安/抑うつ、身体的愁訴、引きこもり、睡眠障害、注意力の問題、攻撃的行動、およびその他の問題）と3つの要約スコア（内在化、外在化、および合計）のスコアを算出しました。問題）。 合計問題スコアは、すべての問題領域と 1 つの追加項目の合計で、範囲は 0 ～ 198 です。 合計生スコアは、平均 50、標準偏差 (SD) 10 の t スコアに変換されます。 T スコアは標準化されたテスト スコアであり、ピアの標準サンプルと比較して、問題の同程度の上昇を示します。 スコアが高いほど、問題が多いことを示していました。
治療期間の終了 (約 106 週まで)
2年間の治療期間終了時のCBCL総問題Tスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと治療期間の終了 (約 106 週まで)
CBCL: 99項目のアンケートは、特定の行動上の問題または発達の遅れを測定し、親/法定後見人または適切な介護者によって回答されます。 各項目は、3 段階評価 (0 = 正しくない、1 = やや当てはまる/時々当てはまる、2 = 非常に当てはまる/よく当てはまる) を使用して評価され、その行動がどのくらいの頻度または典型的なものであったかを示します。 99項目を組み合わせて、8つの問題領域スケール（感情的に反応的、不安/抑うつ、身体的愁訴、引きこもり、睡眠障害、注意力の問題、攻撃的行動、およびその他の問題）と3つの要約スコア（内在化、外在化、および合計）のスコアを算出しました。問題）。 合計問題スコアは、すべての問題領域と 1 つの追加項目の合計で、範囲は 0 ～ 198 です。 合計生スコアは、平均 50、標準偏差 (SD) 10 の t スコアに変換されます。 T スコアは標準化されたテスト スコアであり、ピアの標準サンプルと比較して、問題の同程度の上昇を示します。 スコアが高いほど、問題が多いことを示していました。
ベースラインと治療期間の終了 (約 106 週まで)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象または有効性の欠如による治療中止の時期
時間枠：治療期間の終わりまでのベースライン (約 106 週まで)
ルフィナミドまたは他の AED からの離脱は、有害事象の発生または有効性の欠如によるものでした。 データは 106 週まで取得され、Kaplan-Meier 法を使用して外挿され、有害事象または有効性の欠如による治療中止 (漸減を除く) までの全生存期間 (週単位) が決定されました。
治療期間の終わりまでのベースライン (約 106 週まで)
28日あたりの総発作頻度の変化率
時間枠：治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
28 日あたりの頻度は、(S/D)*28 として定義されました。ここで、S は、指定された時間間隔中に参加者の発作日誌で報告された発作の合計に等しく、D は欠落していない日数に等しくなりました指定された研究フェーズの参加者発作日誌のデータ。 発作の回数は、参加者の親/介護者によって評価され、参加者の発作日誌に記録されました。
治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
28日あたりの個々の発作タイプによる発作頻度の変化率
時間枠：治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
28 日あたりの頻度は、(S/D)*28 として定義されました。ここで、S は、指定された時間間隔中に参加者の発作日誌で報告された発作の合計に等しく、D は欠落していない日数に等しくなりました指定された研究フェーズの参加者発作日誌のデータ。 発作の回数は、参加者の親/介護者によって評価され、参加者の発作日誌に記録されました。
治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
発作の悪化の発生率
時間枠：治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
発作の悪化は、総発作頻度が 2 倍になった参加者の発生率、主要な発作 (一般化された強直間代発作、落下発作) の頻度が 2 倍になった参加者、または連続する 3 ～ 4 か月の訪問間隔ごとに新しい種類の発作が発生した参加者の発生率によってまとめられました。ベースラインに対するメンテナンス期間。
治療期間終了までのベースライン (約 106 週まで)
106週目のCBCLサブスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと106週目
CBCL: 保護者/保護者/介護者が回答する 99 項目のアンケート、行動上の問題/発達の遅れを測定します。各項目は 3 段階で評価されます (0 = 正しくない、1 = ある程度/時々当てはまる、2 = 非常に/よく当てはまる)。 99 項目を組み合わせて 8 つの問題領域スケールのスコアを与え、8 つの症候群 (感情的に反応する、不安/抑うつ、体性、引きこもり、睡眠、注意、攻撃的行動、およびその他の問題) ごとに 1 を計算し、範囲: 0 (正常) から 16 (臨床行動) および 3 つの要約スコア (内在化、外在化、および全体の問題)。 報告された 3 つの要約スコアはすべて、T スコアにスケーリングされています。 合計問題スコアは、すべての問題領域と 1 つの追加項目の合計で、範囲は 0 ～ 198 です。 合計生スコアは、平均 50、SD 10 の t スコアに変換されました。 T スコアは、ピアの規範的なサンプルと比較して、問題の同程度の上昇を示す標準化されたテスト スコアでした。 スコアが高いほど、問題が多いことを示していました。
ベースラインと106週目
メンテナンス期間中の言語発達調査 (LDS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24、56、88、および 106 週
介護者が管理する調査である LDS は、8 項目のアンケートと 14 のセマンティック カテゴリ内に編成された 310 語の語彙リストで構成されていました。 含まれる頻度の高い単語を一覧表示します (例: more)、あまり一般的でない単語 (e.g. ハンバーガー)、語彙チャンク (例: セサミストリート）。 平均 LDS スコア。すべての有効なフレーズの合計単語数を、0 よりも大きい (>) 単語を含むフレーズの数で割って計算されます。言葉のない参加者の場合、平均は0でした。この値を標準化されたグラフと比較して、パーセンタイル評価を取得しました。 LDS は 2 つのスコアを提供しました: 平均句の長さ (単語/句の数) と承認された語彙の数。 LDS 句の長さは、遅延 ([<=] 20 パーセンタイル以下) と遅延なし (> 20 パーセンタイル) に分類されました。 LDS 語彙は、遅延 (<=15 パーセンタイル) と遅延なし (>15 パーセンタイル) に分類されました。 両方の未加工スコアを使用して、子供の月齢に基づいて 2 つの標準スコアを提供しました。 スコアが高いほど、言語発達が優れていることを示しています。
ベースライン、24、56、88、および 106 週
小児てんかん（QoLCE）スケールにおける生活の質の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと106週目
QoLCE は、てんかん児の生活の質を測定するために特別に設計された 76 項目のアンケートです。 QOLCE は、16 の QOL サブスケール (14 の複数項目と 2 つの単一項目) で構成されています。 各サブスケールには、優れた、非常に良い、良い、普通、悪いなどの回答を持つ項目または質問の数がありました。 指示に従って、1、2、3、4、および 5 に変更されました。 次に、100 のスケールで変更します。ここで、1 は (=) 0 に等しく、2=25、3=50、4=75、および 5=100 です。 各サブスケールに対応する項目がマークされ、平均スコアがそのサブスケールのスコアでした。 フォームは、一貫して毎日子供とやり取りする親または保護者によって記入され、完了するのに約20〜30分かかりました. スコアが高いほど、子供の生活の質が向上します。
ベースラインと106週目
QoLCE のサブスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと106週目
QoLCE は、てんかん児の生活の質を測定するために特別に設計された 76 項目のアンケートです。 QOLCE は、16 の QOL サブスケール (14 の複数項目と 2 つの単一項目) で構成されています。 各サブスケールには、優れた、非常に良い、良い、普通、悪いなどの回答を持つ項目または質問の数がありました。 指示に従って、1、2、3、4、および 5 に変更されました。 次に、1 = 0、2 = 25、3 = 50、4 = 75、および 5 = 100 の 100 のスケールで変更します。 各サブスケールに対応する項目がマークされ、平均スコアがそのサブスケールのスコアでした。 フォームは、一貫して毎日子供とやり取りする親または保護者によって記入され、完了するのに約20〜30分かかりました. スコアが高いほど、子供の生活の質が向上します。
ベースラインと106週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Eisai Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Alexis Arzimanoglou Arzimanoglou、Hopital Femme-Mere-Enfant Service D'Epilepsie -5eme etage 59 Boulevard Pinel Bron, France

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年6月16日

一次修了 (実際)

2015年11月2日

研究の完了 (実際)

2015年11月2日

試験登録日

最初に提出

2011年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年7月27日

最初の投稿 (見積もり)

2011年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年7月12日

最終確認日

2016年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • E2080-G000-303

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

レノックス・ガストー症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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