Étude de phase 3 sur l'immunoglobuline intraveineuse (humaine)IVIG-SN™ chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire

Critère d'intégration:

• Sujets avec un diagnostic clinique confirmé d'une maladie d'immunodéficience primaire telle que définie par l'IUIS (Union internationale des sociétés d'immunologie) et nécessitant un traitement par IgIV. Agammaglobulinémie ou hypogammaglobulinémie documentée (de préférence avec déficit en anticorps documenté).
• Homme ou femme, de 2 à 70 ans.
• Le sujet a reçu 300 à 900 mg/kg d'un traitement par IGIV autorisé à des intervalles de 21 ou 28 jours pendant au moins 3 mois avant cette étude.
• Au moins 2 niveaux résiduels documentés d'IgG ≥ 5 g/L sont obtenus à deux cycles de perfusion (21 ou 28 jours) dans les 12 mois précédant l'inscription à l'étude.
• Le sujet est prêt à se conformer à toutes les exigences du protocole.
• Femmes en âge de procréer avec un test de grossesse urinaire négatif et qui acceptent d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant l'étude.
• Le sujet, le parent ou le tuteur a signé le formulaire de consentement éclairé et un formulaire d'assentiment de l'enfant, le cas échéant. Les sujets pédiatriques sont définis comme étant âgés de 2 à 17 ans au moment de l'entrée à l'étude et nécessiteront des formulaires d'assentiment, le cas échéant, conformément à la documentation de l'étude et aux réglementations de la juridiction locale.
• Autorisation d'accès aux renseignements personnels sur la santé.
• Les sujets participant actuellement à un essai clinique avec une autre IVIG expérimentale peuvent être inscrits s'ils ont reçu une thérapie IVIG stable pendant au moins 3 cycles de perfusion avant de recevoir IVIG-SN™ et si tous les critères d'inclusion et d'exclusion sont satisfaits. Les autres IgIV seront interdites entre la première perfusion d'IVIG-SN™ et la visite de suivi 1.
• Les sujets participant actuellement à un essai de SCIG peuvent être inscrits s'ils sont passés à l'IgIV pendant trois cycles de perfusion (21 ou 28 jours) avant l'inscription à cette étude.

Critère d'exclusion:

• Le sujet a une immunodéficience secondaire.
• Le sujet a été récemment diagnostiqué et n'a pas été traité avec des immunoglobulines ou a été diagnostiqué avec une dysgammaglobulinémie ou un déficit isolé en sous-classe d'IgG.
• Le sujet a des antécédents de réactions répétées ou d'hypersensibilité aux IVIG ou à d'autres formes injectables d'IgG.
• - Le sujet a des antécédents d'événements thrombotiques, notamment une thrombose veineuse profonde, un accident vasculaire cérébral, une embolie pulmonaire ou des accidents ischémiques transitoires, ou un infarctus du myocarde, tel que défini par au moins 1 événement dans la vie du sujet.
• Le sujet a un déficit en IgA et est connu pour avoir des anticorps anti-IgA.
• - Le sujet a reçu des produits sanguins autres que l'albumine humaine ou l'immunoglobuline humaine dans les 12 mois précédant l'inscription.
• Le sujet a une entéropathie importante avec perte de protéines, un syndrome néphrotique ou une lymphangiectasie.
• Le sujet a une infection aiguë documentée par culture ou imagerie diagnostique et/ou une température corporelle supérieure à 38,5 °C (101,3 °F) dans les 7 jours précédant le dépistage
• Le sujet a des antécédents connus ou est positif au moment de l'inscription pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) de type 1/2 par NAT ou le virus de l'hépatite B (HBsAg et NAT) ou le virus de l'hépatite C (par NAT) ou le virus de l'hépatite A (par NAT).
• Le sujet a des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST)> 2,5 fois la limite supérieure de la normale pour le laboratoire désigné pour l'étude.
• Le sujet utilise un dispositif d'accès veineux implanté
• Le sujet a une anémie profonde ou une neutropénie sévère persistante (≤ 1000 neutrophiles par mm3).
• Le sujet a une maladie chronique grave telle qu'une insuffisance rénale (concentration de créatinine > 2,0 fois la limite supérieure de la normale) avec protéinurie, insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, arythmie cardiaque associée à des événements thromboemboliques (par ex. fibrillation auriculaire), une cardiopathie ischémique instable ou avancée, ou une hyperviscosité, ou toute autre affection dont l'investigateur pense qu'elle est susceptible d'interférer avec l'évaluation du médicament à l'étude ou avec le déroulement satisfaisant de l'essai.
• - Le sujet a des antécédents d'une maladie maligne autre qu'un carcinome in situ du col de l'utérus correctement traité ou un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau dans les 24 mois précédant l'inscription.
• Le sujet a des antécédents d'épilepsie ou de multiples épisodes de migraine non complètement contrôlés par des médicaments.

• Le sujet reçoit les médicaments suivants :

  • Corticoïdes (dose quotidienne orale ou parentérale ≥ 0,15 mg/kg/jour de prednisone ou équivalent).
  • Autres médicaments immunosuppresseurs ou chimiothérapie.
• Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse au cours de l'étude. Les femmes qui tomberont enceintes pendant l'étude seront retirées de l'étude.
• Le sujet a participé à une autre étude clinique dans les 3 semaines précédant l'inscription à l'étude.