3. fázisú immunglobulin intravénás (humán) IVIG-SN™ vizsgálata elsődleges immunhiányos alanyokon

Bevételi kritériumok:

• Az IUIS (International Union of Immunological Societies) által meghatározott primer immunhiányos betegség megerősített klinikai diagnózisával rendelkező alanyok, akiknek IVIG-kezelésre van szükségük. Dokumentált agammaglobulinémia vagy hipogammaglobulinémia (lehetőleg dokumentált antitesthiánnyal).
• Férfi vagy nő, 2 és 70 év közötti.
• Az alany 300-900 mg/kg engedélyezett IGIV-terápiát kapott 21 vagy 28 napos időközönként legalább 3 hónapon keresztül a vizsgálat előtt.
• Legalább 2 dokumentált ≥ 5 g/l IgG mélypontot kaptunk két infúziós ciklusban (21 vagy 28 nap) a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 hónapon belül.
• Az alany hajlandó eleget tenni a protokoll összes követelményének.
• Fogamzóképes korú nők, akiknél negatív a vizelet terhességi teszt, és akik vállalják, hogy megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket alkalmaznak a vizsgálat során.
• Az alany, a szülő vagy a gyám aláírta a beleegyező nyilatkozatot és adott esetben a gyermek beleegyező nyilatkozatát. Gyermekgyógyászati ​​alanyok a vizsgálatba való belépéskor 2–17 évesek, és a vizsgálati dokumentáció és a helyi joghatóság előírásai szerint a megfelelő hozzájárulási űrlapokat kell kitölteni.
• Személyes egészségügyi adatokhoz való hozzáférés engedélyezése.
• Azok az alanyok, akik jelenleg egy másik kísérleti IVIG-vel végzett klinikai vizsgálatban vesznek részt, akkor vehetők fel, ha az IVIG-SN™ kezelést megelőzően legalább 3 infúziós cikluson keresztül stabil IVIG-terápiában részesültek, és minden felvételi és kizárási kritérium teljesül. Más IVIG-k tilosak lesznek az IVIG-SN™ első infúziója és az 1. nyomon követési látogatás között.
• Az SCIG-vizsgálatban jelenleg részt vevő alanyok akkor vehetők fel, ha a vizsgálatba való felvételük előtt három infúziós ciklusra (21 vagy 28 nap) átváltanak IVIG-re.

Kizárási kritériumok:

• Az alany másodlagos immunhiányban szenved.
• Az alanyot újonnan diagnosztizálták, és nem kezelték immunglobulinnal, vagy dysgammaglobulinémiát vagy izolált IgG alosztály-hiányt diagnosztizáltak nála.
• Az alany anamnézisében ismétlődő reakciók vagy túlérzékenység szerepel az IVIG-vel vagy az IgG más injektálható formáival szemben.
• Az alanynak kórtörténetében trombotikus események szerepelnek, beleértve a mélyvénás trombózist, az agyi érkatasztrófát, a tüdőembóliát vagy tranziens ischaemiás rohamokat vagy szívinfarktust, amelyet az alany élete során legalább 1 esemény határoz meg.
• Az alany IgA-hiányban szenved, és ismert, hogy rendelkezik IgA-ellenes antitestekkel.
• Az alany a felvételt megelőző 12 hónapon belül humán albumintól vagy immunglobulintól eltérő vérkészítményt kapott.
• Az alany jelentős fehérjeveszteségben szenved enteropathiában, nefrotikus szindrómában vagy lymphangiectasiaban.
• Az alany tenyésztéssel vagy diagnosztikai képalkotással dokumentált akut fertőzésben szenved, és/vagy testhőmérséklete meghaladja a 38,5 °C-ot (101,3 °F) a szűrést megelőző 7 napon belül
• Az alanynak ismert kórtörténete van, vagy pozitív a NAT 1/2-es típusú humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy hepatitis B vírus (HBsAg és NAT) vagy hepatitis C vírus (NAT) vagy hepatitis A vírus (NAT által) általi felvételekor.
• Az alany alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje > 2,5-szerese a vizsgálatra kijelölt laboratórium normálértékének felső határának.
• Az alany beültetett vénás hozzáférési eszközt használ
• Az alany mély anémiában vagy tartósan súlyos neutropeniában szenved (≤ 1000 neutrofil/mm3).
• Az alanynak súlyos krónikus állapota van, például veseelégtelenség (a kreatinin koncentrációja a normál felső határának 2-szerese), proteinuriával, pangásos szívelégtelenséggel (New York Heart Association III/IV), kardiomiopátiával, thromboemboliás eseményekkel összefüggő szívritmuszavarral (pl. pitvarfibrilláció), instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség, hiperviszkozitás, vagy bármely más olyan állapot, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy valószínűleg befolyásolja a vizsgált gyógyszer értékelését vagy a vizsgálat kielégítő lefolytatását.
• Az alanynak a kórelőzményében szerepel a méhnyak megfelelően kezelt in situ karcinómától vagy a bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómától eltérő rosszindulatú betegsége a felvételt megelőző 24 hónapon belül.
• Az alany anamnézisében epilepsziás vagy többszörös migrénes epizód szerepel, amelyet gyógyszeres kezelés nem teljesen kontrollált.

• Az alany a következő gyógyszereket kapja:

  • Szteroidok (orális vagy parenterális napi adag ≥ 0,15 mg/ttkg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű).
  • Egyéb immunszuppresszív gyógyszerek vagy kemoterápia.
• Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat ideje alatt. A vizsgálat során teherbe esett nőket ki kell vonni a vizsgálatból.
• Az alany egy másik klinikai vizsgálatban vett részt a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 3 héten belül.