Fase 3-studie van immunologisch globuline intraveneus (humaan) IVIG-SN™ bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen met een bevestigde klinische diagnose van een primaire immunodeficiëntieziekte zoals gedefinieerd door IUIS (International Union of Immunological Societies) en behandeling met IVIG nodig hebben. Gedocumenteerde agammaglobulinemie of hypogammaglobulinemie (bij voorkeur met gedocumenteerde antilichaamdeficiëntie).
• Man of vrouw, leeftijd 2 tot 70 jaar.
• De proefpersoon heeft gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan dit onderzoek 300-900 mg/kg van een goedgekeurde IGIV-therapie gekregen met tussenpozen van 21 of 28 dagen.
• Ten minste 2 gedocumenteerde IgG-dalspiegels van ≥ 5 g/l worden verkregen bij twee infusiecycli (21 of 28 dagen) binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek.
• De proefpersoon is bereid om aan alle vereisten van het protocol te voldoen.
• Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd met een negatieve urine-zwangerschapstest en die ermee instemmen om tijdens het onderzoek adequate anticonceptiemaatregelen toe te passen.
• Proefpersoon, ouder of voogd heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, een instemmingsformulier voor kinderen ondertekend. Pediatrische proefpersonen worden gedefinieerd als 2-17 jaar oud bij aanvang van het onderzoek en zullen toestemmingsformulieren nodig hebben zoals van toepassing volgens de onderzoeksdocumentatie en voorschriften van de lokale jurisdictie.
• Autorisatie voor toegang tot persoonlijke gezondheidsinformatie.
• Proefpersonen die momenteel deelnemen aan een klinische studie met een andere experimentele IVIG kunnen worden ingeschreven als ze een stabiele IVIG-therapie hebben gekregen gedurende ten minste 3 infusiecycli voorafgaand aan het ontvangen van IVIG-SN™ en als aan alle inclusie- en exclusiecriteria is voldaan. Andere IVIG's zijn verboden tussen de eerste infusie van IVIG-SN™ en vervolgbezoek 1.
• Proefpersonen die momenteel deelnemen aan een proef met SCIG kunnen worden ingeschreven als ze zijn overgeschakeld op IVIG gedurende drie infusiecycli (21 of 28 dagen) voorafgaand aan inschrijving in dit onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersoon heeft secundaire immunodeficiëntie.
• Proefpersoon is pas gediagnosticeerd en is niet behandeld met immunoglobuline of er is dysgammaglobulinemie of geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie vastgesteld.
• Onderwerp heeft een voorgeschiedenis van herhaalde reacties of overgevoeligheid voor IVIG of andere injecteerbare vormen van IgG.
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van trombotische voorvallen, waaronder diepe veneuze trombose, cerebrovasculair accident, longembolie of voorbijgaande ischemische aanvallen, of myocardinfarct, zoals gedefinieerd door ten minste 1 gebeurtenis in het leven van de proefpersoon.
• Proefpersoon heeft IgA-deficiëntie en het is bekend dat hij antilichamen tegen IgA heeft.
• Proefpersoon heeft binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving andere bloedproducten dan humaan albumine of humaan immunoglobuline gekregen.
• Proefpersoon heeft significante eiwitverliezende enteropathie, nefrotisch syndroom of lymfangiëctasie.
• Proefpersoon heeft een acute infectie zoals gedocumenteerd door kweek of diagnostische beeldvorming en/of een lichaamstemperatuur van meer dan 38,5 °C (101,3 °F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening
• Proefpersoon heeft een bekende geschiedenis of is positief bij inschrijving voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) type 1/2 door NAT of hepatitis B-virus (HBsAg en NAT) of hepatitis C-virus (door NAT) of hepatitis A-virus (door NAT).
• Proefpersoon heeft spiegels van alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 2,5 keer de bovengrens van normaal voor het laboratorium dat voor het onderzoek is aangewezen.
• De patiënt gebruikt een geïmplanteerd apparaat voor veneuze toegang
• Proefpersoon heeft ernstige anemie of aanhoudende ernstige neutropenie (≤ 1000 neutrofielen per mm3).
• Patiënt heeft een ernstige chronische aandoening zoals nierfalen (creatinineconcentratie > 2,0 maal de bovengrens van normaal) met proteïnurie, congestief hartfalen (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, hartritmestoornissen geassocieerd met trombo-embolische voorvallen (bijv. boezemfibrilleren), onstabiele of gevorderde ischemische hartziekte, of hyperviscositeit, of enige andere aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze de beoordeling van het onderzoeksgeneesmiddel of het bevredigende verloop van de studie kan verstoren.
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een andere kwaadaardige ziekte dan correct behandeld carcinoom in situ van de cervix of basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid binnen 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van epilepsie of meerdere episoden van migraine die niet volledig onder controle zijn met medicatie.

• Proefpersoon krijgt de volgende medicatie:

  • Steroïden (orale of parenterale dagelijkse dosis van ≥ 0,15 mg/kg/dag prednison of equivalent).
  • Andere immunosuppressiva of chemotherapie.
• Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden in de loop van het onderzoek. Vrouwen die tijdens het onderzoek zwanger worden, worden uit het onderzoek teruggetrokken.
• De proefpersoon heeft binnen 3 weken voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek.