Fase 3-undersøgelse af immunglobulin intravenøst ​​(humant)IVIG-SN™ hos forsøgspersoner med primær immundefekt

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner med en bekræftet klinisk diagnose af en primær immundefektsygdom som defineret af IUIS (International Union of Immunological Societies) og kræver behandling med IVIG. Dokumenteret agammaglobulinæmi eller hypogammaglobulinæmi (gerne med dokumenteret antistofmangel).
• Mand eller kvinde, i alderen 2 til 70 år.
• Forsøgspersonen har modtaget 300-900 mg/kg af en godkendt IGIV-behandling med 21 eller 28 dages intervaller i mindst 3 måneder forud for denne undersøgelse.
• Mindst 2 dokumenterede IgG-dalniveauer på ≥ 5 g/L opnås ved to infusionscyklusser (21 eller 28 dage) inden for 12 måneder før studieindskrivning.
• Forsøgspersonen er villig til at overholde alle krav i protokollen.
• Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ uringraviditetstest, og som accepterer at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsen.
• Forsøgsperson, forælder eller værge har underskrevet formularen til informeret samtykke og en samtykkeerklæring for børn, hvis det er relevant. Pædiatriske forsøgspersoner er defineret som 2-17 år gamle ved studiestart og vil kræve samtykkeformularer efter behov i henhold til undersøgelsesdokumentation og regler i den lokale jurisdiktion.
• Tilladelse til at få adgang til personlige helbredsoplysninger.
• Forsøgspersoner, der i øjeblikket deltager i et klinisk forsøg med en anden eksperimentel IVIG, kan tilmeldes, hvis de har modtaget stabil IVIG-behandling i mindst 3 infusionscyklusser, før de fik IVIG-SN™, og alle inklusions- og eksklusionskriterier er opfyldt. Andre IVIG'er vil være forbudt mellem den første infusion af IVIG-SN™ og opfølgningsbesøg 1.
• Forsøgspersoner, der i øjeblikket deltager i et forsøg med SCIG, kan tilmeldes, hvis de skiftes til IVIG i tre infusionscyklusser (21 eller 28 dage) før optagelse i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

• Personen har sekundær immundefekt.
• Forsøgspersonen var nydiagnosticeret og er ikke blevet behandlet med immunglobulin eller er blevet diagnosticeret med dysgammaglobulinemi eller isoleret IgG-underklassemangel.
• Personen har en historie med gentagne reaktioner eller overfølsomhed over for IVIG eller andre injicerbare former for IgG.
• Forsøgspersonen har en historie med trombotiske hændelser, herunder dyb venetrombose, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli eller forbigående iskæmiske anfald eller myokardieinfarkt, som defineret ved mindst 1 hændelse i forsøgspersonens levetid.
• Personen har IgA-mangel og er kendt for at have antistoffer mod IgA.
• Forsøgspersonen har modtaget andre blodprodukter end humant albumin eller humant immunglobulin inden for 12 måneder før optagelsen.
• Personen har betydelig proteintabende enteropati, nefrotisk syndrom eller lymfangiektasi.
• Forsøgspersonen har en akut infektion som dokumenteret ved dyrkning eller billeddiagnostik og/eller en kropstemperatur på over 38,5 °C (101,3 °F) inden for 7 dage før screening
• Forsøgspersonen har en kendt historie eller er positiv ved tilmelding til human immundefektvirus (HIV) type 1/2 af NAT eller hepatitis B-virus (HBsAg og NAT) eller hepatitis C-virus (af NAT) eller hepatitis A-virus (ved NAT).
• Forsøgspersonen har niveauer af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2,5 gange den øvre grænse for normalen for det laboratorium, der er udpeget til undersøgelsen.
• Forsøgspersonen bruger en implanteret venøs adgangsanordning
• Personen har dyb anæmi eller vedvarende svær neutropeni (≤ 1000 neutrofiler pr. mm3).
• Forsøgspersonen har en alvorlig kronisk tilstand såsom nyresvigt (kreatininkoncentration > 2,0 gange den øvre normalgrænse) med proteinuri, kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, hjertearytmi forbundet med tromboemboliske hændelser (f.eks. atrieflimren), ustabil eller fremskreden iskæmisk hjertesygdom eller hyperviskositet eller enhver anden tilstand, som efterforskeren mener er sandsynligt vil forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlet eller tilfredsstillende gennemførelse af forsøget.
• Forsøgspersonen har en tidligere malign sygdom end korrekt behandlet carcinom in situ i livmoderhalsen eller basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden inden for 24 måneder før indskrivning.
• Forsøgspersonen har tidligere haft epilepsi eller flere episoder med migræne, som ikke er fuldstændig kontrolleret af medicin.

• Forsøgspersonen får følgende medicin:

  • Steroider (oral eller parenteral daglig dosis på ≥ 0,15 mg/kg/dag af prednison eller tilsvarende).
  • Andre immunsuppressive lægemidler eller kemoterapi.
• Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen. Kvinder, der bliver gravide under undersøgelsen, vil blive trukket tilbage fra undersøgelsen.
• Forsøgspersonen har deltaget i et andet klinisk studie inden for 3 uger før studietilmeldingen.