Estudio de fase 3 de inmunoglobulina intravenosa (humana) IVIG-SN™ en sujetos con inmunodeficiencia primaria

Criterios de inclusión:

• Sujetos con un diagnóstico clínico confirmado de una Enfermedad de Inmunodeficiencia Primaria según la definición de la IUIS (Unión Internacional de Sociedades Inmunológicas) y que requieran tratamiento con IVIG. Agammaglobulinemia o hipogammaglobulinemia documentada (preferiblemente con deficiencia de anticuerpos documentada).
• Hombre o mujer, de 2 a 70 años.
• El sujeto ha recibido 300-900 mg/kg de una terapia IGIV autorizada en intervalos de 21 o 28 días durante al menos 3 meses antes de este estudio.
• Se obtienen al menos 2 niveles mínimos documentados de IgG de ≥ 5 g/L en dos ciclos de infusión (21 o 28 días) dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
• El sujeto está dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
• Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en orina negativa y que acepten emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante el estudio.
• El sujeto, padre o tutor ha firmado el formulario de consentimiento informado y un formulario de consentimiento del niño, si corresponde. Los sujetos pediátricos se definen como de 2 a 17 años de edad al ingresar al estudio y requerirán formularios de asentimiento según corresponda según la documentación del estudio y las regulaciones de la jurisdicción local.
• Autorización para acceder a información personal de salud.
• Los sujetos que actualmente participan en un ensayo clínico con otra IVIG experimental pueden inscribirse si han recibido una terapia IVIG estable durante al menos 3 ciclos de infusión antes de recibir IVIG-SN™ y se cumplen todos los criterios de inclusión y exclusión. Se prohibirán otras IVIG entre la primera infusión de IVIG-SN™ y la visita de seguimiento 1.
• Los sujetos que actualmente participan en un ensayo de SCIG pueden inscribirse si se les cambia a IVIG durante tres ciclos de infusión (21 o 28 días) antes de la inscripción en este estudio.

Criterio de exclusión:

• El sujeto tiene inmunodeficiencia secundaria.
• El sujeto fue diagnosticado recientemente y no ha sido tratado con inmunoglobulina o ha sido diagnosticado con disgammaglobulinemia o deficiencia aislada de subclases de IgG.
• El sujeto tiene antecedentes de reacciones repetidas o hipersensibilidad a IVIG u otras formas inyectables de IgG.
• El sujeto tiene antecedentes de eventos trombóticos que incluyen trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar o ataques isquémicos transitorios, o infarto de miocardio, según lo definido por al menos 1 evento en la vida del sujeto.
• El sujeto tiene deficiencia de IgA y se sabe que tiene anticuerpos contra IgA.
• El sujeto ha recibido productos sanguíneos que no sean albúmina humana o inmunoglobulina humana en los 12 meses anteriores a la inscripción.
• El sujeto tiene enteropatía perdedora de proteínas significativa, síndrome nefrótico o linfangiectasia.
• El sujeto tiene una infección aguda documentada por cultivo o imágenes de diagnóstico y/o una temperatura corporal superior a 38,5 °C (101,3 °F) en los 7 días anteriores a la selección
• El sujeto tiene antecedentes conocidos o es positivo en el momento de la inscripción para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) tipo 1/2 por NAT o el virus de la hepatitis B (HBsAg y NAT) o el virus de la hepatitis C (por NAT) o el virus de la hepatitis A (por NAT).
• El sujeto tiene niveles de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2,5 veces el límite superior normal para el laboratorio designado para el estudio.
• El sujeto está usando un dispositivo de acceso venoso implantado
• El sujeto tiene anemia profunda o neutropenia severa persistente (≤ 1000 neutrófilos por mm3).
• El sujeto tiene una afección crónica grave, como insuficiencia renal (concentración de creatinina > 2,0 veces el límite superior de lo normal) con proteinuria, insuficiencia cardíaca congestiva (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatía, arritmia cardíaca asociada con eventos tromboembólicos (p. fibrilación auricular), cardiopatía isquémica inestable o avanzada, o hiperviscosidad, o cualquier otra afección que el investigador crea que probablemente interfiera con la evaluación del fármaco del estudio o con la realización satisfactoria del ensayo.
• El sujeto tiene antecedentes de una enfermedad maligna distinta del carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente o el carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel dentro de los 24 meses anteriores a la inscripción.
• El sujeto tiene antecedentes de epilepsia o múltiples episodios de migraña que no se controlan completamente con medicamentos.

• El sujeto está recibiendo la siguiente medicación:

  • Esteroides (dosis diaria oral o parenteral ≥ 0,15 mg/kg/día de prednisona o equivalente).
  • Otros fármacos inmunosupresores o quimioterapia.
• Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio. Las mujeres que queden embarazadas durante el estudio serán retiradas del estudio.
• El sujeto ha participado en otro estudio clínico dentro de las 3 semanas anteriores a la inscripción en el estudio.