Fase 3-studie av immunglobulin intravenøst ​​(humant)IVIG-SN™ hos personer med primær immunsvikt

Inklusjonskriterier:

• Personer med en bekreftet klinisk diagnose av en primær immunsviktsykdom som definert av IUIS (International Union of Immunological Societies) og trenger behandling med IVIG. Dokumentert agammaglobulinemi eller hypogammaglobulinemi (gjerne med dokumentert antistoffmangel).
• Mann eller kvinne, i alderen 2 til 70 år.
• Pasienten har mottatt 300-900 mg/kg av en lisensiert IGIV-behandling med 21 eller 28 dagers intervaller i minst 3 måneder før denne studien.
• Minst 2 dokumenterte IgG-bunnnivåer på ≥ 5 g/L oppnås ved to infusjonssykluser (21 eller 28 dager) innen 12 måneder før studieregistrering.
• Subjektet er villig til å overholde alle krav i protokollen.
• Kvinner i fertil alder med en negativ uringraviditetstest og som godtar å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studien.
• Subjekt, forelder eller foresatt har signert skjemaet for informert samtykke og et samtykkeskjema for barn hvis det er relevant. Pediatriske emner er definert som 2-17 år ved studiestart og vil kreve samtykkeskjemaer etter behov i henhold til studiedokumentasjon og forskrifter i den lokale jurisdiksjonen.
• Tillatelse til å få tilgang til personlig helseinformasjon.
• Forsøkspersoner som for tiden deltar i en klinisk studie med en annen eksperimentell IVIG kan bli registrert hvis de har mottatt stabil IVIG-behandling i minst 3 infusjonssykluser før de fikk IVIG-SN™ og alle inklusjons- og eksklusjonskriterier er oppfylt. Andre IVIG-er vil være forbudt mellom første infusjon av IVIG-SN™ og oppfølgingsbesøk 1.
• Forsøkspersoner som for øyeblikket deltar i en utprøving av SCIG kan bli registrert hvis de byttes til IVIG i tre infusjonssykluser (21 eller 28 dager) før de ble meldt inn i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

• Personen har sekundær immunsvikt.
• Personen ble nylig diagnostisert og har ikke blitt behandlet med immunglobulin eller har blitt diagnostisert med dysgammaglobulinemi eller isolert IgG-underklassemangel.
• Personen har en historie med gjentatte reaksjoner eller overfølsomhet overfor IVIG eller andre injiserbare former for IgG.
• Personen har en historie med trombotiske hendelser, inkludert dyp venetrombose, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli eller forbigående iskemiske anfall, eller hjerteinfarkt, som definert av minst 1 hendelse i pasientens levetid.
• Personen har IgA-mangel og er kjent for å ha antistoffer mot IgA.
• Pasienten har mottatt andre blodprodukter enn humant albumin eller humant immunglobulin innen 12 måneder før registrering.
• Personen har betydelig proteintapende enteropati, nefrotisk syndrom eller lymfangiektasi.
• Personen har en akutt infeksjon som dokumentert ved dyrking eller diagnostisk bildediagnostikk og/eller en kroppstemperatur som overstiger 38,5 °C (101,3 °F) innen 7 dager før screening
• Personen har en kjent historie eller er positiv ved registrering for humant immunsviktvirus (HIV) type 1/2 av NAT eller hepatitt B-virus (HBsAg og NAT) eller hepatitt C-virus (av NAT), eller hepatitt A-virus (ved NAT).
• Forsøkspersonen har nivåer av alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2,5 ganger den øvre grensen for normalen for laboratoriet som er utpekt for studien.
• Personen bruker en implantert venøs tilgangsenhet
• Personen har alvorlig anemi eller vedvarende alvorlig nøytropeni (≤ 1000 nøytrofiler per mm3).
• Personen har en alvorlig kronisk tilstand som nyresvikt (kreatininkonsentrasjon > 2,0 ganger øvre normalgrense) med proteinuri, kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, hjertearytmi forbundet med tromboemboliske hendelser (f.eks. atrieflimmer), ustabil eller avansert iskemisk hjertesykdom, eller hyperviskositet, eller enhver annen tilstand som etterforskeren mener er sannsynlig å forstyrre evalueringen av studiemedikamentet eller tilfredsstillende gjennomføring av studien.
• Personen har en historie med en ondartet sykdom som ikke er riktig behandlet karsinom in situ i livmorhalsen eller basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden innen 24 måneder før registrering.
• Personen har en historie med epilepsi eller flere episoder med migrene som ikke er fullstendig kontrollert av medisiner.

• Forsøkspersonen får følgende medisiner:

  • Steroider (oral eller parenteral daglig dose på ≥ 0,15 mg/kg/dag prednison eller tilsvarende).
  • Andre immundempende legemidler eller kjemoterapi.
• Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger graviditet i løpet av studien. Kvinner som blir gravide i løpet av studien vil bli trukket fra studien.
• Forsøkspersonen har deltatt i en annen klinisk studie innen 3 uker før studieregistrering.