Fas 3-studie av immunglobulin intravenöst (human)IVIG-SN™ hos patienter med primär immunbrist

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner med en bekräftad klinisk diagnos av en primär immunbristsjukdom enligt definitionen av IUIS (International Union of Immunological Societies) och kräver behandling med IVIG. Dokumenterad agammaglobulinemi eller hypogammaglobulinemi (helst med dokumenterad antikroppsbrist).
• Man eller kvinna, åldrarna 2 till 70 år.
• Försökspersonen har fått 300-900 mg/kg av en licensierad IGIV-terapi med 21 eller 28 dagars intervaller i minst 3 månader före denna studie.
• Minst 2 dokumenterade IgG-dalvärden på ≥ 5 g/L erhålls vid två infusionscykler (21 eller 28 dagar) inom 12 månader före studieregistrering.
• Försökspersonen är villig att följa alla krav i protokollet.
• Kvinnor i fertil ålder med negativt uringraviditetstest och som går med på att använda adekvata preventivmedel under studien.
• Försöksperson, förälder eller vårdnadshavare har undertecknat formuläret för informerat samtycke och ett samtyckesformulär för barn om så är lämpligt. Pediatriska försökspersoner definieras som 2-17 år gamla vid studiestart och kommer att kräva samtyckesformulär som är lämpligt enligt studiedokumentation och bestämmelser i den lokala jurisdiktionen.
• Behörighet att få tillgång till personlig hälsoinformation.
• Försökspersoner som för närvarande deltar i en klinisk prövning med en annan experimentell IVIG kan inkluderas om de har fått stabil IVIG-behandling under minst 3 infusionscykler innan de fick IVIG-SN™ och alla inklusions- och uteslutningskriterier är uppfyllda. Andra IVIGs kommer att vara förbjudna mellan den första infusionen av IVIG-SN™ och uppföljningsbesök 1.
• Försökspersoner som för närvarande deltar i en prövning av SCIG kan registreras om de byts till IVIG under tre infusionscykler (21 eller 28 dagar) innan de registreras i denna studie.

Exklusions kriterier:

• Personen har sekundär immunbrist.
• Personen var nydiagnostiserad och har inte behandlats med immunglobulin eller har diagnostiserats med dysgammaglobulinemi eller isolerad IgG-underklassbrist.
• Personen har en historia av upprepade reaktioner eller överkänslighet mot IVIG eller andra injicerbara former av IgG.
• Personen har en historia av trombotiska händelser inklusive djup ventrombos, cerebrovaskulär olycka, lungemboli eller övergående ischemiska attacker, eller hjärtinfarkt, enligt definitionen av minst en händelse under patientens livstid.
• Personen har IgA-brist och är känd för att ha antikroppar mot IgA.
• Försökspersonen har fått andra blodprodukter än humant albumin eller humant immunglobulin inom 12 månader före inskrivningen.
• Personen har signifikant proteinförlust enteropati, nefrotiskt syndrom eller lymfangiektasi.
• Försökspersonen har en akut infektion som dokumenterats genom odling eller diagnostisk bildbehandling och/eller en kroppstemperatur som överstiger 38,5 °C (101,3 °F) inom 7 dagar före screening
• Försökspersonen har en känd historia eller är positiv vid inskrivning för humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2 av NAT eller hepatit B-virus (HBsAg och NAT) eller hepatit C-virus (genom NAT), eller hepatit A-virus (genom NAT).
• Försökspersonen har nivåer av alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2,5 gånger den övre normalgränsen för det laboratorium som utsetts för studien.
• Försökspersonen använder en implanterad venös åtkomstanordning
• Personen har djup anemi eller ihållande svår neutropeni (≤ 1000 neutrofiler per mm3).
• Personen har ett allvarligt kroniskt tillstånd såsom njursvikt (kreatininkoncentration > 2,0 gånger den övre normalgränsen) med proteinuri, kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, hjärtarytmi förknippad med tromboemboliska händelser (t.ex. förmaksflimmer), instabil eller avancerad ischemisk hjärtsjukdom eller hyperviskositet, eller något annat tillstånd som utredaren tror sannolikt kommer att störa utvärderingen av studieläkemedlet eller tillfredsställande genomförande av prövningen.
• Försökspersonen har tidigare haft en annan malign sjukdom än korrekt behandlat karcinom in situ i livmoderhalsen eller basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden inom 24 månader före inskrivningen.
• Personen har tidigare haft epilepsi eller flera episoder av migrän som inte helt kontrolleras av medicinering.

• Försökspersonen får följande medicin:

  • Steroider (oral eller parenteral daglig dos på ≥ 0,15 mg/kg/dag av prednison eller motsvarande).
  • Andra immunsuppressiva läkemedel eller kemoterapi.
• Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet under studiens gång. Kvinnor som blir gravida under studien kommer att dras ur studien.
• Försökspersonen har deltagit i en annan klinisk studie inom 3 veckor före studieregistreringen.