Vaiheen 3 tutkimus suonensisäisestä (ihmisen) IVIG-SN™-immuuniglobuliinista potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on vahvistettu kliininen diagnoosi primaarisesta immuunikatosairauksista IUIS:n (International Union of Immunological Societies) määrittelemällä tavalla ja jotka tarvitsevat IVIG-hoitoa. Dokumentoitu agammaglobulinemia tai hypogammaglobulinemia (mieluiten dokumentoitu vasta-ainepuutos).
• Mies tai nainen, ikä 2-70 vuotta.
• Kohde on saanut 300-900 mg/kg lisensoitua IGIV-hoitoa 21 tai 28 päivän välein vähintään 3 kuukauden ajan ennen tätä tutkimusta.
• Vähintään 2 dokumentoitua IgG:n alin tasoa ≥ 5 g/l saadaan kahdella infuusiosyklillä (21 tai 28 päivää) 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
• Tutkittava on valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joiden virtsaraskaustesti on negatiivinen ja jotka suostuvat käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisykeinoja tutkimuksen aikana.
• Tutkittava, vanhempi tai huoltaja on allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen ja tarvittaessa lapsen suostumuslomakkeen. Pediatriset koehenkilöt määritellään 2–17-vuotiaiksi opiskeluhetkellä, ja he tarvitsevat suostumuslomakkeet tutkimusdokumenttien ja paikallisen lainkäyttöalueen määräysten mukaisesti.
• Henkilökohtaisten terveystietojen käyttöoikeus.
• Koehenkilöt, jotka osallistuvat parhaillaan kliiniseen tutkimukseen toisella kokeellisella IVIG:llä, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat saaneet stabiilia IVIG-hoitoa vähintään 3 infuusiosyklin ajan ennen IVIG-SN™:n saamista ja kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit täyttyvät. Muut IVIG:t ovat kiellettyjä ensimmäisen IVIG-SN™-infuusion ja seurantakäynnin 1 välillä.
• Tällä hetkellä SCIG-tutkimukseen osallistuvat koehenkilöt voidaan ottaa mukaan, jos heidät vaihdetaan IVIG-hoitoon kolmeksi infuusiosykliksi (21 tai 28 päivää) ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

• Kohdeella on sekundaarinen immuunipuutos.
• Koehenkilöllä on äskettäin diagnosoitu, eikä häntä ole hoidettu immunoglobuliinilla tai hänellä on diagnosoitu dysgammaglobulinemia tai eristetty IgG-alaluokan puutos.
• Potilaalla on toistuvia reaktioita tai yliherkkyys IVIG:lle tai muille injektoitaville IgG-muodoille.
• Potilaalla on ollut tromboottisia tapahtumia, mukaan lukien syvä laskimotukos, aivoverisuonihäiriö, keuhkoembolia tai ohimenevät iskeemiset kohtaukset tai sydäninfarkti, joka määritellään vähintään yhdellä tapahtumalla potilaan elinaikana.
• Potilaalla on IgA-puutos ja sillä tiedetään olevan vasta-aineita IgA:ta vastaan.
• Koehenkilö on saanut muita verituotteita kuin ihmisen albumiinia tai ihmisen immunoglobuliinia 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
• Kohdeella on merkittävä proteiinin menetys enteropatia, nefroottinen oireyhtymä tai lymfangiektasia.
• Tutkittavalla on akuutti infektio, joka on dokumentoitu viljelyllä tai diagnostisella kuvantamisella ja/tai ruumiinlämpö ylittää 38,5 °C (101,3 °F) 7 päivän aikana ennen seulontaa
• Potilaalla on tunnettu historia tai hän on positiivinen rekisteröinnin yhteydessä ihmisen immuunikatovirukseen (HIV) tyyppi 1/2 NAT:n tai hepatiitti B -viruksen (HBsAg ja NAT) tai hepatiitti C -viruksen (NAT:n mukaan) tai hepatiitti A -viruksen (NAT:n mukaan).
• Koehenkilöllä on alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot > 2,5 kertaa tutkimukseen määrätyn laboratorion normaalin yläraja.
• Kohde käyttää implantoitua laskimopääsylaitetta
• Potilaalla on syvä anemia tai jatkuva vaikea neutropenia (≤ 1000 neutrofiiliä/mm3).
• Potilaalla on vaikea krooninen sairaus, kuten munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipitoisuus > 2,0 kertaa normaalin yläraja), johon liittyy proteinuria, kongestiivista sydämen vajaatoimintaa (New York Heart Association III/IV), kardiomyopatiaa, sydämen rytmihäiriöitä, jotka liittyvät tromboembolisiin tapahtumiin (esim. eteisvärinä), epästabiili tai pitkälle edennyt iskeeminen sydänsairaus tai hyperviskositeetti tai mikä tahansa muu tila, jonka tutkija uskoo todennäköisesti häiritsevän tutkimuslääkkeen arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista.
• Tutkittavalla on ollut jokin muu pahanlaatuinen sairaus kuin asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan in situ karsinooma tai ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
• Potilaalla on ollut epilepsia tai useita migreenijaksoja, joita ei ole saatu täysin hallintaan lääkkeillä.

• Kohde saa seuraavia lääkkeitä:

  • Steroidit (oraalinen tai parenteraalinen päiväannos ≥ 0,15 mg/kg/vrk prednisonia tai vastaavaa).
  • Muut immunosuppressiiviset lääkkeet tai kemoterapia.
• Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana. Naiset, jotka tulevat raskaaksi tutkimuksen aikana, suljetaan pois tutkimuksesta.
• Koehenkilö on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.