Studio di fase 3 sull'Immunoglobulina per via endovenosa (umana)IVIG-SN™ in soggetti con immunodeficienza primaria

Criterio di inclusione:

• Soggetti con diagnosi clinica confermata di una malattia da immunodeficienza primaria come definita da IUIS (International Union of Immunological Societies) e che richiedono un trattamento con IVIG. Agammaglobulinemia o ipogammaglobulinemia documentata (preferibilmente con deficit anticorpale documentato).
• Maschio o femmina, dai 2 ai 70 anni.
• Il soggetto ha ricevuto 300-900 mg/kg di una terapia IGIV autorizzata a intervalli di 21 o 28 giorni per almeno 3 mesi prima di questo studio.
• Sono stati ottenuti almeno 2 livelli minimi documentati di IgG ≥ 5 g/L in due cicli di infusione (21 o 28 giorni) entro 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
• Il soggetto è disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
• Donne in età fertile con un test di gravidanza sulle urine negativo e che accettano di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite durante lo studio.
• Il soggetto, il genitore o il tutore ha firmato il modulo di consenso informato e un modulo di assenso del bambino, se appropriato. I soggetti pediatrici sono definiti come di età compresa tra 2 e 17 anni all'ingresso nello studio e richiederanno moduli di assenso come appropriato per la documentazione dello studio e le normative della giurisdizione locale.
• Autorizzazione ad accedere alle informazioni sanitarie personali.
• I soggetti che attualmente partecipano a uno studio clinico con un altro IVIG sperimentale possono essere arruolati se hanno ricevuto una terapia IVIG stabile per almeno 3 cicli di infusione prima di ricevere IVIG-SN™ e tutti i criteri di inclusione ed esclusione sono soddisfatti. Altre IVIG saranno vietate tra la prima infusione di IVIG-SN™ e la visita di follow-up 1.
• I soggetti che attualmente partecipano a una sperimentazione di SCIG possono essere arruolati se passano a IVIG per tre cicli di infusione (21 o 28 giorni) prima dell'arruolamento in questo studio.

Criteri di esclusione:

• Il soggetto ha un'immunodeficienza secondaria.
• Il soggetto è stato diagnosticato di recente e non è stato trattato con immunoglobuline o gli è stata diagnosticata disgammaglobulinemia o deficit isolato della sottoclasse di IgG.
• Il soggetto ha una storia di reazioni ripetute o ipersensibilità alle IVIG o ad altre forme iniettabili di IgG.
• - Il soggetto ha una storia di eventi trombotici tra cui trombosi venosa profonda, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare o attacchi ischemici transitori o infarto del miocardio, come definito da almeno 1 evento nella vita del soggetto.
• Il soggetto ha un deficit di IgA ed è noto che ha anticorpi contro le IgA.
• - Il soggetto ha ricevuto emoderivati ​​diversi dall'albumina umana o dall'immunoglobulina umana nei 12 mesi precedenti l'arruolamento.
• Il soggetto ha una significativa enteropatia con perdita di proteine, sindrome nefrosica o linfangectasia.
• Il soggetto presenta un'infezione acuta documentata da coltura o imaging diagnostico e/o una temperatura corporea superiore a 38,5 °C (101,3 °F) entro 7 giorni prima dello screening
• Il soggetto ha una storia nota o è positivo all'arruolamento per virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1/2 da NAT o virus dell'epatite B (HBsAg e NAT) o virus dell'epatite C (da NAT) o virus dell'epatite A (da NAT).
• Il soggetto ha livelli di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 volte il limite superiore della norma per il laboratorio designato per lo studio.
• Il soggetto sta usando un dispositivo di accesso venoso impiantato
• Il soggetto presenta anemia profonda o neutropenia grave persistente (≤ 1000 neutrofili per mm3).
• Il soggetto ha una grave condizione cronica come insufficienza renale (concentrazione di creatinina > 2,0 volte il limite superiore della norma) con proteinuria, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca associata a eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale), cardiopatia ischemica instabile o avanzata, o iperviscosità, o qualsiasi altra condizione che lo sperimentatore ritenga possa interferire con la valutazione del farmaco in studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.
• - Il soggetto ha una storia di una malattia maligna diversa dal carcinoma in situ adeguatamente trattato della cervice o carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle entro 24 mesi prima dell'arruolamento.
• - Il soggetto ha una storia di epilessia o episodi multipli di emicrania non completamente controllati dai farmaci.

• Il soggetto sta ricevendo i seguenti farmaci:

  • Steroidi (dose giornaliera orale o parenterale di ≥ 0,15 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente).
  • Altri farmaci immunosoppressori o chemioterapia.
• Donne in gravidanza, allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso dello studio. Le donne che rimangono incinte durante lo studio saranno ritirate dallo studio.
• - Il soggetto ha partecipato a un altro studio clinico entro 3 settimane prima dell'arruolamento nello studio.