Utilisation compassionnelle d'Omegaven® dans le traitement des lésions hépatiques associées à la nutrition parentérale
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Aux États-Unis, les patients dépendants de la nutrition parentérale (PN) reçoivent des émulsions lipidiques parentérales composées d'huiles de soja. Les lipides sont nécessaires chez les patients NP dépendants en raison de leur valeur calorique élevée et de leur teneur en acides gras essentiels. On pense que les phytostérols tels que ceux contenus dans les émulsions grasses à base d'huile de soja ont un effet délétère sur la sécrétion biliaire et qu'ils ont été impliqués dans la prédisposition des patients à une maladie hépatique associée à la NP. Les enfants nécessitant des cours prolongés de NP sont à risque de développer une maladie hépatique associée à la NP. Les chercheurs émettent l'hypothèse que bien que les émulsions grasses à base d'huile de soja préviennent la carence en acides gras, elles ne sont pas éliminées de la même manière que les chylomicrons entéraux et s'accumulent donc dans le foie, entraînant des lésions hépatiques stéatosiques.
Des études animales ont montré que les émulsions lipidiques intraveineuses à base d'huile de poisson (IFE), riches en acide eicosapentaénique et docosahexaénoïque, réduisent l'altération du flux biliaire observée dans la cholestase causée par les émulsions lipidiques conventionnelles. Omegaven® est une émulsion lipidique intraveineuse à base d'huile de poisson. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que l'administration d'Omegaven® à la place des émulsions de graisse de soja conventionnelles peut inverser ou empêcher la progression de la cholestase associée à la PN et ainsi permettre au patient d'être maintenu sur une PN adéquate jusqu'à ce qu'il soit capable d'ingérer une nutrition adéquate par voie entérale.
Les principaux critères de jugement à traiter comprennent la normalisation des enzymes hépatiques, y compris la bilirubine, au début d'Omegaven® et la croissance continue sous Omegaven®. Les mesures de sécurité comprendront la prévalence de la carence en acides gras essentiels, de l'hypertriglycéridémie et des troubles de la coagulation.
Type d'étude
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Les patients doivent être âgés de 2 mois à 10 ans.
- Patients dépendants de la NP (incapables de répondre aux besoins nutritionnels uniquement par la nutrition entérale) et qui devraient nécessiter une NP pendant au moins 30 jours supplémentaires
- Les patients considérés comme éligibles pour participer à l'étude doivent avoir une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (PNALD) telle que définie par une bilirubine directe > 2,0 mg/dL. Les autres causes de maladie hépatique doivent être exclues. Une biopsie du foie n'est pas nécessaire pour le traitement.
- 2 résultats consécutifs de test direct de bilirubine> 2,0 mg / dL
- Le patient doit avoir échoué aux traitements standard pour prévenir la progression de la maladie hépatique, tels que le traitement chirurgical, la TPN cyclique, éviter la suralimentation, la réduction/élimination du cuivre et du manganèse de la TPN, l'avancement de l'alimentation entérale et l'utilisation d'ursodiol (Actigall).
- Sujets qui sont actuellement sous traitement pour PNALD avec Omegaven à usage compassionnel et qui ont une bilirubine directe < 2, mais qui restent dépendants du TPN et nécessitent un traitement continu avec Omegaven.
Critère d'exclusion:
- Autres causes connues de maladie hépatique chronique (hépatite C, fibrose kystique, atrésie des voies biliaires et déficit en alpha 1 anti-trypsine)
- Inscription à tout autre essai clinique impliquant un agent expérimental (sauf approbation par les médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire)
- Le parent, le tuteur ou l'enfant refuse de donner son consentement ou son assentiment
- Allergie à tout produit de poisson, protéine d'œuf et/ou allergie antérieure à Omegaven
- Coagulopathies actives caractérisées par des saignements continus ou par un besoin de remplacement du facteur de coagulation tel que du plasma frais congelé ou un cryoprécipité pour maintenir l'homéostasie
- Altération du métabolisme des lipides ou hyperlipidémie sévère avec ou sans pancréatite
- Diabète instable
- AVC/embolie
- Effondrement et choc
- État de coma indéfini
- Infection active au moment de l'initiation d'Omegaven® jusqu'à ce que l'enfant soit afébrile avec des signes vitaux stables et une culture négative de 48 heures.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jeffrey A Rudolph, MD, University of Pittsburgh
Dates d'enregistrement des études
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PRO08080394
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