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Uso compassionevole di Omegaven® nel trattamento del danno epatico associato alla nutrizione parenterale

19 aprile 2019 aggiornato da: Jeffrey Rudolph
Lo scopo generale di questo studio è determinare se la sostituzione delle emulsioni di grassi a base di olio di soia standard con Omegaven®, un'emulsione di grassi a base di olio di pesce, può invertire o prevenire la progressione della colestasi associata alla nutrizione parenterale. Si tratta di un protocollo di uso compassionevole per i pazienti che presentano già una significativa colestasi correlata alla nutrizione parenterale.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Negli Stati Uniti, i pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (PN) ricevono emulsioni di grassi parenterali composte da oli di soia. I lipidi sono necessari nei pazienti PN dipendenti a causa del loro alto valore calorico e del contenuto di acidi grassi essenziali. Si ritiene che i fitosteroli come quelli contenuti nelle emulsioni di grassi a base di olio di soia abbiano un effetto deleterio sulla secrezione biliare e sono stati implicati nella predisposizione dei pazienti alla malattia epatica associata alla PN. I bambini che richiedono cicli prolungati di PN sono a rischio di sviluppare malattie epatiche associate a PN. I ricercatori ipotizzano che sebbene le emulsioni di grassi a base di olio di soia prevengano la carenza di acidi grassi, non vengono eliminate in modo simile ai chilomicroni enterali e quindi si accumulano nel fegato con conseguente danno epatico steatotico.

Studi sugli animali hanno dimostrato che le emulsioni di grassi IV a base di olio di pesce (IFE), ad alto contenuto di acido eicosapentaenico e docosaesaenoico, riducono la compromissione del flusso biliare osservata nella colestasi causata dalle emulsioni di grassi convenzionali. Omegaven® è un'emulsione di grassi IV a base di olio di pesce. I ricercatori ipotizzano che la somministrazione di Omegaven® al posto delle tradizionali emulsioni di grasso di soia possa invertire o prevenire la progressione della colestasi associata alla PN e quindi consentire al paziente di essere mantenuto su una PN adeguata fino a quando non sarà in grado di ingerire una nutrizione adeguata per via enterale.

Le misure di outcome primarie da affrontare includono la normalizzazione degli enzimi epatici, compresa la bilirubina, all'inizio di Omegaven® e la crescita continua con Omegaven®. Le misure di sicurezza includeranno la prevalenza di carenza di acidi grassi essenziali, ipertrigliceridemia e disturbi emorragici.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 10 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 2 mesi e 10 anni.
  • Pazienti che sono dipendenti da PN (incapaci di soddisfare i fabbisogni nutrizionali esclusivamente mediante nutrizione enterale) e che dovrebbero necessitare di PN per almeno altri 30 giorni
  • I pazienti considerati eleggibili per la partecipazione allo studio devono avere una malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) definita da una bilirubina diretta >2,0 mg/dL. Devono essere escluse altre cause di malattia epatica. Una biopsia epatica non è necessaria per il trattamento.
  • 2 risultati consecutivi del test della bilirubina diretta > 2,0 mg/dL
  • Il paziente deve aver fallito le terapie standard per prevenire la progressione della malattia epatica come il trattamento chirurgico, la TPN ciclica, evitare la sovralimentazione, la riduzione/rimozione di rame e manganese dalla TPN, l'avanzamento dell'alimentazione enterale e l'uso di ursodiolo (Actigall).
  • Soggetti che sono attualmente in trattamento per PNALD con uso compassionevole di Omegaven e hanno una bilirubina diretta < 2, ma che rimangono dipendenti da TPN e richiedono una terapia continua con Omegaven.

Criteri di esclusione:

  • Altre cause note di malattia epatica cronica (epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare e carenza di alfa 1 anti-tripsina)
  • Iscrizione a qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolga un agente sperimentale (salvo approvazione da parte dei medici designati del team multidisciplinare)
  • Il genitore, il tutore o il bambino non è disposto a fornire il consenso o il consenso
  • Allergia a qualsiasi prodotto ittico, proteine ​​dell'uovo e/o precedente allergia a Omegaven
  • Coagulopatie attive caratterizzate da sanguinamento continuo o dalla necessità di sostituire fattori di coagulazione come plasma fresco congelato o crioprecipitato per mantenere l'omeostasi
  • Metabolismo lipidico alterato o grave iperlipidemia con o senza pancreatite
  • Diabete mellito instabile
  • Ictus/embolia
  • Crollo e shock
  • Stato di coma non definito
  • Infezione attiva al momento dell'inizio di Omegaven® fino al momento in cui il bambino è afebbrile con segni vitali stabili e una coltura negativa di 48 ore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jeffrey Rudolph

Collaboratori

University of Pittsburgh

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey A Rudolph, MD, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2011

Primo Inserito (STIMA)

9 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

24 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO08080394

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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