Un essai randomisé comparant Busulfan + Melphalan 140 mg/m2 avec Melphalan 200 mg/m2 en tant que régime préparatoire pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques pour le myélome multiple

Groupes d'étude :

S'il s'avère que vous êtes éligible pour participer à cette étude, vous serez assigné au hasard (comme au revers d'une pièce de monnaie) à 1 des 2 groupes d'étude.

• Le groupe 1 recevra du melphalan et du busulfan.
• Le groupe 2 recevra du melphalan.

Les deux groupes auront une greffe de cellules souches.

Administration des médicaments à l'étude :

Si vous êtes dans le groupe 1, vous recevrez d'abord une dose "test" supplémentaire de busulfan administrée par voie intraveineuse pour vérifier l'évolution de vos taux sanguins au fil du temps. Ces informations seront utilisées pour décider de la prochaine dose nécessaire pour atteindre un taux sanguin cible de busulfan. Du sang (environ 1 cuillère à café à chaque fois) sera prélevé jusqu'à 11 fois au cours des 11 heures suivant la dose test et le premier traitement par busulfan à forte dose.

Une ligne de verrouillage à l'héparine sera placée dans une veine pour réduire le nombre de piqûres d'aiguilles nécessaires pour ces prélèvements.

Cette dose test de busulfan peut être administrée en ambulatoire avant votre admission à l'hôpital, ou vous serez admis le jour -10 (10 jours avant votre greffe) et recevrez la dose test le jour -9. S'il n'est pas possible d'effectuer ces tests sanguins pour des raisons techniques ou de planification, vous recevrez la dose standard fixe (invariable) de busulfan.

Huit (8) ou 10 jours avant la greffe, vous serez admis à l'hôpital et vous recevrez des liquides d'hydratation par voie intraveineuse.

Les jours -7, -6, -5 et -4, vous recevrez du busulfan par voie veineuse pendant 3 heures. Vous recevrez du melphalan les jours -2 et -1 par voie veineuse pendant 30 minutes. Vous recevrez la greffe de cellules souches par le biais du CVC au jour 0.

Si vous êtes dans le groupe 2, vous pouvez être admis à l'hôpital 3 jours avant la greffe. Vous recevrez des fluides d'hydratation par veine. Deux (2) jours avant la greffe, vous recevrez du melphalan par voie veineuse pendant 30 minutes. Vous ne recevrez pas de melphalan la veille de la greffe.

Greffe de cellules souches :

Le jour où vous recevez la greffe de cellules souches est appelé Jour 0. Les cellules souches seront administrées par voie veineuse à travers le CVC. Les cellules se rendront dans votre moelle osseuse où elles sont conçues pour commencer à produire de nouvelles cellules sanguines saines après plusieurs semaines. Vous signerez un consentement séparé pour la collecte de vos cellules souches.

À partir de 5 jours après la greffe, vous recevrez du filgrastim (G-CSF) par une aiguille sous la peau 1 fois par jour jusqu'à ce que vos taux de cellules sanguines reviennent à la normale. Le filgrastim est conçu pour aider à la croissance des globules blancs.

Vous serez à l'hôpital après la greffe pendant environ 2 à 4 semaines.

Questionnaire:

Il vous sera demandé de remplir un questionnaire de qualité de vie avant de commencer les médicaments à l'étude, puis une fois par semaine pendant les semaines 1, 2 et 4 après la greffe de cellules souches. Le questionnaire prendra environ 15 minutes à remplir.

Visites de suivi :

Environ 3 mois après la greffe, vous subirez une ponction et une biopsie de la moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie. Pour collecter une aspiration et une biopsie de moelle osseuse, une zone de la hanche est engourdie avec un anesthésique, et une petite quantité de moelle osseuse et d'os est prélevée à travers une grosse aiguille.

Tous les 3 mois au cours de la première année suivant la greffe, du sang (environ 1 à 2 cuillères à soupe) sera prélevé pour vérifier votre réponse immunitaire et l'état de la maladie.

Environ 1 an après la greffe, vous aurez une scintigraphie osseuse si le médecin pense que c'est nécessaire.

Durée de l'étude :

Un (1) an après la greffe, votre participation à cette étude sera terminée.

Si des effets secondaires intolérables de la chimiothérapie se produisent ou s'il y a des signes de maladie après la greffe, vous serez retiré de l'étude. Si vous avez des effets secondaires intolérables après avoir reçu une chimiothérapie, vous aurez quand même la greffe. Si vous êtes retiré tôt de l'étude, vous devrez peut-être revenir pour des visites de suivi post-transplantation de routine, si votre médecin transplanteur le juge nécessaire.

Il s'agit d'une étude expérimentale. Le busulfan et le melphalan sont disponibles dans le commerce et approuvés par la FDA pour le traitement du myélome. L'utilisation de melphalan seul avant une greffe autologue de cellules souches est considérée comme la norme de soins. L'utilisation du busulfan avec le melphalan est expérimentale.

Jusqu'à 205 patients participeront à cette étude. Tous seront inscrits au MD Anderson.