Randomizovaná studie pro srovnání busulfanu + melfalanu 140 mg/m2 s melfalanem 200 mg/m2 jako přípravného režimu pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk pro mnohočetný myelom

Studijní skupiny:

Pokud se ukáže, že jste způsobilí zúčastnit se této studie, budete náhodně rozděleni (jako při hodu mincí) do 1 ze 2 studijních skupin.

• Skupina 1 dostane melfalan a busulfan.
• Skupina 2 dostane melfalan.

Obě skupiny podstoupí transplantaci kmenových buněk.

Studium administrace léčiv:

Pokud patříte do skupiny 1, nejprve dostanete další nízkoúrovňovou „testovací“ dávku busulfanu podávanou žilou, abyste zkontrolovali, jak se vaše krevní hladiny mění v průběhu času. Tyto informace budou použity k rozhodnutí o další dávce, která je potřebná k dosažení cílové hladiny busulfanu v krvi. Krev (přibližně 1 čajová lžička pokaždé) bude odebrána až 11krát během následujících 11 hodin po testovací dávce a první léčbě vysokou dávkou busulfanu.

Do žíly bude umístěna heparinová pojistka, aby se snížil počet jehel potřebných pro tato tažení.

Tato testovací dávka busulfanu může být podána ambulantně před přijetím do nemocnice, nebo budete přijati v den -10 (10 dnů před transplantací) a testovací dávku dostanete v den -9. Pokud není možné provést tyto krevní testy z technických nebo harmonogramových důvodů, dostanete standardní, pevnou (neměnnou) dávku busulfanu.

Osm (8) nebo 10 dní před transplantací budete přijati do nemocnice a budou vám podávány hydratační tekutiny žilou.

Ve dnech -7, -6, -5 a -4 budete busulfan dostávat žilou po dobu 3 hodin. Melfalan budete dostávat ve dnech -2 a -1 žilou po dobu 30 minut. Transplantaci kmenových buněk obdržíte prostřednictvím CVC v den 0.

Pokud jste ve skupině 2, můžete být přijati do nemocnice 3 dny před transplantací. Hydratační tekutiny budete dostávat žilou. Dva (2) dny před transplantací dostanete melfalan žilou po dobu 30 minut. Den před transplantací nedostanete melfalan.

Transplantace kmenových buněk:

Den, kdy obdržíte transplantaci kmenových buněk, se nazývá den 0. Kmenové buňky budou podány žilou přes CVC. Buňky putují do vaší kostní dřeně, kde jsou navrženy tak, aby po několika týdnech začaly vytvářet zdravé, nové krvinky. Podepíšete samostatný souhlas s odběrem vašich kmenových buněk.

Počínaje 5 dny po transplantaci budete dostávat filgrastim (G-CSF) jehlou pod kůži jednou denně, dokud se hladiny vašich krvinek nevrátí k normálu. Filgrastim je určen k podpoře růstu bílých krvinek.

Po transplantaci budete v nemocnici asi 2-4 týdny.

Dotazník:

Budete požádáni o vyplnění dotazníku kvality života před zahájením léčby studovanými léky a poté jednou týdně během 1., 2. a 4. týdne po transplantaci kmenových buněk. Vyplnění dotazníku zabere asi 15 minut.

Následné návštěvy:

Asi 3 měsíce po transplantaci vám bude odebrána kostní dřeň a provede se biopsie ke kontrole stavu onemocnění. K odběru aspirace kostní dřeně a biopsie se oblast kyčle znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně a kosti se odebere velkou jehlou.

Každé 3 měsíce během prvního roku po transplantaci vám bude odebrána krev (asi 1-2 polévkové lžíce), aby se zkontrolovala vaše imunitní odpověď a stav onemocnění.

Asi 1 rok po transplantaci budete mít kostní sken, pokud se lékař domnívá, že je to nutné.

Délka studia:

Jeden (1) rok po transplantaci bude vaše účast v této studii ukončena.

Pokud se vyskytnou netolerovatelné vedlejší účinky chemoterapie nebo se objeví známky onemocnění po transplantaci, budete vyřazeni ze studia. Pokud máte po chemoterapii nesnesitelné vedlejší účinky, transplantaci přesto podstoupíte. Pokud budete předčasně vyřazeni ze studie, možná se budete muset vrátit na rutinní následné kontroly po transplantaci, pokud váš transplantační lékař usoudí, že je to nutné.

Toto je výzkumná studie. Busulfan a melfalan jsou komerčně dostupné a schválené FDA pro léčbu myelomu. Užívání samotného melfalanu před autologní transplantací kmenových buněk je považováno za standardní péči. Použití busulfanu s melfalanem je výzkumné.

Této studie se zúčastní až 205 pacientů. Všichni budou zapsáni na MD Anderson.