多発性骨髄腫に対する自家造血幹細胞移植の準備レジメンとしてブスルファン + メルファラン 140 mg/m2 とメルファラン 200 mg/m2 を比較するランダム化試験

研究グループ:

この研究に参加する資格があると判断された場合は、(コインを投げるように) 2 つの研究グループのうち 1 つにランダムに割り当てられます。

• グループ 1 にはメルファランとブスルファンが投与されます。
• グループ 2 にはメルファランが投与されます。

どちらのグループも幹細胞移植を受けます。

研究薬の投与:

グループ 1 に属している場合は、最初に追加の低レベルの「テスト」用量のブスルファンが静脈投与され、血中濃度が時間の経過とともにどのように変化するかを確認します。 この情報は、ブスルファンの目標血中濃度に到達するために必要な次の投与量を決定するために使用されます。 試験用量と最初の高用量ブスルファン治療後の次の 11 時間に、血液 (毎回小さじ約 1 杯) が最大 11 回採取されます。

ヘパリン ロック ラインを静脈に配置して、これらの吸引に必要な針刺しの数を減らします。

このブスルファンの試験用量は、入院前に外来で投与することも、-10 日目 (移植の 10 日前) に入院して -9 日目に試験用量を投与することもできます。 技術的またはスケジュール上の理由でこれらの血中濃度検査を実行できない場合は、標準の固定（不変）用量のブスルファンが投与されます。

移植の 8 日前または 10 日前に入院し、静脈から水分補給が行われます。

-7、-6、-5、-4 日目に、ブスルファンを 3 時間かけて静脈内投与します。 -2 日目と -1 日目にメルファランを 30 分間かけて静脈注射します。 0日目にCVCを通じて幹細胞移植を受けます。

グループ 2 に属する場合は、移植の 3 日前に入院することができます。 静脈から水分補給を受けます。 移植の 2 日前に、メルファランを 30 分かけて静脈内投与します。 移植の前日にメルファランを投与することはありません。

幹細胞移植:

幹細胞移植を受ける日は0日目と呼ばれます。幹細胞はCVCを通じて静脈から投与されます。 細胞は骨髄に移動し、数週間後に健康な新しい血球を作り始めるように設計されています。 幹細胞の収集については別途同意書に署名していただきます。

移植の5日後から、血球レベルが正常に戻るまで、毎日1回、皮下に針を通してフィルグラスチム（G-CSF）を投与します。 フィルグラスチムは、白血球の成長を助けるように設計されています。

移植後は約2～4週間の入院となります。

アンケート：

研究薬の投与を開始する前と、幹細胞移植後の第 1、2、および 4 週間に週に 1 回、QOL アンケートに回答するよう求められます。 アンケートの回答には約 15 分かかります。

フォローアップ訪問:

移植から約 3 か月後に、病気の状態を確認するために骨髄穿刺と生検が行われます。 骨髄穿刺と生検を採取するには、股関節の領域を麻酔で麻痺させ、少量の骨髄と骨を太い針で抜き取ります。

移植後最初の 1 年間は 3 か月ごとに血液 (大さじ 1 ～ 2 杯) が採取され、免疫反応と病気の状態がチェックされます。

移植から約 1 年後、医師が必要と判断した場合は骨スキャンを受けます。

研究期間:

移植後 1 年が経過すると、この研究への参加は終了します。

化学療法による耐え難い副作用が発生した場合、または移植後に病気の兆候が見られた場合は、研究を中止することになります。 化学療法を受けた後に耐えられない副作用があった場合でも、移植を受けることになります。 早期に研究を中止した場合でも、移植医師が必要と判断した場合には、移植後の定期的なフォローアップ訪問のために再来院する必要がある場合があります。

これは調査研究です。 ブスルファンとメルファランは市販されており、骨髄腫の治療用として FDA に承認されています。 自家幹細胞移植前のメルファラン単独の使用は標準治療とみなされます。 ブスルファンとメルファランの併用は研究中です。

この研究には最大 205 人の患者が参加します。 全員がMDアンダーソンに入学します。