En randomisert studie for å sammenligne Busulfan + Melphalan 140 mg/m2 med Melphalan 200 mg/m2 som forberedende regime for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for multippelt myelom

Studiegrupper:

Hvis du blir funnet å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du bli tilfeldig tildelt (som i en mynt) til 1 av 2 studiegrupper.

• Gruppe 1 får melfalan og busulfan.
• Gruppe 2 får melfalan.

Begge gruppene skal ha en stamcelletransplantasjon.

Studier medikamentadministrasjon:

Hvis du er i gruppe 1, vil du først motta en ekstra lav-nivå "test" dose busulfan gitt via vene for å sjekke hvordan blodnivået endres over tid. Denne informasjonen vil bli brukt til å bestemme neste dose som er nødvendig for å nå et mål blodnivå av busulfan. Blod (ca. 1 teskje hver gang) vil bli tappet opptil 11 ganger i løpet av de neste 11 timene etter testdosen og den første høydose busulfanbehandlingen.

En heparinlåslinje vil bli plassert i en vene for å redusere antall nålestikk som trengs for disse trekningene.

Denne testdosen av busulfan kan gis som poliklinisk før du legges inn på sykehuset, eller du vil bli innlagt på dag -10 (10 dager før transplantasjonen) og vil få testdosen på dag -9. Hvis det ikke er mulig å utføre disse blodnivåprøvene av tekniske eller planmessige årsaker, vil du motta standard, fast (uendrende) dose busulfan.

Åtte (8) eller 10 dager før transplantasjonen vil du bli innlagt på sykehuset og gitt hydreringsvæske via vene.

På Dagene -7, -6, -5 og -4 vil du motta busulfan i blodåren i løpet av 3 timer. Du vil motta melfalan på Dag -2 og -1 via vene over 30 minutter. Du vil motta stamcelletransplantasjonen gjennom CVC på dag 0.

Hvis du er i gruppe 2, kan du bli innlagt på sykehuset 3 dager før transplantasjonen. Du vil motta hydreringsvæsker via vene. To (2) dager før transplantasjonen vil du få melfalan via vene i løpet av 30 minutter. Du vil ikke få melfalan dagen før transplantasjonen.

Stamcelletransplantasjon:

Dagen du mottar stamcelletransplantasjonen kalles dag 0. Stamcellene vil bli gitt via en vene gjennom CVC. Cellene vil reise til benmargen din hvor de er designet for å begynne å lage sunne, nye blodceller etter flere uker. Du vil signere et eget samtykke for innsamling av stamcellene dine.

Fra og med 5 dager etter transplantasjonen vil du få filgrastim (G-CSF) gjennom en nål under huden din 1 gang hver dag inntil blodcellenivået er normalisert. Filgrastim er utviklet for å hjelpe med veksten av hvite blodceller.

Du vil være på sykehuset etter transplantasjonen i ca. 2-4 uker.

Spørreskjema:

Du vil bli bedt om å fylle ut et livskvalitetsspørreskjema før du starter studiemedikamentene og deretter en gang i uken i uke 1, 2 og 4 etter stamcelletransplantasjonen. Spørreskjemaet vil ta ca. 15 minutter å fylle ut.

Oppfølgingsbesøk:

Omtrent 3 måneder etter transplantasjonen vil du få en benmargsaspirasjon og biopsi for å sjekke sykdomsstatusen. For å samle en benmargsaspirasjon og biopsi, blir et område av hoften bedøvet med bedøvelse, og en liten mengde benmarg og bein trekkes tilbake gjennom en stor nål.

Hver 3. måned i løpet av det første året etter transplantasjonen vil det bli tappet blod (ca. 1-2 ss) for å sjekke immunresponsen og sykdommens status.

Ca 1 år etter transplantasjonen vil du få en beinskanning dersom legen mener det er nødvendig.

Lengde på studiet:

Ett (1) år etter transplantasjonen vil din deltakelse i denne studien være over.

Hvis det oppstår utålelige bivirkninger fra cellegiften eller det er tegn på sykdom etter transplantasjonen, vil du bli tatt ut av studiet. Hvis du har utålelige bivirkninger etter at du har fått cellegift, vil du fortsatt ha transplantasjonen. Hvis du blir tatt ut av studiet tidlig, kan det hende du fortsatt må komme tilbake for rutinemessige oppfølgingsbesøk etter transplantasjonen, hvis transplantasjonslegen din bestemmer at det er nødvendig.

Dette er en undersøkende studie. Busulfan og melfalan er kommersielt tilgjengelig og FDA godkjent for behandling av myelom. Bruk av melfalan alene før en autolog stamcelletransplantasjon anses som standardbehandling. Bruk av busulfan med melfalan er undersøkende.

Opptil 205 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved MD Anderson.