Een gerandomiseerde studie om busulfan + melfalan 140 mg/m2 te vergelijken met melfalan 200 mg/m2 als voorbereidend regime voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voor multipel myeloom

Studiegroepen:

Als blijkt dat u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, wordt u willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een muntstuk) in 1 van de 2 onderzoeksgroepen.

• Groep 1 krijgt melfalan en busulfan.
• Groep 2 krijgt melfalan.

Beide groepen krijgen een stamceltransplantatie.

Studie Drugstoediening:

Als u in groep 1 zit, krijgt u eerst een extra lage "test"-dosis busulfan die via een ader wordt toegediend om te controleren hoe uw bloedspiegels in de loop van de tijd veranderen. Deze informatie zal worden gebruikt om de volgende dosis te bepalen die nodig is om een ​​beoogde bloedspiegel van busulfan te bereiken. Bloed (ongeveer 1 theelepel per keer) zal gedurende de volgende 11 uur na de testdosis en de eerste behandeling met een hoge dosis busulfan tot 11 keer worden afgenomen.

Er wordt een heparine-slotlijn in een ader geplaatst om het aantal naaldprikken dat nodig is voor deze trekkingen te verminderen.

Deze testdosis busulfan kan poliklinisch worden gegeven voordat u wordt opgenomen in het ziekenhuis, of u wordt opgenomen op dag -10 (10 dagen voor uw transplantatie) en krijgt de testdosis op dag -9. Als deze bloedwaarden om technische of planningsredenen niet kunnen worden uitgevoerd, krijgt u de standaard, vaste (onveranderlijke) dosis busulfan.

Acht (8) of 10 dagen voor de transplantatie wordt u opgenomen in het ziekenhuis en krijgt u hydratatievloeistoffen via een ader.

Op dag -7, -6, -5 en -4 krijgt u gedurende 3 uur busulfan via een ader toegediend. U krijgt melfalan op Dag -2 en -1 via een ader gedurende 30 minuten. Op dag 0 krijgt u de stamceltransplantatie via de CVC.

Als u in groep 2 zit, kunt u 3 dagen voor de transplantatie in het ziekenhuis worden opgenomen. U krijgt hydratatievloeistoffen via een ader. Twee (2) dagen voor de transplantatie krijgt u gedurende 30 minuten melfalan via een ader toegediend. De dag voor de transplantatie krijgt u geen melfalan.

Stamceltransplantatie:

De dag dat u de stamceltransplantatie krijgt, wordt dag 0 genoemd. De stamcellen worden via een ader via de CVC toegediend. De cellen reizen naar uw beenmerg, waar ze zijn ontworpen om na enkele weken gezonde, nieuwe bloedcellen aan te maken. U tekent een aparte toestemming voor het afnemen van uw stamcellen.

Vanaf 5 dagen na de transplantatie krijgt u 1 keer per dag filgrastim (G-CSF) via een naald onder uw huid totdat uw bloedcelwaarden weer normaal zijn. Filgrastim is ontworpen om te helpen bij de groei van witte bloedcellen.

Na de transplantatie verblijft u ongeveer 2-4 weken in het ziekenhuis.

Vragenlijst:

U wordt gevraagd een vragenlijst over de kwaliteit van leven in te vullen voordat u met de onderzoeksgeneesmiddelen begint en vervolgens eenmaal per week in week 1, 2 en 4 na de stamceltransplantatie. Het invullen van de vragenlijst duurt ongeveer 15 minuten.

Vervolgbezoeken:

Ongeveer 3 maanden na de transplantatie krijgt u een beenmergaspiratie en een biopsie om de status van de ziekte te controleren. Om een ​​beenmergaspiratie en biopsie te verzamelen, wordt een deel van de heup verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg en bot teruggetrokken via een grote naald.

Gedurende het eerste jaar na de transplantatie wordt er elke 3 maanden bloed afgenomen (ongeveer 1-2 eetlepels) om uw immuunrespons en de status van de ziekte te controleren.

Ongeveer 1 jaar na de transplantatie krijgt u een botscan als de arts dat nodig vindt.

Duur van de studie:

Eén (1) jaar na de transplantatie is uw deelname aan deze studie voorbij.

Als er ondraaglijke bijwerkingen van de chemotherapie optreden of als er tekenen van ziekte zijn na de transplantatie, wordt u van de studie gehaald. Als u ondraaglijke bijwerkingen heeft nadat u chemotherapie heeft gekregen, krijgt u toch de transplantatie. Als u voortijdig uit de studie wordt gehaald, moet u mogelijk nog steeds terugkomen voor routinematige controlebezoeken na de transplantatie, als uw transplantatiearts beslist dat dit nodig is.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Busulfan en melfalan zijn in de handel verkrijgbaar en door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van myeloom. Het gebruik van alleen melfalan voorafgaand aan een autologe stamceltransplantatie wordt als standaardzorg beschouwd. Het gebruik van busulfan met melfalan is in onderzoek.

Er zullen maximaal 205 patiënten aan deze studie deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.