Eine randomisierte Studie zum Vergleich von Busulfan + Melphalan 140 mg/m2 mit Melphalan 200 mg/m2 als Vorbereitungsschema für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei multiplem Myelom

Studiengruppen:

Wenn festgestellt wird, dass Sie zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt sind, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie durch einen Münzwurf) einer von zwei Studiengruppen zugeteilt.

• Gruppe 1 erhält Melphalan und Busulfan.
• Gruppe 2 erhält Melphalan.

Beide Gruppen erhalten eine Stammzelltransplantation.

Studienmedikamentenverwaltung:

Wenn Sie zur Gruppe 1 gehören, erhalten Sie zunächst eine zusätzliche niedrige Testdosis Busulfan, die über eine Vene verabreicht wird, um zu überprüfen, wie sich Ihre Blutspiegel im Laufe der Zeit verändern. Diese Informationen werden verwendet, um die nächste Dosis zu bestimmen, die erforderlich ist, um einen angestrebten Busulfanspiegel im Blut zu erreichen. Blut (jeweils etwa 1 Teelöffel) wird in den nächsten 11 Stunden nach der Testdosis und der ersten Hochdosis-Busulfan-Behandlung bis zu 11 Mal entnommen.

Um die Anzahl der für diese Entnahmen erforderlichen Nadelstiche zu verringern, wird eine Heparin-Sperrlinie in eine Vene gelegt.

Diese Testdosis Busulfan kann ambulant verabreicht werden, bevor Sie ins Krankenhaus eingeliefert werden, oder Sie werden am Tag -10 (10 Tage vor Ihrer Transplantation) aufgenommen und erhalten die Testdosis am Tag -9. Sollte die Durchführung dieser Blutspiegeluntersuchungen aus technischen oder terminlichen Gründen nicht möglich sein, erhalten Sie die standardmäßig festgelegte (unveränderliche) Dosis Busulfan.

Acht (8) oder 10 Tage vor der Transplantation werden Sie ins Krankenhaus eingeliefert und erhalten über eine Vene Flüssigkeitszufuhr.

An den Tagen -7, -6, -5 und -4 erhalten Sie über 3 Stunden Busulfan per Vene. Sie erhalten Melphalan an den Tagen -2 und -1 über eine Vene über 30 Minuten. Sie erhalten die Stammzelltransplantation über das CVC am Tag 0.

Wenn Sie zur Gruppe 2 gehören, können Sie 3 Tage vor der Transplantation ins Krankenhaus eingeliefert werden. Sie erhalten über die Vene Hydratationsflüssigkeiten. Zwei (2) Tage vor der Transplantation erhalten Sie 30 Minuten lang Melphalan über eine Vene. Am Tag vor der Transplantation erhalten Sie kein Melphalan.

Stammzelltransplantation:

Der Tag, an dem Sie die Stammzelltransplantation erhalten, wird als Tag 0 bezeichnet. Die Stammzellen werden per Vene durch den ZVK verabreicht. Die Zellen wandern in Ihr Knochenmark, wo sie nach einigen Wochen mit der Bildung gesunder, neuer Blutzellen beginnen sollen. Sie unterzeichnen eine gesonderte Einwilligung zur Entnahme Ihrer Stammzellen.

Ab 5 Tagen nach der Transplantation erhalten Sie einmal täglich Filgrastim (G-CSF) durch eine Nadel unter die Haut, bis sich Ihre Blutzellenwerte wieder normalisieren. Filgrastim soll das Wachstum weißer Blutkörperchen unterstützen.

Sie werden nach der Transplantation etwa 2-4 Wochen im Krankenhaus bleiben.

Fragebogen:

Sie werden gebeten, vor Beginn der Studienmedikamente und dann einmal pro Woche in den Wochen 1, 2 und 4 nach der Stammzelltransplantation einen Fragebogen zur Lebensqualität auszufüllen. Das Ausfüllen des Fragebogens dauert etwa 15 Minuten.

Folgebesuche:

Ungefähr 3 Monate nach der Transplantation wird bei Ihnen eine Knochenmarkpunktion und Biopsie durchgeführt, um den Krankheitsstatus zu überprüfen. Zur Entnahme einer Knochenmarkpunktion und Biopsie wird ein Bereich der Hüfte mit einem Anästhetikum betäubt und eine kleine Menge Knochenmark und Knochen wird durch eine große Nadel entnommen.

Im ersten Jahr nach der Transplantation wird alle 3 Monate Blut (ca. 1-2 Esslöffel) entnommen, um Ihre Immunantwort und den Krankheitsstatus zu überprüfen.

Etwa ein Jahr nach der Transplantation wird bei Ihnen eine Knochenszintigraphie durchgeführt, wenn der Arzt dies für erforderlich hält.

Dauer des Studiums:

Ein (1) Jahr nach der Transplantation endet Ihre Teilnahme an dieser Studie.

Treten unerträgliche Nebenwirkungen der Chemotherapie auf oder treten nach der Transplantation Anzeichen einer Erkrankung auf, werden Sie vom Studium ausgeschlossen. Wenn bei Ihnen nach der Chemotherapie unerträgliche Nebenwirkungen auftreten, erhalten Sie die Transplantation trotzdem. Wenn Sie das Studium vorzeitig abbrechen, müssen Sie möglicherweise dennoch zu routinemäßigen Nachuntersuchungen nach der Transplantation zurückkehren, wenn Ihr Transplantationsarzt dies für erforderlich hält.

Dies ist eine Untersuchungsstudie. Busulfan und Melphalan sind im Handel erhältlich und von der FDA für die Behandlung von Myelomen zugelassen. Die alleinige Anwendung von Melphalan vor einer autologen Stammzelltransplantation gilt als Standardbehandlung. Die Verwendung von Busulfan mit Melphalan ist Gegenstand von Untersuchungen.

Bis zu 205 Patienten werden an dieser Studie teilnehmen. Alle werden bei MD Anderson eingeschrieben.